Theravance Biopharma membentangkan dua analisis ampreloxetine baru

Ikuti Drugslib di

Dublin, 7 April, 2025 / PRNewswire / - Theravance Biopharma, Inc. ("Theravance Biopharma" atau "Syarikat") (Nasdaq: TBPH) hari ini mengumumkan analisis baru dari program fasa sebelumnya yang menilai ampoThoation ( Kedua-dua analisis telah dibentangkan sebagai persembahan platform pada mesyuarat tahunan ke-77 Pertemuan Akademi Neurologi Amerika (AAN), yang berlangsung pada 5-9 April, 2025, di San Diego, California. Penemuan menyokong mekanisme tindakan yang sangat selektif ampreloxetine, dengan profil keselamatan yang tidak menunjukkan peningkatan hipertensi lempatan. 0169, NCT03750552 dan Kajian 0170, NCT03829657). Keputusan dari kajian ini menyokong kajian pendaftaran pada pesakit dengan NOH dan MSA yang sedang dijalankan (Cypress, NCT05696717). Analisis yang dibentangkan di AAN menggambarkan kesan farmakodinamik ampreloxetine dari masa ke masa, menunjukkan penglibatan sasaran tahan lama dan kesan fisiologi terhadap tekanan darah.

"Terdapat keperluan yang tidak terpenuhi untuk rawatan jangka panjang yang berkesan untuk NOH pada pesakit dengan MSA. Tindakan dan penargetan tepat aktiviti saraf periferal untuk melegakan gejala NOH, "kata Dr Valeria Iodice, Profesor Madya Kehormat dalam Neurologi, Hospital Kebangsaan untuk Neurologi dan Neurosurgery, UCL, London UK.1

Kajian 0169 Pesakit yang didaftarkan dengan NOH simptomatik, seperti yang ditakrifkan oleh skor 4-titik atau lebih besar pada penilaian pesakit yang dilaporkan (skala OHSA2). Langkah-langkah farmakokinetik dan farmakodinamik diambil pada peringkat awal dan pada akhir tempoh percubaan terkawal rawak selama 4 minggu. Ini diikuti dengan Kajian 0170 yang melibatkan tempoh label terbuka selama 16 minggu diikuti dengan tempoh pengeluaran rawak 6 minggu. diucapkan pada pesakit dengan MSA (kenaikan 79%). peningkatan dalam tekanan darah ortostatik, terutamanya pada pesakit dengan MSA, yang selaras dengan aktiviti yang dipertingkatkan dari saraf autonomi periferal; Ini hilang pada pesakit yang menarik diri ke plasebo.

Tiada yang memburukkan hipertensi supus comorbid

Sebagai tambahan kepada NOH, pesakit yang mengalami kegagalan autonomi sering mempunyai hipertensi yang terletak, atau tekanan darah tinggi ketika berbaring. Pada masa ini, semua ejen pressor yang diluluskan oleh FDA untuk merawat hipotensi ortostatik mempunyai amaran hitam kotak hitam yang menunjukkan bahawa ubat-ubatan ini boleh memburukkan lagi atau meningkatkan risiko hipertensi terlentang. Pesakit yang mendaftar dalam Kajian 0169 menjalani pemantauan tekanan darah ambulatori jauh pada peringkat awal, hari ke-14 dan hari ke-21, serta pengukuran tekanan darah dalam klinik pada garis dasar dan hari 7, 14, 21 dan 28.

Penemuan utama termasuk:

  • Tidak ada perbezaan dalam lawatan tekanan darah maksimal yang dikesan semasa tempoh pemantauan 24 jam pada pesakit yang diberikan kepada plasebo atau ampreloxetine.
    • Norcliffe-Kaufmann, Pengarah Eksekutif Sains Klinikal Theravance Biopharma. "Analisis baru data tekanan darah ambulatori ini, yang merupakan kaedah 'standard emas' untuk pengesanan, sangat menjanjikan. Mekanisme tindakan unik Ampreloxetine menunjukkan bahawa ia mungkin terapi yang berkesan untuk melegakan NOH simptomatik tanpa kesan sampingan tekanan darah tinggi dalam kedudukan terletak."

    Mengenai ampreloxetine

    ampreloxetine, inhibitor reuptake norepinephrine sekali-sekali dalam pembangunan untuk rawatan hipotensi ortostatik neurogenik (NOH) pada pesakit dengan pelbagai sistem atrofi (MSA). Manfaat unik rawatan ampreloxetine yang dilaporkan dalam pesakit MSA dari Kajian 0170 termasuk peningkatan tahap norepinephrine, kesan yang menggalakkan terhadap tekanan darah, penambahbaikan gejala yang bermakna dan tahan lama, dan tiada isyarat untuk memburukkan hipertensi supus. Di Amerika Syarikat, syarikat itu telah diberikan penamaan dadah yatim piatu untuk ampreloxetine untuk rawatan NOH simptomatik pada pesakit dengan MSA dan, jika hasil dari kajian Fasa 3 Cypress yang berterusan adalah menyokong, merancang untuk memfailkan NDA untuk kelulusan penuh dalam petunjuk ini.

    Mengenai Cypress (Kajian 0197), kajian fasa 3

    Kajian 0197 (NCT05696717) sedang mendaftar. Ini adalah fasa pendaftaran 3, multi-pusat, kajian pengeluaran rawak untuk menilai keberkesanan dan ketahanan ampreloxetine dalam peserta dengan MSA dan NOH simptomatik selepas 20 minggu rawatan; Titik akhir utama kajian ini adalah perubahan dalam skor Komposit Penilaian Hipotensi Orthostatic (OHSA). Kajian ini merangkumi empat tempoh: pemeriksaan, label terbuka (tempoh 12 minggu, peserta akan menerima satu dos 10 mg ampreloxetine), pengeluaran rawak (tempoh lapan minggu, dua buta, plasebo dikawal, peserta akan menerima satu dos tunggal harian atau plasebo atau ampreloxetine), dan rawatan panjang. Langkah -langkah hasil sekunder termasuk perubahan dari garis dasar dalam Skala Aktiviti Harian Hipotensi Orthostatic (OHDAS) item 1 (aktiviti yang memerlukan berdiri untuk masa yang singkat) dan item 3 (aktiviti yang memerlukan berjalan untuk masa yang singkat).

    Mengenai program fasa ampreloxetine 3 (Kajian 169 dan Kajian 170)

    Kajian 0169 (NCT03750552) (n = 195). Pesakit dari Kajian 0169 layak untuk memasuki Kajian 0170 (NCT03829657), satu fasa 3, multi-pusat, kajian 22 minggu yang terdiri daripada tempoh label terbuka selama 6 minggu, Titik akhir utama untuk Kajian 0170 kegagalan rawatan pada Minggu 6 ditakrifkan sebagai semakin buruk dari kedua-dua skala Penilaian Gejala Hipotensi Orthostatic (OHSA) Soalan #1 dan Pesakit Global Kesan Keparahan (PGI-S) skor sebanyak 1.0 mata. Selepas Kajian 0169 tidak memenuhi titik akhir utamanya, syarikat itu mengambil tindakan untuk menutup program klinikal yang berterusan termasuk Kajian 0170. Kajian ini lebih daripada 80% mendaftar (n = 128/154 dirancang) walaupun berhenti lebih awal. Titik akhir utama tidak signifikan secara statistik bagi penduduk keseluruhan pesakit yang termasuk pesakit dengan penyakit Parkinson, kegagalan autonomi tulen dan MSA (nisbah odds = 0.6; p-nilai = 0.196). Analisis subkelompok pra-ditentukan oleh jenis penyakit menunjukkan manfaat yang dilihat pada pesakit yang menerima ampreloxetine sebahagian besarnya didorong oleh pesakit MSA (n = 40). Nisbah odds 0.28 (95% CI: 0.05, 1.22) diperhatikan dalam pesakit MSA yang menunjukkan pengurangan 72% dalam kemungkinan kegagalan rawatan dengan ampreloxetine berbanding plasebo. Manfaat kepada pesakit MSA diperhatikan dalam pelbagai titik akhir termasuk komposit komposit OHSA, komposit Hipotensi Hipotensi Hipotensi (OHDAS) komposit, Komposit Hipotensi Orthostatic (OHQ) dan OHSA #1 (baca lebih lanjut mengenai data di sini ).

    Mengenai pelbagai atrofi sistem (MSA) dan hipotensi ortostatik neurogenik (NOH)

    MSA adalah gangguan otak progresif yang mempengaruhi pergerakan dan keseimbangan dan mengganggu fungsi sistem saraf autonomi. Sistem saraf autonomi mengawal fungsi badan yang kebanyakannya sukarela. Salah satu gejala autonomi yang paling kerap yang dikaitkan dengan MSA adalah penurunan tekanan darah secara tiba-tiba apabila berdiri (NOH).

    Hipotensi ortostatik neurogenik (NOH) adalah gangguan jarang yang ditakrifkan sebagai kejatuhan tekanan darah sistolik ⩾20 mm Hg atau tekanan darah diastolik ⩾10 mm Hg, dalam masa 3 minit berdiri. Pesakit yang teruk terjejas tidak dapat berdiri selama lebih dari beberapa saat kerana penurunan tekanan darah mereka, yang membawa kepada hipoperfusi serebrum dan syncope. Keadaan yang melemahkan, NOH menghasilkan pelbagai gejala termasuk pening, kelembutan, pengsan, keletihan, penglihatan kabur, kelemahan, masalah menumpukan perhatian, dan sakit kepala dan leher.

    Mengenai Theravance Biopharma

    Theravance Biopharma, Inc. tumpuan adalah untuk menyampaikan ubat -ubatan yang membuat perbezaan ® dalam kehidupan orang ramai. Dalam mengejar tujuannya, Theravance Biopharma memanfaatkan dekad-dekad kepakaran, yang telah membawa kepada pembangunan penyelesaian penyedutan Yupelri® (Revefenacin) yang diluluskan oleh FDA yang ditunjukkan untuk rawatan penyelenggaraan pesakit dengan penyakit pulmonari obstruktif kronik (COPD). Ampreloxetine, penyiasatan peringkat akhir sekali norepinephrine reuptake inhibitor dalam perkembangan untuk hipotensi ortostatik neurogenik (NOH) pada pesakit dengan pelbagai atrofi sistem (MSA), berpotensi untuk menjadi terapi kelas pertama yang berkesan dalam merawat satu gejala kardinal dalam pesakit MSA. Syarikat ini komited untuk mencipta/memandu nilai pemegang saham.

    Untuk maklumat lanjut, sila layari www.theravance.com.

    Theravance Biopharma®, Theravance®, dan logo Cross/Star adalah tanda dagangan berdaftar kumpulan syarikat Biopharma (di A.S. dan negara -negara lain). Tanda dagangan, nama perdagangan atau tanda perkhidmatan syarikat lain yang terdapat pada siaran akhbar ini adalah milik pemilik masing -masing.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

    Siaran akhbar ini akan mengandungi pernyataan "berpandangan ke hadapan" tertentu kerana istilah itu ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta 1995 mengenai, antara lain, pernyataan yang berkaitan dengan matlamat, rancangan, objektif, jangkaan, dan peristiwa masa depan. Theravance Biopharma berhasrat dengan kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang akan dilindungi oleh peruntukan pelabuhan yang selamat untuk pernyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam seksyen 21e Akta Bursa Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda, dan Akta Pembaharuan Litigasi Swasta. Data daripadanya), matlamat, reka bentuk, strategi, rancangan, potensi, dan objektif syarikat, strategi pengawalseliaan syarikat dan masa kajian klinikal, potensi atau kemungkinan keselamatan, keberkesanan atau pembezaan terapi penyiasatan kami, dan jangkaan mengenai penggunaan skor OHSA sebagai titik akhir untuk ujian klinikal. Kenyataan ini berdasarkan anggaran dan anggapan semasa pengurusan biopharma Theravance pada tarikh siaran akhbar ini dan tertakluk kepada risiko, ketidakpastian, perubahan dalam keadaan, andaian dan faktor-faktor lain yang boleh menyebabkan hasil sebenar biopharma Theravance menjadi berbeza dari yang ditunjukkan dalam pernyataan yang di hadapan. Faktor-faktor penting yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, antara lain, risiko yang berkaitan dengan: kelewatan atau kesulitan dalam memulakan, mendaftarkan atau menyelesaikan kajian klinikal, potensi yang dihasilkan dari kajian klinikal atau bukan klinikal yang tidak dapat dipertahankan, kajian klinikal, kelewatan atau kegagalan untuk mencapai dan mengekalkan kelulusan pengawalseliaan bagi calon produk, risiko berkolaborasi dengan atau bergantung kepada pihak ketiga untuk menemui, membangun, mengeluarkan dan mengkomersialkan produk, keupayaan untuk mengekalkan kakitangan utama, keupayaan syarikat untuk melindungi dan menguatkuasakan hak harta intelektual, volatilitas dan turun naik. Risiko lain yang mempengaruhi syarikat berada dalam Borang 10-K syarikat yang difailkan dengan SEC pada 7 Mac, 2025, dan laporan berkala lain yang difailkan dengan SEC. Sebagai tambahan kepada risiko yang diterangkan di atas dan dalam pemfailan Biopharma Theravance dengan SEC, faktor lain yang tidak diketahui atau tidak dapat diramalkan juga boleh menjejaskan keputusan Theravance Biopharma. Tiada kenyataan yang berpandangan ke hadapan boleh dijamin, dan keputusan sebenar mungkin berbeza secara material dari kenyataan tersebut. Memandangkan ketidakpastian ini, anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Theravance Biopharma tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan berdasarkan maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    1 Pendedahan: Dr. Iodice adalah perunding berbayar Theravance Biopharma US, LLC.2 Penilaian gejala hipotensi ortostatik, skala yang disahkan menilai kehadiran pelbagai gejala yang berkaitan dengan hipotensi termasuk pening, kelemahan, masalah dengan penglihatan, keletihan, masalah menumpukan perhatian, dan ketidakselesaan kepala/leher. Ia berdasarkan skala dari 0 (tiada gejala) hingga 10 (paling teruk kemungkinan gejala) .3 https://medlinePlus.gov/genetics/condition/multiple-system-atrophy/ 4 UCSD Institute Neurological (25K-75K, dengan ~ 10K kes baru setahun); NIH National Institute of Neurological Disorders and Stroke (15K-50K) .5 Ramalan Pasar MSA DelveInsight (2023); Gejala yang dikaitkan dengan hipotensi ortostatik dalam kegagalan autonomi tulen dan pelbagai atrofi sistem, CJ Mathias (1999).

    Sumber Theravance Biopharma, Inc.

    Disiarkan : 2025-04-08 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular