Terapi Terobosan Ditetapkan Tolebrutinib oleh FDA untuk Sklerosis Berbilang Progresif Menengah Tidak Berulang

Ikuti Drugslib di

Paris, 13 Disember 2024. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS telah memberikan sebutan Terapi Terobosan kepada tolebrutinib untuk rawatan orang dewasa dengan sklerosis berbilang progresif sekunder (nrSPMS) tidak berulang. Ini berdasarkan keputusan positif daripada kajian HERCULES fasa 3, menunjukkan bahawa tolebrutinib melambatkan masa untuk permulaan perkembangan hilang upaya (CDP) yang disahkan selama 6 bulan, sebanyak 31% berbanding plasebo (HR 0.69; 95% CI 0.55-0.88; p =0.0026), dengan analisis lanjut titik akhir sekunder menunjukkan bahawa bilangan peserta yang mengalami peningkatan hilang upaya yang disahkan adalah hampir dua kali ganda dengan tolebrutinib (10%) berbanding plasebo (5%) (HR 1.88; 95% CI 1.10 hingga 3.21; nominal p=0.021).

Penetapan Terapi Terobosan FDA direka untuk mempercepatkan pembangunan dan kajian semula ubat-ubatan di AS yang menyasarkan keadaan yang serius atau mengancam nyawa. Ubat yang layak untuk penetapan ini mesti menunjukkan bukti klinikal awal bahawa ubat itu mungkin menunjukkan peningkatan yang ketara pada titik akhir yang signifikan secara klinikal berbanding ubat yang tersedia.

Kenaikan enzim hati (>3xULN) diperhatikan dalam 4.1% peserta yang menerima tolebrutinib berbanding dengan 1.6% dalam kumpulan plasebo. Sebilangan kecil (0.5%) peserta dalam kumpulan tolebrutinib mengalami peningkatan ALT puncak >20xULN, semuanya berlaku dalam 90 hari pertama rawatan. Semua kecuali satu kes peningkatan enzim hati diselesaikan tanpa campur tangan perubatan lanjut. Pelaksanaan pemantauan yang lebih kerap telah membantu mengurangkan sekuela hati yang serius.

Penyerahan kawal selia tolebrutinib sedang dimuktamadkan untuk AS dan disediakan untuk EU. Seperti ubat-ubatan lain, Sanofi merancang untuk mengesahkan sebaik sahaja penyerahan peraturan untuk tolebrutinib telah diterima. Kajian PERSEUS fasa 3 dalam MS progresif primer sedang berjalan dengan keputusan kajian dijangkakan pada H2 2025.

Tolebrutinib sedang dalam penyiasatan klinikal dan keselamatan serta keberkesanannya belum dinilai oleh mana-mana pihak berkuasa kawal selia.

Mengenai multiple sclerosisMultiple sclerosis ialah penyakit neurodegeneratif kronik, pengantara imun, yang boleh mengakibatkan pengumpulan hilang upaya yang tidak dapat dipulihkan dari semasa ke semasa. Ketidakupayaan fizikal dan kognitif diterjemahkan kepada kemerosotan status kesihatan secara beransur-ansur, memberi kesan kepada penjagaan dan kualiti hidup pesakit. Pengumpulan kecacatan kekal sebagai keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi dalam MS. Sehingga kini, sasaran utama ubat-ubatan semasa ialah sel B dan T periferi, manakala imuniti semula jadi, yang dipercayai mendorong pengumpulan hilang upaya, sebahagian besarnya masih tidak ditangani oleh ubat-ubatan semasa. Pada masa ini diluluskan, atau ubat peringkat akhir sedang diuji untuk MS terutamanya menyasarkan sistem imun adaptif dan/atau tidak bertindak secara langsung dalam sistem saraf pusat untuk memacu manfaat klinikal.

nrSPMS merujuk kepada penghidap MS yang telah berhenti mengalami kambuh tetapi terus mengumpul hilang upaya, mengalami gejala seperti keletihan, gangguan kognitif, gangguan keseimbangan dan gaya berjalan, kehilangan fungsi usus dan/atau pundi kencing, seksual. disfungsi, antara lain.

Mengenai tolebrutinibTolebrutinib ialah penyiasatan, lisan, penembus otak, dan perencat tyrosine kinase (BTK) bioaktif Bruton yang mencapai kepekatan cecair serebrospinal yang diramalkan untuk memodulasi limfosit B dan mikroglia yang berkaitan dengan penyakit. Tolebrutinib sedang dinilai dalam kajian klinikal fasa 3 untuk rawatan pelbagai bentuk sklerosis berbilang dan keselamatan serta keberkesanannya belum dinilai oleh mana-mana pihak berkuasa di seluruh dunia. Untuk maklumat lanjut tentang kajian klinikal tolebrutinib, sila lawati www.clinicaltrials.gov.

