Takeda Mengumumkan Kelulusan FDA A.S. Gammagard Liquid ERC, satu-satunya terapi immunoglobulin cecair yang sedia ada dengan kandungan immunoglobulin A (IGA) yang rendah

Ikuti Drugslib di

Osaka, Jepun dan Cambridge, Massachusetts, 30 Jun, 2025-Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan cecair Gammagard ERC [manusia) (IG) Terapi dengan kandungan immunoglobulin A (IGA) yang rendah, sebagai terapi penggantian untuk orang berumur dua tahun ke atas dengan immunodeficiency primer (PI). Sebagai cecair yang siap digunakan, ERC cecair gammagard dapat membantu mengurangkan beban pentadbiran bagi pesakit dan penyedia penjagaan kesihatan mereka dengan menghapuskan keperluan untuk penyusunan semula dan boleh diberikan secara intravena atau subkuis. Kandungan IGA dari mana-mana terapi immunoglobulin cecair yang sedia ada, dan boleh ditadbir secara intravena atau subkutan, "kata Kristina Allikmets, Naib Presiden Kanan dan Ketua Penyelidikan & Pembangunan untuk Unit Perniagaan Terapi Terapi Plasma Takeda. "Gammagard Liquid ERC menggunakan proses pembuatan canggih yang sama seperti formulasi immunoglobulin cecair siap sedia kami dan selaras dengan strategi yang berpandangan ke hadapan untuk mengutamakan bekalan yang boleh dipercayai sambil menawarkan pelbagai terapi imunoglobulin untuk menangani pelbagai keperluan pesakit."

Dengan kelulusan ini, Takeda terus menjadi satu -satunya pengilang terapi IG dengan kandungan IgA yang rendah kurang daripada atau sama dengan 2 μg/ml dalam larutan 10 %.1 Dijangkakan bahawa pengkomersialan cecair gammagard akan bermula di A.S. Garis masa untuk pelancaran komersil adalah konsisten dengan masa yang diperlukan untuk meningkatkan pembuatan dan pembekalan untuk terapi yang diperolehi dengan plasma. produk.2 Sebagai satu-satunya penyediaan lyophilized (beku-kering) dalam portfolio IG Takeda, Gammagard S/D menggunakan proses pembuatan yang berbeza. Bagi Gammagard S/D, proses ini tidak lagi dapat memenuhi keperluan masa depan komuniti pesakit. Oleh itu, Takeda telah memaklumkan FDA dan pihak berkuasa kesihatan lain yang pembuatan Gammagard S/D akan dihentikan pada akhir Disember 2027. Di luar tarikh itu, Takeda berhasrat untuk mengekalkan inventori Gammagard S/D sehingga ia habis atau tamat. <

"Kami memahami kesan berita ini terhadap pesakit yang kini bergantung kepada Gammagard S/D untuk rawatan mereka," kata Kristina Allikmets. "Kami menyampaikan maklumat ini sekarang untuk membolehkan masa untuk pesakit bekerja rapat dengan pasukan penjagaan kesihatan mereka untuk membangunkan rancangan rawatan alternatif."

Mengenai Gammagard Liquid ERC

Gammagard Liquid ERC adalah terapi immunoglobulin cecair yang sedia ada dengan kandungan IgA kurang daripada atau sama dengan 2 μg/ml dalam penyelesaian 10% untuk diberikan secara intravena atau subkutan. Ia ditunjukkan di Amerika Syarikat sebagai terapi penggantian untuk immunodeficiency primer (PI) pada orang yang berumur dua tahun dan lebih tua.1

Gammagard cecair ERC berkongsi proses pembuatannya dengan cecair gammagard [infusi globulin imun (manusia)] Keupayaan penyingkiran (ERC) yang dipertingkatkan ini menghasilkan produk dengan IgA kurang daripada atau sama dengan 2 μg/ml dalam larutan 10 %.1

Walaupun gammagard cecair ERC tidak ditunjukkan khusus untuk kepekaan IgA pada orang yang mempunyai immunodeficiency utama, ia mungkin merupakan pilihan yang sesuai untuk mereka berdasarkan penghakiman klinikal doktor mereka. ERC cecair gammagard dikontraindikasikan pada pesakit dengan sejarah hipersensitiviti sistemik yang teruk atau tindak balas anaphylactic terhadap produk. Ia juga membawa amaran dan langkah berjaga -jaga mengenai potensi tindak balas hipersensitiviti yang teruk, termasuk pada pesakit yang sebelum ini telah menolerir produk globulin imun. Walaupun mengandungi tahap IgA yang rendah (≤2 μg/ml dalam larutan 10%), risiko anafilaksis kekal.1

Mengenai Gammagard S/D

Gammagard S/D adalah terapi immunoglobulin lyophilized (beku) dengan kandungan IgA kurang daripada 1 μg/ml dalam larutan 5% untuk kegunaan intravena sahaja. Ia ditunjukkan untuk rawatan immunodeficiency primer (PI) pada orang dewasa dan pesakit pediatrik 2 tahun ke atas. Gammagard S/D juga ditunjukkan untuk pencegahan jangkitan bakteria pada pesakit dengan hypogammaglobulinemia dan/atau jangkitan bakteria berulang yang berkaitan dengan CLL sel B, untuk rawatan pesakit dewasa dengan thrombocytopenic purpura (ITP) Sindrom dalam pesakit pediatrik.2

Mengenai immunodeficiency primer (PI)

Immunodeficiency primer (PI) adalah sekumpulan lebih daripada 550 gangguan yang jarang dan kronik, di mana sebahagian daripada sistem imun badan hilang atau tidak berfungsi dengan cara yang sepatutnya. pelbagai pakar.6 Di Amerika Syarikat, PI menjejaskan kira -kira 1 dalam 1,200 orang.7

(IG) produk, termasuk cecair gammagard, gammagard cecair ERC dan gammagard s/d. Faktor risiko mungkin termasuk usia lanjut, imobilisasi yang berpanjangan, keadaan hypercoagulable, sejarah trombosis vena atau arteri, penggunaan estrogen, kateter vaskular yang tinggal, hiperviscosity, dan faktor risiko kardiovaskular. Trombosis mungkin berlaku tanpa ketiadaan faktor risiko yang diketahui. Memastikan penghidratan yang mencukupi pada pesakit sebelum pentadbiran. Nefrosis, dan kematian mungkin berlaku pada pesakit yang terdedah dengan produk intravena globulin imun (IGIV), termasuk cecair gammagard, cecair gammagard ERC dan gammagard S/D. Pesakit yang terdedah kepada disfungsi buah pinggang termasuk mereka yang mempunyai tahap kekurangan buah pinggang yang sedia ada, diabetes mellitus, umur lebih besar daripada 65, pengurangan jumlah, sepsis, paraproteinemia, atau pesakit yang menerima ubat nefrotoksik yang diketahui. Disfungsi buah pinggang dan kegagalan buah pinggang akut berlaku lebih kerap pada pesakit yang menerima produk IGIV yang mengandungi sukrosa. Cecair Gammagard, Gammagard ERC dan Gammagard S/D tidak mengandungi sukrosa.

Gammagard Liquid dikontraindikasikan pada pesakit dengan sejarah reaksi hipersensitiviti sistemik anaphylactic atau teruk kepada manusia Ig manusia, dan pesakit IgA yang kekurangan dengan antibodi kepada IgA dan sejarah hipersensitiviti kepada Ig manusia. Anaphylaxis telah dilaporkan dengan penggunaan intravena (iv) cecair gammagard . S/D .

Amaran dan Langkah berjaga -jaga

Hipersensitiviti: Reaksi hipersensitiviti yang teruk mungkin berlaku, walaupun pada pesakit yang telah menoleransi rawatan sebelumnya dengan IG manusia. Reaksi hipersensitiviti yang teruk dan tindak balas anaphylactic dengan kejatuhan tekanan darah telah berlaku pada pesakit yang menerima Gammagard S/D, termasuk pesakit yang menoleransi rawatan sebelumnya dengan Gammagard S/D, walaupun ia mengandungi tahap IgA yang rendah. Jika tindak balas hipersensitiviti berlaku, hentikan infusi dengan segera dan memulakan rawatan yang sesuai. Pesakit yang kekurangan IGA dengan antibodi ke IgA berada pada risiko yang lebih besar untuk membangunkan tindak balas hipersensitiviti yang berpotensi teruk, termasuk anafilaksis. produk, terutama yang mengandungi sukrosa. Kegagalan buah pinggang akut telah dilaporkan bersekutu dengan cecair gammagard dan gammagard s/d. Memastikan pesakit tidak habis jumlah sebelum infusi. Pada pesakit yang berisiko disebabkan oleh kekurangan buah pinggang yang sedia ada atau kecenderungan untuk kegagalan buah pinggang akut, menilai fungsi buah pinggang sebelum permulaan dan sepanjang rawatan, dan pertimbangkan dos yang lebih rendah, lebih kerap. Jika fungsi buah pinggang merosot, pertimbangkan penghentian.

hyperproteinemia, peningkatan kelikatan serum, dan hyponatremia mungkin berlaku. Adalah penting untuk membezakan hiponatremia yang benar dari pseudohyponatremia kerana rawatan tertentu boleh menyebabkan pengurangan jumlah, peningkatan kelikatan serum, dan kecenderungan untuk peristiwa thromboembolic. Pada pesakit yang berisiko, mentadbir pada dos minimum dan kadar infusi yang dapat dilaksanakan. Pastikan penghidratan yang mencukupi sebelum pentadbiran. Memantau tanda -tanda dan gejala trombosis dan menilai kelikatan darah pada pesakit yang berisiko untuk hiperviscosity.

Sindrom meningitis aseptik: telah dilaporkan dengan menggunakan IG. Mengendalikan peperiksaan neurologi yang menyeluruh pada pesakit yang mempamerkan tanda -tanda dan gejala, untuk menolak sebab -sebab lain meningitis. Menghentikan rawatan IG telah mengakibatkan pengampunan dalam beberapa hari tanpa sekuel. Sindrom ini biasanya bermula dalam masa beberapa jam hingga dua hari selepas rawatan IG

hemolisis: cecair gammagard, cecair gammagard ERC , dan Gammagard S/D mengandungi antibodi kumpulan darah, yang boleh menyebabkan tindak balas antiglobulin langsung dan hemolisis. Pantau pesakit untuk tanda -tanda dan gejala hemolisis dan anemia hemolitik yang ditangguhkan dan, jika ada, lakukan ujian makmal pengesahan yang sesuai.

Kecederaan paru-paru akut yang berkaitan dengan transfusi: Edema pulmonari bukan kardiogenik telah dilaporkan dengan IG yang ditadbir IV, termasuk Gammagard Liquid . Memantau pesakit untuk tindak balas buruk pulmonari. Sekiranya disyaki, lakukan ujian yang sesuai untuk kehadiran antibodi anti-neutrofil dan anti-HLA dalam kedua-dua produk dan serum pesakit. Boleh diuruskan menggunakan terapi oksigen dengan sokongan ventilasi yang mencukupi. Tidak disahkan kes penghantaran virus atau varian Creutzfeldt-Jakob penyakit (VCJD) telah dikaitkan dengan gammagard cecair .

Gangguan dengan ujian makmal: Hasil ujian serologi positif palsu dan pembacaan ujian tertentu, dengan potensi untuk menafsirkan tafsiran, mungkin berlaku akibat antibodi yang dipindahkan secara pasif. S/D . Pada pesakit pada diet natrium yang rendah, hitung jumlah natrium dari Gammagard S/D Apabila menentukan pengambilan natrium pemakanan.

Pentadbiran IV: Reaksi buruk yang serius yang dilihat semasa ujian klinikal IV adalah meningitis aseptik. The most common adverse reactions observed in ≥5% of patients in clinical trials were headache, fatigue, pyrexia, nausea, chills, rigors, pain in extremity, diarrhea, migraine, dizziness, vomiting, cough, urticaria, asthma, pharyngolaryngeal pain, rash, arthralgia, myalgia, oedema peripheral, pruritus, dan murmur jantung. Peningkatan, cirit -birit, sakit telinga, stomatitis aphthous, migrain, sakit oropharyngeal, dan kesakitan di hujung.

Gammagard cecair ERC

Keselamatan ERC cecair gammagard pada pesakit dengan immunodeficiency humoral primer (PI) disokong oleh dua kajian klinikal yang dijalankan pada cecair gammagard. Tiada kajian klinikal telah dijalankan menggunakan Pentadbiran Cecair Gammagard. Extravasation, Arthralgia, Rash, Myalgia, Pruritis, dan Cardiac Murmur.

Subcutaneous administration: The most common adverse reactions observed in ≥5% of patients in study 2 were infusion site (local) event, headache, pyrexia, fatigue, heart rate increased, abdominal pain upper, vomiting, arthralgia, nausea, asthma, blood pressure systolic increased, diarrhea, ear pain, aphthous ulcer, migraine, oropharyngeal pain, and pain in Extremity.

Reaksi buruk yang paling serius yang dilaporkan pasca pascasiswa Vaksin virus dilemahkan (mis., Campak, gondok, rubella, dan varicella).

Untuk maklumat preskripsi A.S. penuh untuk cecair gammagard, sila lawati: https://www.shirecontent.com/pi/pdfs/gamliquid_usa_eng.pdf

href = "https://content.takeda.com/?contenttype=pi&product=gam&language=eng&country=usa&documentnumber=2" " sasaran = "_blank"> https://content.takeda.com/?contenttype=pi&product=gam&language=eng&country=usa&documentnumber=2

Untuk maklumat preskripsi A.S. penuh untuk gammagard s/d, sila lawati: https://www.shirecontent.com/pi/pdfs/ggsd_usa_eng.pdf

Mengenai Takeda

Takeda memberi tumpuan kepada mewujudkan kesihatan yang lebih baik untuk orang dan masa depan yang lebih cerah untuk dunia. Kami berhasrat untuk menemui dan menyampaikan rawatan yang berubah-ubah di kawasan terapeutik dan perniagaan teras kami, termasuk gastrousus dan keradangan, penyakit jarang, terapi plasma, onkologi, neurosains dan vaksin. Bersama -sama dengan rakan kongsi kami, kami berhasrat untuk meningkatkan pengalaman pesakit dan memajukan perbatasan baru pilihan rawatan melalui saluran paip dinamik dan pelbagai kami. Sebagai syarikat biopharmaceutical yang berasaskan nilai-nilai R & D yang beribu pejabat di Jepun, kami dipandu oleh komitmen kami kepada pesakit, rakyat dan planet ini. Pekerja kami di kira -kira 80 negara dan wilayah didorong oleh tujuan kami dan didasarkan pada nilai -nilai yang telah menetapkan kami selama lebih dari dua abad. Untuk maklumat lanjut, lawati www.takeda.com.

Notis penting

Untuk tujuan notis ini, "siaran akhbar" bermaksud dokumen ini, sebarang persembahan lisan, sesi soal jawab dan apa -apa bahan bertulis atau lisan yang dibincangkan atau diedarkan oleh Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") mengenai siaran ini. Siaran akhbar ini (termasuk apa-apa taklimat lisan dan apa-apa jawapan yang berkaitan dengannya) tidak dimaksudkan, dan tidak membentuk, mewakili atau membentuk sebahagian daripada apa-apa tawaran, jemputan atau permohonan apa-apa tawaran untuk membeli, jika tidak memperoleh, melanggan, menjual, menjual atau melupuskan, apa-apa sekuriti atau solicitation mana Tiada saham atau sekuriti lain yang ditawarkan kepada orang ramai melalui siaran akhbar ini. Tiada tawaran sekuriti boleh dibuat di Amerika Syarikat kecuali menurut pendaftaran di bawah Akta Sekuriti A.S. 1933, sebagaimana yang dipinda, atau pengecualian daripadanya. Siaran akhbar ini diberikan (bersama -sama dengan sebarang maklumat lanjut yang boleh diberikan kepada penerima) atas syarat bahawa ia digunakan oleh penerima untuk tujuan maklumat sahaja (dan bukan untuk penilaian apa -apa pelaburan, pengambilalihan, pelupusan atau sebarang transaksi lain). Sebarang kegagalan untuk mematuhi sekatan ini mungkin merupakan pelanggaran undang -undang sekuriti yang berkenaan. Syarikat -syarikat di mana Takeda secara langsung dan tidak langsung memiliki pelaburan adalah entiti yang berasingan. Dalam siaran akhbar ini, "Takeda" kadang -kadang digunakan untuk kemudahan di mana rujukan dibuat kepada Takeda dan anak -anak syarikatnya secara umum. Begitu juga, perkataan "kami", "kami" dan "kami" juga digunakan untuk merujuk kepada anak -anak syarikat secara umum atau kepada mereka yang bekerja untuk mereka. Ekspresi ini juga digunakan di mana tidak ada tujuan berguna yang disampaikan dengan mengenal pasti syarikat atau syarikat tertentu.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

Siaran akhbar ini dan apa-apa bahan yang diedarkan berkaitan dengan siaran akhbar ini mungkin mengandungi kenyataan, kepercayaan atau pendapat yang berpandangan ke hadapan mengenai perniagaan masa depan Takeda, kedudukan masa depan dan hasil operasi, termasuk anggaran, ramalan, sasaran dan rancangan untuk Takeda. Tanpa batasan, kenyataan yang berpandangan ke hadapan sering termasuk kata-kata seperti "sasaran", "rancangan", "percaya", "harapan", "berterusan", "mengharapkan", "bertujuan", "berniat", "memastikan", "boleh", "harus" Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berdasarkan kepada andaian tentang banyak faktor penting, termasuk yang berikut, yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan: keadaan ekonomi yang mengelilingi perniagaan global Takeda, termasuk keadaan ekonomi umum di Jepun dan Amerika Syarikat; tekanan dan perkembangan yang kompetitif; perubahan kepada undang -undang dan peraturan yang berkenaan, termasuk pembaharuan penjagaan kesihatan global; cabaran yang wujud dalam pembangunan produk baru, termasuk ketidakpastian kejayaan klinikal dan keputusan pihak berkuasa pengawalseliaan dan masa itu; ketidakpastian kejayaan komersil untuk produk baru dan sedia ada; kesukaran pembuatan atau kelewatan; turun naik dalam kadar faedah dan mata wang; tuntutan atau kebimbangan mengenai keselamatan atau keberkesanan produk yang dipasarkan atau calon produk; Kesan krisis kesihatan, seperti pandemik coronavirus novel, Takeda dan pelanggan dan pembekalnya, termasuk kerajaan asing di negara -negara di mana Takeda beroperasi, atau di aspek perniagaannya yang lain; masa dan kesan usaha integrasi pasca penggabungan dengan syarikat yang diperoleh; keupayaan untuk melepaskan aset yang tidak teras kepada operasi Takeda dan masa mana -mana divestasi sedemikian; dan faktor-faktor lain yang dikenal pasti dalam laporan tahunan Takeda yang paling terkini mengenai Borang 20-F dan laporan lain Takeda yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., yang boleh didapati di laman web Takeda di: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-curity-reports/ atau di www.sec.gov. Takeda tidak berusaha untuk mengemas kini mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini atau mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang boleh dibuat, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang atau peraturan bursa saham. Prestasi yang lalu bukanlah penunjuk hasil masa depan dan hasil atau pernyataan Takeda dalam siaran akhbar ini mungkin tidak menunjukkan, dan bukan anggaran, ramalan, jaminan atau unjuran keputusan masa depan Takeda.

Maklumat Perubatan

Siaran akhbar ini mengandungi maklumat mengenai produk yang mungkin tidak tersedia di semua negara, atau boleh didapati di bawah tanda dagangan yang berbeza, untuk petunjuk yang berbeza, dalam pelbagai dos, atau dalam kekuatan yang berbeza. Tiada apa -apa yang terkandung di dalamnya harus dianggap sebagai permintaan, promosi atau iklan untuk sebarang ubat preskripsi termasuk yang sedang dibangunkan.

Gammagard S/D [Immune Globulin Intravena (Manusia)] IGA Kurang daripada 1 μg/ml dalam larutan 5%] A.S. Preskripsi Maklumat.

Agensi Ubat Eropah. DEQSIGA 100 mg/ml Penyelesaian untuk ringkasan infusi ciri -ciri produk. https://www.ema.europa.eu

  • Yayasan Kekurangan Imun. Hidup dengan imunodefisien utama. Diakses pada bulan Jun 2024. Boleh didapati di: https://www.cdc.gov/primary-immunodeficiency/about/index.html .
  • Yayasan Kekurangan Imun. Memahami Immunodeficiency Utama. Diakses pada bulan Jun 2024. Boleh didapati di: https://primaryimmune.org/underphiening-munode-munodef <

    Kobrynski L, Powell RW, Bowen S. J Clin Immunol. 2014; 34 (8): 954-961.

    • Sumber: Takeda

    Disiarkan : 2025-07-02 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular