Takeda dan Protagonis Mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS Menerima Aplikasi Obat Baru dan Memberikan Tinjauan Prioritas untuk Rusfertide sebagai Potensi Terapi Kelas Satu untuk Polisitemia Vera

Pengobatan untuk: Polycythemia Vera

Takeda dan Protagonist Mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS Menerima Aplikasi Obat Baru dan Memberikan Tinjauan Prioritas untuk Rusfertide sebagai Potensi Terapi Kelas Satu untuk Polycythemia Vera

OSAKA, Jepang, CAMBRIDGE, Massachusetts dan NEWARK, California, 2 Maret 2026 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) dan Protagonist Therapeutics, Inc. (“Protagonist”) (NASDAQ:PTGX) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menerima Aplikasi Obat Baru (NDA) dan memberikan Tinjauan Prioritas untuk rusfertide. Rusfertide adalah terapi peptida mimetik hepcidin pertama di kelasnya untuk pengobatan orang dewasa dengan polisitemia vera (PV). FDA telah menetapkan tanggal sasaran Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada kuartal ketiga tahun kalender ini. Selain Tinjauan Prioritas, rusfertide telah menerima penunjukan Terapi Terobosan, penunjukan Obat Yatim Piatu, dan penunjukan Jalur Cepat dari FDA AS.

Rusfertide Menunjukkan Peningkatan Signifikan dalam Pengendalian Hematokrit, Pengurangan Proses mengeluarkan darah dan Hasil yang Dilaporkan Pasien untuk Pasien dengan Polisitemia Vera dalam Studi Penting

Pengajuan Terutama Berdasarkan Studi VERIFY Fase 3, di Standar Perawatan Rusfertide Plus Yang Lebih dari Dua Kali Lipat Tingkat Respons Klinis, serta Data Khasiat dan Keamanan Empat Tahun dari Studi REVIVE/THRIVE Fase 2

Tanggal Tindakan Target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) adalah pada Kuartal Ketiga Tahun Kalender ini

PV ditandai dengan produksi sel darah merah yang berlebihan (eritrositosis), yang meningkatkan kekentalan atau kekentalan darah, dan dapat mengakibatkan kejadian trombotik yang mengancam jiwa. Hematokrit adalah perbandingan sel darah merah dengan jumlah total darah dalam tubuh. Mencapai dan mempertahankan tingkat hematokrit terkontrol <45% adalah tujuan pengobatan utama pada PV untuk mencegah kejadian trombotik dan meringankan gejala yang memberatkan.

“Ada kebutuhan mendesak untuk pilihan pengobatan inovatif pada polisitemia vera, di mana pasien saat ini menghadapi pilihan terapi yang terbatas untuk mengontrol hematokrit dan beban gejala yang signifikan,” kata Andy Plump, M.D., Ph.D., presiden R&D di Takeda. "Penerimaan FDA terhadap NDA membawa kami semakin dekat untuk menawarkan terapi kelas satu yang dapat meningkatkan hasil klinis dan kualitas hidup secara signifikan. Pencapaian ini mencerminkan kesuksesan kemitraan kami dengan Protagonist dan komitmen teguh Takeda untuk memajukan pengobatan inovatif pada kanker hematologi di mana kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi masih ada."

NDA untuk rusfertide terutama didasarkan pada analisis primer positif selama 32 minggu dan hasil 52 minggu dari studi VERIFY acak global Fase 3 (NCT05210790), serta data kemanjuran dan keamanan selama empat tahun dari studi REVIVE Fase 2 (NCT04057040) dan studi THRIVE perpanjangan jangka panjang (NCT06033586). Dalam studi VERIFY, rusfertide memenuhi titik akhir primer dan keempat titik akhir sekunder utama. Pasien yang menerima rusfertide ditambah standar perawatan saat ini menunjukkan tingkat respons yang lebih tinggi dibandingkan dengan standar perawatan saat ini. Hal ini termasuk kontrol hematokrit, pengurangan persyaratan proses mengeluarkan darah dan peningkatan hasil kelelahan dan beban gejala yang dilaporkan pasien yang telah ditentukan sebelumnya. Rusfertide umumnya dapat ditoleransi dengan baik melalui pengobatan selama 52 minggu. Efek samping (AE) yang muncul akibat pengobatan yang paling umum pada pasien yang diobati dengan rusfertide adalah reaksi di tempat suntikan (47,4%), anemia (25,6%) dan kelelahan (19,6%), yang sebagian besar berada pada tingkat 1 atau 2. AE yang serius terjadi pada 8,1% dari keseluruhan pasien yang diobati dengan rusfertide.

“Rusfertide mencontohkan keahlian menyeluruh Protagonis, dari eksplorasi sebuah novel mekanisme mimetik hepcidin untuk mengatasi kebutuhan polisitemia vera yang belum terpenuhi dalam menemukan peptida dan mendorong pengembangan klinisnya melalui pengajuan NDA. Kami sangat senang dengan FDA memberikan Tinjauan Prioritas rusfertide dan menantikan persetujuan potensialnya pada tahun 2026,” kata Dinesh V. Patel, Ph.D., Presiden dan CEO Protagonis. “Kami telah mengidentifikasi mitra hebat di Takeda seiring kemajuan rusfertide menuju pencapaian ini, sehingga mengakhiri perjalanan kami selama lebih dari satu dekade dari konsep hingga komersialisasi.”

Pada bulan Januari 2024, Protagonis dan Takeda menandatangani perjanjian lisensi dan kolaborasi di seluruh dunia untuk rusfertide. Protagonis menemukan rusfertide dan memimpin pengembangannya melalui studi Fase 3, dengan Takeda bertanggung jawab menerapkan strategi regulasi untuk pengajuan NDA AS dan memimpin pengajuan regulasi global di masa depan. Protagonist mempunyai opsi untuk melakukan kokomersial di AS melalui struktur bagi hasil 50/50 atau memilih keluar dari struktur ini, sehingga memberi Takeda lisensi di seluruh dunia sesuai dengan perjanjian lisensi dan kolaborasi.

Tentang Rusfertide

Rusfertide adalah pengobatan subkutan investigasi pertama di kelasnya yang meniru kerja hepcidin, hormon alami yang mengatur zat besi homeostatis dan produksi sel darah merah. Dengan menargetkan mekanisme yang mendasari disregulasi zat besi pada polisitemia vera, rusfertide bertujuan untuk mengurangi kelebihan produksi sel darah merah dan membantu pasien mencapai kontrol hematokrit yang berkelanjutan. Rusfertide diberikan sekali seminggu melalui injeksi subkutan dan secara umum dapat ditoleransi dengan baik dalam uji klinis hingga saat ini.

Tentang VERIFY

Studi VERIFY Fase 3 (NCT05210790) adalah studi berkelanjutan, tiga bagian, global, acak, terkontrol plasebo yang mengevaluasi rusfertide pada 293 pasien polisitemia vera selama periode 156 minggu, dengan perpanjangan pengobatan untuk peserta yang terus memperoleh manfaat dari rusfertide setelah masa pengobatan 156 minggu. Penelitian ini mengevaluasi kemanjuran dan keamanan rusfertide yang diberikan secara subkutan sekali seminggu pada pasien dengan hematokrit tidak terkontrol yang bergantung pada proses mengeluarkan darah meskipun pengobatan standar saat ini, yang dapat mencakup proses mengeluarkan darah, hidroksiurea, interferon dan/atau ruxolitinib. Titik akhir utama dari penelitian ini adalah proporsi pasien yang mencapai respons selama minggu ke 20-32, yang didefinisikan sebagai tidak adanya “kelayakan proses mengeluarkan darah.” Untuk memenuhi kelayakan proses mengeluarkan darah, pasien dalam penelitian ini diharuskan memiliki: hematokrit terkonfirmasi ≥45% yaitu ≥3% lebih tinggi dari nilai hematokrit awal, atau hematokrit ≥48%.

Semua pasien telah menyelesaikan partisipasi mereka dalam bagian penelitian acak terkontrol plasebo yang mengevaluasi efikasi dan keamanan rusfertide plus standar perawatan saat ini versus plasebo plus standar perawatan saat ini dan sekarang berada dalam label terbuka bagian dari studi.

Tentang REVIVE dan THRIVE

Studi REVIVE Fase 2 (NCT04057040) mengevaluasi rusfertide pada pasien dewasa dengan polisitemia vera dan terdiri dari tiga bagian, termasuk 70 pasien dalam pencarian dosis Bagian 1 (28 minggu), 59 pasien dalam penarikan acak, terkontrol plasebo, dan buta Bagian 2 (13 minggu) dan 58 pasien dalam perluasan label terbuka Bagian 3 (52 minggu). Studi THRIVE (NCT06033586) adalah studi ekstensi label terbuka berkelanjutan yang mengevaluasi ketahanan jangka panjang dari respons dan profil keamanan rusfertide pada pasien dengan polisitemia vera. Penelitian ini melibatkan 46 pasien yang sebelumnya berpartisipasi dalam REVIVE. Pasien yang memenuhi syarat untuk transisi ke studi THRIVE menyelesaikan bagian perpanjangan label terbuka REVIVE, terapi rusfertide selama ≥12 bulan dan melakukan kunjungan akhir pengobatan. THRIVE dirancang untuk menilai lebih jauh pemeliharaan kontrol hematokrit, pengurangan kebutuhan terapi proses mengeluarkan darah, dan keamanan keseluruhan rusfertide subkutan seminggu sekali selama periode pengobatan tambahan dua tahun.

Tentang Polisitemia Vera (PV)

Polisitemia vera (PV) ditandai dengan produksi sel darah merah yang berlebihan (eritrositosis), yang meningkatkan kekentalan, atau kekentalan darah, dan dapat mengakibatkan kejadian trombotik yang mengancam jiwa seperti stroke, trombosis vena dalam, dan emboli paru. Hematokrit adalah perbandingan sel darah merah dengan jumlah total darah dalam tubuh. Mencapai dan mempertahankan tingkat hematokrit terkontrol <45% adalah tujuan pengobatan utama pada PV untuk mencegah kejadian trombotik dan meringankan gejala yang memberatkan, termasuk kelelahan parah, kesulitan berkonsentrasi, keringat malam, dan pruritus.

Tentang Takeda

Takeda berfokus untuk menciptakan kesehatan yang lebih baik bagi masyarakat dan masa depan yang lebih cerah bagi dunia. Kami bertujuan untuk menemukan dan memberikan perawatan yang mengubah hidup di bidang terapi dan bisnis inti kami, termasuk gastrointestinal dan peradangan, penyakit langka, terapi turunan plasma, onkologi, ilmu saraf, dan vaksin. Bersama dengan mitra kami, kami bertujuan untuk meningkatkan pengalaman pasien dan memajukan pilihan pengobatan terdepan melalui jalur kami yang dinamis dan beragam. Sebagai perusahaan biofarmasi terkemuka yang berbasis nilai dan didorong oleh penelitian dan pengembangan yang berkantor pusat di Jepang, kami dipandu oleh komitmen kami terhadap pasien, manusia, dan planet bumi. Karyawan kami di sekitar 80 negara dan wilayah didorong oleh tujuan kami dan didasarkan pada nilai-nilai yang telah mendefinisikan kami selama lebih dari dua abad. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.takeda.com.

Tentang Protagonis

Terapi Protagonis adalah penemuan melalui pengembangan tahap akhir perusahaan biofarmasi. Dua peptida baru yang berasal dari platform penemuan milik Protagonist saat ini sedang dalam pengembangan klinis Tahap 3 lanjutan, dengan NDA untuk ICOTYDE™ (icotrokinra) dan rusfertide sedang ditinjau di FDA. ICOTYDE adalah peptida oral bertarget investigasi pertama di kelasnya yang secara selektif memblokir reseptor Interleukin-23 ("IL-23R"), yang dilisensikan kepada Janssen Biotech, Inc., sebuah perusahaan Johnson & Johnson. Menyusul penemuan bersama ICOTYDE oleh para ilmuwan Protagonist dan Johnson & Johnson berdasarkan kolaborasi IL-23R kedua perusahaan, Protagonist terutama bertanggung jawab atas pengembangan ICOTYDE melalui Fase 1, dan Johnson & Johnson memikul tanggung jawab untuk pengembangan di Fase 2 dan seterusnya.

Rusfertide adalah peptida mimetik hepcidin pertama di kelasnya yang dikembangkan bersama dengan Takeda Pharmaceuticals berdasarkan perjanjian lisensi dan kolaborasi di seluruh dunia yang ditandatangani pada tahun 2024. Protagonis memiliki opsi untuk mengkomersialkan bersama rusfertide di AS melalui struktur bagi hasil untung dan rugi 50/50 atau dapat memilih untuk tidak ikut serta dalam struktur ini. Perusahaan juga memiliki sejumlah program penemuan obat tahap praklinis yang menangani target yang tervalidasi secara klinis dan komersial termasuk antagonis peptida IL-17 oral, agonis ganda dan tripel obesitas, mimetik fungsional hepcidin oral, dan program IL-4 dan amylin yang baru-baru ini diumumkan.

Informasi lebih lanjut tentang Protagonis, calon obat yang dapat disalurkan, dan studi klinis dapat ditemukan di situs web Perusahaan di https://www.protagonist-inc.com.

Pemberitahuan Penting Takeda

Untuk keperluan pemberitahuan ini, “siaran pers” berarti dokumen ini, presentasi lisan apa pun, sesi tanya jawab, dan materi tertulis atau lisan apa pun yang dibahas atau didistribusikan oleh Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) sehubungan dengan rilis ini. Siaran pers ini (termasuk penjelasan lisan dan tanya jawab apa pun sehubungan dengan hal tersebut) tidak dimaksudkan untuk, dan bukan merupakan, mewakili atau menjadi bagian dari penawaran, undangan, atau ajakan atas penawaran apa pun untuk membeli, dengan cara lain memperoleh, berlangganan, menukar, menjual atau dengan cara lain melepaskan, sekuritas apa pun, atau permintaan pemungutan suara atau persetujuan apa pun di yurisdiksi mana pun. Tidak ada saham atau sekuritas lainnya yang ditawarkan kepada publik melalui siaran pers ini. Penawaran sekuritas tidak boleh dilakukan di Amerika Serikat kecuali berdasarkan pendaftaran berdasarkan Undang-Undang Sekuritas AS tahun 1933, sebagaimana telah diubah, atau merupakan pengecualian dari hal tersebut. Siaran pers ini diberikan (bersama dengan informasi lebih lanjut yang mungkin diberikan kepada penerima) dengan ketentuan bahwa siaran pers ini digunakan oleh penerima hanya untuk tujuan informasi (dan bukan untuk evaluasi investasi, akuisisi, pelepasan atau transaksi lainnya). Kegagalan untuk mematuhi pembatasan ini dapat merupakan pelanggaran terhadap undang-undang sekuritas yang berlaku.

Perusahaan di mana Takeda secara langsung dan tidak langsung memiliki investasi merupakan entitas terpisah. Dalam siaran pers ini, “Takeda” terkadang digunakan untuk memudahkan referensi yang dibuat untuk Takeda dan anak perusahaannya secara umum. Demikian pula, kata “kami”, “kita” dan “milik kami” juga digunakan untuk menyebut anak perusahaan pada umumnya atau mereka yang bekerja pada anak perusahaan tersebut. Ungkapan ini juga digunakan jika tidak ada tujuan berguna yang diberikan dengan mengidentifikasi perusahaan tertentu.

Pernyataan Berwawasan ke Depan Takeda

Siaran pers ini dan materi apa pun yang didistribusikan sehubungan dengan siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan, keyakinan atau pendapat mengenai bisnis Takeda di masa depan, posisi masa depan, dan hasil operasi, termasuk perkiraan, prakiraan, target, dan rencana Takeda. Tanpa batasan, pernyataan berwawasan ke depan sering kali menyertakan kata-kata seperti “target”, “rencana”, “percaya”, “harapan”, “melanjutkan”, “mengharapkan”, “bertujuan”, “berniat”, “memastikan”, “akan”, “mungkin”, “seharusnya”, “akan”, “bisa”, “mengantisipasi”, “perkiraan”, “proyek”, “prakiraan”, “pandangan” atau ekspresi serupa atau negatifnya. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada asumsi-asumsi mengenai banyak faktor penting, termasuk hal-hal berikut ini, yang dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan: keadaan perekonomian di sekitar bisnis global Takeda, termasuk kondisi perekonomian secara umum di Jepang dan Amerika Serikat dan sehubungan dengan hubungan perdagangan internasional; tekanan dan perkembangan persaingan; perubahan terhadap peraturan perundang-undangan yang berlaku, termasuk penetapan harga obat, pajak, tarif dan peraturan terkait perdagangan lainnya; tantangan yang melekat dalam pengembangan produk baru, termasuk ketidakpastian keberhasilan klinis dan keputusan pihak berwenang serta waktunya; ketidakpastian keberhasilan komersial produk baru dan yang sudah ada; kesulitan atau penundaan produksi; fluktuasi suku bunga dan nilai tukar mata uang; klaim atau kekhawatiran mengenai keamanan atau kemanjuran produk yang dipasarkan atau calon produk; dampak krisis kesehatan, seperti pandemi virus corona baru; keberhasilan upaya kelestarian lingkungan, yang memungkinkan kami mengurangi emisi gas rumah kaca atau memenuhi tujuan lingkungan lainnya; sejauh mana upaya kami untuk meningkatkan efisiensi, produktivitas, atau penghematan biaya, seperti integrasi teknologi digital, termasuk kecerdasan buatan, dalam bisnis kami atau inisiatif lain untuk merestrukturisasi operasi kami akan memberikan manfaat yang diharapkan; dan faktor-faktor lain yang diidentifikasi dalam Laporan Tahunan Takeda terbaru pada Formulir 20-F dan laporan Takeda lainnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, tersedia di situs web Takeda di: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ atau di https://www.sec.gov/. Takeda tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun yang terkandung dalam siaran pers ini atau pernyataan berwawasan ke depan lainnya yang mungkin dibuatnya, kecuali diwajibkan oleh hukum atau peraturan bursa saham. Kinerja masa lalu bukan merupakan indikator hasil di masa depan dan hasil atau pernyataan Takeda dalam siaran pers ini mungkin bukan merupakan indikasi, dan bukan merupakan perkiraan, prakiraan, jaminan, atau proyeksi hasil Takeda di masa depan.

Informasi Medis Takeda

Siaran pers ini berisi informasi tentang produk yang mungkin tidak tersedia di semua negara, atau mungkin tersedia dengan merek dagang berbeda, untuk indikasi berbeda, dalam dosis berbeda, atau dalam kekuatan berbeda. Tidak ada satu pun isi di sini yang dapat dianggap sebagai ajakan, promosi, atau iklan untuk obat resep apa pun, termasuk obat yang sedang dikembangkan.

Catatan Peringatan Protagonis tentang Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan untuk tujuan ketentuan safe harbour dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup pernyataan mengenai potensi manfaat rusfertide. Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan-pernyataan ini dengan kata-kata berwawasan ke depan seperti "mengantisipasi", "percaya", "mungkin", "akan", "mengharapkan", atau bentuk jamak atau negatif dari kata-kata tersebut atau ungkapan serupa. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tidak menjamin kinerja di masa depan dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil dan peristiwa aktual berbeda secara material dari apa yang diantisipasi, termasuk, namun tidak terbatas pada, kemampuan kami untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat produk kami, kemampuan kami untuk mendapatkan pembayaran pencapaian berdasarkan perjanjian kolaborasi kami dengan Janssen dan Takeda, kemampuan kami untuk menggunakan dan memperluas program kami untuk membangun jalur calon produk, kemampuan kami untuk mendapatkan dan mempertahankan persetujuan peraturan atas kandidat produk kami, kemampuan kami untuk beroperasi dalam industri yang kompetitif dan bersaing dengan sukses melawan pesaing yang memiliki kinerja lebih besar. sumber daya dibandingkan yang kami miliki, dan kemampuan kami untuk memperoleh dan melindungi hak kekayaan intelektual calon produk kami secara memadai. Informasi tambahan mengenai hal ini dan faktor risiko lain yang mempengaruhi bisnis kami dapat ditemukan dalam pengajuan berkala kami ke Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk di bawah judul "Faktor Risiko" yang terdapat dalam laporan berkala terbaru kami pada Formulir 10-K dan Formulir 10-Q yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Pernyataan berwawasan ke depan bukanlah jaminan atas kinerja di masa depan, dan hasil operasi, kondisi keuangan, dan likuiditas kami yang sebenarnya, serta perkembangan industri tempat kami beroperasi, mungkin berbeda secara material dari pernyataan berwawasan ke depan yang terdapat dalam siaran pers ini. Pernyataan berwawasan ke depan apa pun yang kami buat dalam siaran pers ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini. Kami tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan kami, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau sebaliknya, setelah tanggal siaran pers ini.

Sumber: Takeda

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Obat Medwatch FDA Peringatan

Berita Medis Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Permohonan Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-03-04 08:45

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.