武田薬品と主人公は、米国食品医薬品局が新薬申請を受理し、真性赤血球増加症のファーストインクラスの治療法としてラスフェルチドの優先審査を許可したと発表

治療法: 真性赤血球増加症

武田薬品と主人公は、米国食品医薬品局が新薬申請を受理し、真性赤血球増加症のファーストインクラスの治療法としてラスフェルチドの優先審査を許可すると発表

大阪、日本マサチューセッツ州ケンブリッジおよびカリフォルニア州ニューアーク、2026年3月2 日 – 武田薬品工業（TSE:4502/NYSE:TAK）とプロタゴニスト・セラピューティクス社（以下「プロタゴニスト」）（NASDAQ:PTGX）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が新薬申請（NDA）を受理し、ラスフェルチドの優先審査を認めたと発表しました。 Rusfertide は、真性赤血球増加症 (PV) の成人の治療のための研究中のファーストインクラスのヘプシジン模倣ペプチド治療薬です。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標日を今年の第 3 四半期に設定しました。優先審査に加えて、ラスフェルチドは米国 FDA から画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定を受けています。

ラスフェルチドは重要な研究において、真性赤血球増加症患者のヘマトクリット制御、瀉血減少、患者報告の転帰において有意な改善を実証

主に第 3 相に基づく申請VERIFY 研究では、ラスフェルチドと標準治療の臨床反応率が 2 倍以上になり、第 2 相 REVIVE/THRIVE 研究からの 4 年間の有効性と安全性データも得られました

処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標行動日は、今年の第 3 四半期です

PV は赤血球の過剰産生 (赤血球増加症) を特徴とし、血液の粘度または厚さを増加させ、生命を脅かす血栓症を引き起こす可能性があります。ヘマトクリットは、体内の血液総量に対する赤血球の比率です。 PV では、血栓性イベントを予防し、厄介な症状を軽減するために、制御されたヘマトクリットレベルを 45% 未満に達成および維持することが主な治療目標です。

「真性赤血球増加症では、革新的な治療選択肢が緊急に必要とされています。患者は現在、ヘマトクリットと重大な症状負担を制御するための治療選択肢が限られていることに直面しています」と武田薬品の研究開発部門長であるアンディプランプ医学博士は述べています。「FDAによる当社のNDAの受諾により、臨床転帰と生活の質を有意義に改善できるファーストインクラスの治療法を提供できる可能性に近づいています。このマイルストーンは、当社とプロタゴニストとのパートナーシップの成功と、依然として満たされていない重要なニーズが存在する血液がんにおける革新的な治療法の進歩に対する武田薬品の揺るぎない取り組みを反映しています。」

ルスフェルチドの NDA は主に、第 3 相国際無作為化 VERIFY 試験 (NCT05210790) の 32 週間の一次解析の陽性結果と 52 週間の結果、ならびに第 2 相 REVIVE 試験 (NCT04057040) および長期延長 THRIVE 試験 (NCT06033586) の 4 年間の有効性と安全性データに基づいています。 VERIFY 研究では、ラスフェルチドは主要評価項目と 4 つの主要な副次評価項目すべてを満たしました。ルスフェルチドと現在の標準治療を受けている患者は、現在の標準治療と比較して高い奏効率を示しました。これには、ヘマトクリットの制御、瀉血の必要性の軽減、および事前に指定された患者が報告した疲労および症状負担の結果の改善が含まれます。ラスフェルチドは、52 週間の治療を通じて一般に忍容性が良好でした。ルスフェルチド治療を受けた患者で最も一般的な治療中に発現した有害事象（AE）は、注射部位反応（47.4%）、貧血（25.6%）、疲労（19.6%）で、主にグレード 1 または 2 でした。重篤な AE は、ルスフェルチド治療を受けた患者全体の 8.1% で発生しました。

「ルスフェルチドは、主人公のエンドツーエンドの例となっています。」真性赤血球増加症の満たされていないニーズに対処するための新しいヘプシジン模倣メカニズムの探索から、ペプチドの発見とNDA申請による臨床開発の推進に至るまで、当社はFDAがラスフェルチドの優先審査を許可したことに非常に満足しており、2026年に承認される可能性を期待しています」と、プロタゴニストの社長兼最高経営責任者（CEO）のディネシュ・V・パテル博士は述べた。「ラスフェルティドがこのマイルストーンに向けて前進する中で、私たちは武田薬品という素晴らしいパートナーを特定しました。これにより、コンセプトから商品化までの10年以上にわたる当社の旅路に無事終止符を打つことができました。」

2024 年 1 月、主人公と武田薬品は、rusfertide の世界的なライセンスおよび協力契約を締結しました。主人公はラスフェルチドを発見し、第3相試験を通じてその開発を主導し、武田薬品は米国NDA申請のための規制戦略の実施と将来の世界的な規制申請を主導する責任を負いました。主人公は、50/50の損益分配構造を通じて米国で共同商業化するか、この構造からオプトアウトして、ライセンスおよび提携契約に基づいて世界規模のライセンスを武田薬品に提供するかのオプションを保有しています。

ラスフェルチドについて

ラスフェルチドは、自然ホルモンであるヘプシジンの作用を模倣するファーストインクラスの皮下治験薬です。鉄の恒常性と赤血球の生成。真性赤血球増加症における鉄調節異常の根本的なメカニズムを標的とすることで、ラスフェルチドは過剰な赤血球の産生を減らし、患者が持続的なヘマトクリット制御を達成できるようにすることを目指しています。ルスフェルチドは皮下自己注射により週に 1 回投与され、これまでの臨床試験では一般に忍容性が良好です。

VERIFY について

第 3 相 VERIFY 試験 (NCT05210790) は、156 週間の期間にわたって真性赤血球増加症患者 293 名を対象にルスフェルチドを評価する 3 部構成のグローバル無作為化プラセボ対照試験であり、156 週間の治療期間を超えてルスフェルチドから利益を得続けている参加者には治療期間が延長されます。この研究では、瀉血、ヒドロキシ尿素、インターフェロン、ルキソリチニブなどの現在の標準治療を受けているにも関わらず、瀉血に依存しているヘマトクリットが制御されていない患者を対象に、週1回皮下自己投与するルスフェルチドの有効性と安全性を評価している。この研究の主要評価項目は、20～32週の間に反応を達成した患者の割合であり、これは「瀉血適格性」がないことと定義された。瀉血の適格性を満たすために、研究に参加する患者は以下の条件を満たしている必要がありました：ベースラインのヘマトクリット値より3%以上高いヘマトクリット≧45%、またはヘマトクリット≧48%。

すべての患者は、ラスフェルチドと現在の標準治療とプラセボと現在の標準治療の有効性と安全性を評価する研究のランダム化されたプラセボ対照部分への参加を完了しており、現在、研究の非盲検部分。

REVIVE と THRIVE について

第 2 相 REVIVE 試験 (NCT04057040) は、真性赤血球増加症の成人患者を対象にルスフェルチドを評価し、用量設定パート 1 (28 週間) の 70 人の患者、盲検、プラセボ対照、無作為中止パート 2 (13 週間) の患者 59 人、非盲検拡大パート 3 (52 週間) の患者 58 人の 3 つのパートで構成されました。 THRIVE 研究 (NCT06033586) は、真性赤血球増加症患者におけるルスフェルチドの反応の長期持続性と安全性プロファイルを評価する進行中の非盲検延長研究です。この研究には、以前にREVIVEに参加した46人の患者が含まれています。 THRIVE 研究への移行資格のある患者は、REVIVE の非盲検延長部分を完了し、12 か月以上のルスフェルチド療法を完了し、治療終了の来院を受けていました。 THRIVE は、さらに 2 年間の治療期間にわたって、ヘマトクリット制御の維持、治療的瀉血の必要性の軽減、および週 1 回皮下投与による全体的な安全性をさらに評価するように設計されています。

真性赤血球増加症 (PV) について

真性赤血球増加症 (PV) は、血液粘度を上昇させる赤血球の過剰産生 (赤血球増加症) を特徴としています。または厚さが変化し、脳卒中、深部静脈血栓症、肺塞栓症などの生命を脅かす血栓性イベントを引き起こす可能性があります。ヘマトクリットは、体内の血液総量に対する赤血球の比率です。 45% 未満の制御されたヘマトクリットレベルを達成および維持することは、血栓性イベントを予防し、重度の疲労、集中困難、寝汗、かゆみなどの厄介な症状を軽減するための PV の主な治療目標です。

タケダについて

武田薬品は、人々のより良い健康と世界のより明るい未来の創造に注力しています。当社は、胃腸および炎症、希少疾患、血漿由来療法、腫瘍学、神経科学、ワクチンなどの中核となる治療および事業分野で、人生を変える治療法を発見し、提供することを目指しています。当社はパートナーと協力して、ダイナミックで多様なパイプラインを通じて患者エクスペリエンスを向上させ、治療オプションの新たなフロンティアを前進させることを目指しています。日本に本社を置く、価値観に基づいた研究開発主導の大手バイオ医薬品企業として、当社は患者、人々、そして地球への取り組みを指針としています。約 80 の国と地域の当社の従業員は、当社の目的に突き動かされ、2 世紀以上にわたって当社を定義してきた価値観に基づいています。詳細については、www.takeda.com をご覧ください。

Protagonist について

Protagonist Therapeutics は、後期開発段階のバイオ医薬品会社を通じて発見されました。 Protagonist 独自の発見プラットフォームに由来する 2 つの新規ペプチドは現在、第 3 相臨床開発が進められており、ICOTYDE™ (イコトロキンラ) とラスフェルチドの両方に対する NDA が FDA で審査中です。 ICOTYDE は、インターロイキン 23 受容体 (「IL-23R」) を選択的にブロックするファーストインクラスの治験対象経口ペプチドであり、ジョンソン・エンド・ジョンソン社の子会社であるヤンセンバイオテック社にライセンス供与されています。両社の IL-23R 協力に基づく、プロタゴニストとジョンソン・エンド・ジョンソンの科学者による ICOTYDE の共同発見を受けて、プロタゴニストはフェーズ 1 までの ICOTYDE の開発を主に担当し、ジョンソン・エンド・ジョンソンがフェーズ 2 以降の開発責任を負いました。

ラスフェルチドは、2024 年に締結された世界的なライセンスおよび提携契約に従って武田薬品工業と共同開発されているファーストインクラスのヘプシジン模倣ペプチドです。主人公は、50/50 の損益分配構造を通じて米国でラスフェルチドを共同商業化するオプションを保有しているか、この構造からオプトアウトすることもできます。同社はまた、経口 IL-17 ペプチドアンタゴニスト、肥満デュアルおよびトリプルアゴニスト、経口ヘプシジン機能模倣薬、最近発表された IL-4 およびアミリンプログラムなど、臨床的および商業的に検証された標的に対処する前臨床段階の創薬プログラムを多数実施しています。

Protagonist、そのパイプライン候補薬、および臨床研究の詳細については、当社の Web サイトでご覧いただけます。 https://www.protagonist-inc.com.

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出典: 武田

出典: HealthDay

武田薬品工業と主人公が、真性赤血球増加症（PV）治療のためのラスフェルチドの新薬申請（NDA）提出を発表 - 2026年1月5日

ラスフェルチドのFDA承認履歴

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投稿しました : 2026-03-04 08:45

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