다케다와 주인공, 미국 식품의약국(FDA)이 신약 신청을 수락하고 베라 적혈구증가증에 대한 잠재적인 1차 치료제로서 루스퍼타이드에 대한 우선 심사를 승인했다고 발표

치료: 진성적혈구증가증

다케다와 주인공은 미국 식품의약청(FDA)이 신약 신청을 수락하고 진성적혈구증가증에 대한 잠재적인 1차 치료제로서 루스페르타이드에 대한 우선 심사를 승인했다고 발표

오사카, 일본, CAMBRIDGE, 매사추세츠 및 캘리포니아주 뉴워크, 2026년 3월 2일 – Takeda(TSE:4502/NYSE:TAK)와 Protagonist Therapeutics, Inc.(“Protagonist”)(NASDAQ:PTGX)는 미국 식품의약국(FDA)이 루스페르타이드에 대한 신약 신청(NDA)을 수락하고 우선 심사를 승인했다고 오늘 발표했습니다. 러스퍼타이드(Rusfertide)는 성인 적혈구증가증(PV) 치료를 위한 연구 중인 최초의 헵시딘 모방 펩타이드 치료제입니다. FDA는 올해 3분기에 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 날짜를 설정했습니다. 우선심사 외에도 러스퍼티드는 미국 FDA로부터 혁신치료제 지정, 희귀의약품 지정, 패스트트랙 지정을 받았습니다.

Rusfertide는 중요한 연구에서 적혈구증가증 Vera 환자에 대한 적혈구용적률 조절, 정맥절개 감소 및 환자 보고 결과에서 상당한 개선을 입증했습니다.

제출은 주로 3상 VERIFY를 기반으로 합니다. Rusfertide Plus Standard of Care의 임상 반응률이 2배 이상 증가한 연구와 REVIVE/THRIVE 2상 연구의 4년 효능 및 안전성 데이터

처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 올해 3분기입니다.

PV는 적혈구 과잉 생산(적혈구증가증)이 특징이며, 이로 인해 혈액 점도나 농도가 증가하고 생명을 위협하는 혈전증이 발생할 수 있습니다. 헤마토크리트는 체내 총 혈액량에 대한 적혈구의 비율입니다. 헤마토크릿 수치를 45% 미만으로 조절하고 유지하는 것은 혈전증을 예방하고 부담스러운 증상을 완화하기 위한 PV의 주요 치료 목표입니다.

다케다의 R&D 사장인 앤디 플럼프(Andy Plump) 박사는 “진성적혈구증가증 환자들은 현재 적혈구용적률과 심각한 증상 부담을 조절하기 위한 치료 선택이 제한되어 있어 혁신적인 치료 옵션이 시급히 필요하다”고 말했다. "FDA가 NDA를 승인함으로써 우리는 임상 결과와 삶의 질을 의미 있게 향상시킬 수 있는 동급 최고의 치료법을 잠재적으로 제공하는 데 더 가까워졌습니다. 이 이정표는 Protagonist와의 성공적인 파트너십과 상당한 미충족 수요가 지속되는 혈액암 분야의 혁신적인 치료법을 발전시키려는 다케다의 확고한 의지를 반영합니다."

러스퍼티드에 대한 NDA는 주로 임상 3상 글로벌 무작위배정 VERIFY 연구(NCT05210790)의 긍정적인 32주 1차 분석과 52주 결과, 그리고 임상 2상 REVIVE 연구(NCT04057040)와 장기 연장 THRIVE 연구(NCT06033586)의 4년 효능 및 안전성 데이터를 바탕으로 이뤄졌다. VERIFY 연구에서 rusfertide는 1차 평가변수와 4가지 주요 2차 평가변수를 모두 충족했습니다. 러스퍼티드와 현재 표준 치료를 함께 받은 환자들은 현재 표준 치료에 비해 더 높은 반응률을 보였습니다. 여기에는 적혈구 용적률 조절, 정맥 절개 요구 사항 감소, 미리 지정된 환자 보고 피로 및 증상 부담 결과 개선이 포함되었습니다. Rusfertide는 일반적으로 52주간의 치료 동안 내약성이 양호했습니다. 루스페르타이드 치료 환자에서 가장 흔한 치료 관련 이상사례(AE)는 주사 부위 반응(47.4%), 빈혈(25.6%), 피로(19.6%)였으며 이는 주로 1~2등급이었습니다. 심각한 AE는 전체 루스페타이드 치료 환자의 8.1%에서 발생했습니다.

“루스페르티드는 탐구에서 프로타고니스트의 엔드투엔드 전문성을 예시합니다. 펩타이드를 발견하고 NDA 신청을 통해 임상 개발을 추진하는 데 있어 진성적혈구증가증의 충족되지 않은 요구를 해결하기 위한 새로운 헵시딘 모방 메커니즘입니다. 우리는 FDA가 러스퍼타이드 우선 검토를 승인한 것을 매우 기쁘게 생각하며 2026년에 잠재적인 승인을 기대합니다”라고 주인공 사장 겸 CEO인 Dinesh V. Patel 박사는 말했습니다. “러스퍼타이드가 이 이정표를 향해 나아가는 과정에서 우리는 다케다의 훌륭한 파트너를 확인했으며, 이를 통해 컨셉부터 상업화까지 10년이 넘는 여정을 성공적으로 마무리했습니다.”

2024년 1월, Protagonist와 Takeda는 rusfertide에 대한 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 주인공은 루스페르타이드를 발견하고 3상 연구를 통해 개발을 주도했으며, 다케다는 미국 NDA 신청을 위한 규제 전략을 구현하고 향후 글로벌 규제 신청을 주도하는 역할을 담당했습니다. 주인공은 50/50 손익 공유 구조를 통해 미국에서 공동 상업화하거나 이 구조를 거부하여 라이선스 및 협력 계약에 따라 다케다에 전 세계 라이선스를 제공할 수 있는 옵션을 보유하고 있습니다.

러스퍼타이드 소개

러스퍼타드는 철분을 조절하는 천연 호르몬인 헵시딘의 작용을 모방한 업계 최초의 연구용 피하 치료제입니다. 항상성과 적혈구 생산. 진성적혈구증가증에서 철분 조절 장애의 기본 메커니즘을 표적으로 삼아, 루스페르티드는 과도한 적혈구 생성을 줄이고 환자가 지속적인 적혈구용적률 조절을 달성하도록 돕는 것을 목표로 합니다. 러스퍼티드는 주 1회 피하 자가주사를 통해 투여되며 현재까지 임상시험에서 일반적으로 내약성이 양호하다.

VERIFY 소개

제3상 VERIFY 연구(NCT05210790)는 156주 동안 진성적혈구증가증 환자 293명을 대상으로 루스페르타이드를 평가하는 진행 중인 3부분으로 구성된 글로벌 무작위 위약 대조 연구이며, 156주 치료 기간 이후에도 계속해서 루스페르타이드로부터 혜택을 받는 참가자에 대한 치료 연장이 제공됩니다. 이 연구는 정맥절개술, 수산화요소, 인터페론 및/또는 룩소리티닙을 포함할 수 있는 현재 표준 치료에도 불구하고 정맥절개술에 의존하는 조절되지 않는 적혈구용적율 환자를 대상으로 주 1회 피하 자가 투여하는 루스페타이드의 효능과 안전성을 평가하고 있습니다. 연구의 1차 평가변수는 20~32주 동안 반응을 달성한 환자의 비율이었는데, 이는 "정맥절개술 적격성"의 부재로 정의되었습니다. 정맥 절개 적격성을 충족하기 위해 연구에 참여한 환자는 다음을 충족해야 했습니다. 확인된 헤마토크릿 ≥45%(기준 적혈구 용적률 값보다 ≥3% 더 높음) 또는 적혈구 용적률 ≥48%.

모든 환자는 러스퍼타이드 + 현재 표준 치료와 위약 + 현재 표준 치료의 효능 및 안전성을 평가하는 무작위, 위약 대조 연구 부분에 참여를 완료했으며 현재 공개 라벨 부분에 있습니다. 연구하세요.

REVIVE 및 THRIVE 정보

제2상 REVIVE 연구(NCT04057040)는 성인 적혈구증가증 환자를 대상으로 러스퍼타이드를 평가했으며, 용량 결정 파트 1(28주)에서 70명의 환자, 맹검, 위약 대조, 무작위 중단 파트 2(13주)에서 59명의 환자, 파트 3 공개 라벨 확대(52주)에서 58명의 환자를 포함한 세 부분으로 구성되었습니다. THRIVE 연구(NCT06033586)는 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 루스페르타이드의 반응의 장기적인 지속성과 안전성 프로파일을 평가하는 진행 중인 공개 연장 연구이다. 이 연구에는 이전에 REVIVE에 참여한 환자 46명이 포함되었습니다. THRIVE 연구로 전환할 자격이 있는 환자는 REVIVE의 공개 연장 부분, 12개월 이상의 루스페르타이드 치료를 완료하고 치료 종료 방문을 받았습니다. THRIVE는 추가적인 2년 치료 기간에 걸쳐 적혈구 용적률 조절 유지, 치료적 정맥절개술의 필요성 감소, 주 1회 피하 루스페타이드의 전반적인 안전성을 추가로 평가하기 위해 설계되었습니다.

진성적혈구증가증(PV) 소개

진성적혈구증가증(PV)은 적혈구의 과잉생산(적혈구증가증)이 혈액 점도를 증가시키는 것이 특징입니다. 뇌졸중, 심부정맥혈전증, 폐색전증 등 생명을 위협하는 혈전증을 유발할 수 있습니다. 헤마토크리트는 체내 총 혈액량에 대한 적혈구의 비율입니다. 헤마토크릿 수치를 45% 미만으로 조절하고 유지하는 것은 혈전증을 예방하고 심한 피로, 집중력 저하, 식은땀, 소양증 등 부담스러운 증상을 완화하기 위한 PV의 주요 치료 목표입니다.

다케다 소개

Takeda는 사람들의 더 나은 건강과 세상의 더 밝은 미래를 만드는 데 중점을 두고 있습니다. 우리는 위장관 및 염증, 희귀질환, 혈장 유래 치료법, 종양학, 신경과학 및 백신을 포함한 핵심 치료 및 비즈니스 분야에서 삶을 변화시키는 치료법을 발견하고 제공하는 것을 목표로 합니다. 우리는 파트너들과 함께 역동적이고 다양한 파이프라인을 통해 환자 경험을 개선하고 치료 옵션의 새로운 지평을 발전시키는 것을 목표로 하고 있습니다. 일본에 본사를 둔 선도적인 가치 기반, R&D 중심의 바이오제약 회사로서 우리는 환자, 사람, 지구에 대한 약속을 따릅니다. 약 80개 국가 및 지역에 있는 우리 직원들은 우리의 목적에 따라 움직이며 200년 이상 우리를 정의해 온 가치에 기반을 두고 있습니다. 자세한 내용은 www.takeda.com을 참조하세요.

Protagonist 소개

Protagonist Therapeutics는 후기 단계 개발 바이오제약 회사를 통해 발견된 회사입니다. Protagonist의 독점 발견 플랫폼에서 파생된 두 개의 새로운 펩타이드는 현재 FDA에서 ICOTYDE™(icotrokinra) 및 rusfertide에 대한 NDA를 검토 중인 고급 3상 임상 개발 단계에 있습니다. ICOTYDE는 인터루킨-23 수용체("IL-23R")를 선택적으로 차단하는 동급 최초의 연구용 표적 경구용 펩타이드로 Johnson & Johnson 계열사인 Janssen Biotech, Inc.에 라이선스가 부여되었습니다. 양사의 IL-23R 협력에 따라 Protagonist와 Johnson & Johnson 과학자들이 ICOTYDE를 공동 발견한 이후, Protagonist는 1단계까지 ICOTYDE 개발을 주로 담당했으며 Johnson & Johnson은 2단계 및 그 이후의 개발을 담당했습니다.

러스퍼타이드(Rusfertide)는 2024년에 체결된 전 세계 라이선스 및 협력 계약에 따라 다케다제약(Takeda Pharmaceuticals)과 공동 개발 중인 동종 최초의 헵시딘 모방 펩타이드입니다. 주인공은 50/50 이익 및 손실 공유 구조를 통해 미국에서 러스퍼타이드를 공동 상업화할 수 있는 옵션을 보유하거나 이 구조를 거부할 수 있습니다. 회사는 또한 경구용 IL-17 펩티드 길항제, 비만 이중 및 삼중 작용제, 경구용 헵시딘 기능 모방제, 최근 발표된 IL-4 및 아밀린 프로그램을 포함하여 임상 및 상업적으로 검증된 표적을 다루는 다수의 전임상 단계 약물 발견 프로그램을 보유하고 있습니다.

주인공, 파이프라인 약물 후보 및 임상 연구에 대한 자세한 내용은 회사 웹사이트에서 확인할 수 있습니다. https://www.protagonist-inc.com.

다케다 중요 공지

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출처: Takeda

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-03-04 08:45

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