Компания Takeda и главный герой объявляют, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приняло заявку на новое лекарство и предоставило приоритетное рассмотрение русфертиду как потенциальному первому в своем кла

Лечение: истинной полицитемии

Такеда и главный герой объявляют, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США принимает заявку на новое лекарство и предоставляет приоритетное рассмотрение русфертида как потенциального первого в своем классе метода лечения истинной полицитемии

Осака, Япония, КЕМБРИДЖ, Массачусетс, и НЬЮАРК, Калифорния, 2 марта 2026 г. – Компании Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) и Protagonist Therapeutics, Inc. («Протагонист») (NASDAQ:PTGX) сегодня объявили, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на новое лекарственное средство (NDA) и предоставило приоритетную проверку для русфертида. Русфертид — это экспериментальный первый в своем классе пептидный пептид-миметик гепсидина для лечения истинной полицитемии (ИП) у взрослых. FDA установило дату принятия Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) на третий квартал этого календарного года. В дополнение к приоритетному обзору, русфертид получил статус «прорывной терапии», статус орфанного препарата и статус ускоренного режима от FDA США.

Русфертид продемонстрировал значительные улучшения в контроле гематокрита, уменьшении кровопускания и результатах, сообщаемых пациентами у пациентов с истинной полицитемией в основном исследовании.

Представление в основном основано на фазе 3 Исследование VERIFY, в котором стандарт лечения Русфертид плюс более чем удвоил показатели клинического ответа, а также четырехлетние данные об эффективности и безопасности из исследований фазы 2 REVIVE/THRIVE.

Закон о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA). Целевая дата действия приходится на третий квартал этого календарного года.

ПВ характеризуется перепроизводством эритроцитов (эритроцитозом), что увеличивает вязкость или густоту крови и может привести к опасным для жизни тромботическим явлениям. Гематокрит – это соотношение эритроцитов к общему количеству крови в организме. Достижение и поддержание контролируемого уровня гематокрита на уровне <45 % является основной целью лечения ИП для предотвращения тромботических событий и облегчения тяжелых симптомов.

«Существует острая необходимость в инновационных вариантах лечения истинной полицитемии, когда пациенты в настоящее время сталкиваются с ограниченным терапевтическим выбором для контроля гематокрита и значительной симптоматической нагрузкой», — сказал Энди Пламп, доктор медицинских наук, президент отдела исследований и разработок компании Takeda. "Принятие FDA нашего соглашения о неразглашении приближает нас к потенциальному предложению первой в своем классе терапии, которая могла бы значительно улучшить клинические результаты и качество жизни. Эта веха является отражением нашего успешного партнерства с Protagonist и непоколебимой приверженности Takeda продвижению инновационных методов лечения гематологических раковых заболеваний, где сохраняются значительные неудовлетворенные потребности".

Соглашение о неразглашении для русфертида было основано главным образом на положительных 32-недельном первичном анализе и 52-недельных результатах глобального рандомизированного исследования VERIFY фазы 3 (NCT05210790), а также четырехлетних данных об эффективности и безопасности исследования фазы 2 REVIVE (NCT04057040) и долгосрочного расширенного исследования THRIVE (NCT06033586). В исследовании VERIFY русфертид достиг первичной конечной точки и всех четырех ключевых вторичных конечных точек. Пациенты, получавшие русфертид в сочетании с текущим стандартом лечения, продемонстрировали более высокий уровень ответа по сравнению с текущим стандартом лечения. Это включало контроль гематокрита, снижение требований к кровопусканию и улучшение заранее определенных результатов, сообщаемых пациентами, в отношении усталости и тяжести симптомов. Русфертид в целом хорошо переносился на протяжении 52 недель лечения. Наиболее распространенными нежелательными явлениями (НЯ), возникающими во время лечения, у пациентов, получавших русфертид, были реакции в месте инъекции (47,4%), анемия (25,6%) и утомляемость (19,6%), которые в основном были 1 или 2 степени. Серьезные НЯ наблюдались у 8,1% пациентов, получавших русфертид.

«Русфертид является примером комплексного опыта Протагониста, начиная с изучения новый механизм, имитирующий гепсидин, для удовлетворения неудовлетворенных потребностей при истинной полицитемии, для открытия пептида и стимулирования его клинической разработки посредством подачи заявки на участие в NDA. Мы очень довольны тем, что FDA предоставило русфертиду приоритетную проверку, и с нетерпением ждем его потенциального одобрения в 2026 году», — сказал Динеш В. Патель, доктор философии, главный герой, президент и генеральный директор. «Мы нашли отличного партнера в лице компании Takeda, поскольку rusfertide продвигается к этой важной вехе, тем самым успешно завершая наш более чем десятилетний путь от концепции к коммерциализации».

В январе 2024 года Protagonist и Takeda заключили всемирное соглашение о лицензии и сотрудничестве в отношении русфертида. Главный герой обнаружил русфертид и руководил его разработкой в рамках исследований фазы 3, при этом компания Takeda отвечала за реализацию стратегии регулирования для подачи заявок в соответствии с соглашением о неразглашении в США, а также за руководство любыми будущими глобальными подачами заявок в регулирующие органы. У главного героя есть возможность совместной коммерциализации в США через структуру распределения прибылей и убытков 50/50 или отказаться от этой структуры, предоставив Takeda международную лицензию в соответствии с соглашением о лицензии и сотрудничестве.

О Русфертиде

Русфертид — это первый в своем классе экспериментальный препарат для подкожного введения, который имитирует действие гепсидина, природного гормона, регулирующего железо. гомеостаз и выработка эритроцитов. Воздействуя на основной механизм нарушения регуляции железа при истинной полицитемии, русфертид направлен на снижение избыточного производства эритроцитов и помогает пациентам достичь устойчивого контроля гематокрита. Русфертид вводится один раз в неделю посредством подкожной самостоятельной инъекции, и на сегодняшний день в клинических исследованиях он в целом хорошо переносится.

О VERIFY

Исследование фазы 3 VERIFY (NCT05210790) представляет собой продолжающееся глобальное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, состоящее из трех частей, по оценке русфертида у 293 пациентов с истинной полицитемией в течение 156-недельного периода с продлением лечения для участников, которые продолжают получать пользу от русфертида после 156-недельного периода лечения. В исследовании оценивается эффективность и безопасность подкожного самостоятельного введения русфертида один раз в неделю у пациентов с неконтролируемым гематокритом, которые зависят от кровопускания, несмотря на текущие стандарты лечения, которые могут включать флеботомию, гидроксимочевину, интерферон и/или руксолитиниб. Первичной конечной точкой исследования была доля пациентов, достигших ответа в течение 20–32 недель, что определялось как отсутствие «пригодности к кровопусканию». Чтобы соответствовать требованиям к кровопусканию, пациенты в исследовании должны были иметь: подтвержденный гематокрит ≥45%, который был на ≥3% выше их исходного значения гематокрита, или гематокрит ≥48%.

Все пациенты завершили свое участие в рандомизированной, плацебо-контролируемой части исследования, оценивающей эффективность и безопасность русфертида плюс текущий стандарт лечения по сравнению с плацебо плюс текущий стандарт лечения, и теперь находятся в открытых частях исследования. исследования.

О REVIVE и THRIVE

Исследование фазы 2 REVIVE (NCT04057040) оценивало применение русфертида у взрослых пациентов с истинной полицитемией и состояло из трех частей: 70 пациентов в первой части подбора дозы (28 недель), 59 пациентов в слепой плацебо-контролируемой рандомизированной части 2 отмены (13 недель) и 58 пациентов в открытой расширенной части 3 (52 недели). Исследование THRIVE (NCT06033586) представляет собой продолжающееся открытое расширенное исследование, оценивающее долгосрочную устойчивость ответа и профиль безопасности русфертида у пациентов с истинной полицитемией. В исследование включены 46 пациентов, ранее участвовавших в REVIVE. Пациенты, подходящие для перехода в исследование THRIVE, завершили открытую продленную часть REVIVE, ≥12 месяцев терапии русфертидом и посетили визит по окончании лечения. Программа THRIVE предназначена для дальнейшей оценки поддержания контроля гематокрита, снижения необходимости терапевтической флеботомии и общей безопасности подкожного введения русфертида один раз в неделю в течение дополнительного двухлетнего периода лечения.

Об истинной полицитемии (ИП)

Истинная полицитемия (ИП) характеризуется перепроизводством эритроцитов (эритроцитозом), что приводит к увеличению количества крови в крови. вязкость или толщину и может привести к опасным для жизни тромботическим явлениям, таким как инсульт, тромбоз глубоких вен и тромбоэмболия легочной артерии. Гематокрит – это соотношение эритроцитов к общему количеству крови в организме. Достижение и поддержание контролируемого уровня гематокрита на уровне <45 % является основной целью лечения ИП, направленной на предотвращение тромботических событий и облегчение тяжелых симптомов, включая сильную усталость, трудности с концентрацией внимания, ночную потливость и зуд.

О компании Takeda

Такеда стремится улучшить здоровье людей и обеспечить светлое будущее для всего мира. Мы стремимся открывать и предлагать методы лечения, преобразующие жизнь, в наших основных терапевтических и деловых областях, включая желудочно-кишечные заболевания и воспаления, редкие заболевания, плазмотерапию, онкологию, нейробиологию и вакцины. Вместе с нашими партнерами мы стремимся улучшить качество обслуживания пациентов и выйти на новый уровень возможностей лечения благодаря нашему динамичному и разнообразному портфолио. Как ведущая биофармацевтическая компания, основанная на ценностях и ориентированная на исследования и разработки, со штаб-квартирой в Японии, мы руководствуемся нашей приверженностью пациентам, нашим людям и планете. Наши сотрудники примерно в 80 странах и регионах руководствуются нашей целью и основаны на ценностях, которые определяют нас на протяжении более двух столетий. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.takeda.com.

О главном герое

Protagonist Therapeutics — это открытие биофармацевтической компании, находящейся на поздней стадии разработки. Два новых пептида, полученные на основе запатентованной исследовательской платформы Protagonist, в настоящее время находятся на продвинутой стадии клинической разработки 3, при этом соглашения о неразглашении как для ICOTYDE™ (икотрокинра), так и для русфертида находятся на рассмотрении в FDA. ICOTYDE — это первый в своем классе исследуемый таргетный пероральный пептид, избирательно блокирующий рецептор интерлейкина-23 («IL-23R»), лицензия на использование которого принадлежит Janssen Biotech, Inc., компании Johnson & Johnson. После совместного открытия ICOTYDE, сделанного Протагонистом и учеными Johnson & Johnson в рамках сотрудничества компаний IL-23R, Protagonist несла основную ответственность за разработку ICOTYDE на этапе 1, а Johnson & Johnson взяла на себя ответственность за разработку на этапе 2 и далее.

Русфертид — это первый в своем классе пептид-миметик гепсидина, который разрабатывается совместно с Takeda Pharmaceuticals в соответствии с всемирным соглашением о лицензии и сотрудничестве, заключенным в 2024 году. Главный герой имеет возможность совместной коммерциализации русфертида в США через структуру распределения прибылей и убытков 50/50 или может отказаться от этой структуры. У компании также есть ряд программ по поиску лекарств на доклинической стадии, направленных на клинически и коммерчески проверенные цели, включая пероральный пептидный антагонист IL-17, двойные и тройные агонисты ожирения, пероральный функциональный миметик гепсидина, а также недавно объявленные программы IL-4 и амилина.

Более подробную информацию о Protagonist, его потенциальных препаратах и клинических исследованиях можно найти на веб-сайте компании по адресу: https://www.protagonist-inc.com.

Принято важное уведомление

Для целей настоящего уведомления «пресс-релиз» означает настоящий документ, любую устную презентацию, любую сессию вопросов и ответов, а также любые письменные или устные материалы, обсуждаемые или распространяемые Takeda Pharmaceutical Company Limited («Такеда») относительно этого релиза. Настоящий пресс-релиз (включая любой устный брифинг и любые вопросы и ответы в связи с ним) не предназначен и не представляет собой и не является частью какого-либо предложения, приглашения или предложения о покупке, ином приобретении, подписке, обмене, продаже или ином избавлении от каких-либо ценных бумаг или призыве к какому-либо голосованию или одобрению в любой юрисдикции. Никакие акции или другие ценные бумаги не предлагаются публике посредством данного пресс-релиза. Никакое предложение ценных бумаг не может производиться в Соединенных Штатах, кроме случаев регистрации в соответствии с Законом США о ценных бумагах 1933 года с поправками или исключением из него. Настоящий пресс-релиз предоставляется (вместе с любой дополнительной информацией, которая может быть предоставлена получателю) при условии, что он предназначен для использования получателем только в информационных целях (а не для оценки каких-либо инвестиций, приобретения, продажи или любой другой транзакции). Любое несоблюдение этих ограничений может представлять собой нарушение действующего законодательства о ценных бумагах.

Компании, в которых Takeda прямо или косвенно владеет инвестициями, являются отдельными организациями. В этом пресс-релизе для удобства иногда используется «Такеда» при упоминании компании «Такеда» и ее дочерних компаний в целом. Аналогично, слова «мы», «нас» и «наш» также используются для обозначения дочерних компаний в целом или тех, кто в них работает. Эти выражения также используются там, где идентификация конкретной компании или компаний не преследует никакой полезной цели.

Прогнозные заявления Takeda

Настоящий пресс-релиз и любые материалы, распространяемые в связи с ним, могут содержать прогнозные заявления, убеждения или мнения относительно будущего бизнеса Takeda, будущего положения и результатов деятельности, включая оценки, прогнозы, цели и планы Takeda. Без ограничения, прогнозные заявления часто включают в себя такие слова, как «цели», «планы», «полагает», «надеется», «продолжает», «ожидает», «целится», «намеревается», «обеспечивает», «будет», «может», «следует», «будет», «мог бы», «ожидает», «оценивает», «проектирует», «прогнозирует», «прогноз» или аналогичные выражения или их отрицательные значения. Эти прогнозные заявления основаны на предположениях о многих важных факторах, включая следующие, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях: экономические обстоятельства, окружающие глобальный бизнес Takeda, включая общие экономические условия в Японии и США, а также в отношении международных торговых отношений; конкурентное давление и развитие событий; изменения в применимых законах и правилах, включая ценообразование на лекарства, налоговые, тарифные и другие правила, связанные с торговлей; проблемы, присущие разработке новых продуктов, включая неопределенность клинического успеха и решений регулирующих органов и сроков их принятия; неопределенность коммерческого успеха новых и существующих продуктов; производственные трудности или задержки; колебания процентных ставок и курсов валют; претензии или опасения относительно безопасности или эффективности продаваемых продуктов или продуктов-кандидатов; последствия кризисов в области здравоохранения, таких как новая пандемия коронавируса; успех наших усилий по обеспечению экологической устойчивости, позволяющий нам сократить выбросы парниковых газов или достичь других наших экологических целей; степень, в которой наши усилия по повышению эффективности, производительности или экономии затрат, такие как интеграция цифровых технологий, включая искусственный интеллект, в наш бизнес или другие инициативы по реструктуризации нашей деятельности, приведут к ожидаемым выгодам; и другие факторы, указанные в последнем годовом отчете Takeda по форме 20-F и других отчетах Takeda, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, доступных на веб-сайте Takeda по адресу: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ или https://www.sec.gov/. Компания Takeda не обязуется обновлять какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, или любые другие прогнозные заявления, которые она может сделать, за исключением случаев, предусмотренных законом или правилами фондовой биржи. Прошлые результаты не являются индикатором будущих результатов, а результаты или заявления Takeda в этом пресс-релизе не могут служить показателем и не являются оценкой, прогнозом, гарантией или прогнозом будущих результатов Takeda.

Медицинская информация Takeda

Этот пресс-релиз содержит информацию о продуктах, которые могут быть доступны не во всех странах или могут быть доступны под разными торговыми марками, для разных показаний, в разных дозировках или с разной силой действия. Ничто из содержащегося в настоящем документе не должно рассматриваться как навязывание, продвижение или реклама каких-либо рецептурных лекарств, в том числе тех, которые находятся в стадии разработки.

Предостережение главного героя в отношении прогнозных заявлений

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления для целей положений о безопасной гавани Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Прогнозные заявления включают заявления относительно потенциальных преимуществ русфертида. В некоторых случаях вы можете идентифицировать эти заявления по прогнозным словам, таким как «ожидать», «полагать», «может», «будет», «ожидать», или по отрицательному или множественному числу этих слов или аналогичным выражениям. Заявления прогнозного характера не являются гарантией будущих результатов и подвержены рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты и события будут существенно отличаться от ожидаемых, включая, помимо прочего, нашу способность разрабатывать и коммерциализировать наши потенциальные продукты, нашу способность получать поэтапные выплаты в соответствии с нашими соглашениями о сотрудничестве с Janssen и Takeda, нашу способность использовать и расширять наши программы для создания конвейера потенциальных продуктов, нашу способность получать и поддерживать одобрение регулирующих органов наших кандидатов на продукты, нашу способность работать в конкурентной отрасли и успешно конкурировать с конкурентами, которые уже больше ресурсов, чем у нас, и наша способность получать и адекватно защищать права интеллектуальной собственности на наши продукты-кандидаты. Дополнительную информацию об этих и других факторах риска, влияющих на наш бизнес, можно найти в наших периодических отчетах, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам, в том числе в разделе «Факторы риска», содержащемся в наших последних периодических отчетах по формам 10-K и Форме 10-Q, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Заявления прогнозного характера не являются гарантией будущих результатов, а фактические результаты нашей деятельности, финансовое состояние и ликвидность, а также развитие отрасли, в которой мы работаем, могут существенно отличаться от прогнозных заявлений, содержащихся в настоящем пресс-релизе. Любые прогнозные заявления, которые мы делаем в этом пресс-релизе, действительны только на дату этого пресс-релиза. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению наших прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам после даты настоящего пресс-релиза.

Источник: Takeda

Источник: HealthDay

Статьи по теме

Такеда и главный герой объявляют о подаче заявки на новый препарат (NDA) для русфертида для лечения истинной полицитемии (PV) – 5 января 2026 г.

История одобрения русфертида FDA

Дополнительные новостные ресурсы

FDA Оповещения о лекарственных препаратах Medwatch

Ежедневные новости MedNews

Новости для медицинских работников

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Утвержденные дженерики

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-03-04 08:45

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.