Thryv Therapeutics recebeu designação de medicamento órfão da FDA para LQT-1213 no tratamento da síndrome do QT longo

Siga Drugslib em

Montreal, Quebec – 1º de outubro de 2024 – Thryv Therapeutics Inc., uma empresa de biotecnologia de estágio clínico dedicada ao desenvolvimento de tratamentos para indicações cardiovasculares raras e potencialmente fatais , anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de medicamento órfão ao LQT-1213 para o tratamento da Síndrome do QT Longo (SQTL). LQT-1213 é um novo inibidor de SGK1, primeiro da classe, projetado especificamente para tratar SQTL congênita. Thryv desenvolveu uma série de inibidores de SGK1 para o tratamento do estresse cardiometabólico associado a diversas doenças arrítmicas, incluindo SQTL, fibrilação atrial e insuficiência cardíaca.

“Estamos satisfeitos com a designação de medicamento órfão da FDA para LQT-1213, baseada parcialmente em dados clínicos positivos emergentes de nosso estudo clínico Onda 1 em pacientes com Síndrome do QT longo”, disse Debra Odink, PhD, presidente e diretora de desenvolvimento da Thryv Therapeutics . “Pessoas com Síndrome do QT Longo merecem uma terapia devidamente estudada e aprovada pela FDA para ajudar na sua batalha contra esta doença genética potencialmente letal. Atualmente não existe terapia aprovada pela FDA para pessoas com Síndrome do QT Longo. Esta designação reforça o potencial do LQT-1213 para atender a essa necessidade não atendida e fornece incentivos críticos para que Thryv acelere nossos esforços para implantar estudos de eficácia essenciais projetados prospectivamente em pessoas com Síndrome do QT Longo congênita. Continuamos focados em trazer tratamentos inovadores para adultos e crianças com doenças raras que têm opções limitadas.”

Após uma solicitação da FDA, os dados clínicos do estudo clínico da Onda I em andamento em pessoas com SQTL congênita foram fornecidos ao Escritório de Designação de Produtos Órfãos. Pouco tempo depois, a empresa recebeu a notificação de que o seu pedido de Designação de Medicamento Órfão foi aprovado.

A Designação de Medicamento Órfão da FDA é um status especial concedido a medicamentos e produtos biológicos direcionados a doenças raras, definidas como aquelas que afetam menos de 200.000 pessoas em os Estados Unidos. Esta designação oferece inúmeros benefícios para apoiar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, incluindo créditos fiscais para custos de ensaios clínicos, isenção de certas taxas da FDA e até sete anos de exclusividade de mercado após a aprovação da FDA.

Sobre LQT-1213

LQT-1213 é um inibidor sérico potente e seletivo da quinase 1 regulada por glicocorticóide (SGK1) que está sendo desenvolvido como uma terapêutica experimental para tratar a Síndrome do QT Longo Tipo 1, 2 e 3. Ao direcionar o SGK1, o LQT-1213 visa reduzir o intervalo QTc prolongado em pessoas com SQTL, diminuindo assim o risco de arritmias potencialmente fatais. Atualmente, o LQT-1213 está sendo avaliado em estudos clínicos quanto à sua eficácia e segurança no tratamento da SQTL congênita.

Informações adicionais sobre o estudo clínico da Onda I em andamento estão disponíveis em www.clinicaltrials.gov usando o identificador: NCT05906732.

Sobre a Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. é uma empresa privada com sede em Montreal, Quebec, Canadá. A Thryv Therapeutics é pioneira em uma abordagem de medicina de precisão para desenvolver inibidores altamente seletivos de SGK1 para tratar a Síndrome do QT Longo, fibrilação atrial e insuficiência cardíaca, com inibidores potentes e seletivos da quinase induzível por glicocorticóides séricos. Para obter mais informações, visite www.thryvtrx.com.

Fonte: Thryv Therapeutics Inc.

Postou : 2024-10-03 12:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares