Thryv Therapeutics, 긴 QT 증후군 치료에 대한 LQT-1213에 대해 FDA 희귀의약품 지정 획득

Drugslib을 팔로우하세요

퀘벡주 몬트리올 – 2024년 10월 1일 – Thryv Therapeutics Inc., 희귀하고 생명을 위협하는 심혈관 징후에 대한 치료법 개발에 전념하는 임상 단계 생명공학 회사 , 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 긴 QT 증후군(LQTS) 치료를 위해 LQT-1213에 희귀의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다. LQT-1213은 선천성 LQTS 치료를 위해 특별히 설계된 새로운 최초의 SGK1 억제제입니다. Thryv는 LQTS, 심방세동, 심부전 등 다양한 부정맥 질환과 관련된 심대사 스트레스 치료를 위한 일련의 SGK1 억제제를 개발했습니다.

“우리는 긴 QT 증후군 환자를 대상으로 한 1차 임상 연구에서 나온 긍정적인 임상 데이터에 부분적으로 근거한 LQT-1213에 대한 FDA의 희귀의약품 지정에 만족합니다”라고 Thryv Therapeutics의 사장 겸 최고 개발 책임자인 Debra Odink 박사는 말했습니다. . “긴 QT 증후군을 앓고 있는 사람들은 잠재적으로 치명적인 유전 질환과의 싸움에 도움이 되도록 적절하게 연구되고 FDA 승인을 받은 치료법을 받을 자격이 있습니다. 현재 긴 QT 증후군 환자를 위한 FDA 승인 치료법은 없습니다. 이번 지정은 LQT-1213이 충족되지 않은 요구를 충족할 수 있는 잠재력을 강화하고 Thryv가 선천성 긴 QT 증후군 환자를 대상으로 전향적으로 설계된 중추적 효능 연구를 전개하려는 노력을 가속화할 수 있는 중요한 인센티브를 제공합니다. 우리는 선택의 폭이 제한된 희귀질환을 앓고 있는 성인과 어린이에게 혁신적인 치료법을 제공하는 데 계속 집중하고 있습니다.”

FDA의 요청에 따라 선천성 LQTS 환자를 대상으로 진행 중인 Wave I 임상 연구의 임상 데이터가 희귀의약품 지정국에 제공되었습니다. 얼마 지나지 않아 회사는 희귀의약품 지정 요청이 승인되었다는 통지를 받았습니다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀질환을 표적으로 하는 의약품 및 생물학적 제제에 부여되는 특별한 지위입니다. 미국. 이번 지정은 임상시험 비용에 대한 세금 공제, 특정 FDA 수수료 면제, FDA 승인 후 최대 7년간의 시장 독점권 등 희귀질환 치료제 개발을 지원하는 다양한 혜택을 제공합니다.

LQT-1213 정보

LQT-1213은 긴 QT 증후군 1형, 2형, 3형을 치료하기 위한 연구용 치료제로 개발 중인 강력하고 선택적인 혈청 글루코코르티코이드 조절 키나제 1(SGK1) 억제제입니다. LQT-1213은 SGK1을 표적으로 삼아 다음을 감소시키는 것을 목표로 합니다. LQTS 환자의 QTc 간격이 길어져 생명을 위협하는 부정맥의 위험이 감소합니다. 현재 LQT-1213은 선천성 LQTS 치료에 있어 효능과 안전성에 대해 임상 연구에서 평가되고 있습니다.

진행 중인 1차 임상 연구에 대한 추가 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 식별자: NCT05906732를 사용하여 확인할 수 있습니다.

Thryv Therapeutics Inc. 소개

Thryv Therapeutics Inc.는 캐나다 퀘벡 주 몬트리올에 본사를 둔 개인 소유 회사입니다. Thryv Therapeutics는 혈청 글루코코르티코이드 유도성 키나제의 강력하고 선택적인 억제제를 사용하여 긴 QT 증후군, 심방세동 및 심부전을 치료하기 위한 고도로 선택적인 SGK1 억제제를 개발하기 위한 정밀 의학 접근법을 개척하고 있습니다. 자세한 내용은 www.thryvtrx.com을 방문하세요.

출처: Thryv Therapeutics Inc.

게시됨 : 2024-10-03 12:00

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기 키워드