Tolebrutynib uznany przez FDA za przełomową terapię w leczeniu nienawracającego wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego

Śledź Drugslib na

Paryż, 13 grudnia 2024 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała tolebrutynibowi status terapii przełomowej w leczeniu osób dorosłych z nienawracającą wtórnie postępującą stwardnieniem rozsianym (nrSPMS). Opiera się to na pozytywnych wynikach badania fazy 3 HERCULES, które wykazały, że tolebrutynib opóźnia czas do wystąpienia 6-miesięcznej potwierdzonej progresji niepełnosprawności (CDP) o 31% w porównaniu z placebo (HR 0,69; 95% CI 0,55-0,88; p =0,0026), a dalsza analiza drugorzędowych punktów końcowych wykazała, że ​​liczba uczestników, u których wystąpiła potwierdzona poprawa niepełnosprawności, była prawie dwukrotnie większa w przypadku tolebrutynibu (10%) w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo (5%) (HR 1,88; 95% CI 1,10 do 3,21; nominalnie p=0,021).

Wyznaczenie terapii przełomowej przez FDA ma na celu przyspieszenie opracowywanie i przegląd leków w USA ukierunkowanych na poważne lub zagrażające życiu schorzenia. Leki kwalifikujące się do tego oznaczenia muszą wykazywać wstępne dowody kliniczne wskazujące, że lek może wykazywać znaczną poprawę w zakresie klinicznie istotnych punktów końcowych w porównaniu z dostępnymi lekami.

Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych (>3xULN) zaobserwowano u 4,1% uczestników otrzymujących tolebrutynib w porównaniu z 1,6% w grupie placebo. U niewielkiego (0,5%) odsetka uczestników grupy otrzymującej tolebrutynib wystąpił szczytowy wzrost aktywności AlAT wynoszący >20xGGN, a całość wystąpiła w ciągu pierwszych 90 dni leczenia. Wszystkie przypadki zwiększonej aktywności enzymów wątrobowych z wyjątkiem jednego ustąpiły bez dalszej interwencji medycznej. Wdrożenie częstszego monitorowania pomogło złagodzić poważne następstwa wątrobowe.

Obecnie finalizowane są zgłoszenia regulacyjne dotyczące tolebrutynibu w USA i przygotowywane dla UE. Podobnie jak w przypadku innych leków, firma Sanofi planuje potwierdzić, kiedy zostanie zaakceptowany wniosek regulacyjny dotyczący tolebrutynibu. Badanie fazy 3 PERSEUS dotyczące pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego jest obecnie w toku, a wyniki badania spodziewane są w drugiej połowie 2025 r.

Tolebrutynib jest obecnie w trakcie badań klinicznych, a żaden organ regulacyjny nie ocenił jego bezpieczeństwa i skuteczności.

Informacje o stwardnieniu rozsianym Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą neurodegeneracyjną o podłożu immunologicznym które z biegiem czasu mogą spowodować kumulację nieodwracalnej niepełnosprawności. Niepełnosprawność fizyczna i poznawcza przekłada się na stopniowe pogarszanie się stanu zdrowia, wpływając na opiekę i jakość życia pacjentów. Narastanie niepełnosprawności pozostaje istotną niezaspokojoną potrzebą medyczną w stwardnieniu rozsianym. Do chwili obecnej głównym celem obecnych leków były obwodowe limfocyty B i T, natomiast wrodzona odporność, która, jak się uważa, powoduje narastanie niepełnosprawności, pozostaje w dużej mierze pominięta przez obecne leki. Obecnie zatwierdzone leki lub leki znajdujące się na późnym etapie badań pod kątem stwardnienia rozsianego działają głównie na nabyty układ odpornościowy i/lub nie działają bezpośrednio na ośrodkowy układ nerwowy, aby zapewnić korzyści kliniczne.

nrSPMS odnosi się do osób chorych na stwardnienie rozsiane, u których nie występują nawroty stwardnienia rozsianego, ale w dalszym ciągu kumuluje się niepełnosprawność objawiająca się takimi objawami, jak zmęczenie, upośledzenie funkcji poznawczych, zaburzenia równowagi i chodu, utrata funkcji jelit i/lub pęcherza, zaburzenia seksualne dysfunkcji.

Informacje o tolebrutynibie Tolebrutynib to eksperymentalny, doustny, penetrujący mózg i bioaktywny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), który osiąga Przewiduje się, że stężenia płynu mózgowo-rdzeniowego będą modulować limfocyty B i mikroglej związany z chorobą. Tolebrutynib jest oceniany w badaniach klinicznych III fazy pod kątem leczenia różnych postaci stwardnienia rozsianego, a jego bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały ocenione przez żaden organ regulacyjny na całym świecie. Więcej informacji na temat badań klinicznych tolebrutynibu można znaleźć na stronie www.clinicaltrials.gov.

Informacje o HERCULESHERCULES (identyfikator badania klinicznego: NCT04411641) było randomizowanym badaniem klinicznym III fazy, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo tolebrutynibu u uczestników z nrSPMS. nrSPMS zdefiniowano na początku jako rozpoznanie SPMS z rozszerzoną skalą stanu niepełnosprawności (EDSS) od 3,0 do 6,5, brak nawrotów klinicznych w ciągu ostatnich 24 miesięcy i udokumentowane dowody kumulacji niepełnosprawności w ciągu poprzednich 12 miesięcy. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni (2:1) do grupy otrzymującej doustną dzienną dawkę tolebrutynibu lub odpowiadające im placebo przez okres do około 48 miesięcy.

Pierwotnym punktem końcowym był 6-miesięczny CDP zdefiniowany jako wzrost o ≥1,0 ​​punktu w stosunku do wyjściowego wyniku EDSS, gdy wyjściowy wynik wynosi ≤5,0 lub wzrost o ≥0,5 punktu, gdy wyjściowy wynik EDSS wynosi >5,0. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały czas do wystąpienia 3-miesięcznej CDP oceniany na podstawie wyniku EDSS, całkowitą liczbę nowych lub powiększających się zmian hiperintensywnych w obrazie T2 wykrytych w badaniu MRI, czas do wystąpienia potwierdzonej poprawy niepełnosprawności, 3-miesięczną zmianę w teście 9-dołkowym i T25 -Test FW oraz bezpieczeństwo i tolerancja tolebrutynibu.

O SanofiJesteśmy innowacyjną globalną firmą z branży opieki zdrowotnej, której przyświeca jeden cel: gonimy za cudami nauki, aby poprawiać życie ludzi. Nasz zespół na całym świecie stara się przekształcać praktykę medyczną, pracując nad przekształceniem niemożliwego w możliwe. Zapewniamy potencjalnie zmieniające życie opcje leczenia i ratującą życie ochronę szczepionkową milionom ludzi na całym świecie, jednocześnie stawiając zrównoważony rozwój i odpowiedzialność społeczną w centrum naszych ambicji.

Sanofi naprzód Stwierdzenia prognozująceNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. z późniejszymi zmianami. Stwierdzenia dotyczące przyszłości to stwierdzenia, które nie są faktami historycznymi. Stwierdzenia te obejmują prognozy i szacunki oraz leżące u ich podstaw założenia, stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamierzeń i oczekiwań w odniesieniu do przyszłych wyników finansowych, zdarzeń, operacji, usług, rozwoju i potencjału produktów, a także stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są zazwyczaj identyfikowane za pomocą słów „oczekuje”, „przewiduje”, „uważa”, „zamierza”, „szacuje”, „plany” i podobnych wyrażeń. Chociaż kierownictwo firmy Sanofi uważa, że ​​oczekiwania odzwierciedlone w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, przestrzega się inwestorów, że informacje i stwierdzenia dotyczące przyszłości są obarczone różnymi rodzajami ryzyka i niepewnością, z których wiele jest trudnych do przewidzenia i zasadniczo znajdujących się poza kontrolą firmy Sanofi, co mogłoby spowodować, że rzeczywiste wyniki i rozwój sytuacji będą się istotnie różnić od tych wyrażonych, sugerowanych lub przewidywanych w informacjach i stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nieodłącznie związaną z badaniami i rozwojem, przyszłymi danymi i analizami klinicznymi, w tym po wprowadzeniu do obrotu, decyzjami organów regulacyjnych, takich jak FDA lub EMA, dotyczących tego, czy i kiedy zatwierdzić jakikolwiek lek, wyrób lub biologicznych, które można złożyć w odniesieniu do takich kandydatów na produkty, jak również ich decyzje dotyczące etykietowania i inne kwestie, które mogą mieć wpływ na dostępność lub potencjał handlowy takich kandydatów na produkty, fakt, że kandydaci na produkty, jeśli zostaną zatwierdzeni, mogą nie odnieść sukcesu komercyjnego, przyszłość zatwierdzenie i sukces komercyjny alternatywnych terapii, Zdolność firmy Sanofi do korzystania z możliwości rozwoju zewnętrznego, do finalizowania powiązanych transakcji i/lub uzyskiwania zezwoleń regulacyjnych, ryzyko związane z własnością intelektualną i wszelkimi powiązanymi toczącymi się lub przyszłymi sporami sądowymi oraz ostateczny wynik takich postępowań, tendencje kursowe i obowiązujące stopy procentowe, zmienność warunki gospodarcze i rynkowe, inicjatywy ograniczania kosztów i późniejsze zmiany w nich oraz wpływ, jaki pandemie lub inne globalne kryzysy mogą mieć na nas, naszych klientów, dostawców, dostawców i innych partnerów biznesowych, a także sytuację finansową któregokolwiek z nich, a także na naszych pracowników i na całą gospodarkę światową. Ryzyka i niepewności obejmują również niepewności omówione lub zidentyfikowane w publicznych dokumentach składanych przez firmę Sanofi do SEC i AMF, w tym te wymienione w „Czynnikach ryzyka” i „Ostrzeżeniu dotyczącym stwierdzeń dotyczących przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20 -F za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. Poza sytuacjami wymaganymi przez obowiązujące prawo firma Sanofi nie ma obowiązku aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek informacji wybiegających w przyszłość lub oświadczenia.

Źródło: Sanofi

Wysłano : 2024-12-16 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe