Takeda e Protagonist anunciam que a Food and Drug Administration dos EUA aceita solicitação de novo medicamento e concede revisão prioritária para Rusfertide como terapia potencial de primeira classe para Policitemia Vera

A PV é caracterizada pela superprodução de glóbulos vermelhos (eritrocitose), o que aumenta a viscosidade ou espessura do sangue e pode resultar em eventos trombóticos potencialmente fatais. O hematócrito é a proporção entre os glóbulos vermelhos e a quantidade total de sangue no corpo. Alcançar e manter níveis controlados de hematócrito <45% é o principal objetivo do tratamento na PV para prevenir eventos trombóticos e aliviar sintomas pesados.

“Há uma necessidade urgente de opções de tratamento inovadoras na policitemia vera, onde os pacientes atualmente enfrentam opções terapêuticas limitadas para controlar seu hematócrito e carga significativa de sintomas”, disse Andy Plump, M.D., Ph.D., presidente de P&D da Takeda. "A aceitação do nosso NDA pela FDA nos aproxima de oferecer potencialmente uma terapia de primeira classe que poderia melhorar significativamente os resultados clínicos e a qualidade de vida. Este marco é um reflexo de nossa parceria bem-sucedida com a Protagonist e do compromisso inabalável da Takeda em promover tratamentos inovadores em cânceres hematológicos, onde persistem necessidades significativas não atendidas."

O NDA para rusfertide foi baseado principalmente na análise primária positiva de 32 semanas e nos resultados de 52 semanas do estudo VERIFY global randomizado de Fase 3 (NCT05210790), bem como nos dados de eficácia e segurança de quatro anos do estudo REVIVE de Fase 2 (NCT04057040) e do estudo THRIVE de extensão de longo prazo (NCT06033586). No estudo VERIFY, a rusfertide atingiu o endpoint primário e todos os quatro endpoints secundários principais. Os pacientes que receberam rusfertida mais o tratamento padrão atual demonstraram uma taxa de resposta mais elevada em comparação com o tratamento padrão atual. Isto incluiu o controle do hematócrito, uma redução nas necessidades de flebotomia e melhora nos resultados pré-especificados de fadiga e carga de sintomas relatados pelo paciente. Rusfertide foi geralmente bem tolerado durante 52 semanas de tratamento. Os eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento mais comuns em pacientes tratados com rusfertide foram reações no local da injeção (47,4%), anemia (25,6%) e fadiga (19,6%), que foram principalmente de grau 1 ou 2. EAs graves ocorreram em 8,1% do total de pacientes tratados com rusfertide.

“Rusfertide exemplifica a experiência ponta a ponta do Protagonista, ao explorar um novo mecanismo mimético da hepcidina para atender às necessidades não atendidas na policitemia vera para descobrir o peptídeo e impulsionar seu desenvolvimento clínico por meio do arquivamento da NDA. Estamos muito satisfeitos com a concessão da Revisão Prioritária da rusfertide pela FDA e esperamos sua aprovação potencial em 2026”, disse Dinesh V. Patel, Ph.D., Presidente e CEO Protagonista. “Identificamos um grande parceiro na Takeda à medida que a rusfertide avança em direção a esse marco, encerrando assim com sucesso nossa jornada de mais de uma década, desde o conceito até a comercialização.”

Em janeiro de 2024, a Protagonist e a Takeda firmaram um acordo mundial de licença e colaboração para o rusfertide. A Protagonist descobriu a rusfertide e liderou seu desenvolvimento por meio de estudos de Fase 3, sendo a Takeda responsável pela implementação da estratégia regulatória para o pedido de NDA dos EUA e por liderar quaisquer futuros registros regulatórios globais. A Protagonist tem a opção de co-comercializar nos EUA por meio de uma estrutura de participação de lucros e perdas 50/50 ou de optar por não participar dessa estrutura, fornecendo à Takeda uma licença mundial de acordo com o contrato de licença e colaboração. produção de células sanguíneas. Ao visar o mecanismo subjacente da desregulação do ferro na policitemia vera, a rusfertida visa reduzir a produção excessiva de glóbulos vermelhos e ajudar os pacientes a alcançar o controle sustentado do hematócrito. Rusfertide é administrado uma vez por semana por autoinjeção subcutânea e tem sido geralmente bem tolerado em ensaios clínicos até o momento.

Sobre VERIFY

O estudo VERIFY de Fase 3 (NCT05210790) é um estudo em andamento, de três partes, global, randomizado e controlado por placebo que avalia rusfertide em 293 pacientes com policitemia vera durante um período de 156 semanas, com extensão de tratamento para participantes que continuam a obter benefícios do rusfertide além do período de tratamento de 156 semanas. O estudo está avaliando a eficácia e segurança da rusfertida autoadministrada por via subcutânea, uma vez por semana, em pacientes com hematócrito não controlado que são dependentes de flebotomia, apesar do tratamento padrão atual, que pode incluir flebotomia, hidroxiureia, interferon e/ou ruxolitinibe. O objetivo primário do estudo foi a proporção de pacientes que alcançaram uma resposta durante as semanas 20 a 32, que foi definida como a ausência de “elegibilidade para flebotomia”. Para atender à elegibilidade para flebotomia, os pacientes no estudo deveriam ter: hematócrito confirmado ≥45% que fosse ≥3% maior que seu valor basal de hematócrito ou hematócrito ≥48%. estudo.

Sobre REVIVE e THRIVE

O estudo REVIVE de Fase 2 (NCT04057040) avaliou rusfertide em pacientes adultos com policitemia vera e consistiu em três partes, incluindo 70 pacientes na Parte 1 de determinação da dose (28 semanas), 59 pacientes na Parte 2 de retirada aleatória cega, controlada por placebo (13 semanas) e 58 pacientes na expansão aberta da Parte 3 (52 semanas). O estudo THRIVE (NCT06033586) é um estudo de extensão aberto e em andamento que avalia a durabilidade a longo prazo da resposta e o perfil de segurança da rusfertida em pacientes com policitemia vera. O estudo inclui 46 pacientes que já participaram do REVIVE. Os pacientes elegíveis para transição para o estudo THRIVE completaram a extensão aberta do REVIVE, ≥12 meses de terapia com rusfertida e tiveram uma consulta de final de tratamento. O THRIVE foi projetado para avaliar melhor a manutenção do controle do hematócrito, a redução da necessidade de flebotomia terapêutica e a segurança geral da rusfertida subcutânea uma vez por semana durante um período adicional de tratamento de dois anos. em eventos trombóticos potencialmente fatais, como acidente vascular cerebral, trombose venosa profunda e embolia pulmonar. O hematócrito é a proporção entre os glóbulos vermelhos e a quantidade total de sangue no corpo. Alcançar e manter níveis controlados de hematócrito <45% é o principal objetivo do tratamento na PV para prevenir eventos trombóticos e aliviar sintomas pesados, incluindo fadiga grave, dificuldade de concentração, suores noturnos e prurido.

Sobre a Takeda

A Takeda está focada em criar uma saúde melhor para as pessoas e um futuro melhor para o mundo. Nosso objetivo é descobrir e fornecer tratamentos que transformem vidas em nossas principais áreas terapêuticas e de negócios, incluindo gastrointestinais e inflamações, doenças raras, terapias derivadas de plasma, oncologia, neurociência e vacinas. Juntamente com os nossos parceiros, pretendemos melhorar a experiência do paciente e avançar uma nova fronteira de opções de tratamento através do nosso pipeline dinâmico e diversificado. Como empresa biofarmacêutica líder, baseada em valores e orientada para P&D, com sede no Japão, somos guiados pelo nosso compromisso com os pacientes, com o nosso pessoal e com o planeta. Nossos funcionários em aproximadamente 80 países e regiões são movidos pelo nosso propósito e fundamentados nos valores que nos definem há mais de dois séculos. Para obter mais informações, visite www.takeda.com.

Sobre a Protagonist

A Protagonist Therapeutics é uma descoberta por meio de uma empresa biofarmacêutica de desenvolvimento em estágio avançado. Dois novos peptídeos derivados da plataforma de descoberta proprietária da Protagonist estão atualmente em desenvolvimento clínico avançado de Fase 3, com NDAs para ICOTYDE™ (icotrokinra) e rusfertide sob revisão no FDA. ICOTYDE é um peptídeo oral direcionado para investigação, de primeira classe, que bloqueia seletivamente o receptor da interleucina-23 ("IL-23R"), licenciado para a Janssen Biotech, Inc., uma empresa da Johnson & Johnson. Após a descoberta conjunta do ICOTYDE pelos cientistas da Protagonist e da Johnson & Johnson de acordo com a colaboração IL-23R das empresas, a Protagonist foi a principal responsável pelo desenvolvimento do ICOTYDE durante a Fase 1, com a Johnson & Johnson assumindo a responsabilidade pelo desenvolvimento na Fase 2 e além.

Rusfertide é um peptídeo mimético de hepcidina de primeira classe que está sendo co-desenvolvido com a Takeda Pharmaceuticals de acordo com um acordo de licença e colaboração mundial firmado em 2024. A Protagonist tem a opção de co-comercializar rusfertide nos EUA por meio de uma estrutura de participação de lucros e perdas 50/50 ou pode optar por não participar dessa estrutura. A empresa também possui vários programas de descoberta de medicamentos em estágio pré-clínico que abordam alvos validados clínica e comercialmente, incluindo um antagonista do peptídeo oral de IL-17, agonistas duplos e triplos para obesidade, um mimético funcional de hepcidina oral e os recentemente anunciados programas de IL-4 e amilina.

Mais informações sobre o Protagonist, seus candidatos a medicamentos em pipeline e estudos clínicos podem ser encontrados no site da empresa em https://www.protagonist-inc.com.

Aviso importante da Takeda

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Declarações prospectivas da Takeda

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Informações Médicas da Takeda

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Nota de advertência do protagonista sobre declarações prospectivas

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Fonte: Takeda

Fonte: HealthDay

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