Takeda et son protagoniste annoncent que la Food and Drug Administration des États-Unis accepte la demande de nouveau médicament et accorde un examen prioritaire au Rusfertide en tant que traitement potentiel de première classe pour la polyglobulie de Vaq

Traitement pour : la polycythémie vraie

Takeda et son protagoniste annoncent que la Food and Drug Administration des États-Unis accepte une demande de nouveau médicament et accorde un examen prioritaire pour le Rusfertide en tant que traitement potentiel de première classe pour la polycythémie vraie

AKAOS, Japon, CAMBRIDGE, Massachusetts et NEWARK, Californie, 2 mars 2026 – Takeda (TSE : 4502/NYSE : TAK) et Protagonist Therapeutics, Inc. (« Protagonist ») (NASDAQ : PTGX) ont annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) et a accordé un examen prioritaire pour le rusfertide. Rusfertide est un peptide thérapeutique mimétique de l'hepcidine, premier de sa classe, destiné au traitement des adultes atteints de polycythémie vraie (PV). La FDA a fixé une date cible en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au troisième trimestre de cette année civile. En plus de l'examen prioritaire, le rusfertide a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation de médicament orphelin et la désignation de procédure accélérée de la part de la FDA américaine.

Le rusfertide a démontré des améliorations significatives dans le contrôle de l'hématocrite, la réduction des phlébotomies et les résultats rapportés par les patients atteints de polycythémie essentielle dans une étude pivot.

Soumission principalement basée sur l'étude VERIFY de phase 3, dans laquelle La norme de soins Rusfertide Plus a plus que doublé les taux de réponse clinique, ainsi que les données d'efficacité et de sécurité sur quatre ans issues des études de phase 2 REVIVE/THRIVE

La date d'action cible de la Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) est au troisième trimestre de cette année civile

La PV est caractérisée par la surproduction de globules rouges (érythrocytose), qui augmente la viscosité ou l'épaisseur du sang et peut entraîner des événements thrombotiques potentiellement mortels. L'hématocrite est le rapport entre les globules rouges et la quantité totale de sang dans le corps. Atteindre et maintenir des niveaux d'hématocrite contrôlés <45 % est l'objectif principal du traitement dans le traitement de la PV afin de prévenir les événements thrombotiques et d'atténuer les symptômes lourds.

"Il existe un besoin urgent d'options de traitement innovantes pour la polycythémie vraie, où les patients sont actuellement confrontés à des choix thérapeutiques limités pour contrôler leur hématocrite et la charge importante de leurs symptômes", a déclaré Andy Plump, M.D., Ph.D., président de la R&D chez Takeda. "L'acceptation par la FDA de notre NDA nous rapproche de la possibilité d'offrir une thérapie de première classe qui pourrait améliorer de manière significative les résultats cliniques et la qualité de vie. Cette étape importante est le reflet de notre partenariat réussi avec Protagonist et de l'engagement inébranlable de Takeda à faire progresser les traitements innovants contre les cancers hématologiques où d'importants besoins non satisfaits persistent. "

La NDA pour le rusfertide était principalement basée sur l'analyse primaire positive à 32 semaines et les résultats à 52 semaines de l'étude randomisée mondiale VERIFY de phase 3 (NCT05210790), ainsi que sur les données d'efficacité et de sécurité sur quatre ans de l'étude de phase 2 REVIVE (NCT04057040) et de l'étude d'extension à long terme THRIVE (NCT06033586). Dans l'étude VERIFY, le rusfertide a satisfait au critère d'évaluation principal et aux quatre critères d'évaluation secondaires clés. Les patients recevant du rusfertide plus les soins standard actuels ont démontré un taux de réponse plus élevé que le traitement standard actuel. Cela comprenait le contrôle de l'hématocrite, une réduction des exigences en matière de phlébotomie et une amélioration des résultats prédéfinis rapportés par les patients en matière de fatigue et de charge de symptômes. Rusfertide a été généralement bien toléré pendant 52 semaines de traitement. Les événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement les plus courants chez les patients traités par rusfertide étaient les réactions au site d'injection (47,4 %), l'anémie (25,6 %) et la fatigue (19,6 %), qui étaient principalement de grade 1 ou 2. Des EI graves sont survenus chez 8,1 % de l'ensemble des patients traités par rusfertide.

« Rusfertide illustre l'expertise de bout en bout de Protagonist, en explorant une nouvelle hepcidine. mécanisme mimétique pour répondre aux besoins non satisfaits dans la polycythémie vraie afin de découvrir le peptide et de piloter son développement clinique via le dépôt de la NDA. Nous sommes très satisfaits de l'octroi par la FDA de l'examen prioritaire du rusfertide et attendons avec impatience son approbation potentielle en 2026 », a déclaré Dinesh V. Patel, Ph.D., président et chef de la direction protagoniste. « Nous avons identifié un partenaire formidable en la personne de Takeda alors que Rusfertide progresse vers cette étape importante, clôturant ainsi avec succès notre voyage de plus de dix ans, du concept à la commercialisation. »

En janvier 2024, Protagonist et Takeda ont conclu un accord de licence et de collaboration mondial pour Rusfertide. Le protagoniste a découvert le rusfertide et a dirigé son développement à travers des études de phase 3, Takeda étant responsable de la mise en œuvre de la stratégie réglementaire pour le dépôt de la NDA aux États-Unis et de la direction de tout futur dépôt réglementaire mondial. Le protagoniste a la possibilité de co-commercialiser aux États-Unis via une structure de partage des bénéfices et des pertes à 50/50 ou de se retirer de cette structure, fournissant ainsi à Takeda une licence mondiale conformément à l'accord de licence et de collaboration.

À propos de Rusfertide

Rusfertide est un traitement sous-cutané expérimental de premier ordre qui imite l'action de l'hepcidine, une hormone naturelle qui régule le fer. homéostasie et production de globules rouges. En ciblant le mécanisme sous-jacent de la dérégulation du fer dans la polycythémie essentielle, le rusfertide vise à réduire la production excessive de globules rouges et à aider les patients à atteindre un contrôle soutenu de l'hématocrite. Rusfertide est administré une fois par semaine par auto-injection sous-cutanée et a été généralement bien toléré dans les essais cliniques à ce jour.

À propos de VERIFY

L'étude de phase 3 VERIFY (NCT05210790) est une étude mondiale en cours, en trois parties, randomisée et contrôlée par placebo, évaluant le rusfertide chez 293 patients atteints de polycythémie essentielle sur une période de 156 semaines, avec prolongation du traitement pour les participants qui continuent de bénéficier du rusfertide au-delà de la période de traitement de 156 semaines. L'étude évalue l'efficacité et l'innocuité du rusfertide auto-administré par voie sous-cutanée une fois par semaine chez les patients présentant un hématocrite incontrôlé qui sont dépendants de la phlébotomie malgré le traitement standard actuel, qui pourrait inclure la phlébotomie, l'hydroxyurée, l'interféron et/ou le ruxolitinib. Le critère d’évaluation principal de l’étude était la proportion de patients obtenant une réponse au cours des semaines 20 à 32, définie comme l’absence d’« éligibilité à la phlébotomie ». Pour répondre à l'éligibilité à la phlébotomie, les patients de l'étude devaient avoir : un hématocrite confirmé ≥ 45 % qui était ≥ 3 % supérieur à leur valeur d'hématocrite de base, ou un hématocrite ≥ 48 %.

Tous les patients ont terminé leur participation à la partie randomisée et contrôlée par placebo de l'étude évaluant l'efficacité et la sécurité du rusfertide plus la norme de soins actuelle par rapport au placebo plus la norme de soins actuelle et sont maintenant dans les parties ouvertes de l'étude. l'étude.

À propos de REVIVE et THRIVE

L'étude de phase 2 REVIVE (NCT04057040) a évalué le rusfertide chez des patients adultes atteints de polycythémie essentielle et comprenait trois parties : 70 patients dans la première partie de recherche de dose (28 semaines), 59 patients dans la deuxième partie de sevrage randomisé, en aveugle, contrôlé par placebo (13 semaines) et 58 patients dans la partie 3 d'expansion en ouvert (52 semaines). L'étude THRIVE (NCT06033586) est une étude d'extension ouverte et en cours évaluant la durabilité à long terme de la réponse et le profil d'innocuité du rusfertide chez les patients atteints de polyglobulie de Vaquez. L'étude comprend 46 patients ayant déjà participé à REVIVE. Les patients éligibles à la transition vers l'étude THRIVE ont terminé la partie d'extension en ouvert de REVIVE, ≥ 12 mois de traitement par rusfertide et ont eu une visite de fin de traitement. THRIVE est conçu pour évaluer plus en détail le maintien du contrôle de l'hématocrite, la réduction du besoin de phlébotomie thérapeutique et la sécurité globale du rusfertide sous-cutané une fois par semaine sur une période de traitement supplémentaire de deux ans.

