Tolebrutinib označil FDA za průlomovou terapii pro nerecidivující sekundární progresivní roztroušenou sklerózu

Sledujte Drugslib

Paříž, 13. prosince 2024. Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil tolebrutinibu označení Breakthrough Therapy pro léčbu dospělých s nerecidivující sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (nrSPMS). To je založeno na pozitivních výsledcích studie HERCULES fáze 3, které prokazují, že tolebrutinib zpozdil čas do nástupu 6měsíční potvrzené progrese disability (CDP) o 31 % ve srovnání s placebem (HR 0,69; 95% CI 0,55-0,88; p =0,0026), přičemž další analýza sekundárních cílových bodů prokázala, že počet účastníků, kteří zaznamenali potvrzené zlepšení zdravotního postižení, byl téměř dvojnásobný. tolebrutinib (10 %) ve srovnání s těmi, kteří užívali placebo (5 %) (HR 1,88; 95% CI 1,10 až 3,21; nominální p=0,021).

Označení FDA Breakthrough Therapy je navrženo tak, aby urychlit vývoj a přezkum léků v USA, které se zaměřují na závažné nebo život ohrožující stavy. Léky, které splňují toto označení, musí vykazovat předběžné klinické důkazy, že lék může vykazovat podstatné zlepšení klinicky významných koncových bodů oproti dostupným lékům.

Elevace jaterních enzymů (>3xULN) byla pozorována u 4,1 % účastníků užívajících tolebrutinib ve srovnání s 1,6 % ve skupině s placebem. Malý (0,5 %) podíl účastníků ve skupině s tolebrutinibem zaznamenal maximální zvýšení ALT >20xULN, ke všemu došlo během prvních 90 dnů léčby. Všechny případy zvýšení jaterních enzymů kromě jednoho vymizely bez dalšího lékařského zásahu. Zavedení častějšího monitorování pomohlo zmírnit závažné jaterní následky.

Regulační podání tolebrutinibu se v současné době dokončuje pro USA a připravuje se pro EU. Stejně jako u jiných léků Sanofi plánuje potvrdit, jakmile bude přijato regulační podání pro tolebrutinib. V současné době probíhá studie PERSEUS fáze 3 u primárně progresivní RS a výsledky studie se očekávají ve 2. pololetí 2025.

Tolebrutinib je v současné době klinicky zkoumán a jeho bezpečnost a účinnost nebyla hodnocena žádným regulačním úřadem.

O roztroušené sklerózeRoztroušená skleróza je chronické, imunitně podmíněné, neurodegenerativní onemocnění což může mít za následek nahromadění nevratných postižení v průběhu času. Poruchy fyzického a kognitivního postižení se promítají do postupného zhoršování zdravotního stavu, což má dopad na péči o pacienty a kvalitu života. Hromadění invalidity zůstává významnou neuspokojenou lékařskou potřebou u RS. Dosud byly primárním cílem současných léků periferní B a T buňky, zatímco vrozená imunita, o níž se předpokládá, že řídí akumulaci invalidity, zůstává současnými léky z velké části neřešena. V současnosti schválené léky nebo léky v pozdním stádiu testované na RS se zaměřují hlavně na adaptivní imunitní systém a/nebo nepůsobí přímo v centrálním nervovém systému, aby vedly ke klinickému prospěchu.

nrSPMS se týká lidí s RS, kteří přestali zažívat recidivy, ale nadále se u nich hromadí invalidita, projevující se jako příznaky, jako je únava, kognitivní poruchy, poruchy rovnováhy a chůze, ztráta funkce střev a/nebo močového měchýře, sexuální mimo jiné dysfunkce.

O tolebrutinibuTolebrutinib je výzkumná, perorální, do mozku pronikající a bioaktivní Brutonova tyrozinkináza (BTK) inhibitor, který dosahuje koncentrací v mozkomíšním moku, o kterých se předpokládá, že modulují B lymfocyty a mikroglie související s onemocněním. Tolebrutinib je hodnocen ve fázi 3 klinických studií pro léčbu různých forem roztroušené sklerózy a jeho bezpečnost a účinnost nebyla hodnocena žádným regulačním orgánem na celém světě. Další informace o klinických studiích tolebrutinibu naleznete na www.clinicaltrials.gov.

O HERCULESHERCULES (identifikátor klinické studie: NCT04411641) byla dvojitě zaslepená randomizovaná klinická studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost tolebrutinibu u účastníků s nrSPMS. nrSPMS byl na začátku definován jako s diagnózou SPMS s rozšířenou škálou stavu postižení (EDSS) mezi 3,0 a 6,5, bez klinických relapsů za předchozích 24 měsíců a s dokumentovaným důkazem akumulace invalidity v předchozích 12 měsících. Účastníci byli randomizováni (2:1), aby dostávali buď perorální denní dávku tolebrutinibu nebo odpovídající placebo po dobu přibližně 48 měsíců.

Primárním cílovým parametrem byl 6měsíční CDP definovaný jako zvýšení o ≥1,0 ​​bodu od výchozího skóre EDSS, když je výchozí skóre ≤5,0, nebo zvýšení o ≥0,5 bodu, když bylo výchozí skóre EDSS >5,0. Sekundární cílové parametry zahrnovaly dobu do nástupu 3měsíční CDP hodnocenou skóre EDSS, celkový počet nových nebo zvětšujících se T2 hyperintenzivních lézí detekovaných pomocí MRI, čas do nástupu potvrzeného zlepšení postižení, 3měsíční změnu v 9jamkovém peg testu a T25 -FW test a také bezpečnost a snášenlivost tolebrutinibu.

O SanofiJsme inovativní globální zdravotnická společnost, vedená jedním cílem: honíme se za zázraky vědy, abychom zlepšili životy lidí. Náš tým po celém světě se věnuje transformaci lékařské praxe tím, že se snaží proměnit nemožné v možné. Poskytujeme potenciálně život měnící možnosti léčby a život zachraňující vakcínovou ochranu milionům lidí na celém světě, přičemž do středu našich ambicí klademe udržitelnost a sociální odpovědnost.

Sanofi vpřed -výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení definovaná v zákoně o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů. Výhledová prohlášení jsou prohlášení, která nejsou historickými fakty. Tato prohlášení zahrnují projekce a odhady a jejich základní předpoklady, prohlášení týkající se plánů, cílů, záměrů a očekávání s ohledem na budoucí finanční výsledky, události, operace, služby, vývoj produktů a potenciál a prohlášení týkající se budoucí výkonnosti. Výhledová prohlášení jsou obecně identifikována slovy „očekává“, „předpokládá“, „věří“, „zamýšlí“, „odhaduje“, „plánuje“ a podobnými výrazy. Ačkoli se vedení Sanofi domnívá, že očekávání odrážená v takových výhledových prohlášeních jsou přiměřená, investoři jsou varováni, že výhledové informace a prohlášení podléhají různým rizikům a nejistotám, z nichž mnohé je obtížné předvídat a jsou obecně mimo kontrolu Sanofi, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky a vývoj budou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo předpokládané či předpokládané z výhledových informací a prohlášení. Tato rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné nejistoty spojené s výzkumem a vývojem, budoucí klinická data a analýzy, včetně postmarketingových, rozhodnutí regulačních orgánů, jako je FDA nebo EMA, ohledně toho, zda a kdy schválit jakýkoli lék, zařízení. nebo biologická žádost, která může být podána pro jakékoli takové kandidáty produktu, jakož i jejich rozhodnutí týkající se označování a dalších záležitostí, které by mohly ovlivnit dostupnost nebo komerční potenciál takových kandidátů produktu, skutečnost, že kandidáti produktu, pokud budou schváleni, nemusí být komerčně úspěšní, budoucnost schválení a obchodní úspěch terapeutické alternativy, schopnost společnosti Sanofi těžit z příležitostí externího růstu, dokončit související transakce a/nebo získat regulační povolení, rizika spojená s duševním vlastnictvím a jakékoli související probíhající nebo budoucí soudní spory a konečný výsledek takového soudního sporu, trendy směnných kurzů a převažující úrok sazby, nestálé ekonomické a tržní podmínky, iniciativy k omezení nákladů a jejich následné změny a dopad, který mohou mít pandemie nebo jiné globální krize na nás, naše zákazníky, dodavatele, dodavatele a další obchodní partnery, a finanční situaci kteréhokoli z nich, jakož i našich zaměstnanců a globální ekonomiky jako celku. Rizika a nejistoty zahrnují také nejistoty projednávané nebo identifikované ve veřejných podáních u SEC a AMF učiněných společností Sanofi, včetně těch, které jsou uvedeny v části „Rizikové faktory“ a „Varné prohlášení týkající se výhledových prohlášení“ ve výroční zprávě společnosti Sanofi na formuláři 20. -F za rok končící 31. prosincem 2023. Kromě toho, jak to vyžadují platné zákony, společnost Sanofi nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat jakékoli výhledové informace nebo prohlášení.

Zdroj: Sanofi

Vyslán : 2024-12-16 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova