Thryv Therapeutics recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para LQT-1213 en el tratamiento del síndrome de QT largo

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Montreal, Quebec – 1 de octubre de 2024 – Thryv Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica dedicada al desarrollo de tratamientos para indicaciones cardiovasculares raras y potencialmente mortales , anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a LQT-1213 para el tratamiento del síndrome de QT largo (LQTS). LQT-1213 es un nuevo inhibidor de SGK1, primero en su clase, diseñado específicamente para tratar el SQTL congénito. Thryv ha desarrollado una serie de inhibidores de SGK1 para el tratamiento del estrés cardiometabólico asociado con diversas enfermedades arrítmicas, incluido el SQTL, la fibrilación auricular y la insuficiencia cardíaca.

“Estamos satisfechos con la designación de medicamento huérfano de la FDA para LQT-1213, basada en parte en los datos clínicos positivos emergentes de nuestro estudio clínico Wave 1 en pacientes con síndrome de QT largo”, dijo Debra Odink, PhD, presidenta y directora de desarrollo de Thryv Therapeutics. . “Las personas con síndrome de QT largo merecen una terapia debidamente estudiada y aprobada por la FDA para ayudar en su batalla contra esta enfermedad genética potencialmente letal. Actualmente no existe ninguna terapia aprobada por la FDA para personas con síndrome de QT largo. Esta designación refuerza el potencial de LQT-1213 para satisfacer esta necesidad insatisfecha y proporciona incentivos críticos para que Thryv acelere nuestros esfuerzos para implementar estudios de eficacia fundamentales diseñados prospectivamente en personas con síndrome congénito de QT largo. Seguimos centrados en ofrecer tratamientos innovadores a adultos y niños con enfermedades raras que tienen opciones limitadas”.

A raíz de una solicitud de la FDA, se proporcionaron a la Oficina de Designación de Productos Huérfanos los datos clínicos del estudio clínico Wave I en curso en personas con SQTL congénito. Poco después, la empresa recibió la notificación de que se había aprobado su solicitud de designación de medicamento huérfano.

La Designación de medicamento huérfano de la FDA es un estatus especial otorgado a medicamentos y productos biológicos dirigidos a enfermedades raras, definidas como aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. Esta designación ofrece numerosos beneficios para respaldar el desarrollo de tratamientos para afecciones raras, incluidos créditos fiscales para costos de ensayos clínicos, exención de ciertas tarifas de la FDA y hasta siete años de exclusividad en el mercado luego de la aprobación de la FDA.

Acerca de LQT-1213

LQT-1213 es un inhibidor sérico potente y selectivo de la quinasa 1 regulada por glucocorticoides (SGK1) que se está desarrollando como tratamiento en investigación para tratar el síndrome de QT largo tipo 1, 2 y 3. Al atacar SGK1, LQT-1213 tiene como objetivo reducir la intervalo QTc prolongado en personas con LQTS, disminuyendo así el riesgo de arritmias potencialmente mortales. Actualmente, LQT-1213 se está evaluando en estudios clínicos por su eficacia y seguridad en el tratamiento del SQTL congénito.

Hay información adicional disponible sobre el estudio clínico en curso Wave I en www.clinicaltrials.gov utilizando el identificador: NCT05906732.

Acerca de Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. es una empresa de propiedad privada con sede en Montreal, Quebec, Canadá. Thryv Therapeutics es pionero en un enfoque de medicina de precisión para desarrollar inhibidores SGK1 altamente selectivos para tratar el síndrome de QT largo, la fibrilación auricular y la insuficiencia cardíaca, con inhibidores potentes y selectivos de la quinasa inducible por glucocorticoides séricos. Para obtener más información, visite www.thryvtrx.com.

Fuente: Thryv Therapeutics Inc.

Al corriente : 2024-10-03 12:00

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