Tolebrutinib designato terapia rivoluzionaria dalla FDA per la sclerosi multipla secondariamente progressiva non recidivante

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Parigi, 13 dicembre 2024. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria a tolebrutinib per il trattamento degli adulti affetti da sclerosi multipla secondariamente progressiva (nrSPMS) non recidivante. Ciò si basa sui risultati positivi dello studio di fase 3 HERCULES, che dimostrano che tolebrutinib ha ritardato il tempo di insorgenza della progressione confermata della disabilità (CDP) a 6 mesi, del 31% rispetto al placebo (HR 0,69; IC al 95% 0,55-0,88; p =0,0026), con un'ulteriore analisi degli endpoint secondari che dimostrano che il numero di partecipanti che hanno sperimentato un miglioramento confermato della disabilità era quasi doppio con tolebrutinib (10%) rispetto a quelli trattati con placebo (5%) (HR 1,88; IC 95% da 1,10 a 3,21; p nominale=0,021).

La designazione FDA Breakthrough Therapy è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci negli Stati Uniti che colpiscono condizioni gravi o pericolose per la vita. I medicinali che si qualificano per questa designazione devono mostrare prove cliniche preliminari che il farmaco possa dimostrare un miglioramento sostanziale sugli endpoint clinicamente significativi rispetto ai medicinali disponibili.

Innalzamenti degli enzimi epatici (>3xULN) sono stati osservati nel 4,1% dei partecipanti trattati con tolebrutinib rispetto all'1,6% del gruppo placebo. Una piccola percentuale (0,5%) di partecipanti nel gruppo tolebrutinib ha manifestato aumenti di picco dell’ALT >20xULN, tutti verificatisi entro i primi 90 giorni di trattamento. Tutti i casi di aumento degli enzimi epatici tranne uno si sono risolti senza ulteriore intervento medico. L’implementazione di un monitoraggio più frequente ha contribuito a mitigare gravi sequele epatiche.

Le proposte normative per tolebrutinib sono attualmente in fase di finalizzazione per gli Stati Uniti e preparate per l'UE. Come per altri medicinali, Sanofi prevede di confermare una volta accettata la richiesta regolatoria per tolebrutinib. Lo studio di fase 3 PERSEUS sulla SM primariamente progressiva è attualmente in corso con risultati attesi nella seconda metà del 2025.

Tolebrutinib è attualmente in fase di sperimentazione clinica e la sua sicurezza ed efficacia non sono state valutate da alcuna autorità regolatoria.

Informazioni sulla sclerosi multipla La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa cronica, immunomediata. che può comportare l’accumulo di disabilità irreversibili nel tempo. Le disabilità fisiche e cognitive si traducono in un graduale deterioramento dello stato di salute, con un impatto sulla cura e sulla qualità della vita dei pazienti. L’accumulo di disabilità rimane il principale bisogno medico insoddisfatto nella SM. Ad oggi, l’obiettivo primario dei farmaci attuali sono state le cellule B e T periferiche, mentre l’immunità innata, che si ritiene guidi l’accumulo di disabilità, rimane in gran parte non affrontata dai farmaci attuali. I medicinali attualmente approvati o in fase avanzata di sperimentazione per la SM mirano principalmente al sistema immunitario adattativo e/o non agiscono direttamente all'interno del sistema nervoso centrale per apportare benefici clinici.

nrSPMS si riferisce a persone con SM che hanno smesso di avere ricadute ma continuano ad accumulare disabilità, avvertite come sintomi quali affaticamento, deterioramento cognitivo, disturbi dell'equilibrio e dell'andatura, perdita della funzionalità intestinale e/o della vescica, problemi sessuali disfunzioni, tra le altre.

Informazioni su tolebrutinibTolebrutinib è un inibitore sperimentale, orale, penetrante del cervello e bioattivo della tirosina chinasi di Bruton (BTK) che raggiunge Si prevede che le concentrazioni del liquido cerebrospinale modulino i linfociti B e la microglia associata alla malattia. Tolebrutinib è in fase di valutazione in studi clinici di fase 3 per il trattamento di varie forme di sclerosi multipla e la sua sicurezza ed efficacia non sono state valutate da alcuna autorità regolatoria a livello mondiale. Per ulteriori informazioni sugli studi clinici su tolebrutinib, visitare www.clinicaltrials.gov.

Informazioni su HERCULESHERCULES (identificatore dello studio clinico: NCT04411641) è stato uno studio clinico di fase 3 randomizzato in doppio cieco che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di tolebrutinib nei partecipanti con nrSPMS. nrSPMS è stata definita al basale come diagnosi di SMSP con una scala espansa dello stato di disabilità (EDSS) compresa tra 3,0 e 6,5, nessuna recidiva clinica nei 24 mesi precedenti ed evidenza documentata di accumulo di disabilità nei 12 mesi precedenti. I partecipanti sono stati randomizzati (2:1) a ricevere una dose orale giornaliera di tolebrutinib o un placebo corrispondente per un massimo di circa 48 mesi.

L'endpoint primario era la CDP a 6 mesi definita come aumento di ≥ 1,0 punti rispetto al punteggio EDSS basale quando il punteggio basale è ≤ 5,0, o aumento di ≥ 0,5 punti quando il punteggio EDSS basale era > 5,0. Gli endpoint secondari includevano il tempo all'insorgenza della CDP a 3 mesi valutato dal punteggio EDSS, il numero totale di lesioni iperintense in T2 nuove o in espansione rilevate dalla risonanza magnetica, il tempo all'insorgenza del miglioramento confermato della disabilità, la variazione a 3 mesi nel test del peg a 9 fori e nel T25 -Test FW nonché la sicurezza e la tollerabilità di tolebrutinib.

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Fonte: Sanofi

Pubblicato : 2024-12-16 12:00

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