Tolebrutinib aangewezen doorbraaktherapie door de FDA voor niet-relapsing secundaire progressieve multiple sclerose

Volg Drugslib op

Parijs, 13 december 2024. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft tolebrutinib de status Breakthrough Therapy toegekend voor de behandeling van volwassenen met niet-relapsing secundaire progressieve multiple sclerose (nrSPMS). Dit is gebaseerd op positieve resultaten uit de HERCULES fase 3-studie, waaruit blijkt dat tolebrutinib de tijd tot het begin van de 6 maanden durende bevestigde invaliditeitsprogressie (CDP) met 31% vertraagde in vergelijking met placebo (HR 0,69; 95% BI 0,55-0,88; p =0,0026), waarbij verdere analyse van secundaire eindpunten aantoonde dat het aantal deelnemers dat een bevestigde verbetering van de invaliditeit ervoer, bijna verdubbelde met tolebrutinib (10%) vergeleken met degenen op placebo (5%) (HR 1,88; 95% BI 1,10 tot 3,21; nominaal p=0,021).

De FDA Breakthrough Therapy-aanduiding is bedoeld om de behandeling te versnellen de ontwikkeling en beoordeling van medicijnen in de VS die zich richten op ernstige of levensbedreigende aandoeningen. Geneesmiddelen die voor deze benaming in aanmerking komen, moeten voorlopig klinisch bewijs leveren dat het geneesmiddel een substantiële verbetering kan laten zien op klinisch significante eindpunten ten opzichte van beschikbare geneesmiddelen.

Verhogingen van leverenzymen (>3xULN) werden waargenomen bij 4,1% van de deelnemers die tolebrutinib kregen, vergeleken met 1,6% in de placebogroep. Een klein deel (0,5%) van de deelnemers in de tolebrutinibgroep ondervond piek-ALAT-stijgingen van >20xULN, die allemaal optraden binnen de eerste 90 dagen van de behandeling. Op één na zijn alle gevallen van leverenzymverhoging opgelost zonder verdere medische tussenkomst. De implementatie van frequentere monitoring heeft ernstige gevolgen voor de lever helpen verminderen.

Regelgevende indieningen van tolebrutinib worden momenteel afgerond voor de VS en voorbereid voor de EU. Net als bij andere geneesmiddelen is Sanofi van plan dit te bevestigen zodra een aanvraag voor tolebrutinib door de regelgevende instanties is geaccepteerd. De PERSEUS fase 3-studie bij primair progressieve MS loopt momenteel en de onderzoeksresultaten worden verwacht in de tweede helft van 2025.

Tolebrutinib wordt momenteel klinisch onderzocht en de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn door geen enkele regelgevende instantie geëvalueerd.

Over multiple sclerose Multiple sclerose is een chronische, immuungemedieerde, neurodegeneratieve ziekte Dit kan in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van onomkeerbare handicaps. De fysieke en cognitieve beperkingen vertalen zich in een geleidelijke verslechtering van de gezondheidstoestand, wat een impact heeft op de zorg voor de patiënt en de kwaliteit van leven. De opeenstapeling van handicaps blijft de belangrijkste onvervulde medische behoefte bij MS. Tot nu toe zijn de perifere B- en T-cellen het voornaamste doelwit van de huidige medicijnen, terwijl de aangeboren immuniteit, waarvan wordt aangenomen dat deze de accumulatie van invaliditeit stimuleert, grotendeels niet wordt aangepakt door de huidige medicijnen. Momenteel goedgekeurde of medicijnen in een vergevorderd stadium die worden getest op MS, richten zich voornamelijk op het adaptieve immuunsysteem en/of werken niet rechtstreeks in het centrale zenuwstelsel om klinisch voordeel te genereren.

nrSPMS verwijst naar mensen met MS die geen terugval meer ervaren, maar nog steeds invaliditeit oplopen, ervaren als symptomen zoals vermoeidheid, cognitieve stoornissen, evenwichts- en loopstoornissen, verlies van darm- en/of blaasfunctie, seksuele onder andere disfunctioneren.

Over tolebrutinib Tolebrutinib is een onderzoeks-, oraal, hersenpenetrerend en bioactief Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer die concentraties in het hersenvocht waarvan wordt voorspeld dat ze B-lymfocyten en ziekte-geassocieerde microglia moduleren. Tolebrutinib wordt geëvalueerd in fase 3 klinische onderzoeken voor de behandeling van verschillende vormen van multiple sclerose en de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn door geen enkele regelgevende instantie wereldwijd geëvalueerd. Voor meer informatie over klinische onderzoeken met tolebrutinib kunt u terecht op www.clinicaltrials.gov.

Over HERCULESHERCULES (identificator van het klinische onderzoek: NCT04411641) was een dubbelblind gerandomiseerd klinisch fase 3-onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van tolebrutinib bij deelnemers met nrSPMS werd geëvalueerd. nrSPMS werd bij baseline gedefinieerd als het hebben van een SPMS-diagnose met een uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS) tussen 3,0 en 6,5, geen klinisch terugval in de voorgaande 24 maanden en gedocumenteerd bewijs van accumulatie van invaliditeit in de voorgaande 12 maanden. Deelnemers werden gerandomiseerd (2:1) om ofwel een orale dagelijkse dosis tolebrutinib ofwel een bijpassende placebo te ontvangen gedurende maximaal ongeveer 48 maanden.

Het primaire eindpunt was CDP van 6 maanden, gedefinieerd als de stijging van ≥1,0 ​​punt ten opzichte van de EDSS-score bij aanvang wanneer de score bij aanvang ≤5,0 is, of de stijging van ≥0,5 punt wanneer de EDSS-score bij aanvang >5,0 was. Secundaire eindpunten waren onder meer de tijd tot het begin van CDP na 3 maanden, zoals beoordeeld aan de hand van de EDSS-score, het totale aantal nieuwe of groter wordende hyperintensieve T2-laesies zoals gedetecteerd door MRI, de tijd tot het begin van bevestigde verbetering van de invaliditeit, verandering over 3 maanden in de 9-holes peg-test en T25 -FW-test en de veiligheid en verdraagbaarheid van tolebrutinib.

Over Sanofi Wij zijn een innovatief mondiaal gezondheidszorgbedrijf, gedreven door één doel: we jagen de wonderen van de wetenschap na om de levens van mensen te verbeteren. Ons team, over de hele wereld, is toegewijd aan het transformeren van de medische praktijk door te werken aan het omzetten van het onmogelijke in het mogelijke. We bieden potentieel levensveranderende behandelingsopties en levensreddende vaccinbescherming aan miljoenen mensen wereldwijd, terwijl we duurzaamheid en sociale verantwoordelijkheid centraal stellen in onze ambities.

Sanofi naar voren -gerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd. Toekomstgerichte verklaringen zijn verklaringen die geen historische feiten zijn. Deze verklaringen omvatten projecties en schattingen en hun onderliggende veronderstellingen, verklaringen over plannen, doelstellingen, intenties en verwachtingen met betrekking tot toekomstige financiële resultaten, gebeurtenissen, activiteiten, diensten, productontwikkeling en potentieel, en verklaringen over toekomstige prestaties. Toekomstgerichte verklaringen worden over het algemeen geïdentificeerd door de woorden “verwacht”, “anticipeert”, “gelooft”, “is van plan”, “schat”, “plant” en soortgelijke uitdrukkingen. Hoewel het management van Sanofi van mening is dat de verwachtingen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, worden beleggers gewaarschuwd dat toekomstgerichte informatie en verklaringen onderhevig zijn aan verschillende risico's en onzekerheden, waarvan er vele moeilijk te voorspellen zijn en doorgaans buiten de controle van Sanofi liggen. die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten en ontwikkelingen wezenlijk verschillen van de resultaten en ontwikkelingen die zijn uitgedrukt in, of geïmpliceerd of geprojecteerd door, de toekomstgerichte informatie en verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere de onzekerheden die inherent zijn aan onderzoek en ontwikkeling, toekomstige klinische gegevens en analyses, inclusief post-marketing, beslissingen van regelgevende instanties, zoals de FDA of de EMA, over de vraag of en wanneer een medicijn, apparaat of hulpmiddel moet worden goedgekeurd. of biologische aanvraag die voor dergelijke productkandidaten kan worden ingediend, evenals hun beslissingen met betrekking tot etikettering en andere zaken die van invloed kunnen zijn op de beschikbaarheid of het commerciële potentieel van dergelijke productkandidaten, het feit dat productkandidaten, indien goedgekeurd, mogelijk niet commercieel succesvol zijn, de toekomst goedkeuring en commercieel succes van therapeutische alternatieven, Het vermogen van Sanofi om te profiteren van externe groeimogelijkheden, om daarmee verband houdende transacties af te ronden en/of toestemming van de toezichthouder te verkrijgen, risico's verbonden aan intellectueel eigendom en eventuele daarmee verband houdende lopende of toekomstige rechtszaken en de uiteindelijke uitkomst van dergelijke rechtszaken, trends in wisselkoersen en geldende rentetarieven, volatiele economische en marktomstandigheden, kostenbeheersingsinitiatieven en daaropvolgende veranderingen daarin, en de impact die pandemieën of andere mondiale crises kunnen hebben op ons, onze klanten, leveranciers, verkopers en andere zakenpartners, en de financiële toestand van een van hen, zoals maar ook op onze werknemers en op de wereldeconomie als geheel. De risico's en onzekerheden omvatten ook de onzekerheden die zijn besproken of geïdentificeerd in de openbare documenten die door Sanofi zijn ingediend bij de SEC en de AMF, inclusief de onzekerheden die zijn vermeld onder 'Risicofactoren' en 'Waarschuwing over toekomstgerichte verklaringen' in het jaarverslag van Sanofi op formulier 20. -F voor het jaar eindigend op 31 december 2023. Behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, neemt Sanofi geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte informatie bij te werken of te herzien. verklaringen.

Bron: Sanofi

Geplaatst : 2024-12-16 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden