Takeda e Protagonist annunciano che la Food and Drug Administration statunitense accetta la richiesta di un nuovo farmaco e concede la revisione prioritaria per Rusfertide come potenziale terapia di prima classe per la policitemia vera

Trattamento per: la policitemia vera

Takeda e Protagonist annunciano che la Food and Drug Administration statunitense accetta la domanda per un nuovo farmaco e concede la revisione prioritaria per Rusfertide come potenziale terapia di prima classe per la policitemia vera

OSAKA, Giappone, CAMBRIDGE, Massachusetts e NEWARK, California, 2 marzo 2026 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) e Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist") (NASDAQ:PTGX) hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) e ha concesso la revisione prioritaria per rusfertide. Rusfertide è un peptide sperimentale epcidina-mimetico di prima classe per il trattamento degli adulti affetti da policitemia vera (PV). La FDA ha fissato una data limite per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) nel terzo trimestre di quest'anno solare. Oltre alla revisione prioritaria, rusfertide ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria, la designazione di farmaco orfano e la designazione Fast Track da parte della FDA statunitense.

Rusfertide ha dimostrato miglioramenti significativi nel controllo dell'ematocrito, nella riduzione della flebotomia e nei risultati riferiti dai pazienti per i pazienti con policitemia vera in uno studio cruciale

Presentazione basata principalmente sullo studio di fase 3 VERIFY, in Quale standard di cura di Rusfertide Plus ha più che raddoppiato i tassi di risposta clinica, nonché i dati quadriennali sull'efficacia e sulla sicurezza degli studi di fase 2 REVIVE/THRIVE

La data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è nel terzo trimestre di questo anno solare

La PV è caratterizzata da una sovrapproduzione di globuli rossi (eritrocitosi), che aumenta la viscosità, o spessore, del sangue e può provocare eventi trombotici potenzialmente letali. L’ematocrito è il rapporto tra i globuli rossi e la quantità totale di sangue nel corpo. Il raggiungimento e il mantenimento di livelli controllati di ematocrito <45% è l'obiettivo primario del trattamento nella PV per prevenire eventi trombotici e alleviare sintomi gravosi.

"C'è un urgente bisogno di opzioni terapeutiche innovative per la policitemia vera, dove i pazienti attualmente si trovano ad affrontare scelte terapeutiche limitate per controllare il loro ematocrito e un significativo carico di sintomi", ha affermato Andy Plump, M.D., Ph.D., presidente della ricerca e sviluppo di Takeda. "L'accettazione della nostra NDA da parte della FDA ci avvicina all'offerta di una terapia di prima classe che potrebbe migliorare in modo significativo gli esiti clinici e la qualità della vita. Questo traguardo riflette la nostra partnership di successo con Protagonist e l'impegno costante di Takeda nel portare avanti trattamenti innovativi nei tumori ematologici in cui persistono importanti esigenze insoddisfatte."

La NDA per rusfertide si basava principalmente sull'analisi primaria positiva a 32 settimane e sui risultati a 52 settimane dello studio randomizzato globale di fase 3 VERIFY (NCT05210790), nonché sui dati di efficacia e sicurezza a quattro anni dello studio di fase 2 REVIVE (NCT04057040) e dello studio di estensione a lungo termine THRIVE (NCT06033586). Nello studio VERIFY, rusfertide ha raggiunto l’endpoint primario e tutti e quattro gli endpoint secondari chiave. I pazienti che ricevevano rusfertide più l’attuale standard di cura hanno dimostrato un tasso di risposta più elevato rispetto all’attuale standard di cura. Ciò includeva il controllo dell’ematocrito, una riduzione della necessità di effettuare salassi e un miglioramento degli esiti pre-specificati riferiti dai pazienti in termini di affaticamento e carico dei sintomi. Rusfertide è stata generalmente ben tollerata per 52 settimane di trattamento. Gli eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento più comuni nei pazienti trattati con rusfertide sono stati reazioni nel sito di iniezione (47,4%), anemia (25,6%) e affaticamento (19,6%), che erano principalmente di grado 1 o 2. EA gravi si sono verificati nell'8,1% dei pazienti complessivi trattati con rusfertide.

"Rusfertide esemplifica l'esperienza end-to-end di Protagonist, dall'esplorazione di un nuovo meccanismo mimetico dell’epcidina per rispondere alle esigenze insoddisfatte della policitemia vera per scoprire il peptide e guidarne lo sviluppo clinico attraverso la presentazione della NDA. Siamo molto soddisfatti che la FDA abbia concesso la Priority Review al rusfertide e attendiamo con impazienza la sua potenziale approvazione nel 2026”, ha affermato Dinesh V. Patel, Ph.D., Presidente e CEO di Protagonist. "Abbiamo identificato un grande partner in Takeda mentre rusfertide avanza verso questo traguardo, chiudendo così con successo il nostro viaggio più che decennale dall'ideazione alla commercializzazione."

Nel gennaio 2024, Protagonist e Takeda hanno stipulato un accordo di licenza e collaborazione mondiale per rusfertide. Protagonist ha scoperto il rusfertide e ne ha guidato lo sviluppo attraverso gli studi di Fase 3, con Takeda responsabile dell'implementazione della strategia normativa per la presentazione della NDA negli Stati Uniti e della guida di eventuali future richieste normative globali. Protagonist detiene un'opzione per la co-commercializzazione negli Stati Uniti attraverso una struttura di condivisione di profitti e perdite 50/50 o di rinunciare a tale struttura, fornendo a Takeda una licenza mondiale ai sensi dell'accordo di licenza e collaborazione.

Informazioni su Rusfertide

Rusfertide è un trattamento sottocutaneo sperimentale di prima classe che imita l'azione dell'epcidina, un ormone naturale che regola l'omeostasi del ferro e produzione di globuli rossi. Prendendo di mira il meccanismo alla base della disregolazione del ferro nella policitemia vera, rusfertide mira a ridurre la produzione in eccesso di globuli rossi e aiutare i pazienti a raggiungere un controllo sostenuto dell’ematocrito. Rusfertide viene somministrato una volta alla settimana tramite autoiniezione sottocutanea e fino ad oggi è stato generalmente ben tollerato negli studi clinici.

Informazioni su VERIFY

Lo studio di fase 3 VERIFY (NCT05210790) è uno studio globale, randomizzato, controllato con placebo, in corso, in tre parti, che valuta rusfertide in 293 pazienti affetti da policitemia vera per un periodo di 156 settimane, con estensione del trattamento per i partecipanti che continuano a trarre beneficio da rusfertide oltre il periodo di trattamento di 156 settimane. Lo studio sta valutando l’efficacia e la sicurezza di rusfertide autosomministrato per via sottocutanea una volta alla settimana in pazienti con ematocrito non controllato che sono dipendenti dalla flebotomia nonostante l’attuale trattamento standard di cura, che potrebbe includere flebotomia, idrossiurea, interferone e/o ruxolitinib. L'endpoint primario dello studio era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta durante le settimane 20-32, definita come l'assenza di "idoneità al prelievo di sangue". Per soddisfare l'idoneità al prelievo di sangue, i pazienti nello studio dovevano avere: ematocrito confermato ≥45% che fosse ≥3% superiore al valore di ematocrito basale, o ematocrito ≥48%.

Tutti i pazienti hanno completato la partecipazione alla parte randomizzata e controllata con placebo dello studio che valutava l'efficacia e la sicurezza di rusfertide più l'attuale standard di cura rispetto al placebo più l'attuale standard di cura e sono ora nelle parti in aperto di lo studio.

Informazioni su REVIVE e THRIVE

Lo studio di Fase 2 REVIVE (NCT04057040) ha valutato rusfertide in pazienti adulti con policitemia vera ed era composto da tre parti, di cui 70 pazienti nella Parte 1 per la definizione della dose (28 settimane), 59 pazienti nella Parte 2 in cieco, controllata con placebo e randomizzata con ritiro dallo studio (13 settimane) e 58 pazienti nella Parte 3 di espansione in aperto (52 settimane). Lo studio THRIVE (NCT06033586) è uno studio di estensione in aperto in corso che valuta la durabilità a lungo termine della risposta e il profilo di sicurezza di rusfertide in pazienti con policitemia vera. Lo studio comprende 46 pazienti che in precedenza avevano partecipato a REVIVE. I pazienti idonei a passare allo studio THRIVE hanno completato la parte di estensione in aperto di REVIVE, ≥12 mesi di terapia con rusfertide e hanno effettuato una visita di fine trattamento. THRIVE è progettato per valutare ulteriormente il mantenimento del controllo dell'ematocrito, la riduzione della necessità di salassi terapeutici e la sicurezza generale di rusfertide sottocutaneo una volta alla settimana per un ulteriore periodo di trattamento di due anni.

Informazioni sulla policitemia vera (PV)

La policitemia vera (PV) è caratterizzata dalla sovrapproduzione di globuli rossi (eritrocitosi), che aumenta la viscosità del sangue, o spessore e può provocare eventi trombotici potenzialmente letali come ictus, trombosi venosa profonda ed embolia polmonare. L’ematocrito è il rapporto tra i globuli rossi e la quantità totale di sangue nel corpo. Il raggiungimento e il mantenimento di livelli controllati di ematocrito <45% è l'obiettivo primario del trattamento nel PV per prevenire eventi trombotici e alleviare sintomi gravosi, tra cui grave affaticamento, difficoltà di concentrazione, sudorazione notturna e prurito.

Informazioni su Takeda

Takeda si impegna a creare una salute migliore per le persone e un futuro più luminoso per il mondo. Il nostro obiettivo è scoprire e fornire trattamenti in grado di trasformare la vita nelle nostre principali aree terapeutiche e commerciali, tra cui quelle gastrointestinali e dell'infiammazione, le malattie rare, le terapie plasmaderivate, l'oncologia, le neuroscienze e i vaccini. Insieme ai nostri partner, puntiamo a migliorare l’esperienza del paziente e a far avanzare una nuova frontiera delle opzioni di trattamento attraverso la nostra pipeline dinamica e diversificata. In qualità di azienda biofarmaceutica leader basata su valori e orientata alla ricerca e sviluppo con sede in Giappone, siamo guidati dal nostro impegno nei confronti dei pazienti, delle nostre persone e del pianeta. I nostri dipendenti in circa 80 paesi e regioni sono guidati dal nostro scopo e sono radicati nei valori che ci definiscono da più di due secoli. Per ulteriori informazioni, visitare www.takeda.com.

Informazioni su Protagonist

Protagonist Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica scoperta attraverso lo sviluppo in fase avanzata. Due nuovi peptidi derivati dalla piattaforma di scoperta proprietaria di Protagonist sono attualmente in fase di sviluppo clinico avanzato di Fase 3, con NDA sia per ICOTYDE™ (icotrokinra) che per rusfertide in fase di revisione presso la FDA. ICOTYDE è un peptide orale sperimentale di prima classe mirato che blocca selettivamente il recettore dell'interleuchina-23 ("IL-23R"), concesso in licenza a Janssen Biotech, Inc., una società Johnson & Johnson. In seguito alla scoperta congiunta di ICOTYDE da parte degli scienziati di Protagonist e Johnson & Johnson nell'ambito della collaborazione IL-23R tra le aziende, Protagonist è stato il principale responsabile dello sviluppo di ICOTYDE attraverso la Fase 1, con Johnson & Johnson che si è assunto la responsabilità dello sviluppo nella Fase 2 e oltre.

Rusfertide è un peptide epcidina-mimetico di prima classe che è stato sviluppato in collaborazione con Takeda Pharmaceuticals in base a un accordo di licenza e collaborazione mondiale stipulato nel 2024. Protagonist detiene un'opzione per co-commercializzare rusfertide negli Stati Uniti attraverso una struttura di condivisione di profitti e perdite 50/50 oppure può rinunciare a tale struttura. L'azienda dispone inoltre di una serie di programmi di scoperta di farmaci in fase preclinica rivolti a bersagli validati clinicamente e commercialmente, tra cui un antagonista orale del peptide IL-17, agonisti doppi e tripli per l'obesità, un mimetico funzionale orale dell'epcidina e i programmi IL-4 e amilina recentemente annunciati.

Maggiori informazioni su Protagonist, i farmaci candidati in pipeline e gli studi clinici sono disponibili sul sito Web dell'azienda all'indirizzo https://www.protagonist-inc.com.

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Fonte: Takeda

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-03-04 08:45

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