Thryv Therapeutics Diberikan FDA Orphan Drug Designation untuk LQT-1213 dalam Pengobatan Sindrom Long QT

Ikuti Drugslib di

Montreal, Quebec – 1 Oktober 2024 – Thryv Therapeutics Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang didedikasikan untuk mengembangkan pengobatan untuk indikasi kardiovaskular yang langka dan mengancam jiwa , hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah memberikan Orphan Drug Designation kepada LQT-1213 untuk pengobatan Long QT Syndrome (LQTS). LQT-1213 adalah penghambat SGK1 baru di kelasnya yang dirancang khusus untuk mengobati LQTS bawaan. Thryv telah mengembangkan serangkaian penghambat SGK1 untuk pengobatan stres kardiometabolik yang terkait dengan berbagai penyakit aritmia termasuk LQTS, fibrilasi atrium, dan gagal jantung.

“Kami senang dengan Penetapan Obat Yatim Piatu FDA untuk LQT-1213 yang sebagian didasarkan pada data klinis positif yang muncul dari studi klinis Gelombang 1 kami pada pasien dengan Sindrom Long QT” kata Debra Odink, PhD, Presiden dan Chief Development Officer Thryv Therapeutics . “Orang dengan Sindrom Long QT berhak mendapatkan terapi yang dipelajari dengan baik dan disetujui FDA untuk membantu perjuangan mereka melawan penyakit genetik yang berpotensi mematikan ini. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA untuk penderita Sindrom Long QT. Penunjukan ini memperkuat potensi LQT-1213 untuk memenuhi kebutuhan yang belum terpenuhi ini dan memberikan insentif penting bagi Thryv untuk mempercepat upaya kami dalam menerapkan studi kemanjuran penting yang dirancang secara prospektif pada orang dengan Sindrom Long QT bawaan. Kami tetap fokus untuk memberikan pengobatan inovatif kepada orang dewasa dan anak-anak dengan penyakit langka yang memiliki pilihan terbatas.”

Menyusul permintaan dari FDA, data klinis dari studi klinis Gelombang I yang sedang berlangsung pada orang dengan LQTS bawaan diberikan ke Kantor Penunjukan Produk Yatim Piatu. Tak lama kemudian, perusahaan mendapat pemberitahuan bahwa permohonan Peruntukan Obat Yatim Piatu telah disetujui.

FDA Orphan Drug Designation adalah status khusus yang diberikan kepada obat-obatan dan produk biologis yang menargetkan penyakit langka, yang didefinisikan sebagai penyakit yang menyerang kurang dari 200.000 orang di seluruh dunia. Amerika Serikat. Penunjukan ini menawarkan banyak manfaat untuk mendukung pengembangan pengobatan untuk kondisi langka, termasuk kredit pajak untuk biaya uji klinis, pembebasan biaya FDA tertentu, dan eksklusivitas pasar hingga tujuh tahun setelah persetujuan FDA.

Tentang LQT-1213

LQT-1213 adalah inhibitor serum glukokortikoid teregulasi kinase 1 (SGK1) yang kuat dan selektif yang sedang dikembangkan sebagai terapi investigasi untuk mengobati Sindrom Long QT Tipe 1, 2, dan 3. Dengan menargetkan SGK1, LQT-1213 bertujuan untuk mengurangi interval QTc yang berkepanjangan pada orang dengan LQTS, sehingga mengurangi risiko aritmia yang mengancam jiwa. Saat ini, LQT-1213 sedang dievaluasi dalam studi klinis untuk mengetahui kemanjuran dan keamanannya dalam mengobati LQTS bawaan.

Informasi tambahan tentang studi klinis Gelombang I yang sedang berlangsung tersedia di www.clinicaltrials.gov menggunakan pengidentifikasi: NCT05906732.

Tentang Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. adalah perusahaan swasta yang berbasis di Montreal, Quebec, Kanada. Thryv Therapeutics memelopori pendekatan pengobatan presisi untuk mengembangkan inhibitor SGK1 yang sangat selektif untuk mengobati Sindrom Long QT, fibrilasi atrium, dan gagal jantung, dengan inhibitor Kinase yang diinduksi Glukokortikoid Serum yang kuat dan selektif. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.thryvtrx.com.

Sumber: Thryv Therapeutics Inc.

Diposting : 2024-10-03 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer