FDA가 비재발성 이차 진행성 다발성 경화증에 대한 혁신 치료제로 지정한 Tolebrutinib

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2024년 12월 13일 파리. 미국 식품의약국(FDA)은 비재발성 이차 진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 성인 치료를 위해 톨레브루티닙을 혁신치료제로 지정했습니다. 이는 HERCULES 3상 연구의 긍정적인 결과를 기반으로 하며, 토레브루티닙이 6개월 확인된 장애 진행(CDP) 발병 시간을 위약에 비해 31% 지연시켰다는 것을 입증했습니다(HR 0.69; 95% CI 0.55-0.88; p =0.0026), 2차 평가변수에 대한 추가 분석을 통해 확인된 장애 개선을 경험한 참가자 수가 톨레브루티닙을 사용했을 때 거의 두 배 증가한 것으로 나타났습니다. (10%) 위약 투여군(5%)과 비교(HR 1.88; 95% CI 1.10 ~ 3.21; 명목 p=0.021).

FDA 혁신 치료제 지정은 신속한 치료를 위해 고안되었습니다. 심각하거나 생명을 위협하는 상태를 표적으로 하는 미국 내 의약품의 개발 및 검토. 이 지정 자격을 갖춘 의약품은 해당 의약품이 기존 의약품에 비해 임상적으로 유의미한 평가변수에서 상당한 개선을 보여줄 수 있다는 예비 임상 증거를 보여야 합니다.

간 효소 상승(>3xULN)은 톨레브루티닙을 투여받은 참가자의 4.1%에서 관찰된 반면, 위약군에서는 1.6%가 관찰되었습니다. Tolebrutinib 그룹 참가자 중 소수(0.5%)가 20xULN 이상의 최고 ALT 증가를 경험했으며, 모두 치료 첫 90일 이내에 발생했습니다. 간 효소 상승의 한 사례를 제외하고 모두 추가 의학적 개입 없이 해결되었습니다. 더 자주 모니터링을 실시하면 심각한 간 후유증을 완화하는 데 도움이 되었습니다.

톨레브루티닙의 규제 제출은 현재 미국에 대한 최종 마무리 단계이며 EU에 대한 준비가 완료되었습니다. 다른 의약품과 마찬가지로 사노피는 톨레브루티닙에 대한 규제 제출이 승인되면 이를 확인할 계획이다. 원발성 진행성 다발성 경화증에 대한 PERSEUS 3상 연구는 현재 진행 중이며 연구 결과는 2025년 하반기에 예상됩니다.

톨레브루티닙은 현재 임상 연구 중이며 어떤 규제 당국에서도 안전성과 효능을 평가하지 않았습니다.

다발성 경화증 정보다발성 경화증은 만성 면역 매개성 신경퇴행성 질환입니다. 시간이 지남에 따라 돌이킬 수 없는 장애가 누적될 수 있습니다. 신체적, 인지적 장애 장애는 건강 상태의 점진적인 악화로 이어져 환자의 치료와 삶의 질에 영향을 미칩니다. 장애 축적은 다발성 경화증(MS)에서 여전히 중요한 충족되지 않은 의학적 요구로 남아 있습니다. 현재까지 현행 의약품의 주요 목표는 말초 B 및 T 세포였으며, 장애 축적을 촉진하는 것으로 여겨지는 선천적 면역은 현행 의약품에 의해 대부분 해결되지 않은 채 남아 있습니다. 현재 승인되었거나 MS에 대해 테스트 중인 후기 단계 의약품은 주로 적응 면역 체계를 표적으로 삼고/하거나 임상적 이점을 유도하기 위해 중추 신경계 내에서 직접 작용하지 않습니다.

nrSPMS는 재발이 멈췄지만 계속해서 장애가 축적되어 피로, 인지 장애, 균형 및 보행 장애, 장 및/또는 방광 기능 상실, 성적 장애 등의 증상을 경험하는 MS 환자를 말합니다.

톨레브루티닙 소개토레브루티닙은 연구용, 경구용, 뇌 침투성 및 생체 활성 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제로 다음과 같은 목표를 달성합니다. B 림프구 및 질병 관련 미세아교세포를 조절하는 것으로 예측되는 뇌척수액 농도. 톨레브루티닙은 다양한 형태의 다발성 경화증 치료를 위한 3상 임상 연구에서 평가되고 있으며 그 안전성과 효능은 전 세계 어느 규제 당국에서도 평가되지 않았습니다. 톨레브루티닙 임상 연구에 대한 자세한 내용을 알아보려면 www.clinicaltrials.gov를 방문하세요.

HERCULESHERCULES 정보(임상 연구 식별자: NCT04411641)는 nrSPMS 참가자를 대상으로 톨레브루티닙의 효능과 안전성을 평가한 이중 맹검 무작위 3상 임상 연구였습니다. nrSPMS는 확장된 장애 상태 척도(EDSS)가 3.0~6.5이고, 이전 24개월 동안 임상적 재발이 없었으며, 이전 12개월 동안 장애 축적 증거가 문서화된 SPMS 진단을 받은 것으로 기준선에서 정의되었습니다. 참가자들은 무작위로 배정되어(2:1) 최대 약 48개월 동안 매일 경구용 tolebrutinib을 투여받거나 그에 맞는 위약을 투여 받았습니다.

1차 평가변수는 다음과 같이 정의된 6개월 CDP였습니다. 기준 점수가 5.0 이하일 때 기준 EDSS 점수에서 ≥1.0점 증가, 또는 기준 EDSS 점수가 >5.0일 때 ≥0.5점 증가. 2차 종료점에는 EDSS 점수로 평가한 3개월 CDP 시작 시간, MRI로 감지한 신규 또는 확대 T2 고강도 병변의 총 수, 확인된 장애 개선 시작 시간, 9홀 페그 테스트의 3개월 변화 및 T25가 포함되었습니다. -FW 테스트는 물론 톨레브루티닙의 안전성과 내약성도 확인합니다.

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출처: 사노피

게시됨 : 2024-12-16 12:00

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