Mengenai HERCULESHERCULES (pengecam kajian klinikal: NCT04411641) ialah kajian klinikal fasa 3 rawak dua kali ganda yang menilai keberkesanan dan keselamatan tolebrutinib dalam peserta dengan nrSPMS. nrSPMS ditakrifkan pada peringkat awal sebagai mempunyai diagnosis SPMS dengan skala status hilang upaya (EDSS) yang diperluas antara 3.0 dan 6.5, tiada berulang klinikal untuk 24 bulan sebelumnya dan bukti terdokumentasi pengumpulan hilang upaya dalam 12 bulan sebelumnya. Peserta secara rawak (2:1) untuk menerima sama ada dos harian oral tolebrutinib atau plasebo sepadan sehingga lebih kurang 48 bulan.

Titik akhir utama ialah CDP 6 bulan yang ditakrifkan sebagai peningkatan ≥1.0 mata daripada skor EDSS garis dasar apabila skor garis dasar ialah ≤5.0, atau peningkatan ≥0.5 mata apabila garis dasar Skor EDSS ialah >5.0. Titik akhir sekunder termasuk masa untuk permulaan CDP 3 bulan seperti yang dinilai oleh skor EDSS, jumlah bilangan lesi hiperintense T2 yang baru atau membesar seperti yang dikesan oleh MRI, masa untuk permulaan peningkatan kecacatan yang disahkan, perubahan 3 bulan dalam ujian pasak 9 lubang dan T25 -Ujian FW serta keselamatan dan toleransi tolebrutinib.

Mengenai SanofiKami ialah syarikat penjagaan kesihatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk meningkatkan kehidupan orang ramai. Pasukan kami, di seluruh dunia, berdedikasi untuk mengubah amalan perubatan dengan berusaha mengubah yang mustahil menjadi mungkin. Kami menyediakan pilihan rawatan yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin yang menyelamatkan nyawa kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia, sambil meletakkan kemampanan dan tanggungjawab sosial di tengah-tengah cita-cita kami.

Sanofi ke hadapan -kenyataan yang berpandanganSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ialah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Penyata ini termasuk unjuran dan anggaran serta andaian asasnya, penyata berkenaan rancangan, objektif, hasrat dan jangkaan berkenaan dengan keputusan kewangan masa hadapan, peristiwa, operasi, perkhidmatan, pembangunan dan potensi produk, dan penyata berkenaan prestasi masa hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan biasanya dikenal pasti dengan perkataan "jangka", "jangka", "percaya", "berniat", "anggaran", "rancangan" dan ungkapan yang serupa. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu adalah munasabah, pelabur diberi amaran bahawa maklumat dan penyata yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, kebanyakannya sukar untuk diramalkan dan secara amnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan keputusan dan perkembangan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan dalam, atau tersirat atau diunjurkan oleh, maklumat dan kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, data dan analisis klinikal masa hadapan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh pihak berkuasa kawal selia, seperti FDA atau EMA, mengenai sama ada dan bila untuk meluluskan sebarang ubat, peranti. atau permohonan biologi yang mungkin difailkan untuk mana-mana calon produk tersebut serta keputusan mereka berkenaan pelabelan dan perkara lain yang boleh menjejaskan ketersediaan atau potensi komersial calon produk tersebut, hakikat bahawa calon produk jika diluluskan mungkin tidak berjaya secara komersial, kelulusan masa depan dan kejayaan komersil alternatif terapeutik, keupayaan Sanofi untuk mendapat manfaat daripada peluang pertumbuhan luaran, untuk menyelesaikan transaksi berkaitan dan/atau mendapatkan pelepasan kawal selia, risiko yang berkaitan dengan harta intelek dan sebarang litigasi yang belum selesai atau masa hadapan yang berkaitan dan hasil muktamad litigasi sedemikian, arah aliran dalam kadar pertukaran dan kadar faedah semasa, keadaan ekonomi dan pasaran yang tidak menentu, inisiatif pembendungan kos dan perubahan seterusnya terhadapnya, dan kesan yang melanda atau krisis global lain yang mungkin menimpa kami, pelanggan, pembekal, vendor dan rakan kongsi perniagaan kami yang lain, dan keadaan kewangan mana-mana salah seorang daripada mereka, serta pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenal pasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor Risiko" dan "Pernyataan Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan" dalam laporan tahunan Sanofi pada Borang 20 -F untuk tahun berakhir 31 Disember 2023. Selain daripada yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, Sanofi tidak tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak sebarang maklumat atau kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

Sumber: Sanofi

Disiarkan : 2024-12-16 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular