Thryv Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le LQT-1213 dans le traitement du syndrome du QT long

Suivez Drugslib sur

Montréal, Québec – 1er octobre 2024 – Thryv Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique dédiée au développement de traitements pour des indications cardiovasculaires rares et potentiellement mortelles , a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin au LQT-1213 pour le traitement du syndrome du QT long (LQTS). LQT-1213 est un nouvel inhibiteur de SGK1, premier de sa classe, spécialement conçu pour traiter le LQTS congénital. Thryv a développé une série d'inhibiteurs de SGK1 pour le traitement du stress cardiométabolique associé à diverses maladies arythmiques, notamment le LQTS, la fibrillation auriculaire et l'insuffisance cardiaque.

« Nous sommes satisfaits de la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le LQT-1213, basée en partie sur les nouvelles données cliniques positives de notre étude clinique de première vague chez des patients atteints du syndrome du QT long », a déclaré Debra Odink, PhD, présidente et directrice du développement de Thryv Therapeutics. . « Les personnes atteintes du syndrome du QT long méritent une thérapie correctement étudiée et approuvée par la FDA pour les aider dans leur lutte contre cette maladie génétique potentiellement mortelle. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour les personnes atteintes du syndrome du QT long. Cette désignation renforce le potentiel du LQT-1213 à répondre à ce besoin non satisfait et fournit des incitations cruciales à Thryv pour accélérer ses efforts visant à déployer des études d'efficacité pivotales et prospectives chez les personnes atteintes du syndrome congénital du QT long. Nous restons concentrés sur la fourniture de traitements innovants aux adultes et aux enfants atteints de maladies rares qui disposent d’options limitées.

Suite à une demande de la FDA, les données cliniques de l'étude clinique de première vague en cours chez des personnes atteintes de LQTS congénital ont été fournies au Bureau de désignation des produits orphelins. Peu de temps après, la société a reçu une notification indiquant que sa demande de désignation de médicament orphelin était approuvée.

La désignation de médicament orphelin de la FDA est un statut spécial accordé aux médicaments et aux produits biologiques ciblant les maladies rares, définies comme celles qui touchent moins de 200 000 personnes dans les États-Unis. Cette désignation offre de nombreux avantages pour soutenir le développement de traitements pour des maladies rares, notamment des crédits d'impôt pour les coûts des essais cliniques, une exonération de certains frais de la FDA et jusqu'à sept ans d'exclusivité commerciale après l'approbation de la FDA.

À propos de LQT-1213

LQT-1213 est un inhibiteur puissant et sélectif de la kinase 1 régulée par les glucocorticoïdes sériques (SGK1) en cours de développement comme traitement expérimental pour traiter le syndrome du QT long de type 1, 2 et 3. En ciblant SGK1, LQT-1213 vise à réduire le intervalle QTc prolongé chez les personnes atteintes de LQTS, diminuant ainsi le risque d'arythmies potentiellement mortelles. Actuellement, le LQT-1213 est évalué dans des études cliniques pour son efficacité et sa sécurité dans le traitement du LQTS congénital.

Des informations supplémentaires sur l'étude clinique Wave I en cours sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov en utilisant l'identifiant : NCT05906732.

À propos de Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. est une société privée basée à Montréal, Québec, Canada. Thryv Therapeutics est pionnière dans une approche de médecine de précision visant à développer des inhibiteurs hautement sélectifs de SGK1 pour traiter le syndrome du QT long, la fibrillation auriculaire et l'insuffisance cardiaque, avec des inhibiteurs puissants et sélectifs de la kinase inductible par les glucocorticoïdes sériques. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.thryvtrx.com.

Source : Thryv Therapeutics Inc.

Publié : 2024-10-03 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires