Theravance Biopharma präsentiert zwei neue Ampreloxetinanalysen

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Dublin, 7. April 2025 / PRNewswire / - Theravance Biopharma, Inc. ("Theravance Biopharma" oder "Firma") (NASDAQ: TBPH) hat heute neue Analysen aus der vorherigen Phase -3 -Programmbewertung angekündigt. Beide Analysen wurden als Plattformpräsentationen auf der 77. Jahrestagung des Treffens der American Academy of Neurology (AAN) vorgestellt, das vom 5. bis 9. April 2025 in San Diego, Kalifornien, stattfindet. Die Ergebnisse stützen den hochselektiven Wirkmechanismus von Ampreloxetin mit einem Sicherheitsprofil, das auf keine Verschlechterung der Hypertonie in der Supines hinweist. 0169, NCT03750552 und Studie 0170, NCT03829657). Die Ergebnisse dieser Studien unterstützten eine Registrierungsstudie bei Patienten mit NOH und MSA, die derzeit läuft (Cypress, NCT05696717). Bei AAN vorgestellte Analysen beschreiben die pharmakodynamischen Effekte von Ampreloxetin im Laufe der Zeit und zeigen eine dauerhafte Zielbindung und eine physiologische Wirkung auf den Blutdruck.

"Bei Patienten mit MSA besteht ein anhaltender unbedachtes Bedürfnis nach wirksamen Langzeitbehandlungen für NOH. Nicht ausreichend behandeltes NOH ist mit einem schnellen funktionellen Rückgang verbunden, und viele Patienten reagieren nicht, obwohl Studien mit zwei bis drei verschiedenen Antihypotensiven gegen die Antihypotensive. Derzeit gibt es keine anerkannten Therapien, die die Symptome Langzeit-Selektionen für Langzeiten und alle Potential-Risiken des Potentials. Wirkungsmechanismus und präzises Targeting der peripheren Nervenaktivität zur Linderung der Symptome von NOH “, sagte Dr. Valeria Jod, Ehren -Associate Professor für Neurologie, nationales Krankenhaus für Neurologie und Neurochirurgie, UCL, London uk.1

Zielmechanismus bei Patienten mit NOH

Studie 0169 Einschaltete Patienten mit symptomatischem NOH, wie durch einen 4-Punkte-Wert oder eine höhere Bewertung eines Patienten mit einer Bewertung (OHSA2-Skala) definiert. Pharmakokinetische und pharmakodynamische Maßnahmen wurden zu Studienbeginn und am Ende des 4-wöchigen randomisierten kontrollierten Versuchszeitraums ergriffen. Es folgte Studie 0170, in der eine 16-wöchige Open-Label-Periode gefolgt von einer 6-wöchigen randomisierten Entzugsperiode beinhaltete. (79% Zunahme).

  • Die beobachtete Verschiebung der pharmakodynamischen Profile zeigte eine Zielhemmung und verringerte die präsynaptische Aufnahme von Noradrenalin. insbesondere bei Patienten mit MSA, was mit einer verbesserten Aktivität der peripheren autonomen Nerven übereinstimmt; Dies ging bei Patienten verloren, die sich zu Placebo zurückzogen.

    • Nichtverschlechterung von Komorbid -Rückenlage -Hypertonie

    Zusätzlich zu NOH haben Patienten mit autonomem Versagen häufig eine Bluthochdruck in Rückenlage oder einen hohen Blutdruck beim Abliegen. Derzeit haben alle von der FDA zur Behandlung orthostatischen Hypotonie zugelassenen Pressormittel Schwarzkastenwarnungen, was darauf hinweist, dass diese Medikamente das Risiko einer Bluthochdruckrückgang verschärfen oder erhöhen können. Patienten, die in Studie 0169 aufgenommen wurdenZu den wichtigsten Befunden gehören:

  • Patienten, die randomisiert in Ampreloxetin randomisiert wurden, zeigten keine Verschlechterung der Hypertonie in der Rückenlage, gemessen während in klinischer Besuche. Unterschied des maximalen Blutdruckausflugs während der 24-Stunden-Überwachungszeit bei Patienten, die Placebo oder Ampreloxetin zugeordnet sind. Biopharmas Geschäftsführer der klinischen Wissenschaft. "Diese neue Analyse von ambulanten Blutdruckdaten, bei der die Nachweismethode" Goldstandard "ist, ist sehr vielversprechend. Ampreloxetins einzigartiger Wirkungsmechanismus legt nahe, dass es sich um eine wirksame Therapie zur Linderung des symptomatischen NOH handelt, ohne die Nebenwirkung von hohem Blutdruck in der Rückenlage."

    Über Ampreloxetin

    Ampreloxetin, ein einst täglich täglich täglich täglicher Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer in der Entwicklung zur Behandlung von symptomatischen neurogenen orthostatischen Hypotonie (NOH) bei Patienten mit mehreren Systematrophie (MSA). Die einzigartigen Vorteile der Ampreloxetinbehandlung, die bei MSA -Patienten aus Studie 0170 berichteten, umfassten einen Anstieg der Noradrenalinspiegel, einen günstigen Einfluss auf den Blutdruck, die klinisch aussagekräftige und dauerhafte Symptomverbesserung und kein Signal für die Verschlechterung der Hypertonie in Rückenlage. In den USA wurde dem Unternehmen eine Waisenmedikamentenbezeichnung für Ampreloxetin zur Behandlung von symptomatischem NOH bei Patienten mit MSA und, falls die Ergebnisse der laufenden Phase -3 -Zypressenstudie unterstützt, geplant, eine NDA für die volle Zulassung in dieser Indikation zu erfüllen.

    Über Cypress (Studie 0197), eine Phase -3 -Studie

    Studie 0197 (NCT05696717) ist derzeit eingeschrieben. Dies ist eine registrierende Phase 3, multizentrale, randomisierte Entzugsstudie, um die Wirksamkeit und Haltbarkeit von Ampreloxetin bei Teilnehmern mit MSA und symptomatischem NOH nach 20 Wochen der Behandlung zu bewerten. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung des zusammengesetzten Score der orthostatischen Hypotonie -Symptombewertung (OHSA). Die Studie umfasst vier Perioden: Screening, offenes Label (12-Wochen-Zeitraum erhalten die Teilnehmer eine einzelne tägliche 10 mg-Dosis Ampreloxetin), einen randomisierten Rückzug (achtwöchige Zeitraum, doppelblind, placebokontrollierte, Teilnehmer erhalten eine einzige tägliche 10-mg-Dosis Placebo oder Ampeloxetin) und eine Langzeitbehandlungsverlängerung. Zu den sekundären Ergebnismaßnahmen gehören die Änderung von der Ausgangswert in der orthostatischen Hypotonie Daily Activity Scale (OHDAS) Punkt 1 (Aktivitäten, die für kurze Zeit stehen müssen) und Punkt 3 (Aktivitäten, die für kurze Zeit gehen).

    Über das Ampreloxetin-Phase-3-Programm (Studie 169 und Studie 170)

    Studie 0169 (NCT03750552) war ein 4-wöchiger Phase 3, 4-Wochen, multizenzentren, randomisiert, doppelblind, placebo-kontrolliert, parallel-buup-studie, um die Effizität zu bewerten, um die Effizität zu bewerten, um die Effizität zu bewerten, die die Effizität der Effizität mit der Studie mit dem Placebo-kontrollierte, mit der sicheren Untersuchung mit dem PLACE-CONTROLED-Patienten mit der Untersuchung des Placebo-Patienten mit der Untersuchung des Placebo-Studiums mit der Untersuchung des Placebo-Patienten mit der Studie mit der Untersuchung der Untersuchung der Multiaturen stand die Effizienzstudie. (n = 195). Patienten aus Studie 0169 konnten in die Studie 0170 (NCT03829657), eine Phase 3-, Mehrzentrum-Studie mit 22 Wochen mit einer 16-wöchigen Open-Label-Periode und einer 6-wöchigen Doppelblind-Blind-Placebo-kontrollierten, randomisierten Rücknahmeperiode mit symbolischer NOH-Hilfsmittel bei Patienten mit symbolischer NOH-Dokument und Sicherheit von Ampeloxetin bei Patienten bei Patienten mit symbolischer NOH wurden. Der primäre Endpunkt für die Studie 0170 des Behandlungsversagens in Woche 6 wurde als Verschlechterung der orthostatischen Hypotonie-Symptombewertungsskala (OHSA) und der globalen Impression von Schweregrad (PGI-S) -Zahlen um 1,0 Punkte definiert. Nach der Studie 0169 erfüllte das Unternehmen Maßnahmen, um das laufende klinische Programm einschließlich Studie 0170 zu schließen. Die Studie war mehr als 80% eingeschrieben (n = 128/154 geplant), obwohl er frühzeitig gestoppt war. Der primäre Endpunkt war für die Gesamtpopulation von Patienten statistisch nicht signifikant, darunter Patienten mit Parkinson-Krankheit, reinem autonomem Versagen und MSA (Odds Ratio = 0,6; p-Wert = 0,196). Die vorgegebene Untergruppenanalyse nach Krankheitstyp deutet darauf hin, dass bei Patienten, die Ampreloxetin erhielten, weitgehend von MSA-Patienten angetrieben wurde (n = 40). Bei MSA -Patienten wurde eine Quotenverhältnis von 0,28 (95% CI: 0,05, 1,22) beobachtet, was auf eine Verringerung der Wahrscheinlichkeit eines Behandlung durch Behandlung mit Ampreloxetin im Vergleich zu Placebo hinweist. Der Nutzen von MSA -Patienten wurde bei mehreren Endpunkten beobachtet, einschließlich OHSA -Verbundwerkstoff, orthostatischer Hypotonie Daily Activities Scale (OHDAS) Composite, orthostatischer Hypotonie -Fragebogen (OHQ) Composite und OHSA Nr. (Lesen Sie mehr über die Daten hier ).

    Über mehrere Systematrophie (MSA) und symptomatische neurogene orthostatische Hypotonie (NOH)

    MSA ist eine fortschreitende Hirnstörung, die die Bewegung und das Gleichgewicht beeinflusst und die Funktion des autonomen Nervensystems beeinflusst. Das autonome Nervensystem steuert Körperfunktionen, die größtenteils unfreiwillig sind. Eines der häufigsten autonomen Symptome im Zusammenhang mit MSA ist ein plötzlicher Blutdruckabfall beim Stehen (NOH). 3 Es gibt ungefähr 50.000 MSA-Patienten in der US4 und 70-90% der MSA-Patienten haben NOH-Symptome.5 Trotz verfügbarer Therapien bleiben viele MSA-Patienten mit NOH symptomatisch.

    Neurogene orthostatische Hypotonie (NOH) ist eine seltene Störung, die innerhalb von 3 Minuten nach dem Stehen als Abfall des systolischen Blutdrucks von ⩾20 mm Hg oder diastolischem Blutdruck von ⩾10 mm Hg definiert ist. Streng betroffene Patienten können aufgrund ihres Blutdruckabfalls nicht länger als einige Sekunden stehen, was zu zerebraler Hypoperfusion und Synkope führt. Noh ist eine schwächende Erkrankung und führt zu einer Reihe von Symptomen, einschließlich Schwindel, Benommenheit, Ohnmacht, Müdigkeit, verschwommenem Sehen, Schwäche, Konzentration sowie Kopf- und Nackenschmerzen.

    Über Theravance Biopharma

    Theravance Biopharma, Inc. konzentriert sich darauf, Medikamente zu liefern, die im Leben der Menschen einen Unterschied machen. In der Verfolgung seines Zwecks nutzt Theravance Biopharma jahrzehntelange Fachwissen, die zur Entwicklung einer von der FDA zugelassenen Yupelri® (Revefenacin)-Inhalationslösung geführt hat, die für die Erhaltungsbehandlung von Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) angezeigt wurde. Ampreloxetin, sein einmal täglicher Noradrenalin-Wiederaufnahmeinhibitor in der Entwicklung in der Entwicklung bei symptomatischen neurogenen orthostatischen Hypotonie (NOH) bei Patienten mit mehreren Systematrophie (MSA) hat das Potenzial, eine erste Klassenstherapie bei der Behandlung einer Konstellation von kardinalen Symptomen bei MSA-Patienten zu behandeln. Das Unternehmen setzt sich für den Schaffung/Treiben von Shareholder Value verpflichtet.

    Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.theravance.com.

    Theravance Biopharma®, Theravance® und das Cross/Star -Logo sind eingetragene Marken der Theravance Biopharma -Unternehmensgruppe (in den USA und bestimmten anderen Ländern). Marken, Handelsnamen oder Dienstleistungen anderer Unternehmen, die in dieser Pressemitteilung erscheinen, sind Eigentum ihrer jeweiligen Eigentümer.

    zukunftsgerichtete Aussagen

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    1 Offenlegung: Dr. Iodice ist ein bezahlter Berater von Theravance Biopharma US, LLC.2 Orthostatische Hypotonie-Symptombewertung, eine validierte Skala, die das Vorhandensein einer Reihe hypotoniebezogener Symptome, einschließlich Schwindel, Schwäche, Sehvermögen, Sehvermögen, Müdigkeit, Schwierigkeiten konzentriert, und Kopf-/Hals-Unbehagen beurteilt. Es basiert auf einer Skala von 0 (keine Symptome) bis 10 (schlimmste mögliche Schwere eines Symptoms) .3 https://medlineplus.gov/genetics/condition/multiple-system-atrophy/ 4 UCSD Neurological Institute (25K-75K, mit ~ 10k neuen Fällen pro Jahr); NIH Nationales Institut für neurologische Erkrankungen und Schlaganfall (15K-50K) .5 DELVEINSIG-MSA-Marktprognose (2023); Symptome im Zusammenhang mit orthostatischer Hypotonie bei reinem autonomem Versagen und Atrophie mehrerer Systeme, CJ Mathias (1999).

    Quelle Theravance Biopharma, Inc.

    Gesendet : 2025-04-08 12:00

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