Syndax Ngumumake Asil Topline Pivotal Positif saka Kohort AML mNPM1 Kambuh utawa Refraktori ing Uji Coba AUGMENT-101 Revumenib

Tindakake Drugslib ing

WALTHAM, Mass., 12 Nopember 2024 /PRNewswire/ -- Syndax Pharmaceuticals, perusahaan biofarmasi tahap komersial ngembangake saluran pipa terapi kanker sing inovatif, dina iki ngumumake asil topline positif saka kambuh utawa refraktori (R/R) mutan NPM1 (mNPM1) kelompok leukemia myeloid akut (AML) ing bagean Fase 2 pivotal saka uji coba AUGMENT-101 saka revumenib, inhibitor menin molekul cilik oral.

Titik pungkasan primer ditemokake kanthi lengkap. remisi (CR) ditambah CR kanthi tingkat pemulihan hematologis parsial (CRh) 23% (15/64; interval kapercayan 95% [CI]: 14%, 36%; nilai p siji-sisi = 0.0014) ing antarane wong diwasa sing bisa dievaluasi khasiat. karo R / R mNPM1 AML ing bagean Phase 2 saka nyoba AUGMENT-101. Antarane pasien sing entuk CR / CRh, 12 pasien duwe CR lan telu duwe CRh. Durasi rata-rata respon CR / CRh sing diamati yaiku 4.7 sasi (95% CI: 1.2, 8.2) ing wektu cutoff data kanthi telung pasien tetep nanggepi. Status penyakit residual minimal (MRD) ditaksir ing 14 saka 15 pasien sing entuk CR / CRh, 64% (9/14) sing negatif MRD. Tingkat respon sakabèhé (ORR)1 yaiku 47% (30/64; 95% CI: 34%, 60%). 17% (5/30) pasien sing entuk respon sakabèhé ngalami transplantasi sel induk hematopoietik (HSCT) sawise perawatan karo revumenib, kanthi telung nerusake terapi revumenib sawise transplantasi.

"Kita seneng banget nglaporake data penting sing positif ing pasien R/R mNPM1 AML sing diobati karo revumenib, sing nuduhake asil sing menarik lan konsisten ing setelan perawatan kanggo leukemia akut mNPM1 AML lan KMT2A," ujare Michael A. Metzger, Chief Executive Officer saka Syndax. "Kanthi persetujuan FDA sing diantisipasi kanggo revumenib kanggo perawatan leukemia akut sing disusun ulang R / R KMT2A ing kuartal iki, lan maca data penting kaping pindho iki, kita duwe posisi sing apik kanggo menehi pengaruh sing signifikan marang kira-kira 40% pasien AML kanthi loro genetik kasebut. owah-owahan."

AUGMENT-101 Phase 2 populasi evaluable khasiat protokol-ditetepake kalebu 64 patients diwasa karo R/R mNPM1 AML. Umur rata-rata yaiku 65 (rentang: 19, 84). Patients wis akeh pretreated, karo 36% wis nampa telung utawa luwih baris therapy sadurungé (median garis sadurunge: 2) lan 75% saka patients sadurunge diobati karo venetoclax.

Populasi safety kalebu 84 pasien diwasa lan pediatrik kanthi R/R mNPM1 AML ing bagean Phase 2 saka uji coba AUGMENT-101. Profil safety sing diamati karo revumenib ing populasi iki konsisten karo data sing dilaporake sadurunge. Efek samping sing gegandhengan karo perawatan (TRAEs) sing nyebabake penghentian perawatan yaiku 5% (4/84). TRAE saka Grade ≥3 ing luwih saka 10% pasien kalebu: prolongation QTc (21%), anemia (14%), neutropenia febrile (13%), sindrom diferensiasi (13%), lan jumlah trombosit mudhun (11%). DS sing gegandhengan karo perawatan Grade 3 diamati ing 11% (9/84) pasien nalika 2% (2/84) ngalami DS Grade 4 lan ora ana pasien sing ngalami Grade 5. Prolongation QTc sing gegandhengan karo perawatan kelas 3 diamati ing 19% ( 16/84) pasien nalika 2% (2/84) ngalami prolongation QTc Grade 4 lan ora ana pasien sing ngalami Grade 5.

"Relapsed or mNPM1 AML refractory minangka penyakit sing tantangan banget kanthi prognosis sing ora apik lan mbutuhake perawatan anyar," ujare Eytan M. Stein, M.D., Kepala, Layanan Leukemia, Pusat Kanker Memorial Sloan Kettering. "Asil positif kanggo revumenib ing populasi sing wis diobati banget iki, sing kalebu luwih saka 75% sing sadurunge gagal venetoclax, banget nyemangati. Utamane, tingkat respon sakabèhé sing kuat, kalebu remisi molekuler jero lan tingkat penghentian sing kurang, nyorot janji revumenib sing luar biasa ing perawatan pasien R/R mNPM1 AML."

Revumenib Near-Term Milestones

Perusahaan duwe sawetara uji coba revumenib sing ditindakake ing saindhenging lanskap perawatan ing mNPM1 lan KMT2A-rearranged (KMT2Ar) leukemia akut. Saliyane uji klinis sing ditindakake Syndax, Perusahaan nggarap klompok koperasi lan penyidik ​​​​utama kanggo luwih njlentrehake manfaat klinis potensial saka revumenib. Syndax ngarep-arep bakal entuk tonggak revumenib sing bakal teka:

  • Nampa persetujuan FDA kanggo perawatan leukemia akut R/R KMT2Ar ing kuartal kaping papat 2024.
  • Saiki data ing KMT2Ar lan mNPM1 leukemia akut ing 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting ing Desember 2024.
  • Miwiti uji coba kombinasi pivotal karo venetoclax/azacitidine ing mNPM1 AML utawa KMT2Ar acute sing mentas didiagnosis ing pungkasan taun 2024.
  • Nerbitake asil AUGMENT-101 sing penting ing pasien R/R mNPM1 AML lan nuduhake asil ing konferensi medis ing paruh pertama 2025.
  • Kirimake tambahan NDA (sNDA) kanggo perawatan R/R mNPM1 AML ing separo pisanan 2025.

    • Babagan RevumenibRevumenib minangka inhibitor molekul cilik lisan saka interaksi ikatan menin-KMT2A sing dikembangake kanggo perawatan KMT2A-rearranged (KMT2Ar), uga dikenal minangka leukemia keturunan campuran sing disusun ulang utawa MLLr, leukemia akut kalebu leukemia limfoid akut (ALL) lan leukemia myeloid akut (AML), lan NPM1 mutant AML. Jurnal Onkologi Klinis nerbitake asil saka uji coba fase 2 AUGMENT-101 saka revumenib ing R/R KMT2Ar leukemia akut sing nuduhake uji coba ketemu titik pungkasan.

    Revumenib sadurunge diwenehi Penetapan Obat Orphan kanggo perawatan AML, ALL lan leukemia akut saka garis keturunan ambigu (ALAL) dening FDA AS lan kanggo perawatan AML dening Eropa Komisi. FDA AS uga menehi sebutan Fast Track kanggo revumenib kanggo perawatan pasien diwasa lan pediatrik kanthi leukemia akut R / R sing nduwe penyusunan ulang KMT2A utawa mutasi NPM1 lan Penetapan Terapi Terobosan kanggo perawatan pasien diwasa lan bocah kanthi leukemia akut R / R. tata ulang KMT2A.

    Babagan Uji Coba Fase 1/2 AUGMENT-101AUGMENT-101 minangka uji coba multi-pusat label terbuka sing ngevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, lan khasiat revumenib sing kasusun saka eskalasi dosis. bagean lan bagean expansion. Ing bagean eskalasi dosis, dosis revumenib kanthi lan tanpa inhibitor CYP3A4 sing kuwat diidentifikasi. Bagian ekspansi dirancang kanggo ngevaluasi revumenib ing pasien kanthi relapsed utawa refractory (R / R) KMT2Ar AML, pasien karo KMT2Ar ALL, lan pasien kanthi mutan NPM1 (mNPM1) AML. Titik pungkasan utama kanggo saben kohort yaiku khasiat sing diukur kanthi tingkat remisi lengkap (CR) ditambah CR kanthi pemulihan hematologi parsial (CRh) lan safety lan toleransi jangka pendek lan jangka panjang, kanthi titik pungkasan sekunder kalebu durasi respon (DOR). ) lan overall survival (OS).

    Informasi liyane bisa ditemokake ing www.clinicaltrials.gov (NCT04065399).

    Data positif saka KMT2Ar AML lan ALL pasien ing uji coba ndhukung pengajuan New Drug Application (NDA) kanggo revumenib ing R/R KMT2Ar leukemia akut, sing saiki lagi ditinjau dening FDA AS kanthi tanggal tumindak PDUFA ing Desember. 26, 2024. Data positif saka pasien AML mNPM1 ing uji coba samesthine bakal ndhukung pengajuan sNDA ing paruh pertama 2025.

    Babagan Mutant NPM1 (mNPM1) Leukemia Mieloid Akut (AML) Mutasi ing gen NPM1 minangka owah-owahan genetik sing paling umum ing AML diwasa lan diamati ing kira-kira 30% kasus. Pasien sing kambuh utawa refraktori mNPM1 AML duwe prognosis sing ora apik lan kabutuhan sing ora bisa ditindakake. Kaya leukemia akut sing disusun ulang KMT2A, mNPM1 AML gumantung banget marang ekspresi gen perkembangan spesifik sing dituduhake kena pengaruh negatif dening inhibitor interaksi menin-KMT2A. mNPM1 AML didiagnosa kanthi rutin liwat teknik skrining sing saiki kasedhiya. Saiki ora ana terapi target sing disetujoni kanggo mNPM1 AML.

    Babagan SyndaxSyndax Pharmaceuticals minangka perusahaan biofarmasi tahap komersial ngembangake saluran pipa terapi kanker sing inovatif. Sorotan saka saluran pipa Perusahaan kalebu revumenib, inhibitor menin selektif, lan Niktimvo™ (axatilimab-csfr), antibodi monoklonal sing disetujoni FDA sing ngalangi reseptor faktor stimulasi koloni 1 (CSF-1). Didhukung dening komitmen kita kanggo mbayangake maneh perawatan kanker, Syndax makarya kanggo mbukak kunci potensial lengkap pipa kasebut lan nganakake sawetara uji klinis sajrone perawatan terus. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.syndax.com/ utawa tututi Perusahaan ing X (sadurunge Twitter) lan LinkedIn.

    Pernyataan Maju-MajuRilis pers iki ngemot prospek maju. statements ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Tembung-tembung kayata "bisa," "bakal," "nyana," "rencana," "antisipasi," "kira-kira," "niat," "pracaya" lan ekspresi sing padha (uga tembung utawa ekspresi liyane sing nuduhake acara, kondisi, utawa kahanan ing mangsa ngarep) dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Pernyataan sing maju iki adhedhasar pangarepan lan asumsi Syndax ing tanggal siaran pers iki. Saben pratelan sing ngarep-arep iki kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka pratelan sing ngarep-arep iki. Pernyataan maju sing ana ing siaran pers iki kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan kemajuan, wektu, pangembangan klinis lan ruang lingkup uji klinis, nglaporake data klinis kanggo calon produk Syndax, ditampa saka Syndax lan mitrane. produk ing pasar, sales, marketing, manufaktur lan syarat distribusi, lan potensial nggunakake calon produk kita kanggo nambani macem-macem indikasi kanker lan penyakit fibrotic. Akeh faktor sing bisa nyebabake beda antarane pangarepan saiki lan asil nyata, kalebu: data safety utawa khasiat sing ora dikarepke sing diamati sajrone uji coba praklinis utawa klinis; aktivasi situs uji klinis utawa tarif enrollment sing luwih murah tinimbang sing dikarepake; owah-owahan ing kompetisi samesthine utawa ana; owah-owahan ing lingkungan regulasi; kegagalan kolaborator Syndax kanggo ndhukung utawa ngembangake kolaborasi utawa calon produk; lan litigasi sing ora dikarepke utawa perselisihan liyane. Faktor liyane sing bisa nyebabake asil nyata Syndax beda-beda saka sing diungkapake utawa diwenehake ing pernyataan ngarep ing siaran pers iki dibahas ing pengajuan Syndax karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, kalebu bagean "Faktor Risiko" sing ana ing kono. Kajaba sing diwajibake dening hukum, Syndax ora duwe kewajiban kanggo nganyarake pratelan ngarep-arep sing ana ing kene kanggo nggambarake owah-owahan ing pangarepan, sanajan informasi anyar kasedhiya.

    Referensi

  • Tingkat respon sakabèhé (ORR) kalebu CR, CRh, CRp, CRi, MLFS, lan PR; Remisi lengkap komposit (CRc) kalebu CR, CRh, CRp, lan CRi. CR = Remisi lengkapCRh = Remisi lengkap kanthi pemulihan hematologi parsialCRp = Remisi lengkap kanthi pemulihan trombosit sing ora lengkapCRi = Remisi lengkap kanthi pemulihan count ora lengkapMLFS = Status bebas leukemia morfologi PR = Respon parsial
  • Issa G., et al. Hasil klinis sing ana gandhengane karo mutasi NPM1 ing pasien kanthi AML sing kambuh utawa refraktori. getih Adv. 2023; 7(6):933-942.

    • SUMBER Syndax Pharmaceuticals, Inc.

    Dikirim : 2024-11-13 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer