Tolebrutinib wurde von der FDA zur bahnbrechenden Therapie bei nicht-rezidivierender sekundär progredienter Multipler Sklerose erklärt

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Paris, 13. Dezember 2024. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Tolebrutinib den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von Erwachsenen mit nicht-rezidivierender sekundär progredienter Multipler Sklerose (nrSPMS) erteilt. Dies basiert auf positiven Ergebnissen der HERCULES-Phase-3-Studie, die zeigen, dass Tolebrutinib die Zeit bis zum Einsetzen der 6-monatigen bestätigten Behinderungsprogression (CDP) im Vergleich zu Placebo um 31 % verzögerte (HR 0,69; 95 %-KI 0,55–0,88; p =0,0026), wobei eine weitere Analyse sekundärer Endpunkte zeigte, dass die Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine bestätigte Verbesserung der Behinderung auftrat, nahezu doppelt so hoch war Tolebrutinib (10 %) im Vergleich zu denen unter Placebo (5 %) (HR 1,88; 95 %-KI 1,10 bis 3,21; nominaler p=0,021).

Die FDA-Auszeichnung „Breakthrough Therapy“ soll dazu dienen Beschleunigen Sie die Entwicklung und Überprüfung von Arzneimitteln in den USA, die auf schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen abzielen. Arzneimittel, die sich für diese Bezeichnung qualifizieren, müssen vorläufige klinische Beweise dafür vorweisen, dass das Arzneimittel im Vergleich zu verfügbaren Arzneimitteln eine erhebliche Verbesserung klinisch bedeutsamer Endpunkte bewirken kann.

Erhöhungen der Leberenzyme (>3xULN) wurden bei 4,1 % der Teilnehmer beobachtet, die Tolebrutinib erhielten, verglichen mit 1,6 % in der Placebogruppe. Bei einem kleinen Anteil (0,5 %) der Teilnehmer in der Tolebrutinib-Gruppe kam es zu einem maximalen ALT-Anstieg von >20xULN, der alle innerhalb der ersten 90 Tage der Behandlung auftrat. Bis auf einen Fall verschwanden alle Leberenzymerhöhungen ohne weitere medizinische Intervention. Die Einführung einer häufigeren Überwachung hat dazu beigetragen, schwerwiegende Leberfolgen zu mildern.

Zulassungsanträge für Tolebrutinib werden derzeit für die USA fertiggestellt und für die EU vorbereitet. Wie bei anderen Arzneimitteln plant Sanofi eine Bestätigung, sobald ein Zulassungsantrag für Tolebrutinib angenommen wurde. Die PERSEUS-Phase-3-Studie zur Behandlung primär progredienter MS läuft derzeit. Die Studienergebnisse werden für die zweite Jahreshälfte 2025 erwartet.

Tolebrutinib befindet sich derzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden von keiner Aufsichtsbehörde bewertet.

Über Multiple SkleroseMultiple Sklerose ist eine chronische, immunvermittelte, neurodegenerative Erkrankung Dies kann im Laufe der Zeit zur Häufung irreversibler Behinderungen führen. Die körperlichen und kognitiven Beeinträchtigungen führen zu einer allmählichen Verschlechterung des Gesundheitszustands und beeinträchtigen die Pflege und Lebensqualität der Patienten. Die Anhäufung von Behinderungen stellt nach wie vor den größten ungedeckten medizinischen Bedarf bei MS dar. Bisher sind periphere B- und T-Zellen das primäre Angriffsziel aktueller Medikamente, während die angeborene Immunität, von der man annimmt, dass sie die Entstehung von Behinderungen vorantreibt, von aktuellen Medikamenten weitgehend unberücksichtigt bleibt. Derzeit zugelassene oder sich in der Spätphase befindende Medikamente, die gegen MS getestet werden, zielen hauptsächlich auf das adaptive Immunsystem ab und/oder wirken nicht direkt im Zentralnervensystem, um den klinischen Nutzen zu steigern.

nrSPMS bezieht sich auf Menschen mit MS, die keine Schübe mehr erleiden, aber weiterhin Behinderungen anhäufen, die sich in Form von Symptomen wie Müdigkeit, kognitiven Beeinträchtigungen, Gleichgewichts- und Gangstörungen, Verlust der Darm- und/oder Blasenfunktion oder sexueller Beeinträchtigung manifestieren Funktionsstörung, unter anderem.

Über TolebrutinibTolebrutinib ist ein in der Entwicklung befindlicher, oraler, hirndurchdringender und bioaktiver Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK). erreicht Liquorkonzentrationen, von denen vorhergesagt wird, dass sie B-Lymphozyten und krankheitsassoziierte Mikroglia modulieren. Tolebrutinib wird in klinischen Phase-3-Studien zur Behandlung verschiedener Formen von Multipler Sklerose untersucht und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden von keiner Regulierungsbehörde weltweit bewertet. Weitere Informationen zu klinischen Studien zu Tolebrutinib finden Sie unter www.clinicaltrials.gov.

Über HERCULESHERCULES (Kennung der klinischen Studie: NCT04411641) war eine doppelblinde, randomisierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tolebrutinib bei Teilnehmern mit nrSPMS. nrSPMS wurde zu Studienbeginn definiert als eine SPMS-Diagnose mit einer erweiterten Behinderungsstatusskala (EDSS) zwischen 3,0 und 6,5, keine klinischen Rückfälle in den letzten 24 Monaten und dokumentierte Anzeichen einer Anhäufung von Behinderungen in den letzten 12 Monaten. Die Teilnehmer wurden randomisiert (2:1) und erhielten bis zu etwa 48 Monate lang entweder eine orale Tagesdosis Tolebrutinib oder ein entsprechendes Placebo.

Der primäre Endpunkt war der 6-Monats-CDP, definiert als Anstieg um ≥ 1,0 Punkte gegenüber dem Ausgangswert des EDSS, wenn der Ausgangswert ≤ 5,0 ist, oder Anstieg um ≥ 0,5 Punkte, wenn der Ausgangswert des EDSS > 5,0 war. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die Zeit bis zum Einsetzen des 3-monatigen CDP gemäß EDSS-Score, die Gesamtzahl neuer oder sich vergrößernder T2-Hyperintense-Läsionen gemäß MRT-Erkennung, die Zeit bis zum Einsetzen einer bestätigten Verbesserung der Behinderung, eine 3-Monats-Änderung im 9-Loch-Peg-Test und T25 -FW-Test sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von Tolebrutinib.

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Quelle: Sanofi

Gesendet : 2024-12-16 12:00

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