Thryv Therapeutics heeft de status van weesgeneesmiddel van de FDA gekregen voor LQT-1213 bij behandeling met lang QT-syndroom

Volg Drugslib op

Montreal, Quebec – 1 oktober 2024 – Thryv Therapeutics Inc., een biotechbedrijf in de klinische fase dat zich toelegt op de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame en levensbedreigende cardiovasculaire indicaties , heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan LQT-1213 voor de behandeling van het lange QT-syndroom (LQTS). LQT-1213 is een nieuwe, eersteklas SGK1-remmer die speciaal is ontworpen voor de behandeling van congenitale LQTS. Thryv heeft een reeks SGK1-remmers ontwikkeld voor de behandeling van cardiometabolische stress geassocieerd met verschillende aritmische ziekten, waaronder LQTS, atriale fibrillatie en hartfalen.

"We zijn blij met de weesgeneesmiddelstatus van de FDA voor LQT-1213, deels gebaseerd op positieve klinische gegevens uit ons klinische Wave 1-onderzoek bij patiënten met het lange QT-syndroom", aldus Debra Odink, PhD, president en Chief Development Officer van Thryv Therapeutics . “Mensen met het Lange QT-syndroom verdienen een goed bestudeerde en door de FDA goedgekeurde therapie om te helpen in hun strijd tegen deze potentieel dodelijke genetische ziekte. Er is momenteel geen door de FDA goedgekeurde therapie voor mensen met het Lange QT-syndroom. Deze benaming versterkt het potentieel van LQT-1213 om aan deze onvervulde behoefte te voldoen en biedt kritische prikkels voor Thryv om onze inspanningen te versnellen om prospectief ontworpen, cruciale werkzaamheidsstudies in te zetten bij mensen met een aangeboren Lang QT-syndroom. We blijven gefocust op het aanbieden van innovatieve behandelingen aan volwassenen en kinderen met zeldzame ziekten die beperkte opties hebben.”

Volgens een verzoek van de FDA werden klinische gegevens van het lopende Wave I klinische onderzoek bij mensen met aangeboren LQTS verstrekt aan het Office of Orphan Products Designation. Kort daarna ontving het bedrijf bericht dat zijn verzoek om de status van weesgeneesmiddel te verkrijgen was goedgekeurd.

De FDA Orphan Drug Designation is een speciale status die wordt toegekend aan geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen die zich richten op zeldzame ziekten, gedefinieerd als ziekten die minder dan 200.000 mensen treffen in de Verenigde Staten. Deze benaming biedt talloze voordelen ter ondersteuning van de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame aandoeningen, waaronder belastingvoordelen voor de kosten van klinische onderzoeken, vrijstelling van bepaalde FDA-kosten en tot zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring door de FDA.

Over LQT-1213

LQT-1213 is een krachtige en selectieve serumglucocorticoïd-gereguleerde kinase 1 (SGK1)-remmer die wordt ontwikkeld als een onderzoekstherapeutisch middel voor de behandeling van het Lange QT-syndroom type 1, 2 en 3. Door zich te richten op SGK1 wil LQT-1213 de verlengd QTc-interval bij mensen met LQTS, waardoor het risico op levensbedreigende aritmieën afneemt. Momenteel wordt LQT-1213 in klinische onderzoeken geëvalueerd op zijn werkzaamheid en veiligheid bij de behandeling van congenitale LQTS.

Aanvullende informatie over het lopende Wave I klinische onderzoek is beschikbaar op www.clinicaltrials.gov met gebruikmaking van identificatienummer: NCT05906732.

Over Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. is een particulier bedrijf gevestigd in Montreal, Quebec, Canada. Thryv Therapeutics is een pionier op het gebied van precisiegeneeskunde om zeer selectieve SGK1-remmers te ontwikkelen voor de behandeling van het lange QT-syndroom, atriumfibrilleren en hartfalen, met krachtige en selectieve remmers van serumglucocorticoïde-induceerbare kinase. Ga voor meer informatie naar www.thryvtrx.com.

Bron: Thryv Therapeutics Inc.

Geplaatst : 2024-10-03 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden