Takeda annuncia l'approvazione della FDA degli Stati Uniti del Gammagard Liquid ERC, l'unica terapia di immunoglobulina liquida pronta all'uso con contenuto di immunoglobulina A basso

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Osaka, Giappone e Cambridge, Massachusetts, 30 giugno 2025-Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha approvato un ERC liquido Gammag terapia di immunoglobulina (Ig) con basso contenuto di immunoglobulina A (IgA), come terapia sostitutiva per le persone di età pari o superiore a età con immunodeficienza primaria (PI). Come liquido pronto all'uso, ERC liquido Gammagard può aiutare ad alleviare l'onere della somministrazione per i pazienti e i loro operatori sanitari eliminando la necessità di ricostituzione e può essere somministrato per via endovenosa o sottocutanea. Il più basso contenuto di IgA di qualsiasi terapia di immunoglobulina liquida pronta all'uso e può essere somministrato per via endovenosa o sottocutanea ", ha affermato Kristina Alikmets, vicepresidente senior e capo della ricerca e sviluppo per l'unità di business di Terapie di Takeda. "Il Gammagard Liquid ERC utilizza lo stesso processo di produzione all'avanguardia delle nostre altre formulazioni di immunoglobulina liquida pronte all'uso ed è allineato con la nostra strategia previsionale per dare priorità all'offerta affidabile pur offrendo una vasta gamma di terapie immunoglobuline per rispondere a varie esigenze dei pazienti."

Con questa approvazione, Takeda continua ad essere l'unico produttore di terapia con Ig con basso contenuto di IgA inferiore o uguale a 2 µg/ml in una soluzione al 10 %.1 Si prevede che la commercializzazione di ERC liquidi Gammagard inizierà negli Stati Uniti, seguita dall'Unione Europea, seguita dall'Unione Europea La sequenza temporale al lancio commerciale è coerente con il tempo impiegato per aumentare la produzione e la fornitura di terapie derivate dal plasma.

In parallelo a questa approvazione e, dopo un'analisi completa, Takeda ha deciso di interrompere la gammagard S/D. Solo la preparazione liofilizzata (liofilizzata) nel portafoglio IG di Takeda, Gammagard S/D utilizza un processo di produzione diverso e più vecchio. Per Gammagard S/D, questo processo non è più in grado di soddisfare in modo affidabile le esigenze future della comunità dei pazienti. Pertanto, Takeda ha informato la FDA e altre autorità sanitarie che la produzione di gammagard S/D sarà interrotta alla fine di dicembre 2027. Oltre a tale data, Takeda intende mantenere l'inventario S/D Gammagard fino a quando non sarà esaurita o scaduta.

"Comprendiamo l'impatto che questa notizia potrebbe avere sui pazienti che attualmente fanno affidamento su Gammagard S/D per il loro trattamento", ha affermato Kristina Alikmets. "Stiamo comunicando queste informazioni ora per consentire ai pazienti di lavorare a stretto contatto con i loro team di assistenza sanitaria per sviluppare piani di trattamento alternativi."

Informazioni su Gammagard Liquid ERC

ERC liquido gammagard è una terapia di immunoglobulina liquida pronta all'uso con un contenuto di IgA inferiore o uguale a 2 µg/mL in una soluzione al 10% da somministrazione per via endovenosa o sottocutanea. È indicato negli Stati Uniti come terapia sostitutiva per l'immunodeficienza primaria (PI) nelle persone di età pari o superiore a due anni. Questa capacità di rimozione migliorata (ERC) provoca un prodotto con IgA inferiore o uguale a 2 µg/ml in una soluzione al 10 %.1

Sebbene ERC liquido gammagard non sia indicato specificamente per la sensibilità IgA nelle persone con immunodeficienza primaria, potrebbe essere un'opzione appropriata per loro in base al giudizio clinico del proprio medico. L'ERC liquido gammagard è controindicato nei pazienti con una storia di grave ipersensibilità sistemica o reazioni anafilattiche al prodotto. Porta inoltre avvertimenti e precauzioni per quanto riguarda il potenziale per gravi reazioni di ipersensibilità, anche nei pazienti che hanno precedentemente tollerato i prodotti immunitari globulinici. Nonostante contenga bassi livelli di IgA (≤2 µg/ml in una soluzione al 10%), il rischio di anafilassi rimane.1

Informazioni su Gammagard S/D

Gammagard S/D è terapia di immunoglobulina liofilizzata (liofilizzata) con contenuto di IgA inferiore a 1 µg/mL in una soluzione al 5% solo per uso endovenoso. È indicato per il trattamento dell'immunodeficienza primaria (PI) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni. Gammagard S/D è anche indicato per la prevenzione delle infezioni batteriche in pazienti con ipogammaglobulinemia e/o infezioni batteriche ricorrenti ricorrenti associate a CLL a cellule B, per il trattamento di pazienti adulti con la prevenzione immunita Sindrome di Kawasaki nei pazienti pediatrici.2

sull'immunodeficienza primaria (PI)

Immunodeficienza primaria (PI) è un gruppo di oltre 550 disturbi rari e cronici, in cui una parte del sistema immunitario del corpo è mancante o non funziona come dovrebbe.4 Queste condizioni derivano da mutazioni genetiche, che di solito sono ereditate. specialisti.6 Negli Stati Uniti, PI colpisce circa 1 su 1.200 persone.7

ERC liquido Gammagard, Gammagard Liquid e Gammagard S/D USA IMPORTANTI INFORMAZIONI DI SICUREZZA

Avviso: trombosi Avviso: trombosi Prodotti, tra cui Gammagard Liquid, Gammagard Liquid ERC e GammaGard S/D. I fattori di rischio possono includere età avanzata, immobilizzazione prolungata, condizioni ipercoagulabili, storia di trombosi venosa o arteriosa, uso di estrogeni, cateteri vascolari interni, iperviscosità e fattori di rischio cardiovascolare. La trombosi può verificarsi in assenza di fattori di rischio noti.
  • Per i pazienti a rischio di trombosi, somministrare gammagard liquido, ERC liquido gammagard e gammagard s/d alla dose minima e al tasso di infusione praticabile. Garantire un'adeguata idratazione nei pazienti prima della somministrazione.
  • monitor per segni e sintomi della trombosi e valutare la viscosità del sangue nei pazienti a rischio di iperviscosità.
    • Avvertenza renale: insufficienza renale renale: insufficienza di renale renale. e la morte può verificarsi in pazienti predisposti con prodotti endovenosi endovenosi immunitari (IgIV), tra cui Gammagard Liquid, Gammagard Liquid ERC e Gammagard S/D. I pazienti predisposti alla disfunzione renale comprendono quelli con qualsiasi grado di insufficienza renale preesistente, diabete mellito, età superiore a 65, deplezione del volume, sepsi, paraproteinemia o pazienti che ricevono farmaci nefrotossici noti. La disfunzione renale e l'insufficienza renale acuta si verificano più comunemente nei pazienti che ricevono prodotti IgIV contenenti saccarosio. Gammagard Liquid, Gammagard Liquid ERC e Gammagard S/D non contengono saccarosio.

    Controindicazioni

  • Gammagard Liquid è controindicato nei pazienti con una storia di reazioni di ipersensibilità sistemica anafilattica o grave a Ig umani e pazienti con deficit di IgA con anticorpi con IGA e una storia di ipersensibilità agli IG umani. L'anafilassi è stata riportata con l'uso endovenoso (IV) di gammagard liquido .
  • gammagard liquido ERC e gammagard s/d sono controindicati nei pazienti con una storia di anafilattica o grave reazioni di ipersensibilità sistemica a S/D .

    • Avvertenze e precauzioni

    Ipersensibilità: possono verificarsi gravi reazioni di ipersensibilità, anche nei pazienti che hanno tollerato il trattamento precedente con IG umano. Reazioni di ipersensibilità gravi e reazioni anafilattiche con una caduta della pressione arteriosa si sono verificati nei pazienti che hanno ricevuto S/D di gammagard, compresi i pazienti che hanno tollerato i trattamenti precedenti con s/d gammagard, anche se contiene bassi livelli di IGA. Se si verifica una reazione di ipersensibilità, interrompere immediatamente l'infusione e istituire un trattamento adeguato. I pazienti con carenza di IgA con anticorpi per le IgA hanno un maggior rischio di sviluppare reazioni di ipersensibilità potenzialmente gravi, inclusa l'anafilassi.

    Disfunzione/fallimento renale di nefrosi aCalica, di fallosi acuta, a causa di una nefrosi proximatica, da una nefrosi acuta, da una nefrosi acuta, da una morte per Iv, da una nefrosi acuta. Prodotti IG, in particolare quelli contenenti saccarosio. L'insufficienza renale acuta è stata riportata in associazione con Gammagard Liquid e Gammagard S/D. Assicurarsi che i pazienti non siano esauriti dal volume prima dell'infusione. Nei pazienti a rischio a causa di insufficienza renale preesistente o predisposizione all'insufficienza renale acuta, valutare la funzione renale prima dell'inizio e durante il trattamento e considerare un dosaggio più basso e più frequente. Se la funzione renale si deteriora, considerare l'interruzione.

    Possono verificarsi

    iperproteinemia, aumento della viscosità sierica e iponatriemia . È fondamentale distinguere la vera iponatriemia dalla pseudohyponatriemia perché alcuni trattamenti possono portare all'esaurimento del volume, un ulteriore aumento della viscosità sierica e una predisposizione agli eventi tromboembolici.

    Thrombosi: è stato segnalato in seguito al trattamento con prodotti Ig e nell'assenza di fattori di rischio noti. Nei pazienti a rischio, somministrare alla dose minima e al tasso di infusione. Garantire un'adeguata idratazione prima della somministrazione. Monitorare i segni e i sintomi della trombosi e valutare la viscosità del sangue nei pazienti a rischio di iperviscosità.

    Sindrome da meningite asettica: è stato riportato con l'uso di IG. Condurre un esame neurologico completo sui pazienti che presentano segni e sintomi, per escludere altre cause di meningite. L'interruzione del trattamento con Ig ha comportato la remissione entro diversi giorni senza sequele. La sindrome di solito inizia entro diverse ore a due giorni dopo il trattamento IG

    emolisi: liquido gammagard, ERC liquido gammagard e gammagard S/D contengono anticorpi del gruppo ematico, che possono causare una reazione antiglobulina diretta positiva ed emolisi. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di emolisi e anemia emolitica ritardata e, se presente, eseguire test di laboratorio di conferma appropriati.

    Lesioni polmonari acute correlate alla trasfusione: edema polmonare non cardiogenico è stato riportato con IG somministrato con IV, incluso gammagard liquido . Monitorare i pazienti per le reazioni avverse polmonari. Se sospettato, eseguire test appropriati per la presenza di anticorpi anti-neutrofili e anti-HLA sia nel siero del prodotto che nel paziente. Può essere gestito utilizzando l'ossigeno terapia con un adeguato supporto ventilatorio.

    agenti infettivi trasmessi: Poiché gammagard liquido, ERC di gammagard e ERC di gammagard, altri patoghi). Non sono stati associati casi confermati di trasmissione virale o variante di Creutzfeldt-Jakob (VCJD)

    Interferenza con i test di laboratorio: Risultati dei test sierologici falsi positivi e alcune letture del saggio, con il potenziale per l'interpretazione fuorviante, possono verificarsi come risultato di anticorpi trasferiti passiva S/D . Nei pazienti con una dieta a basso contenuto di sodio, calcola la quantità di sodio da gammagard s/d quando si determina l'assunzione dietetica di sodio.

    Reazioni avverse

    liquido gammagard

    somministrazione IV: la grave reazione avversa osservata durante gli studi clinici IV era la meningite asettica. Le reazioni avverse più comuni osservate in ≥5% dei pazienti negli studi clinici erano mal di testa, affaticamento, piressia, nausea, brividi, rigide, dolore in estremità, diarrea, emicrania, vertigini, percorso edema, edema per ecuiti, edema per il percorso di edema, edema, edema per l'edema, edema per l'edema, per la tosse, e edema per edema, per la tosse, e l'edema per l'edema, edema e l'edema per efema, per la tosse, e dell'edema e dell'edema e l'edema per l'edema e l'edema per l'edema e l'edema per ecurizzamento e sull'epurito e nell'epurito e nell'eprifica e nella cardaia e nel caricatore e nell'asma e nell'asma e nell'astma di Faringngolaringea Murmur.

    Somministrazione sottocutanea: le reazioni avverse più comuni osservate in ≥5% dei pazienti in studi clinici erano eventi del sito di infusione (locale) (eruzione cutanea, eritema, edema, emorragia e irritazione, systol, anticoncenza, anticoncenza, amatolo, systolic, amatolo, ammoratorio, amatolo, elaboraggio, antierta, amatolo, amatolo, elaborazione, antierta, antierta, antierta, antierta, ecologia per la pressione del male stomatite afulosa, emicrania, dolore orofaringeo e dolore nelle estremità.

    Gammagard Liquid ERC

    La sicurezza del ERC liquido gammagard nei pazienti con immunodeficienza umorale primaria (PI) è supportata da due studi clinici condotti sul liquido gammagard. Non sono stati condotti studi clinici utilizzando ERC liquido gammagard.

    IV Somministrazione: le reazioni avverse più comuni osservate nel ≥5% dei pazienti nello studio 1 erano mal di testa, affaticamento, piressia, brividi, nausea, dolore estremo, diarrea, diarrea, emicrania, emicamento, vomito, dizzosità, urberia, cough di cough estravasazione, artralgia, eruzione cutanea, mialgia, prurite e mormorio cardiaco.

    somministrazione sottocutanea: le reazioni avverse più comuni osservate nel ≥5% dei pazienti nello studio 2 erano eventi del sito di infusione (locale), mal di testa, piressia, affaticamento, frequenza cardiaca aumentata, dolore addominale superiore, vomito, artralgia, nausea, nausea di nausea, nausea, antico, emuciana, emuciale, orofarina, emuciale, emuciale, emuciale, antimale, emuciale, antima estremità.

    gammagard s/d

    Le reazioni avverse più comuni osservate in ≥5% dei pazienti con studio clinico durante o entro 48 ore dall'infusione erano mal di testa, nausea, frigorifero, affaticamento, pyrexia, dolore addominale superiore, dolori di schiena, dolori di infusione, dolori di iperidrosi, e lavaggio.

    Le reazioni avverse più gravi riportate post -marketing includono insufficienza renale, eventi trombotici (infarto del miocardio, incidenti cerebrovascolari ed embolia polmonare), shock anafilattico, meningite asettica e emoli da vivere a una risposta immunali. vaccini (ad es. Morbillo, parotite, rosolia e varicella).

    Per le informazioni complete sulla prescrizione degli Stati Uniti per Gammagard Liquid, visitare: https://www.shirecontent.com/pi/pdfs/gamliquid_usa_eng.pdf

    Per le informazioni complete sulla prescrizione degli Stati Uniti per Gammagard Liquid ERC, si prega di visitare: https://content.takeda.com/?contentttype=pi&product=gam&language=eng&country=usa&documentnumber=2

    Per le informazioni complete sulla prescrizione degli Stati Uniti per Gammagard S/D, visitare: https://www.shirecontent.com/pi/pdfs/ggsd_usa_eng.pdf

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    Riferimenti

  • Gammagard ERC liquido [Immune globulin

    Gammagard S/D [immuno globulina endovenosa (umana)] IgA inferiore a 1 µg/ml in una soluzione al 5%] Informazioni sulla prescrizione degli Stati Uniti.

  • Agenzia europea dei medicinali. Soluzione DEQSIGA 100 mg/ml per il riepilogo dell'infusione delle caratteristiche del prodotto. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/deqsiga

  • Fondazione per carenza immunitaria. Vivere con l'immunodeficienza primaria. Accessed June 2024. Available at: https://primaryimmune.org/living-primary-immunodeficiency.

  • Center for Disease Control and Prevention. Sull'immunodeficienza primaria (PI). Accesso a giugno 2024. Disponibile su: https://www.cdc.gov/primary-imunodeficiency/about/index.html .

  • Fondazione per carenza immunitaria. Comprensione dell'immunodeficienza primaria. Accessed June 2024. Available at: https://primaryimmune.org/understanding-primary-immunodeficiency.

  • Kobrynski L, Powell RW, Bowen S. J Clin Immunol. 2014; 34 (8): 954-961.

    • Fonte: Takeda

    Pubblicato : 2025-07-02 12:00

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