Thryv Therapeutics ha ottenuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano per LQT-1213 nel trattamento della sindrome del QT lungo

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Montreal, Quebec – 1 ottobre 2024 – Thryv Therapeutics Inc., un'azienda biotecnologica in fase clinica dedicata allo sviluppo di trattamenti per indicazioni cardiovascolari rare e pericolose per la vita , ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a LQT-1213 per il trattamento della sindrome del QT lungo (LQTS). LQT-1213 è un nuovo inibitore SGK1 di prima classe specificamente progettato per il trattamento della LQTS congenita. Thryv ha sviluppato una serie di inibitori SGK1 per il trattamento dello stress cardiometabolico associato a varie malattie aritmiche tra cui LQTS, fibrillazione atriale e insufficienza cardiaca.

"Siamo soddisfatti della designazione di farmaco orfano della FDA per LQT-1213, basata in parte sui dati clinici positivi emergenti dal nostro studio clinico Wave 1 in pazienti con sindrome del QT lungo", ha affermato Debra Odink, PhD, Presidente e Direttore dello sviluppo di Thryv Therapeutics . “Le persone con la sindrome del QT lungo meritano una terapia adeguatamente studiata e approvata dalla FDA per aiutarli nella loro battaglia contro questa malattia genetica potenzialmente letale. Attualmente non esiste una terapia approvata dalla FDA per le persone con la sindrome del QT lungo. Questa designazione rafforza il potenziale di LQT-1213 per soddisfare questa esigenza insoddisfatta e fornisce incentivi fondamentali a Thryv per accelerare i nostri sforzi per implementare studi cruciali di efficacia progettati in modo prospettico nelle persone con sindrome congenita del QT lungo. Rimaniamo concentrati sull’offerta di trattamenti innovativi agli adulti e ai bambini affetti da malattie rare che hanno opzioni limitate”.

A seguito di una richiesta della FDA, i dati clinici dello studio clinico Wave I in corso su persone con LQTS congenita sono stati forniti all'Office of Orphan Products Designation. Poco dopo, la società ha ricevuto la notifica che la sua richiesta di designazione di farmaco orfano era stata approvata.

La designazione di farmaco orfano della FDA è uno status speciale concesso ai farmaci e ai prodotti biologici mirati alle malattie rare, definite come quelle che colpiscono meno di 200.000 persone in gli Stati Uniti. Questa designazione offre numerosi vantaggi per sostenere lo sviluppo di trattamenti per malattie rare, inclusi crediti d’imposta per i costi di sperimentazione clinica, esenzione da alcune tariffe della FDA e fino a sette anni di esclusività di mercato dopo l’approvazione della FDA.

Informazioni su LQT-1213

LQT-1213 è un potente e selettivo inibitore della chinasi 1 regolata dai glucocorticoidi sierici (SGK1) in fase di sviluppo come terapia sperimentale per il trattamento della sindrome del QT lungo di tipo 1, 2 e 3. Prendendo di mira SGK1, LQT-1213 mira a ridurre la intervallo QTc prolungato nelle persone con LQTS, diminuendo così il rischio di aritmie potenzialmente letali. Attualmente, LQT-1213 è in fase di valutazione in studi clinici per la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della LQTS congenita.

Ulteriori informazioni sullo studio clinico Wave I in corso sono disponibili su www.clinicaltrials.gov utilizzando l'identificatore: NCT05906732.

Informazioni su Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. è una società privata con sede a Montreal, Quebec, Canada. Thryv Therapeutics è pioniere in un approccio di medicina di precisione per sviluppare inibitori SGK1 altamente selettivi per il trattamento della sindrome del QT lungo, della fibrillazione atriale e dell'insufficienza cardiaca, con inibitori potenti e selettivi della chinasi inducibile dai glucocorticoidi sierici. Per ulteriori informazioni, visitare www.thryvtrx.com.

Fonte: Thryv Therapeutics Inc.

Pubblicato : 2024-10-03 12:00

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