Takeda a hlavní hrdina oznamují, že americký úřad pro potraviny a léčiva přijímá novou aplikaci léků a uděluje prioritní hodnocení pro Rusfertide jako potenciální prvotřídní terapii polycytémie Vera

PV je charakterizována nadprodukcí červených krvinek (erytrocytóza), která zvyšuje viskozitu neboli tloušťku krve a může vést k život ohrožujícím trombotickým příhodám. Hematocrit is the ratio of red blood cells to the total amount of blood in the body. Dosažení a udržení kontrolované hladiny hematokritu < 45 % je primárním léčebným cílem u PV k prevenci trombotických příhod a zmírnění obtížných symptomů.

„Existuje naléhavá potřeba inovativních léčebných možností u polycythemia vera, kde pacienti v současné době čelí omezeným terapeutickým možnostem kontroly hematokritu a výrazné zátěže symptomů,“ řekl Andy Plump, M.D., prezident výzkumu a vývoje Take Ph.D. "Přijetí naší NDA ze strany FDA nás přibližuje k potenciální nabídce prvotřídní terapie, která by mohla významně zlepšit klinické výsledky a kvalitu života. Tento milník je odrazem našeho úspěšného partnerství s Protagonistem a neochvějného odhodlání společnosti Takeda prosazovat inovativní léčbu hematologických rakovin, kde přetrvávají významné neuspokojené potřeby."

NDA pro rusfertide byla primárně založena na pozitivní 32týdenní primární analýze a 52týdenních výsledcích globální randomizované studie VERIFY 3. fáze (NCT05210790), jakož i na čtyřletých údajích o účinnosti a bezpečnosti ze studie 2. fáze REVIVE (NCT04057740) (NCT04057740 dlouhodobá studie T68)N6006068 THR Ve studii VERIFY splnil rusfertide primární cílový parametr a všechny čtyři klíčové sekundární cílové parametry. Pacienti dostávající rusfertide plus současnou standardní péči vykázali vyšší míru odpovědi ve srovnání se současnou standardní péčí. To zahrnovalo kontrolu hematokritu, snížení požadavků na flebotomii a zlepšení předem specifikovaných pacientem hlášených výsledků únavy a zátěže symptomy. Rusfertide byl obecně dobře snášen po dobu 52 týdnů léčby. Nejčastějšími nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) u pacientů léčených rusfertidem byly reakce v místě injekce (47,4 %), anémie (25,6 %) a únava (19,6 %), které byly převážně stupně 1 nebo 2. Závažné nežádoucí účinky se vyskytly u 8,1 % z celkového počtu pacientů léčených rusfertidem. zkoumání nového mimetického mechanismu hepcidinu k řešení nenaplněných potřeb u polycythemia vera až po objevení peptidu a řízení jeho klinického vývoje prostřednictvím podání NDA Jsme velmi potěšeni, že FDA udělil rusfertide Priority Review a těšíme se na jeho potenciální schválení v roce 2026,“ řekl Dinesh V. Patel, prezident Ph.D. a CEO. „Našli jsme skvělého partnera ve společnosti Takeda, když rusfertide postupuje k tomuto milníku, čímž jsme úspěšně uzavřeli naši více než deset let dlouhou cestu od konceptu ke komercializaci.“

V lednu 2024 uzavřeli Protagonist a Takeda celosvětovou smlouvu o licenci a spolupráci pro rusfertide. Hlavní hrdina objevil rusfertide a vedl jeho vývoj prostřednictvím studií fáze 3, přičemž Takeda byl zodpovědný za implementaci regulační strategie pro podání NDA v USA a za vedení jakýchkoli budoucích globálních regulačních podání. Hlavní hrdina má možnost společné komercializace v USA prostřednictvím struktury podílu na zisku a ztrátě 50/50 nebo se od této struktury odhlásit, čímž společnosti Takeda poskytne celosvětovou licenci v souladu s licenční smlouvou a dohodou o spolupráci.

O Rusfertide

Rusfertide je prvotřídní přípravek, který reguluje přirozené podkožní podávání železa homeostázy a tvorby červených krvinek. Tím, že se rusfertide zaměřuje na základní mechanismus dysregulace železa u polycythemia vera, usiluje o snížení nadměrné produkce červených krvinek a pomáhá pacientům dosáhnout trvalé kontroly hematokritu. Rusfertide se podává jednou týdně formou subkutánní samoinjekce a dosud byl v klinických studiích obecně dobře snášen.

O VERIFY

Studie 3 fáze VERIFY (NCT05210790) je probíhající, třídílná, globální, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie hodnotící rusfertide u 293 pacientů s polycytemií vera po dobu 156 týdnů, s prodloužením léčby pro účastníky, kteří nadále profitují z léčby rusfertidem po dobu 56 týdnů1. Studie hodnotí účinnost a bezpečnost rusfertidu subkutánně podávaného jednou týdně u pacientů s nekontrolovaným hematokritem, kteří jsou závislí na flebotomii navzdory současné standardní léčbě, která by mohla zahrnovat flebotomii, hydroxyureu, interferon a/nebo ruxolitinib. Primárním cílovým parametrem studie byl podíl pacientů, kteří dosáhli odpovědi během 20.–32. týdne, což bylo definováno jako absence „způsobilosti k flebotomii“. Aby byla splněna způsobilost k flebotomii, museli pacienti ve studii mít: potvrzený hematokrit ≥ 45 %, který byl o ≥ 3 % vyšší než jejich výchozí hodnota hematokritu, nebo hematokrit ≥ 48 %.

Všichni pacienti dokončili svou účast v randomizované, placebem kontrolované části studie plus současná standardní péče s placebem a bezpečnost oproti standardní účinné péči s placebem a nyní jsou v otevřených částech studie.

O REVIVE a THRIVE

Studie 2. fáze REVIVE (NCT04057040) hodnotila rusfertide u dospělých pacientů s polycythemia vera a skládala se ze tří částí, včetně 70 pacientů v části 1 pro zjištění dávky (28 týdnů), 59 pacientů v zaslepeném, placebem kontrolovaném, randomizovaném vysazení, část 2 (13 týdnů po 2 týdnech rozšíření) a část 38 pacientů Studie THRIVE (NCT06033586) je pokračující, otevřená rozšířená studie hodnotící dlouhodobou trvanlivost odpovědi a bezpečnostní profil rusfertidu u pacientů s polycythemia vera. Studie zahrnuje 46 pacientů, kteří se dříve účastnili REVIVE. Pacienti způsobilí k přechodu do studie THRIVE dokončili otevřenou prodlouženou část REVIVE, ≥12 měsíců terapie rusfertidem a absolvovali návštěvu na konci léčby. THRIVE je navržen tak, aby dále vyhodnotil udržení kontroly hematokritu, snížení potřeby terapeutické flebotomie a celkovou bezpečnost subkutánní rusfertidy podávané jednou týdně po dobu dalšího dvouletého léčebného období.

O Polycythemia Vera (PV)

Polycythemia vera, zvýšená tvorba červených krvinek (PV) je charakterizována zvýšenou tvorbou červených krvinek viskozitu nebo tloušťku a může vést k život ohrožujícím trombotickým příhodám, jako je mrtvice, hluboká žilní trombóza a plicní embolie. Hematokrit je poměr červených krvinek k celkovému množství krve v těle. Dosažení a udržení kontrolované hladiny hematokritu < 45 % je primárním léčebným cílem u PV, aby se předešlo trombotickým příhodám a zmírnily se zatěžující symptomy, včetně těžké únavy, potíží s koncentrací, nočního pocení a svědění.

O společnosti Takeda

Takeda se zaměřuje na vytváření lepšího zdraví pro lidi a světlejší budoucnost pro svět. Naším cílem je objevovat a poskytovat život transformující léčby v našich hlavních terapeutických a obchodních oblastech, včetně gastrointestinálního traktu a zánětů, vzácných onemocnění, terapií odvozených z plazmy, onkologie, neurověd a vakcín. Společně s našimi partnery se snažíme zlepšit zkušenosti pacientů a posouvat novou hranici možností léčby prostřednictvím našeho dynamického a rozmanitého potrubí. Jako přední biofarmaceutická společnost založená na hodnotách a založená na výzkumu a vývoji se sídlem v Japonsku se řídíme naším závazkem vůči pacientům, našim lidem a planetě. Naši zaměstnanci v přibližně 80 zemích a regionech se řídí naším cílem a jsou zakotveni v hodnotách, které nás definují již více než dvě století. Pro více informací navštivte www.takeda.com.

O Protagonist

Protagonist Therapeutics je objevem biofarmaceutické společnosti v poslední fázi vývoje. Dva nové peptidy odvozené z proprietární objevovací platformy Protagonist jsou v současné době v pokročilé fázi 3 klinického vývoje, přičemž NDA pro ICOTYDE™ (icotrokinra) a rusfertid jsou přezkoumávány FDA. ICOTYDE je prvotřídní zkoumaný cílený perorální peptid, který selektivně blokuje receptor interleukinu-23 ("IL-23R"), na nějž má licenci společnost Janssen Biotech, Inc., společnost Johnson & Johnson. Po společném objevu ICOTYDE vědci Protagonist a Johnson & Johnson na základě spolupráce společností IL-23R byl Protagonist primárně zodpovědný za vývoj ICOTYDE ve fázi 1, přičemž společnost Johnson & Johnson převzala odpovědnost za vývoj ve fázi 2 a dále.

Rusfertide je prvotřídní hepcidin mimetický peptid, který je vyvíjen společně s Takeda Pharmaceuticals na základě celosvětové licenční smlouvy a dohody o spolupráci uzavřené v roce 2024. Protagonist má možnost společné komercializace rusfertide v USA prostřednictvím podílu 50/50 na zisku a ztrátě této struktury nebo struktury. Společnost má také řadu programů pro objevování léčiv v preklinickém stádiu, které se zabývají klinicky a komerčně ověřenými cíli, včetně perorálního antagonisty peptidu IL-17, duálních a trojitých agonistů obezity, perorálního funkčního mimetika hepcidinu a nedávno oznámených programů IL-4 a amylinu.

Více informací o Protagonist, na stránkách společnosti Protagonist a jejích kandidátských klinických studiích. https://www.protagonist-inc.com.

Důležité upozornění Takeda

Pro účely tohoto oznámení „tisková zpráva“ znamená tento dokument, jakoukoli ústní prezentaci, jakoukoli relaci otázek a odpovědí a jakýkoli písemný nebo ústní materiál projednávaný nebo distribuovaný společností Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda“) týkající se této verze. Tato tisková zpráva (včetně jakékoli ústní instruktáže a jakýchkoli otázek a odpovědí v souvislosti s ní) není zamýšlena a nepředstavuje, nepředstavuje ani netvoří součást jakékoli nabídky, výzvy nebo žádosti o jakoukoli nabídku ke koupi, jinému získání, upisování, výměně, prodeji nebo jinému nakládání s jakýmikoli cennými papíry nebo žádostí o jakékoli hlasování nebo schválení v jakékoli jurisdikci. Prostřednictvím této tiskové zprávy nejsou veřejně nabízeny žádné akcie ani jiné cenné papíry. Žádná nabídka cenných papírů nebude provedena ve Spojených státech amerických, s výjimkou registrace podle amerického zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, nebo výjimky z tohoto zákona. Tato tisková zpráva je poskytována (společně s jakýmikoli dalšími informacemi, které mohou být příjemci poskytnuty) za podmínky, že slouží příjemci pouze pro informační účely (a nikoli pro hodnocení jakékoli investice, akvizice, prodeje nebo jakékoli jiné transakce). Jakékoli nedodržení těchto omezení může představovat porušení platných zákonů o cenných papírech.

Společnosti, ve kterých Takeda přímo i nepřímo vlastní investice, jsou samostatné entity. V této tiskové zprávě je slovo „Takeda“ někdy používáno pro pohodlí tam, kde se odkazuje na společnost Takeda a její dceřiné společnosti obecně. Podobně se slova „my“, „nás“ a „naše“ používají také k označení dceřiných společností obecně nebo těch, kteří pro ně pracují. Tyto výrazy se také používají tam, kde identifikace konkrétní společnosti nebo společností neslouží žádnému užitečnému účelu.

Výhledová prohlášení Takeda

Tato tisková zpráva a jakékoli materiály distribuované v souvislosti s touto tiskovou zprávou mohou obsahovat výhledová prohlášení, přesvědčení nebo názory týkající se budoucího podnikání společnosti Takeda, budoucí pozice a výsledků operací, včetně odhadů, prognóz, cílů a plánů společnosti Takeda. Výhledová prohlášení bez omezení často obsahují slova jako „cíle“, „plány“, „věří“, „doufá“, „pokračuje“, „očekává“, „cílí“, „zamýšlí“, „zajišťuje“, „bude“, „může“, „měl by“, „by mohl“, „předpokládá“, „odhaduje“, „odhaduje“ nebo „projektuje podobné výrazy“, „projevuje se v podobném duchu“. Tato výhledová prohlášení jsou založena na předpokladech o mnoha důležitých faktorech, včetně následujících, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných výhledovými prohlášeními: ekonomické okolnosti obklopující globální podnikání společnosti Takeda, včetně všeobecných ekonomických podmínek v Japonsku a Spojených státech a s ohledem na mezinárodní obchodní vztahy; konkurenční tlaky a vývoj; změny platných zákonů a předpisů, včetně cenových, daňových, celních a dalších pravidel souvisejících s obchodem; výzvy spojené s vývojem nových produktů, včetně nejistoty ohledně klinického úspěchu a rozhodnutí regulačních orgánů a jejich načasování; nejistota obchodního úspěchu nových a stávajících produktů; výrobní potíže nebo zpoždění; kolísání úrokových a směnných kurzů; tvrzení nebo obavy týkající se bezpečnosti nebo účinnosti prodávaných produktů nebo kandidátů na produkty; dopad zdravotních krizí, jako je pandemie nového koronaviru; úspěch našeho úsilí o udržitelnost životního prostředí, který nám umožňuje snížit naše emise skleníkových plynů nebo splnit naše další environmentální cíle; do jaké míry povedou naše snahy o zvýšení efektivity, produktivity nebo úspory nákladů, jako je integrace digitálních technologií, včetně umělé inteligence, do našeho podnikání nebo jiné iniciativy k restrukturalizaci našich operací k očekávaným přínosům; a další faktory uvedené v nejnovější výroční zprávě společnosti Takeda na formuláři 20-F a v dalších zprávách společnosti Takeda podaných u americké Komise pro cenné papíry a burzy, které jsou k dispozici na webových stránkách společnosti Takeda na adrese: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ nebo na https://www.sec.gov/. Takeda se nezavazuje aktualizovat žádná výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě ani žádná jiná výhledová prohlášení, která může učinit, pokud to nevyžaduje zákon nebo burzovní pravidlo. Minulá výkonnost není ukazatelem budoucích výsledků a výsledky nebo prohlášení společnosti Takeda v této tiskové zprávě nemusí naznačovat a nejsou odhadem, prognózou, zárukou nebo projekcí budoucích výsledků společnosti Takeda.

Takeda Medical Information

Tato tisková zpráva obsahuje informace o produktech, které nemusí být dostupné ve všech zemích nebo mohou být dostupné pod různými ochrannými známkami, v různých indikacích nebo dávkování. Nic zde obsaženého by nemělo být považováno za výzvu, propagaci nebo reklamu na jakékoli léky na předpis, včetně těch ve vývoji.

Varovná poznámka hlavního hrdiny k výhledovým prohlášením

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení pro účely ustanovení o bezpečném přístavu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Výhledová prohlášení zahrnují prohlášení týkající se potenciálních výhod rusfertide. V některých případech můžete tato prohlášení identifikovat podle výhledových slov, jako je „předvídat“, „věřit“, „může“, „bude“, „očekávat“, nebo záporné či množné číslo těchto slov nebo podobných výrazů. Výhledová prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti a podléhají rizikům a nejistotám, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky a události budou podstatně lišit od těch očekávaných, včetně mimo jiné naší schopnosti vyvíjet a komercializovat naše kandidáty na produkty, naší schopnosti vydělávat milníky na základě našich dohod o spolupráci se společnostmi Janssen a Takeda, naší schopnosti používat a rozšiřovat naše programy k vybudování řady našich kandidátů na produkty a získat schválení kandidátů na produkty, naší schopnosti získat konkurenceschopnost a schvalování kandidátů na produkty. úspěšně konkurovat konkurentům, kteří mají větší zdroje než my, a naši schopnost získat a adekvátně chránit práva duševního vlastnictví pro naše kandidáty na produkty. Další informace týkající se těchto a dalších rizikových faktorů ovlivňujících naše podnikání lze nalézt v našich pravidelných hlášeních Komisi pro cenné papíry, včetně položky „Rizikové faktory“ obsažené v našich nejnovějších pravidelných zprávách na formuláři 10-K a formuláři 10-Q podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy. Výhledová prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti a naše skutečné výsledky operací, finanční situace a likvidita a vývoj odvětví, ve kterém působíme, se mohou podstatně lišit od výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě. Jakákoli výhledová prohlášení, která učiníme v této tiskové zprávě, hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. Nepřebíráme žádnou povinnost aktualizovat naše výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, po datu této tiskové zprávy.

Zdroj: Takeda

Zdroj: HealthDay

Související články