تم تعيين توليبروتينيب كعلاج مبتكر من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض التصلب المتعدد التقدمي الثانوي غير الانتكاسي

باريس، 13 ديسمبر 2024. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج الثوري لعقار tolebrutinib لعلاج البالغين المصابين بالتصلب المتعدد التقدمي الثانوي غير الانتكاسي (nrSPMS). يستند هذا إلى نتائج إيجابية من دراسة المرحلة الثالثة من HERCULES، مما يدل على أن توليبروتينيب أخر الوقت لبدء تطور العجز المؤكد لمدة 6 أشهر (CDP)، بنسبة 31٪ مقارنة بالعلاج الوهمي (HR 0.69؛ 95٪ CI 0.55-0.88؛ p) = 0.0026)، مع مزيد من التحليل لنقاط النهاية الثانوية التي توضح أن عدد المشاركين الذين عانوا من تحسن مؤكد في الإعاقة كان مضاعفًا تقريبًا مع توليبروتينيب (10%) مقارنة مع أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي (5%) (نسبة المخاطر 1.88؛ 95% CI 1.10 إلى 3.21؛ قيمة الاحتمال الاسمية = 0.021).

تم تصميم العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء من أجل تسريع تطوير ومراجعة الأدوية في الولايات المتحدة التي تستهدف الحالات الخطيرة أو التي تهدد الحياة. يجب أن تُظهر الأدوية المؤهلة لهذا التصنيف دليلًا سريريًا أوليًا على أن الدواء قد يُظهر تحسنًا كبيرًا في النقاط النهائية المهمة سريريًا مقارنةً بالأدوية المتاحة.

لوحظت ارتفاعات إنزيمات الكبد (> 3xULN) لدى 4.1% من المشاركين الذين تلقوا توليبروتينيب مقارنة بـ 1.6% في مجموعة الدواء الوهمي. شهدت نسبة صغيرة (0.5٪) من المشاركين في مجموعة توليبروتينيب زيادات ذروة ALT تزيد عن 20xULN، وكلها تحدث خلال أول 90 يومًا من العلاج. تم حل جميع حالات ارتفاع إنزيمات الكبد باستثناء حالة واحدة دون تدخل طبي إضافي. وقد ساعد تنفيذ المزيد من المراقبة المتكررة في التخفيف من عقابيل الكبد الخطيرة.

يتم حاليًا الانتهاء من التقديمات التنظيمية لعقار tolebrutinib للولايات المتحدة ويتم إعداده للاتحاد الأوروبي. كما هو الحال مع الأدوية الأخرى، تخطط شركة سانوفي للتأكيد بمجرد قبول التقديم التنظيمي لعقار توليبروتينيب. تجري حاليًا دراسة المرحلة الثالثة من PERSEUS لمرض التصلب العصبي المتعدد التقدمي الأولي، ومن المتوقع ظهور نتائج الدراسة في النصف الثاني من عام 2025.

يخضع توليبروتينيب حاليًا للاختبارات السريرية، ولم يتم تقييم سلامته وفعاليته من قبل أي هيئة تنظيمية.

حول مرض التصلب المتعددالتصلب المتعدد هو مرض تنكس عصبي مزمن يصيب الجهاز المناعي. مما قد يؤدي إلى تراكم إعاقات لا رجعة فيها مع مرور الوقت. وتترجم إعاقات الإعاقة الجسدية والمعرفية إلى تدهور تدريجي في الحالة الصحية، مما يؤثر على رعاية المرضى ونوعية حياتهم. يظل تراكم الإعاقة هو الحاجة الطبية الهامة التي لم يتم تلبيتها في مرض التصلب العصبي المتعدد. حتى الآن، كان الهدف الأساسي للأدوية الحالية هو الخلايا البائية والتائية المحيطية، في حين تظل المناعة الفطرية، التي يُعتقد أنها تؤدي إلى تراكم الإعاقة، دون معالجة إلى حد كبير بواسطة الأدوية الحالية. تستهدف الأدوية المعتمدة حاليًا أو الأدوية في مراحلها الأخيرة التي يتم اختبارها لمرض التصلب العصبي المتعدد بشكل أساسي الجهاز المناعي التكيفي و/أو لا تعمل بشكل مباشر داخل الجهاز العصبي المركزي لتحقيق فائدة سريرية.

يشير nrSPMS إلى الأشخاص المصابين بمرض التصلب العصبي المتعدد الذين توقفوا عن التعرض للانتكاسات ولكنهم استمروا في تراكم الإعاقة، ويعانون من أعراض مثل التعب، وضعف الإدراك، وضعف التوازن والمشي، وفقدان وظيفة الأمعاء و/أو المثانة، والضعف الجنسي. خلل وظيفي، من بين أمور أخرى.

حول توليبروتينيبتوليبروتينيب هو مثبط تجريبي، عن طريق الفم، يخترق الدماغ، ومثبط بروتون كيناز (BTK) النشط بيولوجيًا والذي يحقق من المتوقع أن تعدل تركيزات السائل النخاعي الخلايا الليمفاوية البائية والخلايا الدبقية الصغيرة المرتبطة بالأمراض. يتم تقييم توليبروتينيب في المرحلة الثالثة من الدراسات السريرية لعلاج أشكال مختلفة من التصلب المتعدد ولم يتم تقييم سلامته وفعاليته من قبل أي سلطة تنظيمية في جميع أنحاء العالم. لمزيد من المعلومات حول الدراسات السريرية لـ tolebrutinib، يرجى زيارة www.clinicaltrials.gov.

نبذة عن HERCULESHERCULES (معرف الدراسة السريرية: NCT04411641) كانت دراسة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية من المرحلة الثالثة لتقييم فعالية وسلامة توليبروتينيب لدى المشاركين الذين يستخدمون nrSPMS. تم تعريف nrSPMS في الأساس على أنه يحتوي على تشخيص SPMS بمقياس حالة الإعاقة الموسع (EDSS) بين 3.0 و6.5، ولا توجد انتكاسات سريرية خلال الـ 24 شهرًا السابقة وأدلة موثقة على تراكم الإعاقة في الـ 12 شهرًا السابقة. تم اختيار المشاركين بشكل عشوائي (2:1) لتلقي إما جرعة يومية عن طريق الفم من توليبروتينيب أو علاج وهمي مطابق لمدة تصل إلى 48 شهرًا تقريبًا.

كانت نقطة النهاية الأولية هي CDP لمدة 6 أشهر والتي تم تعريفها على أنها زيادة بمقدار ≥1.0 نقطة من درجة EDSS الأساسية عندما تكون درجة خط الأساس ≥5.0، أو زيادة ≥0.5 نقطة عندما تكون درجة EDSS الأساسية أكبر من 5.0. تضمنت نقاط النهاية الثانوية الوقت اللازم لبداية CDP لمدة 3 أشهر كما تم تقييمه بواسطة درجة EDSS، والعدد الإجمالي لآفات فرط الشدة T2 الجديدة أو المتضخمة كما تم اكتشافها بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي، والوقت اللازم لبداية تحسن مؤكد للعجز، وتغيير لمدة 3 أشهر في اختبار ربط 9 فتحات وT25. -اختبار FW بالإضافة إلى سلامة ومدى تحمل دواء tolebrutinib.

نبذة عن سانوفي نحن شركة رعاية صحية عالمية مبتكرة، يقودها هدف واحد: نحن نطارد معجزات العلم لتحسين حياة الناس. فريقنا، في جميع أنحاء العالم، مكرس لتحويل ممارسة الطب من خلال العمل على تحويل المستحيل إلى ممكن. نحن نقدم خيارات علاجية قد تغير حياة الملايين من الأشخاص على مستوى العالم وحماية من اللقاحات المنقذة للحياة، مع وضع الاستدامة والمسؤولية الاجتماعية في قلب طموحاتنا.

سانوفي إلى الأمام بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية كما هو محدد في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة. البيانات التطلعية هي بيانات ليست حقائق تاريخية. تتضمن هذه البيانات التوقعات والتقديرات والافتراضات الأساسية الخاصة بها، والبيانات المتعلقة بالخطط والأهداف والنوايا والتوقعات فيما يتعلق بالنتائج المالية المستقبلية والأحداث والعمليات والخدمات وتطوير المنتجات وإمكاناتها، والبيانات المتعلقة بالأداء المستقبلي. يتم تحديد البيانات التطلعية بشكل عام من خلال الكلمات "تتوقع"، و"تتوقع"، و"تعتقد"، و"تعتزم"، و"تقديرات"، و"خطط" وتعابير مماثلة. على الرغم من أن إدارة سانوفي تعتقد أن التوقعات المنعكسة في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أنه يتم تحذير المستثمرين من أن المعلومات والبيانات التطلعية تخضع لمخاطر وشكوك مختلفة، يصعب التنبؤ بالعديد منها وهي خارجة بشكل عام عن سيطرة سانوفي. التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج والتطورات الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها في المعلومات والبيانات التطلعية أو ضمنية أو متوقعة. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، الشكوك المتأصلة في البحث والتطوير، والبيانات والتحليلات السريرية المستقبلية، بما في ذلك مرحلة ما بعد التسويق، والقرارات التي تتخذها السلطات التنظيمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، بشأن ما إذا كان سيتم الموافقة على أي دواء أو جهاز ومتى يتم ذلك. أو التطبيق البيولوجي الذي قد يتم تقديمه لأي من هذه المنتجات المرشحة بالإضافة إلى قراراتهم المتعلقة بوضع العلامات والمسائل الأخرى التي يمكن أن تؤثر على التوفر أو الإمكانات التجارية لمرشحي المنتجات هؤلاء، وحقيقة أن المنتجات المرشحة إذا تمت الموافقة عليها قد لا تكون ناجحة تجاريًا، والمستقبل الموافقة والنجاح التجاري للبدائل العلاجية، قدرة سانوفي على الاستفادة من فرص النمو الخارجي، لاستكمال المعاملات ذات الصلة و/أو الحصول على الموافقات التنظيمية، والمخاطر المرتبطة بالملكية الفكرية وأي دعاوى قضائية معلقة أو مستقبلية ذات صلة والنتيجة النهائية لمثل هذه الدعاوى القضائية، والاتجاهات في أسعار الصرف وأسعار الفائدة السائدة، والتقلبات الظروف الاقتصادية والسوقية، ومبادرات احتواء التكاليف والتغييرات اللاحقة عليها، والتأثير الذي قد تحدثه الأوبئة أو الأزمات العالمية الأخرى علينا وعلى عملائنا وموردينا والبائعين وشركاء الأعمال الآخرين، والوضع المالي لأي منهم، وكذلك على موظفينا وعلى الاقتصاد العالمي ككل. تشمل المخاطر والشكوك أيضًا الشكوك التي تمت مناقشتها أو تحديدها في الإيداعات العامة المقدمة من قبل هيئة الأوراق المالية والبورصة وصندوق النقد العربي والتي قدمتها شركة سانوفي، بما في ذلك تلك المدرجة تحت "عوامل الخطر" و"البيان التحذيري فيما يتعلق بالبيانات التطلعية" في تقرير سانوفي السنوي في النموذج 20. -F للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023. بخلاف ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تتحمل سانوفي أي التزام بتحديث أو مراجعة أي معلومات تطلعية أو تصريحات.

المصدر: سانوفي

نشر : 2024-12-16 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

تم تعيين توليبروتينيب كعلاج مبتكر من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض التصلب المتعدد التقدمي الثانوي غير الانتكاسي

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

الكلمات الرئيسية الشعبية