Thryv Therapeutics、QT延長症候群治療におけるLQT-1213のFDA希少疾病用医薬品指定を取得

ドラッグスリブをフォローしてください

ケベック州モントリオール – 2024 年 10 月 1 日 – Thryv Therapeutics Inc. は、稀で生命を脅かす心血管疾患の治療法の開発に特化した臨床段階のバイオテクノロジー企業です。は本日、米国食品医薬品局（FDA）がQT延長症候群（LQTS）の治療薬としてLQT-1213に希少疾病用医薬品指定を付与したと発表しました。 LQT-1213 は、先天性 LQTS を治療するために特別に設計された、新規のファーストインクラスの SGK1 阻害剤です。 Thryv は、LQTS、心房細動、心不全などのさまざまな不整脈疾患に関連する心臓代謝ストレスの治療のための一連の SGK1 阻害剤を開発しました。

「QT延長症候群患者を対象とした当社の第1波臨床研究から新たに得られた肯定的な臨床データに部分的に基づいて、FDAがLQT-1213を希少疾病用医薬品に指定したことを嬉しく思います」とThryv Therapeuticsの社長兼最高開発責任者のデブラ・オディンク博士は述べた。 。 「QT延長症候群を持つ人々は、この致死性の可能性のある遺伝病との闘いを助けるために、適切に研究され、FDAによって承認された治療を受ける権利があります。現在、QT延長症候群の人に対するFDAが承認した治療法はありません。この指定は、この満たされていないニーズを満たす LQT-1213 の可能性を強化し、Thryv が先天性 QT 長症候群患者を対象に前向きに設計された極めて重要な有効性研究を展開する取り組みを加速する重要なインセンティブとなります。 私たちは、選択肢が限られている希少疾患の成人や子供たちに革新的な治療法を提供することに引き続き注力しています。」

FDA からの要請を受け、先天性 LQTS 患者を対象とした進行中の第 1 波臨床研究からの臨床データが、希少疾病者製品指定局に提供されました。 その後すぐに、同社は希少疾病用医薬品指定の申請が承認されたという通知を受け取りました。

FDA オーファンドラッグ指定は、希少疾患を対象とした医薬品および生物学的製剤に与えられる特別なステータスであり、希少疾患に罹患している人が 200,000 人未満であると定義されています。米国。 この指定は、臨床試験費用の税額控除、特定の FDA 手数料の免除、FDA 承認後の最長 7 年間の市場独占権など、希少疾患の治療法開発をサポートする多くのメリットを提供します。

LQT-1213 について

LQT-1213 は、QT 延長症候群 1 型、2 型、および 3 型を治療する治験薬として開発されている、強力かつ選択的な血清グルココルチコイド制御キナーゼ 1 (SGK1) 阻害剤です。LQT-1213 は、SGK1 を標的とすることで、 LQTS患者のQTc間隔が延長され、それによって生命を脅かす不整脈のリスクが減少します。 現在、LQT-1213 は先天性 LQTS の治療における有効性と安全性について臨床研究で評価されています。

進行中の第 1 波臨床研究に関する追加情報は、www.clinicaltrials.gov で識別子: NCT05906732 を使用して入手できます。

Thryv Therapeutics Inc. について

Thryv Therapeutics Inc. は、カナダのケベック州モントリオールに拠点を置く非公開企業です。 Thryv Therapeutics は、血清グルココルチコイド誘導性キナーゼの強力かつ選択的な阻害剤を使用して、QT 延長症候群、心房細動、心不全を治療するための高度に選択的な SGK1 阻害剤を開発する精密医療アプローチの先駆者です。詳細については、www.thryvtrx.com をご覧ください。

出典: Thryv Therapeutics Inc.

投稿しました : 2024-10-03 12:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のキーワード