Η τολεμπρουτινίμπη έχει χαρακτηριστεί πρωτοποριακή θεραπεία από τον FDA για τη μη υποτροπιάζουσα δευτερογενή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση

Ακολουθήστε το Drugslib

Παρίσι, 13 Δεκεμβρίου 2024. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε την ονομασία Breakthrough Therapy στην τολεμπρουτινίμπη για τη θεραπεία ενηλίκων με μη υποτροπιάζουσα δευτερογενή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας (nrSPMS). Αυτό βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3 HERCULES, που αποδεικνύουν ότι η τολεμπρουτινίμπη καθυστέρησε το χρόνο έως την έναρξη της επιβεβαιωμένης εξέλιξης της αναπηρίας (CDP) κατά 31% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (HR 0,69, 95% CI 0,55-0,88, p. =0,0026), με περαιτέρω ανάλυση των δευτερευόντων καταληκτικών σημείων που δείχνει ότι ο αριθμός των συμμετεχόντων που παρουσίασαν επιβεβαιωμένη αναπηρία η βελτίωση ήταν σχεδόν διπλάσια με την τολεμπρουτινίμπη (10%) σε σύγκριση με εκείνα που λάμβαναν εικονικό φάρμακο (5%) (HR 1,88; 95% CI 1,10 έως 3,21; ονομαστική p=0,021).

Βελτίωση του FDA Η ονομασία θεραπείας έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και την αναθεώρηση φαρμάκων στις ΗΠΑ που στοχεύουν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις. Τα φάρμακα που πληρούν τις προϋποθέσεις για αυτόν τον χαρακτηρισμό πρέπει να παρουσιάζουν προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε κλινικά σημαντικά τελικά σημεία σε σχέση με τα διαθέσιμα φάρμακα.

Αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων (>3xULN) παρατηρήθηκαν στο 4,1% των συμμετεχόντων που έλαβαν τολεμπρουτινίμπη σε σύγκριση με 1,6% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Ένα μικρό (0,5%) ποσοστό των συμμετεχόντων στην ομάδα της τολεμπρουτινίμπης παρουσίασε μέγιστες αυξήσεις της ALT >20xULN, όλες που εμφανίστηκαν εντός των πρώτων 90 ημερών της θεραπείας. Όλες εκτός από μία περιπτώσεις αυξήσεων των ηπατικών ενζύμων επιλύθηκαν χωρίς περαιτέρω ιατρική παρέμβαση. Η εφαρμογή πιο συχνής παρακολούθησης έχει βοηθήσει στον μετριασμό των σοβαρών ηπατικών επιπτώσεων.

Οι κανονιστικές υποβολές του tolebrutinib ολοκληρώνονται επί του παρόντος για τις ΗΠΑ και προετοιμάζονται για την ΕΕ. Όπως και με άλλα φάρμακα, η Sanofi σχεδιάζει να επιβεβαιώσει μόλις γίνει αποδεκτή η ρυθμιστική υποβολή για την τολεμπρουτινίμπη. Η μελέτη φάσης 3 του PERSEUS στην πρωτοπαθή προϊούσα ΣΚΠ βρίσκεται σε εξέλιξη με τα αποτελέσματα της μελέτης να αναμένονται το δεύτερο εξάμηνο του 2025.

Η τολεμπρουτινίμπη βρίσκεται υπό κλινική έρευνα και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.

Σχετικά με τη σκλήρυνση κατά πλάκας Η σκλήρυνση κατά πλάκας είναι μια χρόνια νευροεκφυλιστική νόσος που προκαλείται από το ανοσοποιητικό σύστημα. που μπορεί να οδηγήσει σε συσσώρευση μη αναστρέψιμων αναπηριών με την πάροδο του χρόνου. Οι διαταραχές σωματικής και γνωστικής αναπηρίας μεταφράζονται σε σταδιακή επιδείνωση της κατάστασης της υγείας, επηρεάζοντας τη φροντίδα και την ποιότητα ζωής των ασθενών. Η συσσώρευση αναπηρίας παραμένει η σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη στη ΣΚΠ. Μέχρι σήμερα, ο πρωταρχικός στόχος των τρεχόντων φαρμάκων ήταν τα περιφερειακά Β και Τ κύτταρα, ενώ η έμφυτη ανοσία, η οποία πιστεύεται ότι οδηγεί στη συσσώρευση αναπηρίας, παραμένει σε μεγάλο βαθμό αδιευκρίνιστη από τα τρέχοντα φάρμακα. Τα φάρμακα που έχουν εγκριθεί επί του παρόντος ή τελικού σταδίου που δοκιμάζονται για σκλήρυνση κατά πλάκας στοχεύουν κυρίως το προσαρμοστικό ανοσοποιητικό σύστημα ή/και δεν δρουν απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα για να αποφέρουν κλινικό όφελος.

Το

nrSPMS αναφέρεται σε άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας που έχουν σταματήσει να παρουσιάζουν υποτροπές, αλλά συνεχίζουν να συσσωρεύουν αναπηρία, όπως συμπτώματα όπως κόπωση, γνωστική εξασθένηση, διαταραχή ισορροπίας και βάδισης, απώλεια της λειτουργίας του εντέρου και/ή της ουροδόχου κύστης, σεξουαλική δυσλειτουργία, μεταξύ άλλων.

Σχετικά με το tolebrutinibΤο Tolebrutinib είναι μια έρευνα, από του στόματος, διεισδυτικός στον εγκέφαλο και βιοδραστικό αναστολέα της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK) που επιτυγχάνει συγκεντρώσεις στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που προβλέπεται ότι ρυθμίζουν τα Β λεμφοκύτταρα και τη μικρογλοία που σχετίζεται με τη νόσο. Η τολεμπρουτινίμπη αξιολογείται σε κλινικές μελέτες φάσης 3 για τη θεραπεία διαφόρων μορφών σκλήρυνσης κατά πλάκας και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή παγκοσμίως. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις κλινικές μελέτες τολεμπρουτινίμπης, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.clinicaltrials.gov.

Σχετικά με το HERCULESHERCULES (αναγνωριστικό κλινικής μελέτης: NCT04411641) ήταν μια διπλά τυφλή τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη φάσης 3 που αξιολογούσε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της τολεμπρουτινίμπης σε συμμετέχοντες με nrSPMS. Το nrSPMS ορίστηκε στην αρχή ότι έχει διάγνωση SPMS με διευρυμένη κλίμακα κατάστασης αναπηρίας (EDSS) μεταξύ 3,0 και 6,5, χωρίς κλινικές υποτροπές για τους προηγούμενους 24 μήνες και τεκμηριωμένα στοιχεία συσσώρευσης αναπηρίας τους προηγούμενους 12 μήνες. Οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν (2:1) για να λάβουν είτε μια από του στόματος ημερήσια δόση τολεμπρουτινίμπης ή αντίστοιχο εικονικό φάρμακο για έως και 48 μήνες περίπου.

Το κύριο καταληκτικό σημείο ήταν CDP 6 μηνών που ορίστηκε ως η αύξηση ≥1,0 ​​βαθμού από τη βασική βαθμολογία EDSS όταν η βασική βαθμολογία είναι ≤5,0 ή η αύξηση ≥0,5 μονάδας όταν η η βασική βαθμολογία EDSS ήταν >5,0. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιελάμβαναν χρόνο έως την έναρξη της 3μηνης CDP, όπως αξιολογήθηκε από τη βαθμολογία EDSS, συνολικό αριθμό νέων ή διευρυνόμενων υπερέντασης Τ2 βλαβών όπως ανιχνεύθηκαν με μαγνητική τομογραφία, χρόνο έως την έναρξη της επιβεβαιωμένης βελτίωσης αναπηρίας, αλλαγή 3 μηνών στο τεστ 9 οπών και T25 -Δοκιμή FW καθώς και την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της τολεμπρουτινίμπης.

Σχετικά με τη Sanofi Είμαστε μια καινοτόμος εταιρεία παγκόσμιας υγειονομικής περίθαλψης, με γνώμονα έναν σκοπό: κυνηγάμε τα θαύματα της επιστήμης για να βελτιώσουμε τη ζωή των ανθρώπων. Η ομάδα μας, σε όλο τον κόσμο, είναι αφοσιωμένη στο να μεταμορφώσει την πρακτική της ιατρικής εργαζόμενη για να μετατρέψει το αδύνατο σε δυνατό. Παρέχουμε θεραπευτικές επιλογές που μπορούν να αλλάξουν τη ζωή και σωτήρια εμβόλια σε εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, ενώ θέτουμε τη βιωσιμότητα και την κοινωνική ευθύνη στο επίκεντρο των φιλοδοξιών μας.

Η Sanofi προς τα εμπρός. -looking statementsΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις όπως ορίζονται στο Private Securities Litigation Reform Act του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Οι μελλοντικές δηλώσεις είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα. Αυτές οι καταστάσεις περιλαμβάνουν προβλέψεις και εκτιμήσεις και τις υποκείμενες παραδοχές τους, δηλώσεις σχετικά με σχέδια, στόχους, προθέσεις και προσδοκίες σε σχέση με μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, γεγονότα, λειτουργίες, υπηρεσίες, ανάπτυξη προϊόντων και δυνατότητες, και δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές επιδόσεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις προσδιορίζονται γενικά από τις λέξεις "αναμένει", "αναμένει", "πιστεύει", "σκοπεύει", "εκτιμά", "σχέδια" και παρόμοιες εκφράσεις. Αν και η διοίκηση της Sanofi πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις είναι εύλογες, οι επενδυτές προειδοποιούνται ότι οι μελλοντικές πληροφορίες και δηλώσεις υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλοί από τους οποίους είναι δύσκολο να προβλεφθούν και γενικά εκτός ελέγχου της Sanofi. που θα μπορούσαν να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τις εξελίξεις να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται ή προβάλλονται από τις μελλοντικές πληροφορίες και δηλώσεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τις αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και ανάπτυξη, μελλοντικά κλινικά δεδομένα και αναλύσεις, συμπεριλαμβανομένης της μετά την κυκλοφορία, αποφάσεις ρυθμιστικών αρχών, όπως ο FDA ή ο EMA, σχετικά με το εάν και πότε θα εγκριθεί οποιοδήποτε φάρμακο, συσκευή ή βιολογική αίτηση που μπορεί να υποβληθεί για οποιοδήποτε τέτοιο υποψήφιο προϊόν καθώς και οι αποφάσεις τους σχετικά με την επισήμανση και άλλα θέματα που θα μπορούσαν να επηρεάσουν τη διαθεσιμότητα ή το εμπορικό δυναμικό αυτών των υποψηφίων προϊόντων, το γεγονός ότι το προϊόν οι υποψήφιοι εάν εγκριθούν μπορεί να μην είναι εμπορικά επιτυχημένοι, η μελλοντική έγκριση και εμπορική επιτυχία των θεραπευτικών εναλλακτικών λύσεων, η ικανότητα της Sanofi να επωφεληθεί από εξωτερικές ευκαιρίες ανάπτυξης, να ολοκληρώσει σχετικές συναλλαγές ή/και να λάβει ρυθμιστικές εγκρίσεις, κινδύνους που σχετίζονται με την πνευματική ιδιοκτησία και τυχόν σχετικούς εκκρεμείς ή μελλοντικούς δικαστικές διαφορές και η τελική έκβαση αυτών των διαφορών, τάσεις στις συναλλαγματικές ισοτιμίες και τα επικρατούντα επιτόκια, ασταθείς οικονομικές συνθήκες και συνθήκες της αγοράς, κόστος πρωτοβουλίες περιορισμού και επακόλουθες αλλαγές σε αυτές, και τον αντίκτυπο που μπορεί να έχουν οι πανδημίες ή άλλες παγκόσμιες κρίσεις σε εμάς, τους πελάτες, τους προμηθευτές, τους πωλητές και άλλους επιχειρηματικούς εταίρους μας, καθώς και την οικονομική κατάσταση οποιουδήποτε από αυτούς, καθώς και στους υπαλλήλους μας και για την παγκόσμια οικονομία στο σύνολό της. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν επίσης τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν ή εντοπίστηκαν στις δημόσιες καταθέσεις με την SEC και την AMF που έγιναν από τη Sanofi, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναφέρονται στους "Παράγοντες κινδύνου" και "Προσειδωτική δήλωση σχετικά με μελλοντικές δηλώσεις" στην ετήσια έκθεση της Sanofi για το Έντυπο 20 -ΣΤ για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023. Εκτός από τις απαιτήσεις της ισχύουσας νομοθεσίας, Η Sanofi δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει τυχόν μελλοντικές πληροφορίες ή δηλώσεις.

Πηγή: Sanofi

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-16 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά