Η Thryv Therapeutics έλαβε την ονομασία ορφανού φαρμάκου από την FDA για το LQT-1213 στη θεραπεία του συνδρόμου μακρού QT

Ακολουθήστε το Drugslib

Μόντρεαλ, Κεμπέκ – 1 Οκτωβρίου 2024 – Thryv Therapeutics Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου αφιερωμένη στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες και απειλητικές για τη ζωή καρδιαγγειακές ενδείξεις , ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου στο LQT-1213 για τη θεραπεία του συνδρόμου μακρού QT (LQTS). Ο LQT-1213 είναι ένας νέος, πρώτης κατηγορίας αναστολέας SGK1 ειδικά σχεδιασμένος για τη θεραπεία συγγενούς LQTS. Η Thryv έχει αναπτύξει μια σειρά αναστολέων SGK1 για τη θεραπεία του καρδιομεταβολικού στρες που σχετίζεται με διάφορες αρρυθμικές ασθένειες όπως το LQTS, η κολπική μαρμαρυγή και η καρδιακή ανεπάρκεια.

"Είμαστε ικανοποιημένοι με την ονομασία ορφανού φαρμάκου του FDA για το LQT-1213 που βασίζεται εν μέρει στα αναδυόμενα θετικά κλινικά δεδομένα από την κλινική μας μελέτη Wave 1 σε ασθενείς με σύνδρομο μακρού QT", δήλωσε η Debra Odink, PhD, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος Ανάπτυξης της Thryv Therapeutics . «Τα άτομα με σύνδρομο μακρού QT αξίζουν μια σωστά μελετημένη και εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για να βοηθήσουν στη μάχη τους ενάντια σε αυτή τη δυνητικά θανατηφόρα γενετική ασθένεια. Επί του παρόντος δεν υπάρχει εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για άτομα με σύνδρομο μακρού QT. Αυτή η ονομασία ενισχύει τη δυνατότητα του LQT-1213 να εκπληρώσει αυτήν την ανικανοποίητη ανάγκη και παρέχει σημαντικά κίνητρα για την Thryv να επιταχύνει τις προσπάθειές μας να αναπτύξουμε προοπτικά σχεδιασμένες, βασικές μελέτες αποτελεσματικότητας σε άτομα με συγγενές σύνδρομο μακρού QT. Παραμένουμε επικεντρωμένοι στο να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες σε ενήλικες και παιδιά με σπάνιες ασθένειες που έχουν περιορισμένες επιλογές».

Μετά από αίτημα του FDA, κλινικά δεδομένα από την εν εξελίξει κλινική μελέτη Wave I σε άτομα με συγγενή LQTS παρασχέθηκαν στο Γραφείο Ονομασίας Ορφανών Προϊόντων. Λίγο αργότερα, η εταιρεία έλαβε ειδοποίηση ότι εγκρίθηκε το αίτημά της για Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου.

Η ονομασία ορφανού φαρμάκου της FDA είναι ένα ειδικό καθεστώς που χορηγείται σε φάρμακα και βιολογικά φάρμακα που στοχεύουν σπάνιες ασθένειες, που ορίζονται ως εκείνα που επηρεάζουν λιγότερα από 200.000 άτομα σε τις Ηνωμένες Πολιτείες. Αυτή η ονομασία προσφέρει πολυάριθμα οφέλη για την υποστήριξη της ανάπτυξης θεραπειών για σπάνιες καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένων των πιστώσεων φόρου για το κόστος κλινικών δοκιμών, της απαλλαγής από ορισμένες χρεώσεις του FDA και της αποκλειστικότητας στην αγορά έως και επτά ετών μετά την έγκριση του FDA.

Σχετικά με το LQT-1213

Το LQT-1213 είναι ένας ισχυρός και εκλεκτικός αναστολέας κινάσης 1 (SGK1) που ρυθμίζεται με γλυκοκορτικοειδή ορού που αναπτύσσεται ως ερευνητικό θεραπευτικό για τη θεραπεία του συνδρόμου μακρού QT τύπου 1, 2 και 3. Στοχεύοντας το SGK1, το LQT-1213 στοχεύει στη μείωση του παρατεταμένο διάστημα QTc σε άτομα με LQTS, μειώνοντας έτσι τον κίνδυνο επικίνδυνων για τη ζωή αρρυθμιών. Επί του παρόντος, το LQT-1213 αξιολογείται σε κλινικές μελέτες για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του στη θεραπεία του συγγενούς LQTS.

Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την εν εξελίξει κλινική μελέτη Wave I είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση www.clinicaltrials.gov χρησιμοποιώντας το αναγνωριστικό: NCT05906732.

Σχετικά με την Thryv Therapeutics Inc.

Η

Η Thryv Therapeutics Inc. είναι μια ιδιωτική εταιρεία με έδρα το Μόντρεαλ του Κεμπέκ του Καναδά. Η Thryv Therapeutics πρωτοπορεί σε μια ιατρική προσέγγιση ακριβείας για την ανάπτυξη εξαιρετικά εκλεκτικών αναστολέων SGK1 για τη θεραπεία του συνδρόμου μακρού QT, της κολπικής μαρμαρυγής και της καρδιακής ανεπάρκειας, με ισχυρούς και εκλεκτικούς αναστολείς της επαγόμενης κινάσης από γλυκοκορτικοειδές ορού. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.thryvtrx.com.

Πηγή: Thryv Therapeutics Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-03 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά