Thryv Therapeutics uzyskał oznaczenie leku sierocego FDA dla LQT-1213 w leczeniu zespołu długiego QT

Śledź Drugslib na

Montreal, Quebec – 1 października 2024 r. – Thryv Therapeutics Inc., firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, zajmująca się opracowywaniem metod leczenia rzadkich i zagrażających życiu wskazań sercowo-naczyniowych ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała LQT-1213 oznaczenie leku sierocego w leczeniu zespołu długiego QT (LQTS). LQT-1213 to nowatorski, pierwszy w swojej klasie inhibitor SGK1 zaprojektowany specjalnie do leczenia wrodzonego LQTS. Thryv opracował serię inhibitorów SGK1 do leczenia stresu kardiometabolicznego związanego z różnymi chorobami arytmicznymi, w tym LQTS, migotaniem przedsionków i niewydolnością serca.

Na prośbę FDA dane kliniczne z trwającego badania klinicznego Fali I z udziałem osób z wrodzonym LQTS zostały przekazane do Urzędu ds. Oznaczeń Produktów Sierocych. Wkrótce potem firma otrzymała powiadomienie, że jej wniosek o oznaczenie leku sierocego został zatwierdzony.

Oznaczenie leku sierocego FDA to specjalny status nadawany lekom i lekom biologicznym ukierunkowanym na rzadkie choroby, zdefiniowane jako choroby dotykające mniej niż 200 000 osób w Stany Zjednoczone. Oznaczenie to oferuje liczne korzyści wspierające rozwój metod leczenia rzadkich schorzeń, w tym ulgi podatkowe na koszty badań klinicznych, zwolnienie z niektórych opłat FDA oraz maksymalnie siedem lat wyłączności na rynku po zatwierdzeniu przez FDA.

Informacje o LQT-1213

LQT-1213 to silny i selektywny inhibitor kinazy 1 regulowanej przez glukokortykoidy w surowicy, opracowywany jako eksperymentalny lek do leczenia zespołu długiego QT typu 1, 2 i 3. Działając na SGK1, LQT-1213 ma na celu zmniejszenie wydłużenie odstępu QTc u osób z LQTS, zmniejszając w ten sposób ryzyko wystąpienia zagrażających życiu arytmii. Obecnie LQT-1213 jest oceniany w badaniach klinicznych pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu wrodzonego LQTS.

Dodatkowe informacje na temat trwającego badania klinicznego Fali I są dostępne na stronie www.clinicaltrials.gov pod identyfikatorem: NCT05906732.

O firmie Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. to prywatna firma z siedzibą w Montrealu, Quebec, Kanada. Thryv Therapeutics jest pionierem w podejściu do medycyny precyzyjnej, opracowując wysoce selektywne inhibitory SGK1 do leczenia zespołu długiego odstępu QT, migotania przedsionków i niewydolności serca, z silnymi i selektywnymi inhibitorami indukowanej kinazy glukokortykoidowej w surowicy. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.thryvtrx.com.

Źródło: Thryv Therapeutics Inc.

Wysłano : 2024-10-03 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe