Takeda annonce l'approbation américaine de la FDA de Gammagard Liquid ERC, la seule thérapie d'immunoglobuline liquide prêt à l'emploi avec un contenu à faible immunoglobuline A (IgA)

OSAKA, Japan and CAMBRIDGE, Massachusetts, June 30, 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Gammagard Liquid ERC [immune globulin infusion (human)] with less than or equal to 2 µg/mL IgA in a 10% solution, the only ready-to-use liquid thérapie par immunoglobuline (Ig) avec une faible teneur en immunoglobuline A (IgA), comme thérapie de remplacement pour les personnes de deux ans et plus avec une immunodéficience primaire (PI). En tant que liquide prêt à l'emploi, l'ERC liquide gammagard peut aider à soulager la charge de l'administration pour les patients et leurs prestataires de soins de santé en éliminant le besoin de reconstitution et peut être administré par voie intraveineuse ou par voie sous-cutanée. 1

La plus faible teneur en IgA de toute thérapie immunoglobuline liquide prête à l'emploi et peut être administrée par voie intraveineuse ou par voie sous-cutanée », a déclaré Kristina Allikmet, vice-présidente senior et responsable de la recherche et du développement de l'unité commerciale des thérapies d'origine plasma de Takeda. «Gammagard Liquid ERC utilise le même processus de fabrication de pointe que nos autres formulations d'immunoglobulines liquides prêtes à l'emploi et est aligné avec notre stratégie prospective pour hiérarchiser l'offre fiable tout en offrant une large gamme de thérapies par immunoglobulines pour répondre aux besoins variés des patients.»

With this approval, Takeda continues to be the only manufacturer of IG therapy with low IgA content less than or equal to 2 µg/mL in a 10% solution.1 It is anticipated that commercialization of Gammagard Liquid ERC will begin in the U.S. in 2026, followed by the European Union in 2027, where Gammagard Liquid ERC is approved by the European Medicines Agency (EMA) as DEQSIGA®.3 The La chronologie du lancement commercial est cohérente avec le temps nécessaire pour accélérer la fabrication et l'alimentation des thérapies dérivées du plasma.

En parallèle à cette approbation, et après une analyse approfondie, Takeda a décidé d'arrêter Gammagard S / D [immunin-globulin intraveineux (humain) Iga moins de 1 µg / ml dans une solution à 5%, la première solution de génie de l'entreprise. La préparation lyophilisée (lyophilisée) dans le portefeuille IG de Takeda, Gammagard S / D utilise un processus de fabrication plus ancien différent. Pour Gammagard S / D, ce processus n'est plus en mesure de répondre de manière fiable aux besoins futurs de la communauté des patients. Par conséquent, Takeda a informé la FDA et d'autres autorités sanitaires selon lesquelles la fabrication de gammagard S / D sera interrompue fin décembre 2027. Au-delà de cette date, Takeda a l'intention de maintenir l'inventaire Gammagard S / D jusqu'à ce qu'il soit épuisé ou expiré.

«Nous comprenons l'impact que ces nouvelles peuvent avoir sur les patients qui comptent actuellement sur Gammagard S / D pour leur traitement», a déclaré Kristina Allikmet. «Nous communiquons maintenant ces informations pour permettre aux patients de travailler en étroite collaboration avec leurs équipes de soins de santé pour élaborer des plans de traitement alternatifs.»

sur le liquide gammagard ERC

Le liquide gammagard ERC est un traitement à l'immunoglobuline liquide prêt à l'emploi avec une teneur en IgA inférieure ou égale à 2 µg / ml dans une solution à 10% à administrer par voie intraveineuse ou par voie sous-cutanée. Il est indiqué aux États-Unis comme thérapie de remplacement pour l'immunodéficience primaire (PI) chez les personnes de deux ans et plus.1

Le liquide gammagard ERC partage son processus de fabrication avec un liquide gammagard [perfusion immunitaire (humain)], avec la modification des paramètres dans une étape de processus unique pour améliorer la réduction des IgA. Cette capacité d'élimination améliorée (ERC) se traduit par un produit avec IgA inférieur ou égal à 2 µg / ml dans une solution à 10 %.1

Bien que le liquide gammagard ne soit pas indiqué spécifiquement pour la sensibilité aux IgA chez les personnes atteintes d'immunodéficience primaire, cela peut être une option appropriée pour eux en fonction du jugement clinique de leur médecin. Le liquide gammagard ERC est contre-indiqué chez les patients ayant des antécédents d'hypersensibilité systémique sévère ou de réactions anaphylactiques au produit. Il porte également des avertissements et des précautions concernant le potentiel de réactions d'hypersensibilité sévères, y compris chez les patients qui ont déjà toléré les produits immunitaires. Malgré la contenu de faibles niveaux d'IgA (≤2 µg / ml dans une solution à 10%), le risque d'anaphylaxie reste.1

sur le gammagard S / D

gammagard S / D est un traitement par immunoglobuline lyophilisé (lyophilisé) avec une teneur en IgA inférieure à 1 µg / ml dans une solution à 5% pour une utilisation intraveineuse uniquement. Il est indiqué pour le traitement de l'immunodéficience primaire (PI) chez les adultes et les patients pédiatriques de 2 ans et plus. Le gammagard S / D est également indiqué pour la prévention des infections bactériennes chez les patients atteints d'hypogammaglobulinémie et / ou d'infections bactériennes récurrentes associées à la LLe B, pour le traitement des patients adultes atteints de thrombocytopénique chronique (ItP) syndrome chez les patients pédiatriques.2

sur l'immunodéficience primaire (PI)

L'immunodéficience primaire (PI) est un groupe de plus de 550 troubles rares et chroniques, où une partie du système immunitaire du corps est manquante ou ne fonctionne pas comme elle devrait. Spécialistes.6 Aux États-Unis, PI affecte environ 1 sur 1 200 personnes. (IG) Produits, y compris Gammagard Liquid, Gammagard Liquid ERC et Gammagard S / D. Les facteurs de risque peuvent inclure l'âge avancé, l'immobilisation prolongée, les conditions hypercoagulables, les antécédents de thrombose veineuse ou artérielle, l'utilisation d'œstrogènes, les cathéters vasculaires intérieurs, l'hyperviscosité et les facteurs de risque cardiovasculaires. La thrombose peut se produire en l'absence de facteurs de risque connus.

Pour les patients à risque de thrombose, administrer le liquide de gammagard, le liquide gammagard ERC et le gammagard S / D à la dose minimale et à la perfusion considérable. Assurer une hydratation adéquate chez les patients avant l'administration.

Surveiller les signes et symptômes de thrombose et évaluer la viscosité du sang chez les patients à risque d'hyperviscosité. La néphrose et la mort peuvent survenir chez les patients prédisposés atteints de produits immunitaires intraveineux (IGIV), y compris le liquide gammagard, le liquide gammagard ERC et le gammagard s / d. Les patients prédisposés à la dysfonction rénale comprennent ceux avec un degré d'insuffisance rénale préexistante, le diabète sucré, l'âge de plus de 65 ans, l'épuisement du volume, la septicémie, la paraprotéinémie ou les patients recevant des médicaments néphrotoxiques connus. La dysfonction rénale et l'insuffisance rénale aiguë se produisent plus souvent chez les patients recevant des produits IGIV contenant du saccharose. Le liquide gammagard, le liquide gammagard ERC et le gammagard S / D ne contiennent pas de saccharose.

contre-indications

Le liquide gammagard est contre-indiqué chez les patients ayant des antécédents de réactions d'hypersensibilité systémique anaphylactiques ou sévères à l'IG humaine, et des patients déficientes en IgA avec des anticorps contre l'IgA et des antécédents d'hypersensibilité à l'Ig humaine. L'anaphylaxie a été signalée avec une utilisation intraveineuse (IV) de liquide gammagard .

Leir ERC et gammagard S / D sont contre-indiqués chez les patients ayant des antécédents de réaction à l'hypecard et à la forte du liquide de gammai Gammagard S / D .

Avertissements et précautions

Hypersensibilité: Des réactions d'hypersensibilité sévères peuvent se produire, même chez les patients qui ont toléré un traitement antérieur avec une Ig humaine. Des réactions d'hypersensibilité graves et des réactions anaphylactiques avec une baisse de la pression artérielle se sont produites chez les patients recevant du gammagard S / D, y compris les patients qui ont toléré les traitements précédents avec du gammagard S / D, même s'il contient de faibles niveaux d'IgA. Si une réaction d'hypersensibilité se produit, interrompez la perfusion immédiatement et instituez un traitement approprié. Les patients atteints d'IgA déficientes avec des anticorps contre les IgA sont plus à risque de développer des réactions d'hypersensibilité potentiellement sévères, notamment l'anaphylaxie.

Dysfonctionnement rénal / défaillance: Dysfonction rénale aigu Les produits IG, en particulier ceux contenant du saccharose. Une insuffisance rénale aiguë a été signalée en association avec le liquide gammagard et le gammagard S / D. Assurez-vous que les patients ne sont pas épuisés en volume avant la perfusion. Chez les patients à risque en raison d'une insuffisance rénale préexistante ou d'une prédisposition à une insuffisance rénale aiguë, évaluer la fonction rénale avant l'initiation et tout au long du traitement, et considérer un dosage plus faible et plus fréquent. Si la fonction rénale se détériore, envisagez l'arrêt.

hyperprotéinémie, augmentation de la viscosité sérique et hyponatrémie peuvent se produire. Il est essentiel de distinguer la véritable hyponatrémie de la pseudohyponatrémie car certains traitements peuvent entraîner une épuisement du volume, une augmentation supplémentaire de la viscosité du sérum et une prédisposition aux événements thromboemboliques.

La thrombose: a été signalée comme un traitement avec des produits Ig et en l'absence de facteurs de risque connus. Chez les patients à risque, administrez à la dose minimale et au taux de perfusion possible. Assurer une hydratation adéquate avant l'administration. Surveiller les signes et les symptômes de la thrombose et évaluer la viscosité du sang chez les patients à risque d'hyperviscosité.

Syndrome de méningite aseptique: a été signalé avec l'utilisation de l'IG. Effectuer un examen neurologique approfondi sur les patients présentant des signes et des symptômes, pour exclure d'autres causes de méningite. L'arrêt du traitement IG a entraîné une rémission en plusieurs jours sans séquelles. Le syndrome commence généralement dans plusieurs heures à deux jours suivant le traitement IG

Hémolyse: liquide gammagard, liquide gammagard ERC et gammagard S / D contiennent des anticorps sanguins, ce qui peut provoquer une réaction antiglobuline directe positive et une hémolyse. Surveiller les patients pour les signes et symptômes d'hémolyse et l'anémie hémolytique retardée et, si elle est présente, effectuer des tests de laboratoire de confirmation appropriés.

Lésion pulmonaire aiguë liée à la transfusion: œdème pulmonaire non cardiogénique a été signalé avec IG administré par IV, y compris liquide gammagard . Surveiller les patients pour les effets indésirables pulmonaires. En cas de suspicion, effectuez des tests appropriés pour la présence d'anticorps anti-neuutrophiles et anti-HLA dans le produit du produit et du sérum du patient. Peut être géré en utilisant l'oxygénothérapie avec un soutien ventilatoire adéquat.

Agents infectieux transmitables: Parce que gammagard liquide, gammagard liquide ERC et gammagard s / d sont fabriqués à partir de plasmes humains, ils peuvent comporter un risque de transmission d'agents infectieux (E.G., des violons, des autres pathogènes). Aucun cas confirmé de transmission virale ou de la variante de la maladie de Creutzfeldt-Jakob (VCJD) n'a été associé à liquide gammagard .

Interférence avec les tests de laboratoire: Les résultats des tests sérologiques faux positifs et certaines lectures d'essai, avec le potentiel d'interprétation trompeuse, peuvent se produire à la suite d'anticorps transférés passivement. S / D . Chez les patients ayant un régime pauvre en sodium, calculez la quantité de sodium à partir de gammagard S / D lors de la détermination de l'apport alimentaire de sodium.

Réactions indésirables

liquide gammagard

IV Administration: La réaction indésirable grave observée lors des essais cliniques IV était la méningite aseptique. Les réactions indésirables les plus courantes observées chez ≥ 5% des patients dans les essais cliniques étaient les maux de tête, la fatigue, la pyrexie, les nausées, les frissons, les rigueurs, la douleur en extrémité, la diarrhée, la migraine, les étourdissements, les vomissements, la toux, l'urticaria, l'asthma, le pharyngolaryngal pain, l'éclair et murmure cardiaque.

Administration sous-cutanée: Les réactions indésirables les plus courantes observées chez ≥5% des patients dans les essais cliniques étaient le site de perfusion (local) (éruption cutanée, érythème, œdème, hémorragie et irritation), maux de tête, fatigue, rythme cardiaque, pyrexie, augmentation de la douleur abdociale, nausea, VOM Diarrhée, douleurs à l'oreille, stomatite aphteuse, migraine, douleur oropharyngée et douleur à l'extrémité.

Erc liquide gammagard

La sécurité du liquide gammagard ERC chez les patients atteints d'immunodéficience humorale primaire (PI) est soutenue par deux études cliniques menées sur un liquide de gammagard. Aucune étude clinique n'a été menée à l'aide de l'administration de Gammagard Liquid ERC.

IV: Les réactions indésirables les plus courantes observées chez ≥ 5% des patients de l'étude 1 étaient des maux de tête, de la fatigue, de la pyrexie, des frissons, des nausées, de la douleur en extrémité, de la diarrhée, de la migraine, de la maltraitance, du site d'urticara, du cough, extravasation, arthralgie, éruption cutanée, myalgie, prurite et murmure cardiaque

Administration sous-cutanée: Les réactions indésirables les plus courantes observées chez ≥ 5% des patients de l'étude 2 ont été le site de perfusion (local) événement, vomisseur, arthralgie, nausese, asthma, pression de l'hyperrou extrémité.

gammagard s / d

Les réactions indésirables les plus courantes observées chez ≥ 5% des patients d'essai cliniques pendant ou dans les 48 heures suivant la perfusion étaient des maux de tête, des nausées, des frissons, de la fatigue, de la pyrexie, de la douleur abdominale supérieure, de la diarrhéie. Les réactions indésirables les plus graves rapportées par le marché postal comprennent l'insuffisance rénale, les événements thrombotiques (infarctus du myocarde, les accidents cérébrovasculaires et l'embolie pulmonaire), le choc anaphylactique, la méningite aseptique et l'hémolyse. Les vaccins viraux (par exemple, rougeole, oreillons, rubéole et varicelle).

Pour les informations complètes de prescription aux États-Unis pour Gammagard Liquid, veuillez visiter: https://www.shirecontent.com/pi/pdfs/gamliquid_usa_eng.pdf

Pour les informations de prescription aux États-Unis complètes pour Gammagard Liquid ERC, veuillez visiter: https://content.takeda.com/?contentType=pi&product=gam&language=eng&country=usa&documentnumber=2

Pour les informations complètes de prescription aux États-Unis pour Gammagard S / D, veuillez visiter: https://www.shirecontent.com/pi/pdfs/ggsd_usa_eng.pdf

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références

Gammagard Liquid ERC [Perfusion immunitaire (humaine)] avec moins ou égale à 2 µg / ml Iga dans une solution à 10% d'informations de prescription américaine.

gammagard s / d [Immuno-globuline intraveineux (humain)] IgA inférieur à 1 µg / ml dans une solution à 5%] Informations de prescription américaines.

Agence européenne des médicaments. Deqsiga 100 mg / ml de solution pour le résumé de la perfusion des caractéristiques du produit. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/epar/deqsiga

Fondation sur la carence immunitaire. Vivre avec une immunodéficience primaire. Consulté en juin 2024. Disponible sur: https://primaryimmune.org/living-primary-immunodificiend .

Centre pour la maladie et la prévention. Sur l'immunodéficience primaire (PI). Consulté en juin 2024. Disponible sur: https://www.cdc.gov/primary-immunodéficience/about/index.html .

Fondation sur la carence immunitaire. Comprendre l'immunodéficience primaire. Consulté en juin 2024. Disponible sur: https://primaryimmune.org/understing-Primary-immunodéficie Powell RW, Bowen S. J Clin Immunol. 2014; 34 (8): 954-961.

Source: Takeda

Publié : 2025-07-02 12:00

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