Il New England Journal of Medicine pubblica i dati dallo studio di Fase 2B del recettore dell'orexina orale 2 agonista Oveporexton (TAK-861) nelle persone con narcolessia di tipo 1

Osaka, Giappone e Cambridge, Massachusetts, 14 maggio 2025-Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) ha annunciato oggi che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i dati dalla prova di Fase 2B di Oveporexton (TAK-861) nelle persone con narcolepsy di tipo 1 (NT1). Oveporexton è un agonista selettivo del recettore dell'orexina orale 2 (OX2R) progettato per ripristinare la segnalazione dell'orexina per affrontare la carenza di orexina sottostante che causa NT1. I risultati hanno dimostrato un significativo miglioramento delle misure oggettive e soggettive dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS), riduzioni degli eventi di cataplessia e miglioramenti clinicamente significativi nella gravità della malattia e sulla qualità della vita attraverso tutte le dosi testate rispetto al placebo a otto settimane di trattamento. Cataplessia (improvvisa perdita del tono muscolare), sintomi cognitivi, sonno notturno interrotto, allucinazioni che si verificano mentre si addormenta o si sveglia e si sveglia la paralisi del sonno. Questi sintomi debilitanti possono ridurre notevolmente la qualità della vita di un individuo e avere un forte impatto sulle prestazioni lavorative, nel rendimento accademico e nelle relazioni personali. Lo standard di cura attuale include la polifarmacia per gestire diversi sintomi, ma nessuno di questi medicinali mira alla carenza di orexina sottostante che causa NT1.

"La narcolessia di tipo 1 è una malattia di 24 ore che rende molto difficile funzionare e condurre una vita sana e produttiva", ha affermato il principale investigatore Yves Dauvilliers, M.D., direttore, Centro disturbi da sonno, Dipartimento di Neurologia, Gui De Chauliac Hospital, Montpellier, Francia. "Oveporexton è il principale agonista del recettore 2 dell'Orexina investigativo progettato per affrontare la patofisiologia sottostante di NT1. I dati di supporto della sperimentazione di Fase 2B di Takeda hanno dimostrato miglioramenti clinicamente significativi per le attività di lavoro di NT1. La famiglia e gli amici possono diventare sfide scoraggianti ", ha affermato Sarah Sheikh, M.D., M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP, capo dell'unità dell'area terapeutica delle neuroscienze e sviluppo globale a Takeda. "I nostri risultati di fase 2B suggeriscono che il ripristino della segnalazione dell'orexina ha il potenziale per aiutare le persone con narcolessia di tipo 1 a raggiungere range quasi normali di veglia, come si vede in individui sani e hanno anche un impatto positivo allo spettro più ampio della malattia.

TAK-861-2001 PROVA DI FASE 2B in NT1

Lo studio TAK-861-2001 Fase 2B ha registrato 112 adulti di età compresa tra 18 e 70 con NT1 a livello globale. I partecipanti sono stati randomizzati equamente a uno dei quattro bracci di dosaggio (due volte al giorno 0,5/0,5 mg, 2/2 mg, 2/5 mg o una volta al giorno 7 mg) o placebo per 8 settimane. Gli endpoint primari e secondari dello studio hanno valutato l'impatto di Oveporexton attraverso misure soggettive e oggettive di veglia e sonnolenza diurna, tassi di cataplessia e sicurezza rispetto al placebo.

Risultati della fase 2b Studio ha mostrato una misura chiave, a chiave: una misura chiave, a chiave, una misura chiave, a chiave: una misura chiave, una misura chiave, a chiave, una misura chiave di Waketnezza dosi rispetto al placebo (pag ≤0,001 per tutti i confronti) sono state sostenute in 8 settimane. La latenza medio del sonno sul MWT ha raggiunto i valori coerenti con i valori normativi osservati in individui sani.

Gli endpoint secondari chiave hanno dimostrato significative riduzioni dei punteggi di Sleepness Scale Epworth (ESS), una misura di ED e riduzioni della scala clinica settimanali per la scala clinica. (NSS-CT), una scala di autovalutazione utilizzata per valutare la gravità, la frequenza e l'impatto attraverso i sintomi della narcolessia e la forma corta a 36 elementi (SF-36), utilizzata per valutare la qualità della vita, sono stati valutati come endpoint esplorativi. I punteggi del dominio NSS-CT hanno indicato marcati miglioramenti in tutta la maggior parte dei domini (EDS, cataplessia, allucinazioni ipnagogiche e paralisi del sonno) mentre i miglioramenti clinicamente significativi nella qualità della vita sono stati osservati con i temi più comuni di emucce) (43%), aumento dell'urgenza urinaria (30%) e frequenza (29%). La maggior parte dei teaes era lieve a moderata di intensità e la maggior parte è iniziata entro 1-2 giorni dal trattamento ed era transitoria. Non sono stati segnalati casi di epatotossicità o disturbi visivi.

La maggior parte dei partecipanti (95%) che ha completato lo studio iscritto allo studio di estensione a lungo termine (LTE), con molti pazienti che hanno raggiunto un anno o più di trattamento.

Takeda sta guidando il campo della scienza dell'Orexina con un franchising multi-asset. Oveporexton, il programma principale nel franchise, è il primo e unico agonista dell'Orexina nelle prove di Fase 3. Takeda anticipa una lettura dei dati dalle prove di Fase 3 nell'anno civile 2025.

Sugli agonisti dell'orexina di Takeda per i disturbi del sonno del sonno

Takeda è pionieristico nel campo della scienza dell'Orexina con un franchise multi-asset che offre trattamenti su misura. L'orexina è un regolatore chiave del ciclo del sonno-veglia ed è coinvolta in altre funzioni essenziali, tra cui respirazione e metabolismo. Oveporexton (TAK-861) è la principale attività investigativa in questo franchising e ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna nella narcolessia di tipo 1 dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) e il Centro per la valutazione della droga della somministrazione nazionale dei prodotti medici cinesi. L'azienda sta inoltre progredendo agonisti dell'orexina nelle popolazioni di pazienti con livelli normali di neuropeptidi di orexina e altre indicazioni in cui è implicata la biologia dell'orexina. Ciò include TAK-360, un agonista OX2R orale che viene studiato per la narcolessia di tipo 2 e l'ipersonnia idiopatica, che ha ricevuto una designazione rapida della pista dalla FDA.

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Takeda è focalizzato sulla creazione di una salute migliore per le persone e un futuro più luminoso per il mondo. Miriamo a scoprire e consegnare trattamenti a trasformazione della vita nelle nostre aree terapeutiche e commerciali di base, tra cui gastrointestinale e infiammazione, malattie rare, terapie derivate dal plasma, oncologia, neuroscienze e vaccini. Insieme ai nostri partner, miriamo a migliorare l'esperienza del paziente e far avanzare una nuova frontiera delle opzioni di trattamento attraverso la nostra pipeline dinamica e diversificata. In quanto principale azienda biofarmaceutica basata sui valori basati su R&D con sede in Giappone, siamo guidati dal nostro impegno nei confronti dei pazienti, della nostra gente e del pianeta. I nostri dipendenti in circa 80 paesi e regioni sono guidati dal nostro scopo e sono fondati sui valori che ci hanno definito per più di due secoli. Per ulteriori informazioni, visitare www.takeda.com.

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Fonte: Takeda

Pubblicato : 2025-05-15 12:00

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