Theravance Biopharma iki yeni ampreloksetin analizi sunar

Drugslib'i takip edin

Dublin, 7 Nisan 2025 / PRNewswire / - Theravance Biopharma, Inc. ("Theravance Biofarma" veya "Şirket") (NASDAQ: TBPH) bugün ampreloksetinden değerlendirilen önceki faz 3 programından yeni analizler, semptomatik nörojenik hipotatin (nhH) tedavisinde bir araştırma tıbbı () açıklamıştır. Her iki analiz, 5-9 Nisan 2025'te San Diego, California'da gerçekleşen Amerikan Nöroloji Akademisi (AAN) toplantısının 77. Yıllık Toplantısında platform sunumları olarak sunuldu. Bulgular ampeloksetinin, sırtüstü hipertansiyonun kötüleşmediğini göstermeyen bir güvenlik profili ile ampreloksetinin oldukça seçici etki mekanizmasını destekliyor.

Önceki Faz 3 ampröketin programı, seçici bir norepinefrin geri çekilme inhibitörü, çoklu sistem atrofisi (MSA) hastalığı olan hastalarda iki arka arkaya Faz 3 çalışmasını içeriyordu (MSA), çoklu sistem atrofisi (MSA) hastalarında (Parkin) hastalarda (Parkin) hastalarda (Parkin) hastalarda (Parkin ve NCT03750552 ve Çalışma 0170, NCT03829657). Bu çalışmalardan elde edilen sonuçlar, şu anda devam etmekte olan NOH ve MSA'lı hastalarda bir kayıt çalışmasını desteklemiştir (Cypress, NCT05696717). AAN'da sunulan analizler, zaman içinde ampreloksetinin farmakodinamik etkilerini tanımlayarak, dayanıklı hedef katılımı ve kan basıncı üzerinde fizyolojik bir etki gösterir.

"MSA'lı hastalarda NOH için etkili uzun süreli tedavilere kalıcı olarak karşılanmamış bir ihtiyaç vardır. Yetersiz tedavi görmüş NOH hızlı fonksiyonel düşüşle ilişkilidir ve şu anda iki ila üç farklı antipotenci ajan denemelerine rağmen yanıt vermemektedir. Şu anda, semptomları iyileştiren onaylanmış terapiler yoktur. NOH semptomlarını hafifletmek için periferik sinir aktivitesinin etki ve kesin hedeflenmesi, "dedi Nöroloji Fahri Doçent, Nöroloji ve Nöroşirurji Ulusal Hastanesi, UCL, NOH

Çalışma 0169 Semptomatik NOH'lu hastaları, bir hastada 4 puanlık veya daha fazla skorla tanımlandığı gibi, değerlendirme (OHSA2 ölçeği). Farmakokinetik ve farmakodinamik ölçümler başlangıçta ve 4 haftalık randomize kontrollü çalışma süresinin sonunda alınmıştır. Bunu, 16 haftalık açık etiketli bir dönem içeren çalışma 0170 ve ardından 6 haftalık randomize bir para çekme süresi izledi. MSA (% 79 artış). Basınç, özellikle periferik otonom sinirlerin gelişmiş aktivitesiyle tutarlı olan MSA hastalarında; Bu, plaseboya çekilen hastalarda kayboldu.

komorbid sırt üstü hipertansiyonun kötüleşmesi yok

NOH'a ek olarak, otonom yetmezliği olan hastalar genellikle sırtüstü hipertansiyon veya uzanırken yüksek tansiyona sahiptir. Şu anda, ortostatik hipotansiyon tedavisi için FDA tarafından onaylanan tüm basınç ajanlarında, bu ilaçların supper hipertansiyon riskini şiddetlendirebileceğini veya artırabileceğini gösteren kara kutu uyarılarına sahiptir. Çalışma 0169'a kaydolan hastalar, başlangıçta, 14 ve 21. günde uzaktan ayaktan kan basıncı izleme ve başlangıçta ve 7, 14, 21 ve 28. günlerde klinik kan basıncı ölçümleri yapıldı.

Anahtar bulgular şunları içerir:

  • Ampröketine randomize edilen hastalar, klinik içi ziyaretler sırasında ölçüldüğü gibi sırt üstü hipertansiyonun kötüleştiğini göstermedi. Plasebo veya ampröloksetine atanan hastalarda 24 saatlik izleme döneminde tespit edilen maksimum kan basıncı gezisinde. Klinik Bilim Direktörü. "Tespit için 'Altın Standart' yöntemi olan ayaktan kan basıncı verilerinin bu yeni analizi çok umut vericidir. Ampeloksetinin benzersiz etki mekanizması, supper pozisyonda yüksek kan basıncının yan etkisi olmadan semptomatik noh'u rahatlatmak için etkili bir tedavi olabileceğini düşündürmektedir."

    .

    Ampreloksetin hakkında

    ampröloksetin, çoklu sistem atrofisi (MSA) olan hastalarda semptomatik nörojenik ortostatik hipotansiyonun (NOH) tedavisi için gelişimde bir araştırma, günde bir kez norepinefrin geri alım inhibitörü. Çalışma 0170'den MSA hastalarında bildirilen ampeloksetin tedavisinin benzersiz faydaları, norepinefrin seviyelerinde bir artış, kan basıncı üzerinde olumlu bir etki, klinik olarak anlamlı ve dayanıklı semptom iyileşmesi ve supine hipertansiyonun kötüleşmesi için bir sinyal içermedi. ABD'de, şirkete MSA'lı hastalarda semptomatik NOH tedavisi için ampröloksetin için bir yetim ilaç ataması verildi ve devam eden Faz 3 Cypress çalışmasından elde edilen sonuçlar destekleyici ise, bu endikasyonda tam onay için bir NDA dosyalamayı planlıyor.

    Cypress hakkında (Çalışma 0197), Faz 3 Çalışması

    Çalışma 0197 (NCT05696717) şu anda kaydolmaktadır. Bu, 20 haftalık tedaviden sonra MSA ve semptomatik NOH katılımcılarında ampeloksetinin etkinliğini ve dayanıklılığını değerlendirmek için bir kayıt aşaması 3, çok merkezli, randomize geri çekilme çalışmasıdır; Çalışmanın birincil son noktası, ortostatik hipotansiyon semptom değerlendirmesi (OHSA) kompozit skorundaki değişikliktir. Çalışma dört periyot içermektedir: tarama, açık etiket (12 haftalık dönem, katılımcılar tek bir günlük 10 mg doz ampeloksetin), randomize geri çekilme (sekiz haftalık periyot, çift kör, plasebo kontrollü, katılımcılara uzun vadeli tek bir plasebo veya ampreloksetin) ve uzun vadeli bir tedavi alacaklar. İkincil sonuç ölçümleri arasında Ortostatik Hipotansiyon Günlük Aktivite Ölçeği (OHDAS) Madde 1 (kısa bir süre boyunca ayakta durmayı gerektiren faaliyetler) ve Madde 3 (kısa bir süre için yürümeyi gerektiren faaliyetler) (

    Ampröketin Faz 3 Programı (Çalışma 169 ve Çalışma 170) hakkında

    Çalışma 0169 (NCT03750552) (NCT03750552), Faz 3, 4 haftalık, 4 haftalık, 4 haftalık, polbo-kontrollü, paralel-grup çalışması ile karşılaştırıldığında, amprelokin ile karşılaştırıldığında, ponpelokin ile karşılaştırıldığında, plasersetin, plasersetin ile karşılaştırıldığında, plasersetin ile karşılaştırıldığında, plassetin ile karşılaştırılması (n = 195). Çalışma 0169'dan elde edilen hastalar, 16 haftalık açık etiketli bir dönem ve 6 haftalık çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma içeren bir Faz 3, çok merkezli, 22 haftalık çalışma, etkili ve plasebo kontrollü bir çalışma, hastalığın etkinliğine ve empreloksetin güvenliğini değerlendirmek için girmeye hak kazandı. 6. haftada tedavi başarısızlığının 0170 çalışması için birincil son nokta, hem ortostatik hipotansiyon semptom değerlendirme ölçeği (OHSA) sorununun kötüleşmesi ve hasta küresel şiddet (PGI-S) skorlarının 1.0 puanla kötüleşmesi olarak tanımlandı. Çalışma 0169 birincil son noktasını karşılamadıktan sonra, şirket 0170 çalışma da dahil olmak üzere devam eden klinik programı kapatmak için harekete geçti. Çalışma, erken durmasına rağmen% 80'den fazla kayıtlı (n = 128/154 planlı) idi. Birincil son nokta, Parkinson hastalığı olan hastaları, saf otonom yetmezliği ve MSA'yı içeren genel hasta popülasyonu için istatistiksel olarak anlamlı değildi (olasılık oranı = 0.6; p değeri = 0.196). Hastalık tipine göre önceden belirlenmiş alt grup analizi, ampeloksetin alan hastalarda görülen fayda büyük ölçüde MSA hastaları tarafından yönlendirildiğini göstermektedir (n = 40). MSA hastalarında 0.28 (% 95 CI: 0.05, 1.22) oran oranı gözlendi, bu da plaseboya kıyasla ampeloksetin ile tedavi başarısızlığı olasılıklarında% 72 azalma olduğunu gösterdi. MSA hastalarına fayda, OHSA kompozit, ortostatik hipotansiyon günlük aktiviteler skalası (OHDAS) kompozit, ortostatik hipotansiyon anketi (OHQ) kompozit ve OHSA #1 gibi çoklu uç noktalarda gözlendi (veriler hakkında daha fazla bilgi edinin Burada ).

    Çoklu sistem atrofisi (MSA) ve semptomatik nörojenik ortostatik hipotansiyon (NOH) hakkında

    MSA, hareketi ve dengeyi etkileyen ve otonom sinir sisteminin işlevini bozan ilerleyici bir beyin bozukluğudur. Otonom sinir sistemi, çoğunlukla istemsiz olan vücut fonksiyonlarını kontrol eder. MSA ile ilişkili en sık otonom semptomlardan biri, ayakta durduktan sonra kan basıncında ani bir düşüştür (NOH).

    Nörojenik ortostatik hipotansiyon (NOH), ayakta durduktan sonraki 3 dakika içinde ⩾20 mm Hg'lik sistolik kan basıncında veya ⩾10 mm Hg diyastolik kan basıncında düşme olarak tanımlanan nadir bir bozukluktur. Ağır etkilenen hastalar, kan basıncındaki azalmaları nedeniyle birkaç saniyeden fazla duramaz, bu da serebral hipoperfüzyon ve senkopa yol açar. Yağmurlaştırıcı bir durum olan NOH, baş dönmesi, baş dönmesi, bayılma, yorgunluk, bulanık görme, zayıflık, sorun konsantrasyonu ve baş ve boyun ağrısı gibi bir dizi semptomla sonuçlanır.

    Theravance Biopharma Hakkında

    Theravance Biopharma, Inc.'in odak noktası, insanların yaşamlarında fark yaratan ilaçlar sunmaktır. Amacının peşinde, Theravance Biofarma, kronik obstrüktif akciğer hastalığı (KOAH) olan hastaların bakım tedavisi için gösterilen FDA onaylı Yupelri® (Revefenacin) inhalasyon çözeltisinin geliştirilmesine yol açan onlarca yıllık uzmanlıktan yararlanır. Ampeloksetin, çoklu sistem atrofisi (MSA) olan hastalarda semptomatik nörojenik ortostatik hipotansiyon (NOH) için gelişimde günde bir kez bir kez norepinefrin geri alım inhibitörü olan ampeloksetin, MSA hastalarında kardinal semptomların bir çekirdeği tedavisinde etkili olan sınıf tedavisinde birinci olma potansiyeline sahiptir. Şirket hissedar değeri yaratmaya/sürmeye kararlıdır.

    Daha fazla bilgi için lütfen www.theravance.com adresini ziyaret edin.

    Theravance Biopharma®, Theravance® ve Cross/Star logosu, Theravance Biofarma Şirketler Grubu'nun (ABD ve diğer bazı ülkelerde) tescilli ticari markalarıdır. Bu basın bülteninde görünen diğer şirketlerin ticari markaları, ticari isimleri veya hizmet markaları ilgili sahiplerinin mülküdür.

    İleriye dönük ifadeler

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda, diğer şeylerin yanı sıra hedefler, planlar, nesneler, beklentiler ve gelecekteki olaylarla ilgili ifadelerle ilgili belirli "ileriye dönük" ifadeler içerecektir. Theravance Biopharma intends such forward-looking statements to be covered by the safe harbor provisions for forward-looking statements contained in Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended, and the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Examples of such statements include statements relating to: the Company's goals, designs, strategies, plans and objectives, the Company's regulatory strategies and timing of clinical studies (including the data bundan), şirketin hedefleri, tasarımları, stratejileri, planları, potansiyel ve hedefleri, şirketin düzenleyici stratejileri ve klinik çalışmaların zamanlaması, potansiyel veya olası güvenlik, araştırma terapimizin etkinliği veya farklılaşması ve OHSA puanlarının klinik araştırmalar için son nokta olarak kullanımı konusundaki beklentiler. Bu ifadeler, bu basın bülteninin tarihi itibariyle Theravance Biofarma yönetiminin mevcut tahminlerine ve varsayımlarına dayanmaktadır ve Theravance Biofarma'nın gerçek sonuçlarının ileri görünümlü belirtilerde yansıyanlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek koşullar, belirsizlikler, varsayımlar ve diğer faktörlere tabidir. Gerçek sonuçların bu tür ileriye dönük ifadelerle belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek önemli faktörler, diğerlerinin yanı sıra, klinik veya klinik olmayan çalışmalardan kaynaklanan, klinik veya klinik olmayan çalışmalardan kaynaklanan potansiyel, şirketin ürün adaylarının veya ürününün, şirketten farklıdır, üçüncü adaydan farklıdır, şirketten farklıdır. Ürün adayları için düzenleyici onaylar elde etmek ve sürdürmek, ürünleri geliştirmek, üretme, üretme ve ticarileştirmek için üçüncü taraflarla işbirliği yapma veya güvenme riskleri, şirketin fikri mülkiyet haklarını koruma ve uygulama yeteneği, volasyon ve hacim koşulları ve genel ekonomik koşullardaki ve hacimleri ve genel olarak piyasa koşullarında ve hacimleri ve hacimleri güçlendirme riskleri. Şirketi etkileyen diğer riskler, şirketin 7 Mart 2025'te SEC'e açılan 10-K formunda ve SEC'e açılan diğer periyodik raporlar. Yukarıda ve Theravance Biopharma'nın SEC ile yaptığı başvurularda açıklanan risklere ek olarak, diğer bilinmeyen veya öngörülemeyen faktörler de Theravance Biopharma'nın sonuçlarını etkileyebilir. İleriye dönük ifadeler garanti edilemez ve gerçek sonuçlar bu tür ifadelerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu belirsizlikler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük ifadelere gereksiz güvenmemelisiniz. Theravance Biopharma, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir şekilde ileriye dönük beyanlarını güncelleme yükümlülüğü varsaymaz.

    1 Açıklama: Dr. Iodice, Theravance Biopharma US, LLC.2 Ortostatik Hipotansiyon Semptom Değerlendirmesi'nin ücretli bir danışmanıdır, baş dönmesi, zayıflık, görme, yorgunluk, sorun konsantrasyonu ve kafa/boyun diski içeren bir dizi hipotansiyonla ilişkili semptomların varlığını değerlendiren onaylanmış bir ölçektir. 0 (semptom yok) ila 10 (bir semptomun en kötü önemi) arasında bir ölçeğe dayanır. 3 https://medlineplus.gov/genetics/condition/multiple-system-atrofi/ 4 UCSD Nöroloji Enstitüsü (25K-75K, yılda ~ 10K yeni vakalarla); NIH Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü (15K-50K) .5 Delveinsight MSA Pazarı Tahmini (2023); Saf otonom başarısızlık ve çoklu sistemler atrofisinde ortostatik hipotansiyon ile ilişkili semptomlar, CJ Mathias (1999).

    Kaynak Theravance Biopharma, Inc.

    Gönderildi : 2025-04-08 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler