Takeda та Protagonist оголошують про те, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США приймає нову заявку на ліки та надає першочерговий розгляд Русфертиду як потенційного першокласного засобу для лікування справжньої поліцитем

Лікування для: справжньої поліцитемії

Takeda та Protagonist оголошують про те, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США приймає нову заявку на застосування ліків і надає першочерговий розгляд Русфертиду як потенційного першокласного засобу для лікування поліцитемії Вера

ОСАКА, Японія, КЕМБРИДЖ, Массачусетс і НЬЮАРК, Каліфорнія, 2 березня 2026 р. – Такеда (TSE:4502/NYSE:TAK) і Protagonist Therapeutics, Inc. («Протагоніст») (NASDAQ:PTGX) сьогодні оголосили, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прийняло нову заявку на ліки (NDA) і надано Пріоритетну перевірку для rusfertide. Rusfertide — досліджуваний, перший у своєму класі гепсидин-міметичний пептидний терапевтичний засіб для лікування дорослих із справжньою поліцитемією (PV). Управління з контролю за продуктами і медикаментами (FDA) визначило кінцеву дату застосування Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), у третьому кварталі цього календарного року. На додаток до пріоритетного перегляду, русфертид отримав позначення проривної терапії, позначення лікарського засобу-сироти та позначення Fast Track від FDA США.

Русфертид продемонстрував значні покращення в контролі гематокриту, зменшенні флеботомії та результатах, повідомлених пацієнтами, для пацієнтів із справжньою поліцитемією в ключовому дослідженні. Дослідження

Подання в основному базується на дослідженні фази 3 ПЕРЕВІРКИ, у якому рівень клінічної відповіді на Rusfertide Plus більш ніж подвоювався, а також даних про ефективність і безпеку за чотири роки з досліджень фази 2 REVIVE/THRIVE

Цільова дата дії Закону про комісію за рецептурні препарати (PDUFA) знаходиться в третьому Квартал цього календарного року

ПВ характеризується надлишковим утворенням еритроцитів (еритроцитозом), що збільшує в’язкість або густину крові, що може призвести до небезпечних для життя тромботичних подій. Гематокрит - це відношення еритроцитів до загальної кількості крові в організмі. Досягнення та підтримка контрольованого рівня гематокриту <45% є основною метою лікування ПВ для запобігання тромботичним подіям і полегшення обтяжливих симптомів.

«Існує нагальна потреба в інноваційних варіантах лікування справжньої поліцитемії, коли пацієнти наразі стикаються з обмеженим терапевтичним вибором для контролю свого гематокриту та значного тягаря симптомів», — сказав Енді Пламп, доктор медичних наук, Доктор філософії, президент відділу досліджень і розробок компанії Takeda. "Прийняття FDA нашої NDA наближає нас до можливості потенційно запропонувати першокласну терапію, яка могла б суттєво покращити клінічні результати та якість життя. Ця віха є відображенням нашого успішного партнерства з Protagonist і непохитною відданістю Takeda просуванню інноваційних методів лікування гематологічних раків, де залишаються значні незадоволені потреби".

Застереження щодо розповсюдження русфертиду ґрунтувалося в основному на позитивному 32-тижневому первинному аналізі та 52-тижневих результатах глобального рандомізованого дослідження VERIFY фази 3 (NCT05210790), а також на чотирьохрічних даних про ефективність і безпеку дослідження REVIVE фази 2 (NCT04057040) і тривалому продовженні дослідження THRIVE (NCT06033586). У дослідженні VERIFY русфертид досяг первинної кінцевої точки та всіх чотирьох ключових вторинних кінцевих точок. Пацієнти, які отримували русфертид плюс поточний стандарт лікування, продемонстрували більш високий рівень відповіді порівняно з поточним стандартом лікування. Це включало контроль гематокриту, зменшення потреби у флеботомії та покращення результатів втоми та симптомів, про які повідомляли пацієнти. Русфертид загалом добре переносився протягом 52 тижнів лікування. Найпоширенішими побічними явищами (ПД), що виникають під час лікування, у пацієнтів, які отримували русфертид, були реакції у місці ін’єкції (47,4%), анемія (25,6%) і втома (19,6%), які були переважно 1 або 2 ступеня. Серйозні ПД виникали у 8,1% усіх пацієнтів, які отримували русфертид.

«Русфертид є прикладом Наскрізний досвід головного героя, від дослідження нового гепсидинового міметичного механізму для вирішення незадоволених потреб при справжній поліцитемії до відкриття пептиду та його клінічного розвитку через NDA, ми дуже задоволені тим, що FDA надало пріоритетну перевірку русфертиду, і з нетерпінням чекаємо його можливого схвалення в 2026 році», – сказав Дінеш В. Патель, доктор філософії, президент протагоніста. генеральний директор. «Ми знайшли в Takeda чудового партнера, оскільки rusfertide просувається до цієї віхи, тим самим успішно завершуючи наш більш ніж десятирічний шлях від концепції до комерціалізації».

У січні 2024 року Protagonist і Takeda уклали всесвітню ліцензію та угоду про співпрацю для rusfertide. Головний герой виявив rusfertide і керував його розробкою на етапі 3 досліджень, а Такеда відповідав за реалізацію регуляторної стратегії для подання NDA в США та за керівництво будь-якими майбутніми глобальними регулятивними заявками. Протагоніст має можливість спільно комерціалізувати в США через структуру частки прибутку та збитків 50/50 або відмовитися від цієї структури, надавши Takeda всесвітню ліцензію відповідно до ліцензії та угоди про співпрацю.

Про Rusfertide

Rusfertide — це перший у своєму класі досліджуваний підшкірний засіб, що імітує дію гепсидин, природний гормон, який регулює гомеостаз заліза та виробництво еритроцитів. Впливаючи на основний механізм порушення регуляції заліза при справжній поліцитемії, русфертид має на меті зменшити надлишкову продукцію еритроцитів і допомогти пацієнтам досягти стійкого контролю гематокриту. Русфертид вводять один раз на тиждень шляхом підшкірної самостійної ін’єкції, і на сьогоднішній день він загалом добре переноситься під час клінічних випробувань.

Про VERIFY

Дослідження фази 3 VERIFY (NCT05210790) — це поточне глобальне рандомізоване плацебо-контрольоване дослідження з трьох частин, яке оцінює русфертид у 293 пацієнтів із справжньою поліцитемією протягом 156-тижневого періоду з продовженням лікування для учасників, які продовжують отримувати користь від русфертиду після 156-тижневого періоду лікування. Дослідження оцінює ефективність і безпеку самостійного підшкірного введення русфертиду один раз на тиждень у пацієнтів з неконтрольованим гематокритом, які залежать від флеботомії, незважаючи на поточні стандарти лікування, яке може включати флеботомію, гідроксисечовину, інтерферон та/або руксолітиніб. Первинною кінцевою точкою дослідження була частка пацієнтів, які досягли відповіді протягом 20-32 тижнів, що було визначено як відсутність «придатності до флеботомії». Щоб відповідати критеріям флеботомії, пацієнти в дослідженні повинні були мати: підтверджений гематокрит ≥45%, який був на ≥3% вищим за вихідне значення гематокриту, або гематокрит ≥48%.

Усі пацієнти завершили свою участь у рандомізованій, плацебо-контрольованій частині дослідження, що оцінює ефективність і безпеку русфертиду плюс поточний стандарт медичної допомоги порівняно з плацебо плюс поточний стандарт медичної допомоги, і зараз вони знаходяться у відкритих частинах дослідження.

Про REVIVE і THRIVE

Дослідження фази 2 REVIVE (NCT04057040) оцінювало русфертид у дорослих пацієнтів із справжньою поліцитемією та складалося з трьох частин, включаючи 70 пацієнтів у частині 1 для визначення дози (28 тижнів), 59 пацієнтів у сліпій, плацебо-контрольованій, рандомізованій частині 2 (13 тижнів) і 58 пацієнтів у частині 3 відкритого дослідження розширення (52 тижні). Дослідження THRIVE (NCT06033586) є поточним відкритим розширеним дослідженням, яке оцінює довгострокову тривалість відповіді та профіль безпеки русфертиду у пацієнтів зі справжньою поліцитемією. Дослідження включає 46 пацієнтів, які раніше брали участь у REVIVE. Пацієнти, які мали право на перехід до дослідження THRIVE, завершили відкриту продовжену частину REVIVE, ≥12 місяців терапії русфертидом і відвідали наприкінці лікування. THRIVE призначений для подальшої оцінки підтримки контролю гематокриту, зменшення потреби у терапевтичній флеботомії та загальної безпеки підшкірного введення русфертиду один раз на тиждень протягом додаткового дворічного періоду лікування.

Про справжню поліцитемію (PV)

Справжня поліцитемія (PV) характеризується надмірним утворенням еритроцитів. (еритроцитоз), який збільшує в’язкість або густоту крові, що може призвести до небезпечних для життя тромботичних явищ, таких як інсульт, тромбоз глибоких вен і емболія легеневої артерії. Гематокрит - це відношення еритроцитів до загальної кількості крові в організмі. Досягнення та підтримка контрольованого рівня гематокриту <45% є основною метою лікування ПВ для запобігання тромботичним подіям і полегшення обтяжливих симптомів, включаючи сильну втому, труднощі з концентрацією, нічну пітливість і свербіж.

Про Takeda

Takeda зосереджена на покращенні здоров’я людей і світлому майбутньому для світу. Ми прагнемо відкривати та запроваджувати лікування, що змінює життя, у наших основних терапевтичних та бізнес-сферах, зокрема лікування шлунково-кишкового тракту та запалення, рідкісні захворювання, терапію на основі плазми, онкологію, нейронауку та вакцини. Разом із нашими партнерами ми прагнемо покращити досвід пацієнтів і просунути нові можливості лікування завдяки нашому динамічному та різноманітному конвеєру. Як провідна біофармацевтична компанія, що базується на цінностях і керується дослідженнями та розробками, зі штаб-квартирою в Японії, ми керуємося нашими зобов’язаннями перед пацієнтами, нашими людьми та планетою. Наші співробітники приблизно в 80 країнах і регіонах керуються нашою ціллю та ґрунтуються на цінностях, які визначали нас протягом понад двох століть. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.takeda.com.

Про Protagonist

Protagonist Therapeutics є відкриттям на останньому етапі розвитку біофармацевтичної компанії. Два нові пептиди, отримані з власної платформи відкриття Protagonist, наразі перебувають у фазі 3 клінічної розробки, а NDA для ICOTYDE™ (ікотрокінра) та русфертиду розглядаються FDA. ICOTYDE — це перший у своєму класі досліджуваний цільовий пероральний пептид, який вибірково блокує рецептор інтерлейкіну-23 («IL-23R»), ліцензію на який має Janssen Biotech, Inc., компанія Johnson & Johnson. Після спільного відкриття ICOTYDE вченими Protagonist і Johnson & Johnson відповідно до співпраці компаній з IL-23R, Protagonist відповідав за розробку ICOTYDE протягом фази 1, а Johnson & Johnson взяла на себе відповідальність за розробку на фазі 2 і далі.

Русфертид — це перший у своєму класі пептид-міметик гепсидину, який розробляється спільно з Takeda Pharmaceuticals відповідно до міжнародної ліцензії та угоди про співпрацю, укладеної в 2024 році. Головний герой має право на спільне комерціалізацію русфертиду в США через структуру частки прибутків і збитків 50/50 або може відмовитися від цього структура. Компанія також має низку програм відкриття ліків на доклінічній стадії, спрямованих на клінічно та комерційно підтверджені цілі, включаючи пероральний антагоніст пептиду IL-17, подвійні та потрійні агоністи ожиріння, пероральний функціональний міметик гепсидину та нещодавно оголошені програми IL-4 та аміліну.

Більше інформації про Protagonist, його кандидати на виробництво препаратів і клінічні дослідження можна знайти на сайті Компанії. веб-сайт https://www.protagonist-inc.com.

Важливе повідомлення Takeda

Для цілей цього повідомлення «прес-реліз» означає цей документ, будь-яку усну презентацію, будь-яку сесію запитань і відповідей, а також будь-які письмові чи усні матеріали, обговорені або поширені Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda») щодо цього випуску. Цей прес-реліз (включно з будь-яким усним брифінгом і будь-якими питаннями та відповідями у зв’язку з ним) не призначений для будь-якої пропозиції, запрошення або пропозиції придбати, іншим чином придбати, підписатися, обміняти, продати або іншим чином розпоряджатися будь-якими цінними паперами або закликати будь-яке голосування чи схвалення в будь-якій юрисдикції, а також не є частиною будь-якої пропозиції, запрошення чи звернення. Жодні акції чи інші цінні папери не пропонуються громадськості за допомогою цього прес-релізу. Жодна пропозиція цінних паперів не може здійснюватися в Сполучених Штатах, окрім випадків реєстрації відповідно до Закону США про цінні папери 1933 року з поправками або звільнення від нього. Цей прес-реліз надається (разом з будь-якою додатковою інформацією, яка може бути надана одержувачу) за умови, що він призначений для використання одержувачем лише в інформаційних цілях (а не для оцінки будь-яких інвестицій, придбання, відчуження чи будь-якої іншої операції). Будь-яке недотримання цих обмежень може означати порушення чинного законодавства про цінні папери.

Компанії, інвестиції в які Takeda прямо чи опосередковано є окремими організаціями. У цьому прес-релізі «Takeda» іноді використовується для зручності, коли згадуються Takeda та її дочірні компанії в цілому. Подібним чином слова «ми», «нас» і «наш» також використовуються для позначення дочірніх компаній загалом або тих, хто на них працює. Ці вирази також використовуються, якщо ідентифікація конкретної компанії чи компаній не має жодної користі.

Прогнозні заяви Takeda

Цей прес-реліз і будь-які матеріали, поширені у зв’язку з цим прес-релізом, можуть містити прогнозні заяви, переконання або думки щодо майбутнього бізнесу Takeda, майбутньої позиції та результатів діяльності, включаючи оцінки, прогнози, цілі та плани Takeda. Без обмежень, прогнозні заяви часто включають такі слова, як «цілі», «плани», «вважає», «сподівається», «продовжує», «очікує», «прагне», «має намір», «забезпечує», «буде», «може», «повинен», «буде», «може», «передбачається», «оцінки», «проекти», «прогнози», «прогноз» або подібні вирази або негативні цього. Ці прогнозні заяви ґрунтуються на припущеннях щодо багатьох важливих факторів, у тому числі наступних, які можуть призвести до суттєвих відмінностей фактичних результатів від тих, що виражені або маються на увазі в прогнозних заявах: економічні обставини, що оточують глобальний бізнес Takeda, включаючи загальні економічні умови в Японії та Сполучених Штатах, а також міжнародні торгові відносини; конкурентний тиск і розвиток; зміни чинних законів і нормативних актів, включаючи правила ціноутворення на ліки, податки, тарифи та інші правила, пов’язані з торгівлею; проблеми, пов'язані з розробкою нового продукту, включаючи невизначеність клінічного успіху та рішень регуляторних органів і їх терміни; невизначеність комерційного успіху нових і існуючих продуктів; виробничі труднощі або затримки; коливання процентних ставок і курсів валют; претензії або занепокоєння щодо безпеки чи ефективності проданих продуктів або продуктів-кандидатів; вплив криз у сфері охорони здоров’я, таких як пандемія нового коронавірусу; успіх наших зусиль щодо екологічної стійкості, що дозволяє нам зменшити викиди парникових газів або досягти інших екологічних цілей; ступінь, до якого наші зусилля щодо підвищення ефективності, продуктивності або економії коштів, такі як інтеграція цифрових технологій, у тому числі штучного інтелекту, у наш бізнес або інші ініціативи з реструктуризації нашої діяльності приведуть до очікуваних переваг; та інші фактори, визначені в останньому річному звіті Takeda за формою 20-F та інших звітах Takeda, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж США, доступних на веб-сайті Takeda за адресою: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ або https://www.sec.gov/. Takeda не бере на себе зобов’язання оновлювати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, або будь-які інші прогнозні заяви, які вона може зробити, за винятком випадків, передбачених законом або правилами фондової біржі. Попередні показники не є показником майбутніх результатів, і результати або заяви Takeda в цьому прес-релізі можуть не вказувати на майбутні результати Takeda, а також не бути оцінкою, прогнозом, гарантією чи прогнозом.

Медична інформація Takeda

Цей прес-реліз містить інформацію про продукти, які можуть бути недоступні в усіх країнах або доступні під різними торговими марками, для різних показань, у різних дозах або в різних силах. Нічого, що міститься в цьому документі, не слід вважати проханням, просуванням або рекламою будь-яких ліків, що відпускаються за рецептом, у тому числі тих, що розробляються.

Застереження головного героя щодо прогнозних заяв

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви для цілей положень про безпечну гавань Закону про реформу судових спорів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Прогнозні заяви включають заяви щодо потенційних переваг rusfertide. У деяких випадках ви можете ідентифікувати ці заяви за прогнозними словами, такими як «передбачити», «вважати», «може», «буде», «очікувати», або заперечними чи множинними словами цих слів або подібних виразів. Прогнозні заяви не є гарантією майбутньої ефективності та залежать від ризиків і невизначеностей, які можуть призвести до того, що фактичні результати та події суттєво відрізнятимуться від очікуваних, включаючи, але не обмежуючись, нашу здатність розробляти та комерціалізувати наші потенційні продукти, нашу здатність отримувати етапні виплати згідно з нашими угодами про співпрацю з Janssen і Takeda, нашу здатність використовувати та розширювати наші програми для створення конвеєра потенційних продуктів, нашу здатність отримувати та підтримувати регуляторне схвалення наших кандидатів на продукти, нашу здатність працювати в конкурентоспроможній галузі та успішно конкурувати з конкурентами, які мають більше ресурсів, ніж ми, а також нашу здатність отримувати та належним чином захищати права інтелектуальної власності на наші кандидати на продукти. Додаткову інформацію щодо цих та інших факторів ризику, що впливають на наш бізнес, можна знайти в наших періодичних поданнях до Комісії з цінних паперів і бірж, зокрема в розділі «Фактори ризику», що міститься в наших останніх періодичних звітах за формою 10-K і 10-Q, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж. Прогнозні заяви не є гарантією майбутніх результатів, і наші фактичні результати діяльності, фінансовий стан і ліквідність, а також розвиток галузі, в якій ми працюємо, можуть істотно відрізнятися від прогнозних заяв, що містяться в цьому прес-релізі. Будь-які прогнозні заяви, які ми робимо в цьому прес-релізі, стосуються лише дати цього прес-релізу. Ми не беремо на себе жодних зобов’язань оновлювати наші прогнозні заяви внаслідок нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином після дати цього прес-релізу.

Джерело: Takeda

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Takeda та Protagonist оголошують про подання нової заявки на препарат (NDA) для Rusfertide для лікування справжньої поліцитемії (PV) – 5 січня 2026

Історія схвалення Rusfertide FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних ліків

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-03-04 08:45

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.