Thryv Therapeutics Diberi Penetapan Ubat Yatim FDA untuk LQT-1213 dalam Rawatan Sindrom Long QT

Ikuti Drugslib di

Montreal, Quebec – 1 Oktober 2024 – Thryv Therapeutics Inc., sebuah syarikat bioteknologi peringkat klinikal khusus untuk membangunkan rawatan untuk tanda-tanda kardiovaskular yang jarang berlaku dan mengancam nyawa , hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) Amerika Syarikat telah memberikan Penetapan Ubat Yatim kepada LQT-1213 untuk rawatan Sindrom Long QT (LQTS). LQT-1213 ialah novel, perencat SGK1 kelas pertama yang direka khusus untuk merawat LQTS kongenital. Thryv telah membangunkan satu siri perencat SGK1 untuk rawatan tekanan kardiometabolik yang dikaitkan dengan pelbagai penyakit aritmia termasuk LQTS, fibrilasi atrium dan kegagalan jantung.

"Kami gembira dengan Penetapan Ubat Orphan FDA untuk LQT-1213 berdasarkan sebahagiannya pada data klinikal positif yang muncul daripada kajian klinikal Gelombang 1 kami pada pesakit dengan Sindrom Long QT" kata Debra Odink, PhD, Presiden dan Ketua Pegawai Pembangunan Thryv Therapeutics . “Orang yang menghidap Sindrom Long QT berhak mendapat terapi yang dikaji dengan betul dan diluluskan oleh FDA untuk membantu dalam perjuangan mereka menentang penyakit genetik yang boleh membawa maut ini. Pada masa ini tiada terapi yang diluluskan oleh FDA untuk penghidap Sindrom Long QT. Penamaan ini mengukuhkan potensi LQT-1213 untuk memenuhi keperluan yang tidak dipenuhi ini dan menyediakan insentif kritikal untuk Thryv untuk mempercepatkan usaha kami untuk menggunakan kajian keberkesanan yang direka bentuk secara prospektif dan penting pada orang yang mengalami Sindrom QT Panjang kongenital. Kami tetap memberi tumpuan untuk membawa rawatan inovatif kepada orang dewasa dan kanak-kanak dengan penyakit jarang yang mempunyai pilihan terhad."

Berikutan permintaan daripada FDA, data klinikal daripada kajian klinikal Gelombang I yang sedang dijalankan pada orang dengan LQTS kongenital telah diberikan kepada Pejabat Penetapan Produk Orphan. Tidak lama selepas itu, syarikat menerima pemberitahuan bahawa permintaannya untuk Penetapan Ubat Yatim telah diluluskan.

Penetapan Ubat Yatim FDA ialah status khas yang diberikan kepada ubat dan biologi yang menyasarkan penyakit jarang berlaku, yang ditakrifkan sebagai yang menjejaskan kurang daripada 200,000 orang di Amerika Syarikat. Penamaan ini menawarkan banyak faedah untuk menyokong pembangunan rawatan untuk keadaan yang jarang berlaku, termasuk kredit cukai untuk kos percubaan klinikal, pengecualian daripada yuran FDA tertentu dan sehingga tujuh tahun eksklusif pasaran berikutan kelulusan FDA.

Mengenai LQT-1213

LQT-1213 ialah perencat kinase 1 (SGK1) terkawal serum serum mujarab dan terpilih yang dibangunkan sebagai terapeutik penyiasatan untuk merawat Sindrom Long QT Jenis 1, 2, dan 3. Dengan menyasarkan SGK1, LQT-1213 bertujuan untuk mengurangkan selang QTc yang berpanjangan pada orang dengan LQTS, dengan itu mengurangkan risiko aritmia yang mengancam nyawa. Pada masa ini, LQT-1213 sedang dinilai dalam kajian klinikal untuk keberkesanan dan keselamatannya dalam merawat LQTS kongenital.

Maklumat tambahan tentang kajian klinikal Wave I yang sedang dijalankan boleh didapati di www.clinicaltrials.gov menggunakan pengecam: NCT05906732.

Mengenai Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. ialah sebuah syarikat milik persendirian yang berpangkalan di Montreal, Quebec, Kanada. Thryv Therapeutics sedang merintis pendekatan perubatan ketepatan untuk membangunkan perencat SGK1 yang sangat selektif untuk merawat Sindrom QT Panjang, fibrilasi atrium dan kegagalan jantung, dengan perencat kuat dan terpilih Serum Glucocorticoid inducible Kinase. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.thryvtrx.com.

Sumber: Thryv Therapeutics Inc.

Disiarkan : 2024-10-03 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular