Tolebrutinib designado como terapia innovadora por la FDA para la esclerosis múltiple progresiva secundaria no recurrente

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París, 13 de diciembre de 2024. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora a tolebrutinib para el tratamiento de adultos con esclerosis múltiple secundaria progresiva (nrSPMS) no recurrente. Esto se basa en los resultados positivos del estudio de fase 3 HERCULES, que demuestra que tolebrutinib retrasó el tiempo hasta el inicio de la progresión de la discapacidad (CDP) confirmada a los 6 meses, en un 31 % en comparación con el placebo (HR 0,69; IC 95 % 0,55-0,88; p =0,0026), y un análisis más detallado de los criterios de valoración secundarios demostró que el número de participantes que experimentaron una mejora confirmada de la discapacidad fue casi el doble con tolebrutinib. (10%) en comparación con aquellos que recibieron placebo (5%) (HR 1,88; IC del 95%: 1,10 a 3,21; p nominal = 0,021).

La designación de Terapia Innovadora de la FDA está diseñada para acelerar el desarrollo y revisión de medicamentos en los EE. UU. dirigidos a afecciones graves o potencialmente mortales. Los medicamentos que califican para esta designación deben mostrar evidencia clínica preliminar de que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial en criterios de valoración clínicamente significativos con respecto a los medicamentos disponibles.

Se observaron elevaciones de las enzimas hepáticas (>3xULN) en el 4,1 % de los participantes que recibieron tolebrutinib en comparación con el 1,6 % en el grupo de placebo. Una pequeña proporción (0,5 %) de los participantes en el grupo de tolebrutinib experimentó aumentos máximos de ALT de >20 x LSN, todos ellos ocurridos dentro de los primeros 90 días de tratamiento. Todos los casos, excepto uno, de elevaciones de las enzimas hepáticas se resolvieron sin necesidad de intervención médica adicional. La implementación de un seguimiento más frecuente ha ayudado a mitigar secuelas hepáticas graves.

Actualmente se están ultimando las presentaciones regulatorias de tolebrutinib para los EE. UU. y preparándose para la UE. Al igual que con otros medicamentos, Sanofi planea confirmarlo una vez que se haya aceptado la presentación regulatoria para tolebrutinib. El estudio PERSEUS de fase 3 en EM primaria progresiva está actualmente en curso y los resultados del estudio se anticipan para el segundo semestre de 2025.

Tolebrutinib se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.

Acerca de la esclerosis múltiple La esclerosis múltiple es una enfermedad neurodegenerativa crónica, inmunomediada que puede resultar en la acumulación de discapacidades irreversibles con el tiempo. Las discapacidades físicas y cognitivas se traducen en un deterioro gradual del estado de salud, lo que afecta la atención y la calidad de vida de los pacientes. La acumulación de discapacidad sigue siendo la importante necesidad médica no cubierta en la EM. Hasta la fecha, el objetivo principal de los medicamentos actuales han sido las células B y T periféricas, mientras que los medicamentos actuales siguen sin abordar en gran medida la inmunidad innata, que se cree que impulsa la acumulación de discapacidad. Los medicamentos actualmente aprobados o en etapa avanzada que se están probando para la EM se dirigen principalmente al sistema inmunológico adaptativo y/o no actúan directamente dentro del sistema nervioso central para generar beneficios clínicos.

nrSPMS se refiere a personas con EM que han dejado de experimentar recaídas pero continúan acumulando discapacidad, experimentada como síntomas como fatiga, deterioro cognitivo, deterioro del equilibrio y la marcha, pérdida de la función intestinal y/o vesical, problemas sexuales. disfunción, entre otros.

Acerca de tolebrutinibTolebrutinib es un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) bioactivo, oral, penetrante en el cerebro y en investigación que logra Se prevé que las concentraciones de líquido cefalorraquídeo modulen los linfocitos B y la microglía asociada a enfermedades. Tolebrutinib se está evaluando en estudios clínicos de fase 3 para el tratamiento de diversas formas de esclerosis múltiple y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora a nivel mundial. Para obtener más información sobre los estudios clínicos de tolebrutinib, visite www.clinicaltrials.gov.

Acerca de HERCULESHERCULES (identificador de estudio clínico: NCT04411641) fue un estudio clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, que evaluó la eficacia y seguridad de tolebrutinib en participantes con nrSPMS. nrSPMS se definió al inicio del estudio como tener un diagnóstico de SPMS con una escala ampliada de estado de discapacidad (EDSS) entre 3,0 y 6,5, sin recaídas clínicas durante los 24 meses anteriores y evidencia documentada de acumulación de discapacidad en los 12 meses anteriores. Los participantes fueron asignados al azar (2:1) para recibir una dosis oral diaria de tolebrutinib o un placebo equivalente durante aproximadamente 48 meses.

El criterio de valoración principal fue el CDP de 6 meses, definido como el aumento de ≥1,0 ​​punto desde la puntuación EDSS inicial cuando la puntuación inicial es ≤5,0, o el aumento de ≥0,5 puntos cuando la puntuación EDSS inicial era >5,0. Los criterios de valoración secundarios incluyeron el tiempo hasta la aparición de la CDP a los 3 meses según lo evaluado mediante la puntuación EDSS, el número total de lesiones hiperintensas en T2 nuevas o en aumento detectadas por resonancia magnética, el tiempo hasta la aparición de la mejora confirmada de la discapacidad, el cambio a los 3 meses en la prueba de clavija de 9 orificios y T25 -Prueba FW así como la seguridad y tolerabilidad de tolebrutinib.

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Fuente: Sanofi

Al corriente : 2024-12-16 12:00

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