Theravance Biopharma apresenta duas novas análises de ampreloxetina

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Dublin, 7 de abril de 2025 / PRNewswire / - Theravance Biopharma, Inc. ("Theravance Biopharma" ou a "Companhia") (NASDAQ: TBPH) hoje anunciou novas análises do seu programa de neurocomontrogenic ou hymotina de investigação. Ambas as análises foram apresentadas como apresentações de plataforma na 77ª reunião anual da Reunião da Academia Americana de Neurologia (AAN), ocorrendo de 5 a 9 de abril de 2025, em San Diego, Califórnia. Os achados suportam o mecanismo de ação altamente seletivo da Ampreloxetina, com um perfil de segurança que não sugere que não a agravamento da hipertensão supina. Nct03750552 e estudo 0170, nct03829657). Os resultados desses estudos apoiaram um estudo de registro em pacientes com NOH e MSA que estão atualmente em andamento (Cypress, NCT05696717). As análises apresentadas em AAN descrevem os efeitos farmacodinâmicos da Ampreloxetina ao longo do tempo, demonstrando engajamento durável do alvo e um efeito fisiológico na pressão arterial.

"Existe uma necessidade persistente não atendida de tratamentos eficazes de longo prazo para NOH em pacientes com MSA. NO de NOh tratado inadequadamente está associado a um rápido declínio funcional, e muitos pacientes não respondem, apesar dos ensaios de dois a três agentes anti-hipotensos. Atualmente, não há terapia aprovada que melhore os sintomas. Mecanismo de ação e direcionamento preciso da atividade do nervo periférico para aliviar os sintomas de NOH ", disse a Dra. Valeria Iodice, Professora Associada Honorária de Neurologia, Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia, UCL, Londres Reino Unido.1

Mecanismo de ação direcionado em pacientes com NOH

Estudo 0169 incluiu pacientes com NOH sintomática, conforme definido por uma pontuação de 4 pontos ou maior em uma avaliação relatada pelo paciente (escala OHSA2). Medidas farmacocinéticas e farmacodinâmicas foram tomadas na linha de base e no final do período de teste controlado randomizado de 4 semanas. Isso foi seguido pelo estudo 0170, que envolveu um período de 16 semanas de etiqueta aberta, seguida de um período de retirada randomizada de 6 semanas. MSA (aumento de 79%). pressão, principalmente em pacientes com MSA, o que é consistente com a atividade aprimorada dos nervos autonômicos periféricos; Isso foi perdido em pacientes que se retiraram para Placebo.

sem agravamento da hipertensão supina comórbida

Além de NOH, pacientes com insuficiência autonômica geralmente têm hipertensão supina ou pressão alta quando deitada. Atualmente, todos os agentes pressores aprovados pelo FDA para tratar a hipotensão ortostática têm avisos de caixa preta, indicando que esses medicamentos podem exacerbar ou aumentar o risco de hipertensão supina. Os pacientes inscritos no estudo 0169 foram submetidos a monitoramento ambulatorial remoto da pressão arterial na linha de base, dia 14 e dia 21, bem como medições de pressão arterial na clínica na linha de base e nos dias 7, 14, 21 e 28.

Os achados-chave incluem:

  • Pacientes randomizados para ampreloxetina não mostraram agravamento da hipertensão supina, conforme medido durante as visitas na clínica. Não há diferença na excursão máxima da pressão arterial detectada durante o período de monitoramento de 24 horas em pacientes designados para placebo ou ampreloxetina. Diretor Executivo de Ciência Clínica da Biopharma. "Essa nova análise dos dados de pressão arterial ambulatorial, que é o método de 'padrão-ouro' para detecção, é muito promissor. O mecanismo de ação único da Ampreloxetina sugere que pode ser uma terapia eficaz para aliviar o NO sintomático sem o efeito colateral da pressão alta na posição supina."

    sobre ampreloxetina

    ampreloxetina, um inibidor de recaptação de noradrenalina de investigação e uma vez ao dia, uma vez por dia, a hipotensão ortostática neurogênica sintomática (NOH) em pacientes com atrofia do sistema múltiplo (MSA). Os benefícios exclusivos do tratamento com ampreloxetina relatados em pacientes com MSA do estudo 0170 incluíram um aumento nos níveis de noradrenalina, um impacto favorável na pressão arterial, melhoria clinicamente significativa e durável dos sintomas e nenhum sinal para piora a hipertensão supina. Nos EUA, a Companhia recebeu uma designação de medicamentos órfãos para ampreloxetina para o tratamento de NO de NOh sintomática em pacientes com MSA e, se os resultados do estudo de Cypress Fase 3 em andamento forem apoiando, planeja registrar uma NDA para aprovação total nesta indicação.

    sobre o cipreste (Estudo 0197), um estudo da fase 3

    Estudo 0197 (NCT05696717) está atualmente se inscrevendo. Esta é um estudo de retirada randomizada e multicêntrico, fase de registro, para avaliar a eficácia e a durabilidade da ampreloxetina em participantes com MSA e NOH sintomático após 20 semanas de tratamento; O ponto final primário do estudo é a mudança na pontuação composta dos sintomas de hipotensão ortostática (OHSA). O estudo inclui quatro períodos: triagem, etiqueta aberta (período de 12 semanas, os participantes receberão uma única dose diária de 10 mg de ampreloxetina), retirada randomizada (período de oito semanas, duplo-cego, controlado por placebo, os participantes receberão uma única dose diária de 10 mg de placebo ou ampreloxetina) e uma extensão de tratamento longo. As medidas secundárias de desfecho incluem alterações da linha de base na escala de atividade diária de hipotensão ortostática (OHDAS) Item 1 (atividades que requerem permanente por um curto período de tempo) e o item 3 (atividades que requerem caminhar por um curto período de tempo).

    About the ampreloxetine Phase 3 Program (Study 169 and Study 170)

    Study 0169 (NCT03750552) was a Phase 3, 4-week, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of ampreloxetine compared to placebo in patients with symptomatic nOH (n = 195). Pacientes do estudo 0169 foram elegíveis para entrar no estudo 0170 (NCT03829657), um estudo de fase 3, multicêntrico e 22 semanas, compreendendo um período de 16 semanas de rótulo aberto e um período de retirada de 6 semanas e de sintrol, com segurança, com segurança dupla e segura de segurança e segurança, em segurança, o benefício de segurança e a segurança do placeto. O ponto final primário para o estudo 0170 da falha do tratamento na semana 6 foi definido como um agravamento das duas pontuações da Escala de Avaliação de Sintomas da Hipotensão Ortostática (OHSA) e da impressão global da gravidade (PGI-S) do paciente em 1,0 pontos. Depois que o estudo 0169 não atendeu ao seu principal ponto final, a empresa tomou ações para encerrar o programa clínico em andamento, incluindo o estudo 0170. O estudo foi mais de 80% inscrito (n = 128/154 planejado), apesar de parar cedo. O endpoint primário não foi estatisticamente significativo para a população geral de pacientes que incluíam pacientes com doença de Parkinson, insuficiência autonômica pura e MSA (odds ratio = 0,6; valor-p = 0,196). A análise de subgrupo pré-especificada pelo tipo de doença sugere que o benefício observado nos pacientes que receberam ampreloxetina foi amplamente impulsionado por pacientes com MSA (n = 40). Foi observada uma razão de chances de 0,28 (IC 95%: 0,05, 1,22) em pacientes com MSA indicando uma redução de 72% nas chances de falha do tratamento com ampreloxetina em comparação com o placebo. O benefício para os pacientes com MSA foi observado em vários pontos de extremidade, incluindo o composto de OHSA, composto de atividades diárias de hipotensão ortostática (OHDAS), composto de questionário de hipotensão ortostático (OHQ) e OHSA #1 (leia mais sobre os dados aqui ).

    sobre atrofia do sistema múltiplo (MSA) e hipotensão ortostática neurogênica sintomática (NOH)

    MSA é um distúrbio cerebral progressivo que afeta o movimento e o equilíbrio e interrompe a função do sistema nervoso autonômico. O sistema nervoso autonômico controla as funções do corpo que são principalmente involuntárias. Um dos sintomas autonômicos mais frequentes associados ao MSA é uma queda repentina na pressão sanguínea em pé (NOH) .3 Existem aproximadamente 50.000 pacientes com MSA nos US4 e 70-90% dos pacientes com MSA experimentam sintomas NOH.5 Apesar das terapias disponíveis, muitos pacientes com MSA permanecem sintomáticos com NOH.

    A hipotensão ortostática neurogênica (NOH) é um distúrbio raro definido como uma queda na pressão arterial sistólica de ⩾20 mm Hg ou pressão arterial diastólica de ⩾10 mm Hg, dentro de 3 minutos após a posição. Pacientes gravemente afetados são incapazes de permanecer por mais de alguns segundos devido à sua diminuição na pressão arterial, levando à hipoperfusão e síncope cerebral. Uma condição debilitante, NOH resulta em uma série de sintomas, incluindo tontura, tontura, desmaios, fadiga, visão embaçada, fraqueza, problemas de concentração e dor na cabeça e no pescoço.

    Sobre a theravância biopharma

    O foco da

    Theravance Biopharma, Inc. é entregar medicamentos que fazem diferença® na vida das pessoas. Em busca de seu propósito, a theravância biofarma aproveita décadas de especialização, o que levou ao desenvolvimento de uma solução de inalação de Yupelri® aprovada pela FDA (Revefenacina) indicada para o tratamento de manutenção de pacientes com doença pulmonar obtrutiva crônica (DPOC). Ampreloxetina, seu inibidor de recaptação de noradrenalina de norepinefrina em estágio avançado no desenvolvimento do desenvolvimento de hipotensão ortostática neurogênica sintomática (NOH) em pacientes com atrofia múltipla do sistema (MSA), tem o potencial de ser a primeira terapia em classe eficaz no tratamento de uma constenção de sintomas carinais em pacientes com MSA. A empresa está comprometida em criar/dirigir o valor do acionista.

    Para obter mais informações, visite www.theravance.com.

    Theravance Biopharma®, Theravance® e o logotipo Cross/Star são marcas registradas do Grupo de Empresas da Theravance Biopharma (nos EUA e em alguns outros países). Marcas comerciais, nomes comerciais ou marcas de serviço de outras empresas que aparecem neste comunicado à imprensa são propriedade de seus respectivos proprietários.

    declarações prospectivas

    Este comunicado de imprensa conterá certas declarações "prospectivas", conforme esse termo é definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995 sobre, entre outras coisas, declarações relacionadas a objetivos, objetivos, objetivos e eventos futuros. Theravance Biopharma intends such forward-looking statements to be covered by the safe harbor provisions for forward-looking statements contained in Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended, and the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Examples of such statements include statements relating to: the Company's goals, designs, strategies, plans and objectives, the Company's regulatory strategies and timing of clinical studies (including the data A partir daí), os objetivos, projetos, estratégias, planos, potencial e objetivos da Companhia, as estratégias regulatórias da empresa e o tempo de estudos clínicos, potencial ou possível segurança, eficácia ou diferenciação de nossos terapia de investigação e expectativas em torno do uso de pontuações de OHSA como pontos finais para ensaios clínicos. Essas declarações são baseadas nas estimativas e suposições atuais da gestão do biopharma da theravância na data deste comunicado à imprensa e estão sujeitos a riscos, incertezas, mudanças nas circunstâncias, suposições e outros fatores que podem causar os resultados reais do biopharma da tereravância. Important factors that could cause actual results to differ materially from those indicated by such forward-looking statements include, among others, risks related to: delays or difficulties in commencing, enrolling or completing clinical studies, the potential that results from clinical or non-clinical studies indicate the Company's product candidates or product are unsafe, ineffective or not differentiated, risks of decisions from regulatory authorities that are unfavorable to the Company, dependence on third parties to conduct clinical studies, delays or failure to achieve and maintain regulatory approvals for product candidates, risks of collaborating with or relying on third parties to discover, develop, manufacture and commercialize products, ability to retain key personnel, the ability of the Company to protect and to enforce its intellectual property rights, volatility and fluctuations in the trading price and volume of the Company's shares, and general economic and market conditions. Outros riscos que afetam a empresa estão no formulário 10-K da empresa arquivados na SEC em 7 de março de 2025, e outros relatórios periódicos arquivados na SEC. Além dos riscos descritos acima e nos registros da Theravance Biopharma na SEC, outros fatores desconhecidos ou imprevisíveis também podem afetar os resultados da biopharma da theravância. Nenhuma declaração prospectiva pode ser garantida e os resultados reais podem diferir materialmente dessas declarações. Dadas essas incertezas, você não deve confiar indevidamente a essas declarações prospectivas. A Theravance Biopharma não assume nenhuma obrigação de atualizar suas declarações prospectivas por conta de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido por lei.

    1 Divulgação: Dr. Iodice é consultor pago da Theravance Biopharma US, LLC.2 Avaliação de sintomas de hipotensão ortostática, uma escala validada que avalia a presença de uma série de sintomas relacionados à hipotensão, incluindo tontura, fraqueza, problemas com visão, fadiga, concentração de problemas e desconforto de cabeça/pescoço. É baseado em uma escala de 0 (sem sintomas) a 10 (pior gravidade possível de um sintoma) .3 https://medlineplus.gov/genetics/condition/multiple-system-atrophy/ 4 UCSD Neurological Institute (25K-75K, com ~ 10k novos casos por ano); Instituto Nacional do NIH de Distúrbios Neurológicos e AVC (15K-50k) .5 Previsão do mercado de Delveinsight MSA (2023); Sintomas associados à hipotensão ortostática em falha autonômica pura e atrofia de sistemas múltiplos, CJ Mathias (1999).

    Fonte Theravance Biopharma, inc.

    Postou : 2025-04-08 12:00

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