Terapia inovatoare desemnată de tolebrutinib de către FDA pentru scleroza multiplă progresivă secundară nerecidivante

Urmăriți Drugslib pe

Paris, 13 decembrie 2024. Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat denumirea de Breakthrough Therapy tolebrutinibului pentru tratamentul adulților cu scleroză multiplă progresivă secundară nerecidivante (nrSPMS). Acest lucru se bazează pe rezultatele pozitive ale studiului de fază 3 HERCULES, care demonstrează că tolebrutinib a întârziat timpul până la debutul progresiei confirmate a dizabilității (CDP) de 6 luni, cu 31% comparativ cu placebo (HR 0,69; 95% CI 0,55-0,88; p. = 0,0026), cu o analiză suplimentară a obiectivelor secundare care demonstrează că numărul de participanți care au avut dizabilitate confirmată ameliorarea a fost aproape dublă cu tolebrutinib (10%) comparativ cu cei cărora li sa administrat placebo (5%) (HR 1,88; 95% CI 1,10 până la 3,21; p nominal = 0,021).

FDA Breakthrough Desemnarea terapiei este concepută pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea medicamentelor în SUA care vizează afecțiuni grave sau care pun viața în pericol. Medicamentele care se califică pentru această desemnare trebuie să prezinte dovezi clinice preliminare că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială a efectelor semnificative clinic față de medicamentele disponibile.

Crișteri ale enzimelor hepatice (>3xULN) au fost observate la 4,1% dintre participanții cărora li sa administrat tolebrutinib, comparativ cu 1,6% în grupul placebo. O proporție mică (0,5%) dintre participanții din grupul cu tolebrutinib au prezentat creșteri maxime ale ALT de > 20 x LSN, toate apărând în primele 90 de zile de tratament. Toate cazurile, cu excepția unuia, de creșteri ale enzimelor hepatice s-au rezolvat fără intervenție medicală suplimentară. Implementarea unei monitorizări mai frecvente a ajutat la atenuarea sechelelor hepatice grave.

Presiunile de reglementare pentru tolebrutinib sunt în prezent în curs de finalizare pentru SUA și pregătite pentru UE. Ca și în cazul altor medicamente, Sanofi intenționează să confirme odată ce o cerere de reglementare pentru tolebrutinib a fost acceptată. Studiul PERSEUS de fază 3 în SM progresivă primară este în curs de desfășurare, cu rezultatele studiului anticipate în semestrul II 2025.

Tolebrutinib este în prezent în investigație clinică, iar siguranța și eficacitatea sa nu au fost evaluate de nicio autoritate de reglementare.

Despre scleroza multiplă Scleroza multiplă este o boală neurodegenerativă cronică, mediată imun. care poate duce la acumularea de dizabilități ireversibile în timp. Deficiențele fizice și cognitive se traduc prin deteriorarea treptată a stării de sănătate, impactând îngrijirea și calitatea vieții pacienților. Acumularea de dizabilități rămâne nevoia medicală nesatisfăcută semnificativă în SM. Până în prezent, ținta principală a medicamentelor actuale au fost celulele B și T periferice, în timp ce imunitatea înnăscută, despre care se crede că conduce la acumularea de dizabilități, rămâne în mare parte neabordată de medicamentele actuale. Medicamentele aprobate în prezent sau testate în stadiu avansat pentru SM vizează în principal sistemul imunitar adaptativ și/sau nu acționează direct în sistemul nervos central pentru a genera beneficii clinice.

nrSPMS se referă la persoanele cu SM care au încetat să mai experimenteze recăderi, dar continuă să acumuleze dizabilități, experimentate ca simptome cum ar fi oboseală, tulburări cognitive, tulburări de echilibru și de mers, pierderea funcției intestinului și/sau a vezicii urinare, disfuncție, printre altele.

Despre tolebrutinibTolebrutinib este un medicament de investigație, oral, Inhibitorul tirozin kinazei (BTK) al lui Bruton, penetrant în creier și bioactiv, care atinge concentrații de lichid cefalorahidian estimate că vor modula limfocitele B și microglia asociată bolii. Tolebrutinib este evaluat în studiile clinice de fază 3 pentru tratamentul diferitelor forme de scleroză multiplă, iar siguranța și eficacitatea acestuia nu au fost evaluate de nicio autoritate de reglementare din întreaga lume. Pentru mai multe informații despre studiile clinice cu tolebrutinib, vă rugăm să vizitați www.clinicaltrials.gov.

Despre HERCULESHERCULES (identificatorul studiului clinic: NCT04411641) a fost un studiu clinic de fază 3, randomizat, dublu-orb, care a evaluat eficacitatea și siguranța tolebrutinib la participanții cu nrSPMS. nrSPMS a fost definit la momentul inițial ca având un diagnostic de SPMS cu o scală extinsă a stării de dizabilitate (EDSS) între 3,0 și 6,5, fără recidive clinice în ultimele 24 de luni și dovezi documentate de acumulare a dizabilității în ultimele 12 luni. Participanții au fost randomizați (2:1) pentru a primi fie o doză zilnică orală de tolebrutinib, fie un placebo de potrivire timp de până la aproximativ 48 de luni.

Obiectivul principal a fost CDP de 6 luni definit ca creștere cu ≥1,0 ​​punct față de scorul EDSS inițial atunci când scorul inițial este ≤5,0 sau creștere cu ≥0,5 puncte când valoarea inițială Scorul EDSS a fost >5,0. Obiectivele secundare au inclus timpul până la debutul CDP la 3 luni, evaluat prin scorul EDSS, numărul total de leziuni hiperintense T2 noi sau în creștere, detectate prin RMN, timpul până la debutul îmbunătățirii confirmate a dizabilității, modificarea la 3 luni în testul cu 9 găuri și T25 -Testul FW, precum și siguranța și tolerabilitatea tolebrutinibului.

Despre Sanofi Suntem o companie globală inovatoare de asistență medicală, condusă de un singur scop: urmărim miracolele științei pentru a îmbunătăți viața oamenilor. Echipa noastră, din întreaga lume, este dedicată transformării practicii medicinei lucrând pentru a transforma imposibilul în posibil. Oferim opțiuni de tratament care pot schimba viața și protecție prin vaccin care salvează vieți pentru milioane de oameni din întreaga lume, punând în același timp durabilitatea și responsabilitatea socială în centrul ambițiilor noastre.

Sanofi înainte. - declarații anticipativeAcest comunicat de presă conține declarații prospective, așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995, cu modificările ulterioare. Declarațiile prospective sunt declarații care nu sunt fapte istorice. Aceste declarații includ proiecții și estimări și ipotezele lor subiacente, declarații cu privire la planuri, obiective, intenții și așteptări cu privire la rezultatele financiare viitoare, evenimente, operațiuni, servicii, dezvoltarea și potențialul de produse și declarații privind performanța viitoare. Declarațiile prospective sunt, în general, identificate prin cuvintele „așteaptă”, „anticipează”, „crede”, „intenționează”, „estime”, „planifică” și expresii similare. Deși conducerea Sanofi consideră că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, investitorii sunt atenționați că informațiile și declarațiile prospective sunt supuse diferitelor riscuri și incertitudini, dintre care multe sunt dificil de anticipat și, în general, nu pot fi controlate de Sanofi, care ar putea determina rezultatele și evoluțiile reale să difere semnificativ de cele exprimate în, sau implicite sau proiectate de informațiile și declarațiile prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, date și analize clinice viitoare, inclusiv după comercializare, decizii ale autorităților de reglementare, cum ar fi FDA sau EMA, cu privire la aprobarea și momentul în care să se aprobe orice medicament, dispozitiv. sau cererea biologică care poate fi depusă pentru astfel de produse candidate, precum și deciziile acestora cu privire la etichetare și alte aspecte care ar putea afecta disponibilitatea sau potențialul comercial al acestor produse candidate, faptul că produsele candidate dacă aprobat poate să nu aibă succes comercial, aprobarea viitoare și succesul comercial al alternativelor terapeutice, capacitatea Sanofi de a beneficia de oportunități de creștere externă, de a finaliza tranzacții aferente și/sau de a obține autorizații de reglementare, riscurile asociate cu proprietatea intelectuală și orice litigii în curs sau viitoare conexe și rezultatul final al unor astfel de litigii, tendințele ratelor de schimb și ale ratelor dobânzilor predominante, condițiile economice și ale pieței volatile, inițiativele de limitare a costurilor și modificările ulterioare și impactul pe care pandemiile sau alte crize globale îl pot avea asupra noastră, asupra clienților noștri, furnizorilor, vânzătorilor și altor parteneri de afaceri, precum și asupra stării financiare a oricăruia dintre aceștia, precum și asupra angajaților noștri și asupra economiei globale. un întreg. Riscurile și incertitudinile includ, de asemenea, incertitudinile discutate sau identificate în dosarele publice la SEC și AMF făcute de Sanofi, inclusiv cele enumerate la „Factori de risc” și „Declarație de precauție privind declarațiile prospective” din raportul anual al Sanofi pe Formularul 20. -F pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023. În afara celor prevăzute de legea aplicabilă, Sanofi nu se angajează orice obligație de a actualiza sau revizui orice informație sau declarație prospectivă.

Sursa: Sanofi

Postat : 2024-12-16 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare