Thryv Therapeutics, Uzun QT Sendromu Tedavisinde LQT-1213 için FDA Yetim İlaç Tanımını Aldı

Drugslib'i takip edin

Montreal, Quebec – 1 Ekim 2024 – Thryv Therapeutics Inc., kendisini nadir ve yaşamı tehdit eden kardiyovasküler belirtilere yönelik tedaviler geliştirmeye adamış bir klinik aşama biyoteknoloji şirketi , bugün Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Uzun QT Sendromunun (LQTS) tedavisi için LQT-1213'e Yetim İlaç Tanımı verdiğini duyurdu. LQT-1213, konjenital UQTS'yi tedavi etmek için özel olarak tasarlanmış yeni, sınıfının ilki bir SGK1 inhibitörüdür. Thryv, UQTS, atriyal fibrilasyon ve kalp yetmezliği gibi çeşitli aritmik hastalıklarla ilişkili kardiyometabolik stresin tedavisi için bir dizi SGK1 inhibitörü geliştirdi.

"Uzun QT Sendromlu hastalarda yaptığımız 1. Dalga klinik çalışmamızdan elde edilen pozitif klinik verilere kısmen dayanan, FDA'nın LQT-1213 için Yetim İlaç Tanımından memnunuz" dedi Thryv Therapeutics Başkanı ve Geliştirme Direktörü Debra Odink . "Uzun QT Sendromlu kişiler, bu potansiyel ölümcül genetik hastalığa karşı mücadelelerinde yardımcı olacak, uygun şekilde çalışılmış ve FDA onaylı bir tedaviyi hak ediyor. Şu anda Uzun QT Sendromlu kişiler için FDA onaylı bir tedavi bulunmamaktadır. Bu atama, LQT-1213'ün bu karşılanmayan ihtiyacı karşılama potansiyelini güçlendirir ve Thryv'e, konjenital Uzun QT Sendromlu kişilerde ileriye dönük olarak tasarlanmış, önemli etkinlik çalışmalarını uygulama çabalarımızı hızlandırma konusunda kritik teşvikler sağlar. Nadir hastalıkları olan ve sınırlı seçeneklere sahip yetişkinlere ve çocuklara yenilikçi tedaviler sunmaya odaklanmaya devam ediyoruz.”

FDA'nın talebi üzerine, konjenital UQTS'si olan kişilerde devam eden Dalga I klinik çalışmasından elde edilen klinik veriler Yetim Ürünler Tanımlama Ofisine sağlandı. Kısa bir süre sonra şirkete Yetim İlaç Tanımı talebinin onaylandığına dair bildirim geldi.

FDA Yetim İlaç Tanımı, dünyada 200.000'den az kişiyi etkileyenler olarak tanımlanan nadir hastalıkları hedef alan ilaçlara ve biyolojik ürünlere verilen özel bir statüdür. Amerika Birleşik Devletleri. Bu atama, klinik araştırma maliyetleri için vergi kredileri, belirli FDA ücretlerinden muafiyet ve FDA onayını takiben yedi yıla kadar pazar münhasırlığı da dahil olmak üzere, nadir görülen durumlara yönelik tedavilerin geliştirilmesini desteklemek için çok sayıda fayda sunar.

LQT-1213 hakkında

LQT-1213, Uzun QT Sendromu Tip 1, 2 ve 3'ü tedavi etmek için araştırma amaçlı bir terapötik olarak geliştirilen güçlü ve seçici bir serum glukokortikoidle düzenlenen kinaz 1 (SGK1) inhibitörüdür. LQT-1213, SGK1'i hedefleyerek, UQTS'li kişilerde QTc aralığının uzaması, böylece yaşamı tehdit eden aritmi riskinin azalması. Şu anda LQT-1213, konjenital UQTS tedavisinde etkinliği ve güvenliği açısından klinik çalışmalarda değerlendirilmektedir.

Devam eden Dalga I klinik çalışmasına ilişkin ek bilgilere www.clinicaltrials.gov adresinde şu tanımlayıcı kullanılarak ulaşılabilir: NCT05906732.

Thryv Therapeutics Inc. Hakkında

Thryv Therapeutics Inc., Montreal, Quebec, Kanada merkezli özel bir şirkettir. Thryv Therapeutics, Serum Glukokortikoid ile indüklenebilir Kinazın güçlü ve seçici inhibitörleriyle Uzun QT Sendromu, atriyal fibrilasyon ve kalp yetmezliğini tedavi etmek için yüksek derecede seçici SGK1 inhibitörleri geliştirmek üzere hassas bir tıp yaklaşımına öncülük ediyor. Daha fazla bilgi için lütfen www.thryvtrx.com adresini ziyaret edin.

Kaynak: Thryv Therapeutics Inc.

Gönderildi : 2024-10-03 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler