Takeda y el protagonista anuncian que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. acepta una solicitud de nuevo fármaco y concede una revisión prioritaria a la rusfertida como posible terapia de primera clase para la policitemia vera

Tratamiento para: Policitemia vera

Takeda y su protagonista anuncian que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. acepta una nueva solicitud de medicamento y otorga revisión prioritaria para rusfertida como posible terapia de primera clase para la policitemia vera

OSAKA, Japón, CAMBRIDGE, Massachusetts y NEWARK, California, 2 de marzo de 2026 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) y Protagonist Therapeutics, Inc. (“Protagonist”) (NASDAQ:PTGX) anunciaron hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y concedió la Revisión Prioritaria para rusfertida. Rusfertide es un tratamiento terapéutico con péptido mimético de hepcidina en investigación, de primera clase, para el tratamiento de adultos con policitemia vera (PV). La FDA ha fijado la fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) en el tercer trimestre de este año calendario. Además de la revisión prioritaria, rusfertida ha recibido la designación de terapia innovadora, la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU.

La rusfertida demostró mejoras significativas en el control del hematocrito, la reducción de la flebotomía y los resultados informados por los pacientes con policitemia vera en un estudio fundamental

La presentación se basó principalmente en el estudio VERIFY de fase 3, en ¿Qué estándar de atención con Rusfertide Plus duplicó con creces las tasas de respuesta clínica, así como los datos de eficacia y seguridad de cuatro años de los estudios REVIVE/THRIVE de fase 2?

La fecha de acción prevista de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) es el tercer trimestre de este año calendario

La PV se caracteriza por la sobreproducción de glóbulos rojos (eritrocitosis), lo que aumenta la viscosidad o el espesor de la sangre y puede provocar eventos trombóticos potencialmente mortales. El hematocrito es la proporción de glóbulos rojos con respecto a la cantidad total de sangre en el cuerpo. Lograr y mantener niveles de hematocrito controlados de <45 % es el principal objetivo del tratamiento en la PV para prevenir eventos trombóticos y aliviar los síntomas molestos.

“Existe una necesidad urgente de opciones de tratamiento innovadoras para la policitemia vera, donde los pacientes actualmente enfrentan opciones terapéuticas limitadas para controlar su hematocrito y una carga de síntomas significativa”, afirmó Andy Plump, M.D., Ph.D., presidente de I+D de Takeda. "La aceptación de nuestra NDA por parte de la FDA nos acerca a ofrecer potencialmente una terapia de primera clase que podría mejorar significativamente los resultados clínicos y la calidad de vida. Este hito es un reflejo de nuestra exitosa asociación con Protagonist y el compromiso inquebrantable de Takeda para avanzar en tratamientos innovadores en cánceres hematológicos donde persisten importantes necesidades no cubiertas".

La NDA para rusfertida se basó principalmente en el análisis primario positivo de 32 semanas y los resultados de 52 semanas del estudio VERIFY global aleatorizado de fase 3 (NCT05210790), así como en los datos de eficacia y seguridad de cuatro años del estudio REVIVE de fase 2 (NCT04057040) y el estudio THRIVE de extensión a largo plazo (NCT06033586). En el estudio VERIFY, rusfertida cumplió el criterio de valoración principal y los cuatro criterios de valoración secundarios clave. Los pacientes que recibieron rusfertida más el estándar de atención actual demostraron una tasa de respuesta más alta en comparación con el estándar de atención actual. Esto incluyó el control del hematocrito, una reducción en los requisitos de flebotomía y una mejora en los resultados de fatiga y carga de síntomas informados por los pacientes previamente especificados. En general, rusfertida fue bien tolerada durante 52 semanas de tratamiento. Los eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento más comunes en los pacientes tratados con rusfertida fueron reacciones en el lugar de la inyección (47,4%), anemia (25,6%) y fatiga (19,6%), que fueron principalmente de grado 1 o 2. Se produjeron EA graves en el 8,1% del total de pacientes tratados con rusfertida.

“Rusfertide ejemplifica la experiencia integral de Protagonist, desde la exploración de una nueva hepcidina mecanismo mimético para abordar las necesidades no satisfechas en la policitemia vera para descubrir el péptido e impulsar su desarrollo clínico a través de la presentación de NDA. Estamos muy satisfechos con la concesión de la revisión prioritaria a rusfertida por parte de la FDA y esperamos su posible aprobación en 2026”, dijo Dinesh V. Patel, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Protagonist. "Hemos identificado a un gran socio en Takeda a medida que la rusfertida avanza hacia este hito, cerrando así con éxito nuestro viaje de más de una década desde el concepto hasta la comercialización".

En enero de 2024, Protagonist y Takeda firmaron un acuerdo de colaboración y licencia mundial para rusfertide. El protagonista descubrió la rusfertida y dirigió su desarrollo a través de estudios de Fase 3, con Takeda responsable de implementar la estrategia regulatoria para la presentación de la NDA de EE. UU. y de liderar cualquier presentación regulatoria global futura. El protagonista tiene la opción de comercializar conjuntamente en los EE. UU. a través de una estructura de participación de pérdidas y ganancias 50/50 o de excluirse de esta estructura, lo que proporciona a Takeda una licencia mundial de conformidad con el acuerdo de licencia y colaboración.

Acerca de Rusfertide

Rusfertide es un tratamiento subcutáneo en investigación de primera clase que imita la acción de la hepcidina, una hormona natural que regula el hierro. homeostasis y producción de glóbulos rojos. Al atacar el mecanismo subyacente de la desregulación del hierro en la policitemia vera, rusfertida tiene como objetivo reducir el exceso de producción de glóbulos rojos y ayudar a los pacientes a lograr un control sostenido del hematocrito. Rusfertida se administra una vez a la semana mediante autoinyección subcutánea y, en general, ha sido bien tolerada en los ensayos clínicos hasta la fecha.

Acerca de VERIFY

El estudio VERIFY de fase 3 (NCT05210790) es un estudio en curso, de tres partes, global, aleatorizado y controlado con placebo que evalúa rusfertida en 293 pacientes con policitemia vera durante un período de 156 semanas, con extensión del tratamiento para los participantes que continúan obteniendo beneficios de rusfertida más allá del período de tratamiento de 156 semanas. El estudio está evaluando la eficacia y seguridad de rusfertida autoadministrada por vía subcutánea una vez a la semana en pacientes con hematocrito no controlado que dependen de la flebotomía a pesar del tratamiento estándar actual, que podría incluir flebotomía, hidroxiurea, interferón y/o ruxolitinib. El criterio de valoración principal del estudio fue la proporción de pacientes que lograron una respuesta durante las semanas 20 a 32, que se definió como la ausencia de "elegibilidad para flebotomía". Para cumplir con los requisitos para la flebotomía, los pacientes en el estudio debían tener: hematocrito confirmado ≥45 % que fuera ≥3 % mayor que su valor de hematocrito inicial, o hematocrito ≥48 %.

Todos los pacientes han completado su participación en la parte aleatorizada y controlada con placebo del estudio que evalúa la eficacia y seguridad de rusfertida más el estándar de atención actual versus placebo más el estándar de atención actual y ahora están en las partes abiertas del estudio. estudio.

Acerca de REVIVE y THRIVE

El estudio REVIVE de fase 2 (NCT04057040) evaluó rusfertida en pacientes adultos con policitemia vera y consistió en tres partes, incluidos 70 pacientes en la Parte 1 de búsqueda de dosis (28 semanas), 59 pacientes en la Parte 2 de retiro aleatorizado, controlado con placebo y ciego (13 semanas) y 58 pacientes en la Parte 3 de expansión abierta (52 semanas). El estudio THRIVE (NCT06033586) es un estudio de extensión abierto y en curso que evalúa la durabilidad a largo plazo de la respuesta y el perfil de seguridad de rusfertida en pacientes con policitemia vera. El estudio incluye 46 pacientes que participaron previamente en REVIVE. Los pacientes elegibles para la transición al estudio THRIVE completaron la parte de extensión abierta de REVIVE, ≥12 meses de terapia con rusfertida y tuvieron una visita de final de tratamiento. THRIVE está diseñado para evaluar aún más el mantenimiento del control del hematocrito, la reducción de la necesidad de flebotomía terapéutica y la seguridad general de rusfertida subcutánea una vez a la semana durante un período de tratamiento adicional de dos años.

Acerca de la policitemia vera (PV)

La policitemia vera (PV) se caracteriza por la sobreproducción de glóbulos rojos (eritrocitosis), lo que aumenta la viscosidad o el espesor de la sangre. y puede provocar eventos trombóticos potencialmente mortales, como accidente cerebrovascular, trombosis venosa profunda y embolia pulmonar. El hematocrito es la proporción de glóbulos rojos con respecto a la cantidad total de sangre en el cuerpo. Lograr y mantener niveles de hematocrito controlados <45 % es el principal objetivo del tratamiento en la PV para prevenir eventos trombóticos y aliviar los síntomas molestos, incluida la fatiga intensa, la dificultad para concentrarse, los sudores nocturnos y el prurito.

Acerca de Takeda

Takeda se centra en crear una mejor salud para las personas y un futuro más brillante para el mundo. Nuestro objetivo es descubrir y ofrecer tratamientos que transformen vidas en nuestras principales áreas terapéuticas y comerciales, incluidas las gastrointestinales y la inflamación, las enfermedades raras, las terapias derivadas del plasma, la oncología, la neurociencia y las vacunas. Junto con nuestros socios, nuestro objetivo es mejorar la experiencia del paciente y avanzar en una nueva frontera de opciones de tratamiento a través de nuestra dinámica y diversa cartera. Como empresa biofarmacéutica líder basada en valores e impulsada por la I+D con sede en Japón, nos guiamos por nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Nuestros empleados en aproximadamente 80 países y regiones están motivados por nuestro propósito y se basan en los valores que nos han definido durante más de dos siglos. Para obtener más información, visite www.takeda.com.

Acerca de Protagonist

Protagonist Therapeutics es un descubrimiento a través de una compañía biofarmacéutica de desarrollo en etapa avanzada. Dos nuevos péptidos derivados de la plataforma de descubrimiento patentada de Protagonist se encuentran actualmente en fase avanzada de desarrollo clínico 3, con NDA para ICOTYDE™ (icotrokinra) y rusfertida en revisión por parte de la FDA. ICOTYDE es un péptido oral dirigido en investigación, el primero en su clase, que bloquea selectivamente el receptor de interleucina-23 ("IL-23R"), cuya licencia está otorgada a Janssen Biotech, Inc., una empresa de Johnson & Johnson. Tras el descubrimiento conjunto de ICOTYDE por parte de los científicos de Protagonist y Johnson & Johnson de conformidad con la colaboración IL-23R de las empresas, Protagonist fue el principal responsable del desarrollo de ICOTYDE durante la Fase 1, y Johnson & Johnson asumió la responsabilidad del desarrollo en la Fase 2 y más allá.

Rusfertida es un péptido mimético de hepcidina de primera clase que se está desarrollando conjuntamente con Takeda Pharmaceuticals de conformidad con un acuerdo de colaboración y licencia mundial celebrado en 2024. El protagonista tiene la opción de comercializar conjuntamente rusfertida en los EE. UU. a través de una estructura de participación de pérdidas y ganancias 50/50 o puede optar por no participar en esta estructura. La compañía también cuenta con una serie de programas de descubrimiento de fármacos en etapa preclínica que abordan objetivos validados clínica y comercialmente, incluido un antagonista peptídico de IL-17 oral, agonistas duales y triples para la obesidad, un mimético funcional de hepcidina oral y los programas de IL-4 y amilina recientemente anunciados.

Puede encontrar más información sobre Protagonist, sus candidatos a fármacos en desarrollo y estudios clínicos en el sitio web de la compañía en https://www.protagonist-inc.com.

Aviso importante de Takeda

A los efectos de este aviso, "comunicado de prensa" significa este documento, cualquier presentación oral, cualquier sesión de preguntas y respuestas y cualquier material escrito u oral discutido o distribuido por Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") con respecto a este comunicado. Este comunicado de prensa (incluido cualquier informe oral y cualquier pregunta y respuesta en relación con él) no pretende, ni constituye, representa ni forma parte de ninguna oferta, invitación o solicitud de cualquier oferta para comprar, adquirir, suscribir, intercambiar, vender o disponer de otro modo de cualquier valor o la solicitud de cualquier voto o aprobación en cualquier jurisdicción. No se ofrecen acciones ni otros valores al público a través de este comunicado de prensa. No se realizará ninguna oferta de valores en los Estados Unidos excepto de conformidad con el registro conforme a la Ley de Valores de los Estados Unidos de 1933, según enmendada, o una exención de la misma. Este comunicado de prensa se proporciona (junto con cualquier información adicional que pueda proporcionarse al destinatario) con la condición de que sea utilizado por el destinatario únicamente con fines informativos (y no para la evaluación de cualquier inversión, adquisición, enajenación o cualquier otra transacción). Cualquier incumplimiento de estas restricciones puede constituir una violación de las leyes de valores aplicables.

Las empresas en las que Takeda posee directa e indirectamente inversiones son entidades separadas. En este comunicado de prensa, “Takeda” se utiliza a veces por conveniencia cuando se hacen referencias a Takeda y sus subsidiarias en general. Asimismo, las palabras “nosotros”, “nos” y “nuestro” también se utilizan para referirse a las subsidiarias en general o a quienes trabajan para ellas. Estas expresiones también se utilizan cuando no tiene ningún propósito útil identificar la empresa o empresas en particular.

