منحت شركة Thryv Therapeutics تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار LQT-1213 في علاج متلازمة QT الطويلة

اتبع Drugslib على

مونتريال، كيبيك - 1 أكتوبر 2024 - Thryv Therapeutics Inc.، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية مخصصة لتطوير علاجات لمؤشرات القلب والأوعية الدموية النادرة والمهددة للحياة أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف الدواء اليتيم للدواء LQT-1213 لعلاج متلازمة QT الطويلة (LQTS). LQT-1213 هو مثبط SGK1 جديد من نوعه مصمم خصيصًا لعلاج LQTS الخلقي. قام Thryv بتطوير سلسلة من مثبطات SGK1 لعلاج الإجهاد القلبي الأيضي المرتبط بأمراض عدم انتظام ضربات القلب المختلفة بما في ذلك LQTS، والرجفان الأذيني، وفشل القلب.

"نحن سعداء بتسمية الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ LQT-1213 والذي يعتمد جزئيًا على البيانات السريرية الإيجابية الناشئة من دراستنا السريرية للموجة 1 على المرضى الذين يعانون من متلازمة QT الطويلة" قالت ديبرا أودينك، دكتوراه، الرئيس والمدير التنفيذي للتطوير في Thryv Therapeutics . "يستحق الأشخاص المصابون بمتلازمة QT الطويلة علاجًا مدروسًا بشكل صحيح وموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للمساعدة في معركتهم ضد هذا المرض الوراثي الذي قد يكون مميتًا. لا يوجد حاليًا علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأشخاص الذين يعانون من متلازمة QT الطويلة. يعزز هذا التعيين قدرة LQT-1213 على تلبية هذه الحاجة غير الملباة ويوفر حوافز حاسمة لـ Thryv لتسريع جهودنا لنشر دراسات الفعالية المحورية المصممة مستقبليًا لدى الأشخاص الذين يعانون من متلازمة Long QT الخلقية. نحن نواصل التركيز على تقديم علاجات مبتكرة للبالغين والأطفال المصابين بأمراض نادرة والذين لديهم خيارات محدودة."

بناءً على طلب من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تم تقديم البيانات السريرية من الدراسة السريرية للموجة الأولى الجارية على الأشخاص الذين يعانون من LQTS الخلقي إلى مكتب تعيين المنتجات اليتيمة. وبعد ذلك بوقت قصير، تلقت الشركة إشعارًا بالموافقة على طلبها للحصول على تصنيف الأدوية اليتيمة.

إن تصنيف الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء هو وضع خاص يمنح للأدوية والمستحضرات البيولوجية التي تستهدف الأمراض النادرة، والتي تُعرف بأنها تلك التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. يوفر هذا التصنيف العديد من الفوائد لدعم تطوير علاجات الحالات النادرة، بما في ذلك الإعفاءات الضريبية لتكاليف التجارب السريرية، والإعفاء من بعض رسوم إدارة الغذاء والدواء، وما يصل إلى سبع سنوات من التفرد في السوق بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء.

حول LQT-1213

LQT-1213 هو مثبط قوي وانتقائي للجلوكوكورتيكويد المنظم للكيناز 1 (SGK1) يتم تطويره كعلاج علاجي لعلاج متلازمة QT الطويلة من النوع 1 و2 و3. من خلال استهداف SGK1، يهدف LQT-1213 إلى تقليل إطالة فترة QTc لدى الأشخاص الذين يعانون من LQTS، مما يقلل من خطر عدم انتظام ضربات القلب الذي يهدد الحياة. حاليًا، يتم تقييم LQT-1213 في الدراسات السريرية لفعاليته وسلامته في علاج LQTS الخلقي.

تتوفر معلومات إضافية حول دراسة Wave I السريرية الجارية على www.clinicaltrials.gov باستخدام المعرف: NCT05906732.

حول شركة Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. هي شركة مملوكة للقطاع الخاص ومقرها مونتريال، كيبيك، كندا. تعد Thryv Therapeutics رائدة في نهج الطب الدقيق لتطوير مثبطات SGK1 انتقائية للغاية لعلاج متلازمة QT الطويلة والرجفان الأذيني وفشل القلب، مع مثبطات قوية وانتقائية لمصل الكيناز المحفز بالجلوكوكورتيكويد. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.thryvtrx.com.

المصدر: Thryv Therapeutics Inc.

نشر : 2024-10-03 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية