Takeda și Protagonistul anunță că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente acceptă o nouă cerere de medicamente și acordă o revizuire prioritară pentru Rusfertide ca o potențială terapie de primă clasă pentru Policitemia Vera

PV se caracterizează prin supraproducția de globule roșii (eritrocitoză), care crește vâscozitatea sau grosimea sângelui și poate duce la evenimente trombotice care pun viața în pericol. Hematocritul este raportul dintre celulele roșii din sânge și cantitatea totală de sânge din organism. Atingerea și menținerea nivelurilor controlate ale hematocritului de <45% este obiectivul principal al tratamentului în PV pentru a preveni evenimentele trombotice și a atenua simptomele împovărătoare.

„Este o nevoie urgentă de opțiuni de tratament inovatoare în policitemia vera, unde pacienții se confruntă în prezent cu opțiuni terapeutice limitate pentru a-și controla hematocritul și povara semnificativă a simptomelor”, a spus M.D.D. Takeda. "Acceptarea de către FDA a NDA ne aduce mai aproape de a oferi potențial o terapie de primă clasă, care ar putea îmbunătăți semnificativ rezultatele clinice și calitatea vieții. Această etapă este o reflectare a parteneriatului nostru de succes cu Protagonist și angajamentul neclintit al lui Takeda de a promova tratamente inovatoare în cancerele hematologice, acolo unde persistă nevoi semnificative nesatisfăcute."

NDA pentru rusfertidă s-a bazat în principal pe analiza primară pozitivă de 32 de săptămâni și pe rezultatele la 52 de săptămâni din studiul global randomizat VERIFY de fază 3 (NCT05210790), precum și pe datele de eficacitate și siguranță pe patru ani din studiul de fază 2 REVIVE (NCT040550) și studiul de extensie HRIVE-4m0. (NCT06033586). În studiul VERIFY, rusfertida a îndeplinit obiectivul principal și toate cele patru obiective secundare cheie. Pacienții care au primit rusfertidă plus standardul actual de îngrijire au demonstrat o rată de răspuns mai mare în comparație cu standardul actual de îngrijire. Aceasta a inclus controlul hematocritului, o reducere a cerințelor de flebotomie și o îmbunătățire a rezultatelor raportate de pacientul pre-specificat de oboseală și povara simptomelor. Rusfertida a fost în general bine tolerată prin 52 de săptămâni de tratament. Cele mai frecvente evenimente adverse apărute la tratament la pacienții tratați cu rusfertidă au fost reacțiile la locul injectării (47,4%), anemia (25,6%) și oboseala (19,6%), care au fost în principal de gradul 1 sau 2. EA grave au apărut la 8,1% din totalul pacienților tratați cu rusfertide. Expertiza de la capăt la capăt a lui Protagonist, de la explorarea unui nou mecanism mimetic al hepcidinei pentru a aborda nevoile nesatisfăcute în policitemia vera până la descoperirea peptidei și la stimularea dezvoltării sale clinice prin depunerea NDA. Suntem foarte mulțumiți de acordarea de către FDA a Rusfertidei Priority Review și așteptăm cu nerăbdare aprobarea sa potențială în 2026”, a spus Patel Dinesh, Ph.D. „Am identificat un partener grozav în Takeda, pe măsură ce rusfertide progresează spre această etapă, aducând astfel o încheiere cu succes a călătoriei noastre de peste un deceniu de la concept la comercializare.”

În ianuarie 2024, Protagonist și Takeda au încheiat un acord de licență și colaborare la nivel mondial pentru rusfertide. Protagonistul a descoperit rusfertida și a condus dezvoltarea acesteia prin studiile de faza 3, Takeda fiind responsabil pentru implementarea strategiei de reglementare pentru depunerea NDA din SUA și pentru conducerea oricăror dosare viitoare de reglementare la nivel mondial. Protagonist deține opțiunea de a co-comercializa în S.U.A. printr-o structură de cotă de profit și pierdere de 50/50 sau de a renunța la această structură, oferind Takeda o licență mondială în conformitate cu acordul de licență și colaborare.

Despre Rusfertide

Rusfertide este o acțiune investigațională subcutanată, de primă clasă, în cadrul unei acțiuni investigative mimice naturale. hormon care reglează homeostazia fierului și producția de globule roșii. Prin țintirea mecanismului de bază al dereglării fierului în policitemia vera, rusfertida își propune să reducă producția în exces de globule roșii și să ajute pacienții să obțină un control susținut al hematocritului. Rusfertida se administrează o dată pe săptămână prin auto-injectare subcutanată și a fost în general bine tolerată în studiile clinice până în prezent.

Despre VERIFY

Studiul de fază 3 VERIFY (NCT05210790) este un studiu în curs de desfășurare, în trei părți, global, randomizat, controlat cu placebo, care evaluează rusfertida la 293 de pacienți cu policitemie vera pe o perioadă de 156 de săptămâni, cu prelungire a tratamentului pentru participanții care continuă să beneficieze de rusfertide după perioada de tratament156. Studiul evaluează eficacitatea și siguranța rusfertidei autoadministrate o dată pe săptămână, subcutanat, la pacienții cu hematocrit necontrolat care sunt dependenți de flebotomie, în ciuda tratamentului standard actual de îngrijire, care ar putea include flebotomie, hidroxiuree, interferon și/sau ruxolitinib. Obiectivul principal al studiului a fost proporția de pacienți care au obținut un răspuns în săptămânile 20-32, care a fost definită ca absența „eligibilității pentru flebotomie”. Pentru a îndeplini eligibilitatea pentru flebotomie, pacienții din studiu au trebuit să aibă: hematocrit confirmat ≥45%, care a fost ≥3% mai mare decât valoarea inițială a hematocritului, sau hematocrit ≥48%.

Toți pacienții și-au încheiat participarea la porțiunea randomizată, controlată cu placebo a studiului, evaluând siguranța eficienței actuale a terapiei standard, plus eficacitatea actuală a terapiei Rusbo, plus eficacitatea curentă. standard de îngrijire și sunt acum în porțiunile deschise ale studiului.

Despre REVIVE și THRIVE

Studiul de fază 2 REVIVE (NCT04057040) a evaluat rusfertida la pacienți adulți cu policitemie vera și a constat din trei părți, inclusiv 70 de pacienți în partea 1 de determinare a dozei (28 de săptămâni), 59 de pacienți în partea 2 cu retragere aleatorie, controlată cu placebo, cu retragere aleatorie (138 de săptămâni deschisă și în partea 2 (138 de săptămâni) săptămâni). Studiul THRIVE (NCT06033586) este un studiu de extensie deschis, în curs de desfășurare, care evaluează durabilitatea pe termen lung a răspunsului și profilul de siguranță al rusfertidei la pacienții cu policitemie vera. Studiul include 46 de pacienți care au participat anterior la REVIVE. Pacienții eligibili pentru tranziția la studiul THRIVE au finalizat porțiunea de extensie deschisă a REVIVE, ≥12 luni de terapie cu rusfertidă și au avut o vizită la sfârșitul tratamentului. THRIVE este conceput pentru a evalua în continuare menținerea controlului hematocritului, reducerea nevoii de flebotomie terapeutică și siguranța generală a rusfertidei subcutanate o dată pe săptămână pe o perioadă suplimentară de tratament de doi ani.

Despre Policitemia Vera (PV)

Policitemia vera (PV) (policitemia vera), caracterizată prin supraproducție de celule roșii (PV) crește vâscozitatea sau grosimea sângelui și poate duce la evenimente trombotice care pun viața în pericol, cum ar fi accident vascular cerebral, tromboză venoasă profundă și embolie pulmonară. Hematocritul este raportul dintre celulele roșii din sânge și cantitatea totală de sânge din organism. Atingerea și menținerea nivelurilor controlate ale hematocritului de <45% este obiectivul principal al tratamentului în PV pentru a preveni evenimentele trombotice și a atenua simptomele împovărătoare, inclusiv oboseală severă, dificultăți de concentrare, transpirații nocturne și prurit.

Despre Takeda

Takeda se concentrează pe crearea unei sănătăți mai bune pentru oameni și a unui viitor mai luminos pentru lume. Ne propunem să descoperim și să oferim tratamente care transformă viața în domeniile noastre terapeutice și de afaceri de bază, inclusiv gastrointestinale și inflamații, boli rare, terapii derivate din plasmă, oncologie, neuroștiință și vaccinuri. Împreună cu partenerii noștri, ne propunem să îmbunătățim experiența pacientului și să avansăm o nouă frontieră de opțiuni de tratament prin conducta noastră dinamică și diversificată. În calitate de companie biofarmaceutică lider bazată pe valori, bazată pe cercetare și dezvoltare, cu sediul în Japonia, suntem ghidați de angajamentul nostru față de pacienți, oamenii noștri și planetă. Angajații noștri din aproximativ 80 de țări și regiuni sunt conduși de scopul nostru și se bazează pe valorile care ne-au definit de mai bine de două secole. Pentru mai multe informații, vizitați www.takeda.com.

Despre Protagonist

Protagonist Therapeutics este o descoperire realizată de compania biofarmaceutică în stadiu avansat de dezvoltare. Două peptide noi derivate din platforma de descoperire proprietății Protagonists sunt în prezent în faza 3 avansată de dezvoltare clinică, cu NDA-uri atât pentru ICOTYDE™ (icotrokinra) cât și pentru rusfertide în curs de revizuire la FDA. ICOTYDE este o peptidă orală țintită investigațională de primă clasă care blochează selectiv receptorul Interleukin-23 ("IL-23R"), care este licențiat către Janssen Biotech, Inc., o companie Johnson & Johnson. În urma descoperirii comune a ICOTYDE de către Protagonist și oamenii de știință Johnson & Johnson, în conformitate cu colaborarea IL-23R a companiilor, Protagonist a fost responsabil în primul rând pentru dezvoltarea ICOTYDE prin Faza 1, Johnson & Johnson asumându-și responsabilitatea dezvoltării în Faza 2 și ulterior.

Rusfertide este o peptidă mimetică hepcidină de primă clasă, care este dezvoltată în colaborare cu Takeda Pharmaceuticals, în conformitate cu un acord de licență și colaborare la nivel mondial încheiat în 2024. Protagonist deține o opțiune de a cocomercializa rusfertida în SUA printr-o structură de 50/50 de acțiuni de profit și pierdere din această structură. Compania are, de asemenea, o serie de programe de descoperire a medicamentelor în stadiu preclinic, care abordează ținte validate clinic și comercial, inclusiv un antagonist oral al peptidei IL-17, agonişti duali și tripli ai obezității, un mimetic funcțional al hepcidinei orale și programele IL-4 și amilină anunțate recent.

Mai multe informații despre candidații clinici și candidații săi de medicamente, pot fi găsite pe candidații clinici. site-ul web la https://www.protagonist-inc.com.

Notă importantă Takeda

În sensul acestei notificări, „comunicat de presă” înseamnă acest document, orice prezentare orală, orice sesiune de întrebări și răspunsuri și orice material scris sau oral discutat sau distribuit de Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) cu privire la această ediție. Acest comunicat de presă (inclusiv orice informare orală și orice întrebare și răspuns în legătură cu acesta) nu este destinat și nu constituie, nu reprezintă sau face parte din nicio ofertă, invitație sau solicitare a vreunei oferte de cumpărare, achiziționare, abonare, schimb, vinde sau în alt mod înstrăinare, orice titluri de valoare sau solicitarea oricărui vot sau aprobare în orice jurisdicție. Nu sunt oferite publicului acțiuni sau alte titluri de valoare prin intermediul acestui comunicat de presă. Nicio ofertă de valori mobiliare nu va fi făcută în Statele Unite cu excepția înregistrării conform Legii S.U.A. Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificată, sau a unei scutiri de la aceasta. Acest comunicat de presă este transmis (împreună cu orice informații suplimentare care pot fi furnizate destinatarului) cu condiția ca acesta să fie utilizat de către destinatar doar în scop informativ (și nu pentru evaluarea oricărei investiții, achiziții, cedare sau orice altă tranzacție). Orice nerespectare a acestor restricții poate constitui o încălcare a legilor aplicabile privind valorile mobiliare.

Companiile în care Takeda deține direct și indirect investiții sunt entități separate. În acest comunicat de presă, „Takeda” este uneori folosit pentru comoditate, atunci când se fac referiri la Takeda și filialele sale în general. La fel, cuvintele „noi”, „noi” și „nostru” sunt, de asemenea, folosite pentru a se referi la filiale în general sau la cei care lucrează pentru acestea. Aceste expresii sunt, de asemenea, folosite acolo unde nu este servit niciun scop util prin identificarea unei anumite companii sau companii.