Declaraciones prospectivas de Takeda

Este comunicado de prensa y cualquier material distribuido en relación con este comunicado de prensa pueden contener declaraciones, creencias u opiniones a futuro con respecto al negocio futuro, la posición futura y los resultados de las operaciones de Takeda, incluidas estimaciones, pronósticos, objetivos y planes para Takeda. Sin limitación, las declaraciones prospectivas a menudo incluyen palabras como “objetivos”, “planes”, “cree”, “espera”, “continúa”, “espera”, “objetivo”, “pretende”, “garantiza”, “podrá”, “podrá”, “debería”, “podría”, “anticipa”, “estima”, “proyecta”, “pronostica”, “perspectiva” o expresiones similares o sus expresiones negativas. Estas declaraciones prospectivas se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas: las circunstancias económicas que rodean el negocio global de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón y los Estados Unidos y con respecto a las relaciones comerciales internacionales; presiones y desarrollos competitivos; cambios en las leyes y regulaciones aplicables, incluidos los precios de los medicamentos, los impuestos, los aranceles y otras reglas relacionadas con el comercio; desafíos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la incertidumbre del éxito clínico y las decisiones de las autoridades reguladoras y el momento de las mismas; incertidumbre sobre el éxito comercial de productos nuevos y existentes; dificultades o retrasos en la fabricación; fluctuaciones en los tipos de interés y de cambio de divisas; reclamos o inquietudes sobre la seguridad o eficacia de los productos comercializados o candidatos a productos; el impacto de las crisis sanitarias, como la pandemia del nuevo coronavirus; el éxito de nuestros esfuerzos de sostenibilidad ambiental, al permitirnos reducir nuestras emisiones de gases de efecto invernadero o cumplir nuestros otros objetivos ambientales; la medida en que nuestros esfuerzos para aumentar la eficiencia, la productividad o el ahorro de costos, como la integración de tecnologías digitales, incluida la inteligencia artificial, en nuestro negocio u otras iniciativas para reestructurar nuestras operaciones conducirán a los beneficios esperados; y otros factores identificados en el Informe Anual más reciente de Takeda en el Formulario 20-F y otros informes de Takeda presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., disponibles en el sitio web de Takeda en: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ o en https://www.sec.gov/. Takeda no se compromete a actualizar ninguna de las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa ni ninguna otra declaración prospectiva que pueda hacer, excepto según lo exija la ley o las normas bursátiles. El desempeño pasado no es un indicador de resultados futuros y los resultados o declaraciones de Takeda en este comunicado de prensa pueden no ser indicativos, ni son una estimación, pronóstico, garantía o proyección de los resultados futuros de Takeda.

Información médica de Takeda

Este comunicado de prensa contiene información sobre productos que pueden no estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles bajo diferentes marcas comerciales, para diferentes indicaciones, en diferentes dosis o en diferentes concentraciones. Nada de lo contenido en este documento debe considerarse una solicitud, promoción o publicidad de ningún medicamento recetado, incluidos los que se encuentran en desarrollo.

Nota de advertencia del protagonista sobre declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas a los efectos de las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre los beneficios potenciales de rusfertide. En algunos casos, puede identificar estas declaraciones mediante palabras prospectivas como "anticipar", "creer", "puede", "será", "esperar" o el negativo o plural de estas palabras o expresiones similares. Las declaraciones prospectivas no son garantías de desempeño futuro y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados y eventos reales difieran materialmente de los anticipados, incluidos, entre otros, nuestra capacidad para desarrollar y comercializar nuestros productos candidatos, nuestra capacidad para obtener pagos por hitos en virtud de nuestros acuerdos de colaboración con Janssen y Takeda, nuestra capacidad para usar y expandir nuestros programas para construir una cartera de productos candidatos, nuestra capacidad para obtener y mantener la aprobación regulatoria de nuestros productos candidatos, nuestra capacidad para operar en una industria competitiva y competir exitosamente contra competidores que tienen mayores recursos. que nosotros, y nuestra capacidad para obtener y proteger adecuadamente los derechos de propiedad intelectual de nuestros productos candidatos. Puede encontrar información adicional sobre estos y otros factores de riesgo que afectan nuestro negocio en nuestras presentaciones periódicas ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluso bajo el título "Factores de riesgo" contenidos en nuestros informes periódicos presentados más recientemente en el Formulario 10-K y el Formulario 10-Q presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. Las declaraciones a futuro no son garantías de desempeño futuro, y nuestros resultados reales de operaciones, situación financiera y liquidez, y el desarrollo de la industria en la que operamos, pueden diferir materialmente de las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa. Cualquier declaración prospectiva que hagamos en este comunicado de prensa se refiere únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. No asumimos ninguna obligación de actualizar nuestras declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo, después de la fecha de este comunicado de prensa.

Fuente: Takeda

Fuente: HealthDay

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