À propos de la polyglobulie vraie (PV)

La polyglobulie vraie (PV) est caractérisée par la surproduction de globules rouges (érythrocytose), qui augmente la viscosité ou l'épaisseur du sang, et peut entraîner des événements thrombotiques potentiellement mortels tels qu'un accident vasculaire cérébral, une thrombose veineuse profonde et une embolie pulmonaire. L'hématocrite est le rapport entre les globules rouges et la quantité totale de sang dans le corps. Atteindre et maintenir des taux d'hématocrite contrôlés <45 % est l'objectif principal du traitement dans le traitement de la PV afin de prévenir les événements thrombotiques et de soulager les symptômes lourds, notamment la fatigue intense, les difficultés de concentration, les sueurs nocturnes et le prurit.

À propos de Takeda

Takeda se concentre sur la création d'une meilleure santé pour les gens et d'un avenir meilleur pour le monde. Notre objectif est de découvrir et de proposer des traitements qui transforment la vie dans nos principaux domaines thérapeutiques et commerciaux, notamment les maladies gastro-intestinales et inflammatoires, les maladies rares, les thérapies dérivées du plasma, l'oncologie, les neurosciences et les vaccins. En collaboration avec nos partenaires, nous visons à améliorer l’expérience des patients et à faire progresser une nouvelle frontière d’options de traitement grâce à notre pipeline dynamique et diversifié. En tant que société biopharmaceutique leader basée au Japon, basée sur des valeurs et axée sur la R&D, nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, nos collaborateurs et la planète. Nos employés répartis dans environ 80 pays et régions sont motivés par notre objectif et sont ancrés dans les valeurs qui nous définissent depuis plus de deux siècles. Pour plus d'informations, visitez www.takeda.com.

À propos de Protagonist

Protagonist Therapeutics est une découverte réalisée par une société biopharmaceutique à un stade avancé de développement. Deux nouveaux peptides dérivés de la plateforme de découverte exclusive de Protagonist sont actuellement en développement clinique avancé de phase 3, avec des NDA pour ICOTYDE™ (icotrokinra) et rusfertide en cours d'examen par la FDA. ICOTYDE est un peptide oral ciblé expérimental, premier de sa catégorie, qui bloque sélectivement le récepteur de l'interleukine-23 (« IL-23R »), sous licence de Janssen Biotech, Inc., une société Johnson & Johnson. Suite à la découverte conjointe d'ICOTYDE par les scientifiques de Protagonist et de Johnson & Johnson dans le cadre de la collaboration des sociétés sur l'IL-23R, Protagonist était principalement responsable du développement d'ICOTYDE jusqu'à la phase 1, Johnson & Johnson assumant la responsabilité du développement de la phase 2 et au-delà.

Le Rusfertide est un peptide mimétique de l'hepcidine, premier de sa catégorie, qui est co-développé avec Takeda Pharmaceuticals dans le cadre d'un accord de licence et de collaboration mondial conclu en 2024. Le protagoniste détient une option pour co-commercialiser le rusfertide aux États-Unis via une structure de partage des bénéfices et des pertes à 50/50 ou peut se retirer de cette structure. La Société dispose également d'un certain nombre de programmes de découverte de médicaments au stade préclinique ciblant des cibles validées cliniquement et commercialement, notamment un antagoniste peptidique oral de l'IL-17, des agonistes doubles et triples de l'obésité, un mimétique fonctionnel de l'hepcidine orale et les programmes récemment annoncés sur l'IL-4 et l'amyline.

De plus amples informations sur Protagonist, ses candidats médicaments en cours de développement et ses études cliniques sont disponibles sur le site Web de la Société à l'adresse https://www.protagonist-inc.com.

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Source : Takeda

Source : HealthDay

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Publié : 2026-03-04 08:45

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