Declarații prospective Takeda

Acest comunicat de presă și orice materiale distribuite în legătură cu acest comunicat de presă pot conține declarații anticipative, convingeri sau opinii cu privire la afacerile viitoare ale Takeda, poziția viitoare și rezultatele operațiunilor, inclusiv estimări, previziuni, obiective și planuri pentru Takeda. Fără a se limita, declarațiile prospective includ adesea cuvinte precum „țintă”, „planifică”, „crede”, „spera”, „continuă”, „se așteaptă”, „ținește”, „intenționează”, „asigură”, „va”, „ar putea”, „ar trebui”, „ar”, „ar putea”, „anticipează”, „estimează”, „proiectează”, „exprimare negativă sau anticipată”. Aceste declarații prospective se bazează pe ipoteze cu privire la mulți factori importanți, inclusiv următorii, care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective: circumstanțele economice din jurul afacerilor globale ale Takeda, inclusiv condițiile economice generale din Japonia și Statele Unite și cu privire la relațiile comerciale internaționale; presiunile și evoluțiile concurențiale; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile, inclusiv prețurile medicamentelor, taxele, tarifele și alte reguli legate de comerț; provocările inerente dezvoltării de noi produse, inclusiv incertitudinea succesului clinic și deciziile autorităților de reglementare și momentul acestora; incertitudinea succesului comercial pentru produsele noi și existente; dificultăți de fabricație sau întârzieri; fluctuații ale dobânzii și ale ratelor de schimb valutar; afirmații sau preocupări cu privire la siguranța sau eficacitatea produselor comercializate sau a produselor candidate; impactul crizelor de sănătate, cum ar fi noua pandemie de coronavirus; succesul eforturilor noastre de sustenabilitate a mediului, permițându-ne să reducem emisiile de gaze cu efect de seră sau să ne îndeplinim celelalte obiective de mediu; măsura în care eforturile noastre de a crește eficiența, productivitatea sau economiile de costuri, cum ar fi integrarea tehnologiilor digitale, inclusiv inteligența artificială, în afacerea noastră sau alte inițiative de restructurare a operațiunilor noastre vor duce la beneficiile așteptate; și alți factori identificați în cel mai recent Raport anual al Takeda pe Formularul 20-F și în celelalte rapoarte ale Takeda depuse la Comisia pentru Valori Mobiliare din SUA, disponibile pe site-ul web al Takeda la: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ sau la https://www.sec.gov/. Takeda nu se angajează să actualizeze niciuna dintre declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sau orice alte declarații anticipative pe care le poate face, cu excepția cazului în care prevede legea sau regula bursă. Performanța trecută nu este un indicator al rezultatelor viitoare, iar rezultatele sau declarațiile Takeda din acest comunicat de presă pot să nu fie indicative și să nu fie o estimare, prognoză, garanție sau proiecție a rezultatelor viitoare ale Takeda.

Informații medicale Takeda

Acest comunicat de presă conține informații despre produse care pot să nu fie disponibile în toate țările sau pot fi disponibile în diferite doze, indicații sau mărci comerciale diferite, în diferite doze, mărci comerciale sau diferite. Nimic din conținutul de aici nu trebuie considerat o solicitare, promovare sau reclamă pentru orice medicamente eliberate pe bază de rețetă, inclusiv cele aflate în curs de dezvoltare.

Notă de avertizare a protagonistului privind declarațiile prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul dispozițiilor privind sfera de siguranță ale Actului de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Declarațiile prospective includ declarații privind potențialele beneficii ale rusfertidei. În unele cazuri, puteți identifica aceste declarații prin cuvinte prospective, cum ar fi „anticipă”, „crede”, „poate”, „va”, „așteaptă” sau negativul sau pluralul acestor cuvinte sau expresii similare. Declarațiile prospective nu sunt garanții ale performanțelor viitoare și sunt supuse riscurilor și incertitudinilor care ar putea face ca rezultatele și evenimentele reale să difere semnificativ de cele anticipate, inclusiv, dar fără a se limita la, capacitatea noastră de a dezvolta și comercializa produsele noastre candidate, capacitatea noastră de a câștiga plăți de referință în cadrul acordurilor noastre de colaborare cu Janssen și Takeda, capacitatea noastră de a folosi și extinde programul nostru de a ne dezvolta și ne extinde programul de a obține candidați. aprobarea de reglementare a produselor noastre candidate, capacitatea noastră de a opera într-o industrie competitivă și de a concura cu succes împotriva concurenților care au resurse mai mari decât noi și capacitatea noastră de a obține și de a proteja în mod adecvat drepturile de proprietate intelectuală pentru produsele noastre candidate. Informații suplimentare privind acești factori de risc și alți factori de risc care ne afectează afacerea pot fi găsite în depunerile noastre periodice la Securities and Exchange Commission, inclusiv la rubrica „Factori de risc” conținute în cele mai recente rapoarte periodice depuse pe formularul 10-K și Formularul 10-Q depus la Securities and Exchange Commission. Declarațiile prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare, iar rezultatele noastre reale ale operațiunilor, situația financiară și lichiditatea, precum și dezvoltarea industriei în care ne desfășurăm activitatea, pot diferi semnificativ de declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă. Orice declarații anticipative pe care le facem în acest comunicat de presă vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă. Nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza declarațiile noastre prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel, după data acestui comunicat de presă.

Sursa: Takeda

Sursa: HealthDay

Articole înrudite

Rusfertide FDA Aprobare Istoricul aprobării FDA