Tolebrutinib Terapi Terobosan yang Ditunjuk oleh FDA untuk Sklerosis Multipel Progresif Sekunder yang Tidak Kambuh

Ikuti Drugslib di

Paris, 13 Desember 2024. Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan penunjukan Terapi Terobosan kepada tolebrutinib untuk pengobatan orang dewasa dengan sklerosis multipel progresif sekunder (nrSPMS) yang tidak kambuh lagi. Hal ini didasarkan pada hasil positif dari studi HERCULES fase 3, yang menunjukkan bahwa tolebrutinib menunda waktu timbulnya perkembangan kecacatan terkonfirmasi (CDP) dalam 6 bulan, sebesar 31% dibandingkan dengan plasebo (HR 0,69; 95% CI 0,55-0,88; p =0,0026), dengan analisis lebih lanjut pada titik akhir sekunder menunjukkan bahwa jumlah peserta yang mengalami peningkatan kecacatan hampir dua kali lipat dengan tolebrutinib (10%) dibandingkan dengan mereka yang menggunakan plasebo (5%) (HR 1,88; 95% CI 1,10 hingga 3,21; nominal p=0,021).

Penunjukan Terapi Terobosan FDA dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat-obatan di AS yang menargetkan kondisi serius atau mengancam jiwa. Obat yang memenuhi syarat untuk penetapan ini harus menunjukkan bukti klinis awal bahwa obat tersebut dapat menunjukkan perbaikan substansial pada hasil akhir yang signifikan secara klinis dibandingkan obat yang tersedia.

Peningkatan enzim hati (>3xULN) diamati pada 4,1% peserta yang menerima tolebrutinib dibandingkan dengan 1,6% pada kelompok plasebo. Sebagian kecil (0,5%) peserta dalam kelompok tolebrutinib mengalami peningkatan ALT puncak >20xULN, semuanya terjadi dalam 90 hari pertama pengobatan. Semua kecuali satu kasus peningkatan enzim hati teratasi tanpa intervensi medis lebih lanjut. Penerapan pemantauan yang lebih sering telah membantu mengurangi gejala sisa hati yang serius.

Pengajuan peraturan tolebrutinib saat ini sedang diselesaikan untuk AS dan disiapkan untuk UE. Seperti obat-obatan lainnya, Sanofi berencana untuk mengonfirmasi setelah pengajuan peraturan untuk tolebrutinib telah diterima. Studi PERSEUS fase 3 pada MS progresif primer saat ini sedang berlangsung dan hasil studi diharapkan pada Semester 2 tahun 2025.

Tolebrutinib saat ini sedang dalam penyelidikan klinis, dan keamanan serta kemanjurannya belum dievaluasi oleh otoritas pengatur mana pun.

Tentang multiple sclerosisMultiple sclerosis adalah penyakit neurodegeneratif kronis yang dimediasi oleh kekebalan tubuh yang dapat mengakibatkan akumulasi kecacatan yang tidak dapat diubah seiring berjalannya waktu. Gangguan disabilitas fisik dan kognitif menyebabkan penurunan status kesehatan secara bertahap, sehingga berdampak pada perawatan dan kualitas hidup pasien. Akumulasi kecacatan masih merupakan kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi pada MS. Sampai saat ini, target utama obat-obatan yang ada saat ini adalah sel B dan T perifer, sementara imunitas bawaan, yang diyakini mendorong akumulasi kecacatan, sebagian besar masih belum diatasi oleh obat-obatan yang ada saat ini. Obat-obatan yang saat ini disetujui atau obat tahap akhir yang sedang diuji untuk MS terutama menargetkan sistem kekebalan adaptif dan/atau tidak bertindak langsung dalam sistem saraf pusat untuk mendorong manfaat klinis.

nrSPMS mengacu pada penderita MS yang sudah berhenti mengalami kekambuhan namun terus mengalami akumulasi kecacatan, yang dialami dengan gejala seperti kelelahan, gangguan kognitif, gangguan keseimbangan dan gaya berjalan, hilangnya fungsi usus dan/atau kandung kemih, gangguan seksual disfungsi, antara lain.

Tentang tolebrutinibTolebrutinib adalah penghambat tirosin kinase (BTK) Bruton yang bersifat investigasi, oral, penetran otak, dan bioaktif yang mencapai konsentrasi cairan serebrospinal diperkirakan memodulasi limfosit B dan mikroglia terkait penyakit. Tolebrutinib sedang dievaluasi dalam studi klinis fase 3 untuk pengobatan berbagai bentuk multiple sclerosis dan keamanan serta kemanjurannya belum dievaluasi oleh otoritas pengatur mana pun di seluruh dunia. Untuk informasi lebih lanjut tentang studi klinis tolebrutinib, silakan kunjungi www.clinicaltrials.gov.

Tentang HERCULESHERCULES (pengidentifikasi studi klinis: NCT04411641) adalah studi klinis fase 3 acak tersamar ganda yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan tolebrutinib pada peserta dengan nrSPMS. nrSPMS didefinisikan pada awal sebagai memiliki diagnosis SPMS dengan skala status disabilitas yang diperluas (EDSS) antara 3,0 dan 6,5, tidak ada kekambuhan klinis selama 24 bulan sebelumnya dan terdapat bukti akumulasi disabilitas dalam 12 bulan sebelumnya. Peserta diacak (2:1) untuk menerima tolebrutinib dosis harian oral atau plasebo yang sesuai hingga sekitar 48 bulan.

Titik akhir primer adalah CDP 6 bulan yang didefinisikan sebagai peningkatan ≥1,0 ​​poin dari skor EDSS awal ketika skor awal ≤5,0, atau peningkatan ≥0,5 poin ketika skor EDSS awal ditetapkan >5.0. Titik akhir sekunder mencakup waktu timbulnya CDP 3 bulan yang dinilai dengan skor EDSS, jumlah total lesi hiperintens T2 baru atau yang membesar seperti yang terdeteksi oleh MRI, waktu timbulnya perbaikan kecacatan yang dikonfirmasi, perubahan 3 bulan dalam uji pasak 9 lubang dan T25. -Tes FW serta keamanan dan tolerabilitas tolebrutinib.

Tentang SanofiKami adalah perusahaan perawatan kesehatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban ilmu pengetahuan untuk meningkatkan kehidupan masyarakat. Tim kami, di seluruh dunia, berdedikasi untuk mengubah praktik kedokteran dengan berupaya mengubah hal yang tidak mungkin menjadi mungkin. Kami memberikan pilihan pengobatan yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin yang menyelamatkan jiwa bagi jutaan orang di seluruh dunia, sekaligus menempatkan keberlanjutan dan tanggung jawab sosial sebagai pusat ambisi kami.

Sanofi maju -pernyataan berwawasan luasSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, sebagaimana telah diubah. Pernyataan berwawasan ke depan adalah pernyataan yang bukan merupakan fakta sejarah. Pernyataan-pernyataan ini mencakup proyeksi dan estimasi serta asumsi-asumsi yang mendasarinya, pernyataan mengenai rencana, tujuan, maksud, dan harapan sehubungan dengan hasil keuangan di masa depan, peristiwa, operasi, layanan, pengembangan dan potensi produk, dan pernyataan mengenai kinerja masa depan. Pernyataan berwawasan ke depan umumnya diidentifikasi dengan kata-kata “mengharapkan”, “mengantisipasi”, “percaya”, “berniat”, “memperkirakan”, “rencana” dan ekspresi serupa. Meskipun manajemen Sanofi yakin bahwa ekspektasi yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut adalah wajar, investor diperingatkan bahwa informasi dan pernyataan berwawasan ke depan memiliki berbagai risiko dan ketidakpastian, yang banyak di antaranya sulit diprediksi dan umumnya berada di luar kendali Sanofi. yang dapat menyebabkan hasil dan perkembangan aktual berbeda secara material dari apa yang diungkapkan, atau tersirat atau diproyeksikan oleh, informasi dan pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian ini mencakup antara lain, ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, data dan analisis klinis di masa depan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh otoritas pengatur, seperti FDA atau EMA, mengenai apakah dan kapan obat atau perangkat apa pun harus disetujui. atau aplikasi biologis yang mungkin diajukan untuk calon produk tersebut serta keputusan mereka mengenai pelabelan dan hal-hal lain yang dapat mempengaruhi ketersediaan atau potensi komersial dari calon produk tersebut, fakta bahwa calon produk jika disetujui mungkin tidak akan berhasil secara komersial, masa depan persetujuan dan keberhasilan komersial dari alternatif terapi, Kemampuan Sanofi untuk memanfaatkan peluang pertumbuhan eksternal, untuk menyelesaikan transaksi terkait dan/atau memperoleh izin peraturan, risiko yang terkait dengan kekayaan intelektual dan segala litigasi terkait yang tertunda atau di masa depan serta hasil akhir dari litigasi tersebut, tren nilai tukar dan suku bunga yang berlaku, mudah berubah kondisi ekonomi dan pasar, inisiatif pengendalian biaya dan perubahan selanjutnya, serta dampak pandemi atau krisis global lainnya terhadap kami, pelanggan, pemasok, vendor, dan mitra bisnis kami lainnya, serta kondisi keuangan salah satu dari mereka, serta serta pada karyawan kami dan perekonomian global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga mencakup ketidakpastian yang dibahas atau diidentifikasi dalam pengajuan publik kepada SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk ketidakpastian yang tercantum dalam “Faktor Risiko” dan “Pernyataan Kehati-hatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan” dalam laporan tahunan Sanofi pada Formulir 20 -F untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023. Selain diwajibkan oleh hukum yang berlaku, Sanofi tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi informasi berwawasan ke depan atau pernyataan.

Sumber: Sanofi

Diposting : 2024-12-16 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer