トレブルチニブは非再発性続発性多発性硬化症に対するFDAによる画期的治療法に指定されています

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パリ、2024 年 12 月 13 日。米国食品医薬品局 (FDA) は、成人の非再発性二次進行性多発性硬化症 (nrSPMS) の治療のため、トレブルチニブに画期的治療薬の指定を与えました。これは、HERCULES フェーズ 3 試験の肯定的な結果に基づいており、トレブルチニブがプラセボと比較して 6 か月の確定障害進行 (CDP) の発症までの時間を 31% 遅らせたことを示しています (HR 0.69; 95% CI 0.55-0.88; p =0.0026)、副次評価項目のさらなる分析により、障害の改善が確認された参加者の数は、トレブルチニブ (10%) とプラセボ (5%) の比較 (HR 1.88; 95% CI 1.10 ～ 3.21; 公称 p=0.021)。

FDA のブレークスルー セラピーの指定は、次のように設計されています。米国における重篤または生命を脅かす症状を対象とした医薬品の開発と審査を促進する。この指定を受ける医薬品は、その医薬品が臨床的に重要なエンドポイントにおいて、入手可能な医薬品と比較して大幅な改善を示す可能性があるという予備的な臨床証拠を示さなければなりません。

肝酵素の上昇（>3xULN）がトレブルチニブ投与群の4.1%で観察されたのに対し、プラセボ群では1.6%でした。トレブルチニブ群の参加者の少数（0.5％）は、20xULNを超えるピークALT増加を経験しましたが、すべて治療後最初の90日以内に発生しました。肝臓酵素の上昇は、1 例を除いてすべて、さらなる医学的介入なしに解決されました。より頻繁なモニタリングの実施は、重篤な肝後遺症の軽減に役立ちました。

トレブルチニブの規制当局への申請は現在、米国向けに最終決定され、EU 向けに準備されています。他の医薬品と同様に、サノフィはトレブルチニブの規制当局への申請が受理され次第確認する予定だ。原発進行型 MS を対象とした PERSEUS フェーズ 3 試験は現在進行中であり、試験結果は 2025 年下半期に得られる予定です。

トレブルチニブは現在臨床研究中であり、その安全性と有効性はどの規制当局によっても評価されていません。

多発性硬化症について多発性硬化症は、慢性の免疫介在性神経変性疾患です。その結果、時間の経過とともに不可逆的な障害が蓄積される可能性があります。身体的および認知的障害は健康状態を徐々に悪化させ、患者のケアと生活の質に影響を与えます。障害の蓄積は、依然として MS における重要な満たされていない医療ニーズです。現在までのところ、現行薬の主な標的は末梢B細胞およびT細胞であり、障害の蓄積を引き起こすと考えられている自然免疫は現行薬ではほとんど対処されていない。現在承認されている、または MS 向けに試験中の後期段階の医薬品は、主に適応免疫系を標的としているか、中枢神経系内で直接作用して臨床上の利益をもたらすものではありません。

nrSPMS とは、再発は止まっているものの、疲労、認知障害、平衡感覚や歩行障害、腸や膀胱の機能喪失、性的障害などの症状を経験し、障害が蓄積し続けている MS 患者を指します。

トレブルチニブについてトレブルチニブは、治験中の経口、脳浸透性、生理活性のあるブルトン型チロシンキナーゼです。 BTK 阻害剤は、B リンパ球および疾患関連ミクログリアを調節すると予測される脳脊髄液濃度を達成します。トレブルチニブは、さまざまな形態の多発性硬化症の治療に関する第 3 相臨床研究で評価されていますが、その安全性と有効性は世界中のどの規制当局によっても評価されていません。トレブルチニブ臨床研究の詳細については、www.clinicaltrials.gov をご覧ください。

HERCULESHERCULES について (臨床研究識別子: NCT04411641) は、nrSPMS の参加者におけるトレブルチニブの有効性と安全性を評価する二重盲検ランダム化第 3 相臨床研究でした。 nrSPMS は、ベースライン時に SPMS と診断され、拡張障害状態スケール (EDSS) が 3.0 ～ 6.5 であり、過去 24 か月間臨床再発がなく、過去 12 か月間で障害が蓄積した証拠が文書化されていると定義されました。参加者は、トレブルチニブの毎日の経口投与または同等のプラセボのいずれかを最長約 48 か月間投与される群にランダム化 (2:1) されました。

主要評価項目は、次のように定義された 6 か月間 CDP でした。ベースラインスコアが 5.0 以下の場合はベースライン EDSS スコアから 1.0 ポイント以上の増加、またはベースライン EDSS スコアが 5.0 以上の場合は 0.5 ポイント以上の増加。副次評価項目には、EDSSスコアで評価した3か月のCDP発症までの時間、MRIで検出した新規または拡大したT2高信号病変の総数、確認された障害改善の発症までの期間、9ホールペグテストとT25の3か月変化が含まれた。 -FW テストとトレブルチニブの安全性と忍容性。

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出典: サノフィ

投稿しました : 2024-12-16 12:00

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