Terapi Terobosan Tolebrutinib sing Ditunjuk dening FDA kanggo Sklerosis Multiple Progresif Sekunder Non-Relapsing

Tindakake Drugslib ing

Paris, 13 Desember 2024. US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi sebutan Terapi Terobosan kanggo tolebrutinib kanggo perawatan wong diwasa kanthi non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis (nrSPMS). Iki adhedhasar asil positif saka studi HERCULES fase 3, nuduhake yen tolebrutinib nundha wektu kanggo miwiti kemajuan cacat dikonfirmasi 6 sasi (CDP), kanthi 31% dibandhingake karo plasebo (HR 0.69; 95% CI 0.55-0.88; p =0.0026), kanthi analisis luwih lanjut saka titik pungkasan sekunder nuduhake yen jumlah peserta sing ngalami perbaikan cacat sing dikonfirmasi yaiku meh tikel kaping pindho karo tolebrutinib (10%) dibandhingake karo plasebo (5%) (HR 1.88; 95% CI 1.10 nganti 3.21; nominal p=0.021).

Penunjukan Terapi Terobosan FDA dirancang kanggo nyepetake pangembangan lan review obat-obatan ing AS sing target kahanan serius utawa ngancam nyawa. Obat-obatan sing nduweni kualifikasi kanggo sebutan iki kudu nuduhake bukti klinis awal yen obat kasebut bisa nuduhake perbaikan substansial ing titik pungkasan sing signifikan sacara klinis tinimbang obat-obatan sing kasedhiya.

Peningkatan enzim ati (>3xULN) diamati ing 4.1% peserta sing nampa tolebrutinib dibandhingake karo 1.6% ing klompok plasebo. Proporsi cilik (0,5%) peserta ing klompok tolebrutinib ngalami kenaikan ALT puncak> 20xULN, kabeh kedadeyan sajrone 90 dina pisanan perawatan. Kabeh nanging siji kasus elevasi enzim ati ditanggulangi tanpa intervensi medis luwih lanjut. Implementasine ngawasi sing luwih kerep wis mbantu nyuda sequelae ati sing serius.

Pengiriman peraturan tolebrutinib saiki lagi dirampungake kanggo AS lan disiapake kanggo EU. Kaya obat-obatan liyane, Sanofi rencana kanggo konfirmasi yen pengajuan peraturan kanggo tolebrutinib wis ditampa. Sinau PERSEUS fase 3 ing MS progresif primer saiki lagi ditindakake kanthi asil sinau diantisipasi ing H2 2025.

Tolebrutinib saiki lagi diselidiki klinis, lan safety lan khasiate durung dievaluasi dening panguwasa regulasi.

Babagan multiple sclerosisMultiple sclerosis minangka penyakit neurodegeneratif kronis, dimediasi kekebalan, sing bisa nyebabake akumulasi cacat sing ora bisa dibatalake liwat wektu. Cacat fisik lan kognitif nyebabake status kesehatan sing bertahap, nyebabake perawatan lan kualitas urip pasien. Akumulasi cacat tetep dadi kabutuhan medis sing durung ditemtokake ing MS. Nganti saiki, target utama obat-obatan saiki yaiku sel B lan T periferal, dene kekebalan bawaan, sing dipercaya bisa nyebabake akumulasi cacat, umume ora ditangani dening obat-obatan saiki. Saiki disetujoni, utawa obat-obatan tahap pungkasan sing dites kanggo MS utamane ngarahake sistem kekebalan adaptif lan/utawa ora langsung tumindak ing sistem saraf pusat kanggo entuk manfaat klinis.

nrSPMS nuduhake wong MS sing wis mandheg ngalami kambuh nanging terus nglumpukake cacat, ngalami gejala kayata lemes, gangguan kognitif, gangguan keseimbangan lan mlaku, ilang fungsi usus lan / utawa kandung kemih, seksual. disfungsi, antara liya.

Babagan tolebrutinibTolebrutinib minangka investigasi, lisan, penetrasi otak, lan inhibitor tyrosine kinase (BTK) bioaktif Bruton sing entuk konsentrasi cairan serebrospinal sing diprediksi bakal ngowahi limfosit B lan mikroglia sing gegandhengan karo penyakit. Tolebrutinib lagi dievaluasi ing fase 3 studi klinis kanggo perawatan saka macem-macem wangun multiple sclerosis lan safety lan khasiat durung dievaluasi dening panguwasa peraturan ing donya. Kanggo informasi luwih lengkap babagan studi klinis tolebrutinib, bukak www.clinicaltrials.gov.

Babagan HERCULESHERCULES (identifikasi studi klinis: NCT04411641) minangka studi klinis fase 3 acak kaping pindho sing ngevaluasi khasiat lan safety tolebrutinib ing peserta karo nrSPMS. nrSPMS ditetepake ing awal minangka diagnosis SPMS kanthi skala status cacat (EDSS) sing ditambahi antarane 3.0 lan 6.5, ora ana kambuh klinis sajrone 24 wulan sadurunge lan bukti akumulasi cacat ing 12 wulan sadurunge. Peserta diacak (2:1) kanggo nampa dosis tolebrutinib saben dina utawa plasebo sing cocog nganti kira-kira 48 sasi. mundhak ≥1.0 poin saka skor EDSS baseline nalika skor baseline ≤5.0, utawa mundhak ≥0.5 poin nalika baseline Skor EDSS yaiku> 5.0. Titik pungkasan sekunder kalebu wektu kanggo wiwitan CDP 3 sasi sing ditaksir kanthi skor EDSS, jumlah total lesi hiperintense T2 sing anyar utawa nggedhekake kaya sing dideteksi dening MRI, wektu kanggo wiwitan perbaikan cacat sing dikonfirmasi, owah-owahan 3 sasi ing tes peg 9 bolongan lan T25 -Tes FW uga safety lan toleransi tolebrutinib.

Babagan SanofiKita minangka perusahaan perawatan kesehatan global sing inovatif, didorong dening siji tujuan: kita ngupayakake keajaiban ilmu pengetahuan kanggo nambah urip manungsa. Tim kita, ing saindenging jagad, darmabakti kanggo ngowahi praktik kedokteran kanthi makarya kanggo ngowahi sing ora mungkin dadi bisa. Kita nyedhiyakake pilihan perawatan sing bisa ngowahi urip lan proteksi vaksin sing nylametake nyawa kanggo mayuta-yuta wong ing saindenging jagad, nalika nggawe kelestarian lan tanggung jawab sosial minangka pusat ambisi kita.

Sanofi maju -looking statementsRilis pers iki ngemot statements maju kaya sing ditegesake ing Private Securities Litigation Reform Act of 1995, minangka dibenakake. Pernyataan sing maju yaiku pernyataan sing dudu fakta sejarah. Pernyataan kasebut kalebu proyeksi lan prakiraan lan asumsi dhasar, pernyataan babagan rencana, tujuan, tujuan, lan pangarepan babagan asil finansial, acara, operasi, layanan, pangembangan produk lan potensial, lan laporan babagan kinerja mangsa ngarep. Pernyataan sing ngarep-arep umume diidentifikasi kanthi tembung "ngarepake", "ngantisipasi", "pracaya", "karep", "perkiraan", "rencana" lan ekspresi sing padha. Senadyan manajemen Sanofi yakin manawa pangarepan sing dibayangke ing pratelan ngarep-arep kasebut cukup wajar, para investor dielingake manawa informasi lan pernyataan sing ngarep-arep tundhuk karo macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, akeh sing angel diprediksi lan umume ngluwihi kontrol Sanofi. sing bisa njalari asil lan perkembangan nyata beda-beda sacara material saka sing diungkapake, utawa diwenehake utawa digambarake dening, informasi lan pratelan sing ngarep-arep. Resiko lan kahanan sing durung mesthi iki kalebu ing antarane, kahanan sing durung mesthi ana ing riset lan pangembangan, data lan analisis klinis ing mangsa ngarep, kalebu post marketing, keputusan dening panguwasa peraturan, kayata FDA utawa EMA, babagan apa lan kapan nyetujoni obat, piranti apa wae. utawa aplikasi biologi sing bisa diajukake kanggo calon produk kasebut uga keputusane babagan label lan prakara liyane sing bisa mengaruhi kasedhiyan utawa potensial komersial calon produk kasebut, nyatane yen calon produk yen disetujoni bisa uga ora sukses komersial, persetujuan mangsa ngarep lan sukses komersial saka alternatif terapeutik, kemampuan Sanofi kanggo entuk manfaat saka kesempatan wutah eksternal, kanggo ngrampungake transaksi sing gegandhengan lan / utawa entuk reresik peraturan, risiko sing ana gandhengane karo properti intelektual lan pengadilan sing ditundha utawa sing ana gandhengane lan asil pungkasan saka litigasi kasebut, tren kurs lan tingkat bunga sing berlaku, kahanan ekonomi lan pasar sing molah malih, inisiatif penahanan biaya lan owah-owahan sabanjure, lan pengaruhe pandemi. utawa krisis global liyane bisa uga ana ing kita, pelanggan, supplier, vendor, lan mitra bisnis liyane, lan kahanan finansial salah sijine, uga karyawan lan ekonomi global sacara sakabehe. Resiko lan kahanan sing durung mesthi uga kalebu kahanan sing durung mesthi sing dibahas utawa diidentifikasi ing pengajuan umum karo SEC lan AMF sing digawe dening Sanofi, kalebu sing kadhaptar ing "Faktor Risiko" lan "Pernyataan Waspada Babagan Pernyataan Berwawasan Maju" ing laporan taunan Sanofi ing Formulir 20 -F kanggo taun sing dipungkasi tanggal 31 Desember 2023. Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, Sanofi ora ora nindakake kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake informasi utawa statement sing ngarepake.

Sumber: Sanofi

Dikirim : 2024-12-16 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer