Компанія Thryv Therapeutics отримала статус орфанного препарату FDA для LQT-1213 у лікуванні синдрому подовженого інтервалу QT

Підпишіться на Drugslib

Монреаль, Квебек – 1 жовтня 2024 р. – Thryv Therapeutics Inc., біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка займається розробкою методів лікування рідкісних і небезпечних для життя серцево-судинних захворювань. , сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало LQT-1213 статус орфанного препарату для лікування синдрому подовженого інтервалу QT (LQTS). LQT-1213 — це новий, перший у своєму класі інгібітор SGK1, спеціально розроблений для лікування вродженого LQTS. Thryv розробив серію інгібіторів SGK1 для лікування кардіометаболічного стресу, пов’язаного з різними аритмічними захворюваннями, включаючи LQTS, фібриляцію передсердь і серцеву недостатність.

"Ми задоволені призначенням FDA препарату-сироти для LQT-1213, частково заснованого на нових позитивних клінічних даних нашого клінічного дослідження Хвилі 1 у пацієнтів із синдромом подовженого інтервалу QT", - сказала Дебра Одинк, доктор філософії, президент і керівник розвитку Thryv Therapeutics . «Люди з синдромом подовженого інтервалу QT заслуговують на належне вивчення та схвалену FDA терапію, яка допоможе їм у боротьбі з цією потенційно смертельною генетичною хворобою. Наразі не існує схваленої FDA терапії для людей із синдромом подовженого інтервалу QT. Це позначення підсилює потенціал LQT-1213 для задоволення цієї незадоволеної потреби та забезпечує критичні стимули для Thryv прискорити наші зусилля з розгортання проспективно розроблених ключових досліджень ефективності у людей із вродженим синдромом подовженого інтервалу QT. Ми продовжуємо зосереджуватися на інноваційних методах лікування дорослих і дітей з рідкісними захворюваннями, які мають обмежені можливості».

Після запиту FDA клінічні дані поточного клінічного дослідження Хвилі I за участю людей із вродженою LQTS були надані до Управління з визначення продуктів для сиріт. Невдовзі після цього компанія отримала сповіщення про те, що її запит на визначення препарату для орфанних захворювань було схвалено.

Орфанний препарат FDA — це особливий статус, який надається лікам і біологічним препаратам, спрямованим на рідкісні захворювання, які вражають менше ніж 200 000 людей у США. Це позначення пропонує численні переваги для підтримки розвитку лікування рідкісних захворювань, включаючи податкові кредити для витрат на клінічні випробування, звільнення від певних зборів FDA та до семи років ексклюзивності на ринку після схвалення FDA.

Про LQT-1213

LQT-1213 — це потужний і селективний інгібітор кінази 1 (SGK1), регульований глюкокортикоїдами в сироватці крові, який розробляється як досліджуваний терапевтичний засіб для лікування синдрому подовженого інтервалу QT типу 1, 2 і 3. Націлюючись на SGK1, LQT-1213 спрямований на зниження подовження інтервалу QTc у людей з LQTS, тим самим знижуючи ризик виникнення небезпечних для життя аритмій. В даний час LQT-1213 оцінюється в клінічних дослідженнях на предмет його ефективності та безпеки при лікуванні вродженого LQTS.

Додаткова інформація про поточне клінічне дослідження Хвилі I доступна на www.clinicaltrials.gov за ідентифікатором: NCT05906732.

Про компанію Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. – це приватна компанія, розташована в Монреалі, Квебек, Канада. Thryv Therapeutics є піонером у підході до прецизійної медицини для розробки високоселективних інгібіторів SGK1 для лікування синдрому подовженого інтервалу QT, фібриляції передсердь і серцевої недостатності з потужними та селективними інгібіторами сироваткової глюкокортикоїдної кінази. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.thryvtrx.com.

Джерело: Thryv Therapeutics Inc.

Опубліковано : 2024-10-03 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова