Толебрутиниб признан FDA прорывной терапией для лечения нерецидивирующего вторичного прогрессирующего рассеянного склероза

Следите за Drugslib на

Париж, 13 декабря 2024 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило толебрутинибу статус «прорывной терапии» для лечения взрослых с нерецидивирующим вторичным прогрессирующим рассеянным склерозом (нрСПМС). Это основано на положительных результатах исследования HERCULES фазы 3, демонстрирующих, что толебрутиниб задерживает время до начала 6-месячного подтвержденного прогрессирования инвалидности (CDP) на 31% по сравнению с плацебо (ОР 0,69; 95% ДИ 0,55-0,88; p =0,0026), а дальнейший анализ вторичных конечных точек показал, что число участников, у которых наблюдалось подтвержденное улучшение инвалидности, почти удвоилось с толебрутиниб (10%) по сравнению с теми, кто принимал плацебо (5%) (ОР 1,88; 95% ДИ от 1,10 до 3,21; номинальное p=0,021).

Присвоение FDA статуса «прорывной терапии» предназначено для ускорить разработку и проверку лекарств в США, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни состояний. Лекарства, соответствующие этому назначению, должны иметь предварительные клинические доказательства того, что препарат может демонстрировать существенное улучшение клинически значимых конечных точек по сравнению с доступными лекарствами.

Повышение уровня ферментов печени (>3xULN) наблюдалось у 4,1% участников, получавших толебрутиниб, по сравнению с 1,6% в группе плацебо. У небольшой (0,5%) части участников в группе, принимавшей толебрутиниб, наблюдалось пиковое повышение АЛТ более чем в 20 раз выше верхней границы нормы, причем все это происходило в течение первых 90 дней лечения. Все случаи повышения ферментов печени, кроме одного, разрешились без дальнейшего медицинского вмешательства. Внедрение более частого мониторинга помогло смягчить серьезные последствия для печени.

Регламентирующие документы по толебрутинибу в настоящее время завершаются для США и готовятся для ЕС. Как и в случае с другими лекарствами, Санофи планирует подтвердить, как только будет принята нормативная документация по толебрутинибу. Исследование PERSEUS фазы 3 при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе в настоящее время продолжается, результаты исследования ожидаются во втором полугодии 2025 года.

Толебрутиниб в настоящее время находится на стадии клинических исследований, его безопасность и эффективность не оценивались ни одним регулирующим органом.

О рассеянном склерозеРассеянный склероз — хроническое иммуноопосредованное нейродегенеративное заболевание. это может привести к накоплению необратимых нарушений со временем. Нарушения физической и когнитивной инвалидности приводят к постепенному ухудшению состояния здоровья, влияя на уход за пациентами и качество жизни. Накопление инвалидности остается значительной неудовлетворенной медицинской потребностью при рассеянном склерозе. На сегодняшний день основной мишенью современных лекарств являются периферические В- и Т-клетки, в то время как врожденный иммунитет, который, как полагают, способствует накоплению инвалидности, по-прежнему практически не лечится современными лекарствами. Одобренные в настоящее время или находящиеся на поздней стадии тестирования лекарства от рассеянного склероза в основном нацелены на адаптивную иммунную систему и/или не действуют непосредственно на центральную нервную систему, обеспечивая клиническую пользу.

nrSPMS относится к людям с рассеянным склерозом, у которых прекратились рецидивы, но продолжает накапливаться инвалидность, проявляющаяся в виде таких симптомов, как усталость, когнитивные нарушения, нарушения равновесия и походки, потеря функции кишечника и/или мочевого пузыря, сексуальные расстройства. дисфункция, среди прочего.

О толебрутинибеТолебрутиниб — это исследуемый пероральный, проникающий в мозг и биоактивный ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK). который достигает концентраций спинномозговой жидкости, которые, по прогнозам, модулируют B-лимфоциты и микроглию, связанную с заболеванием. Толебрутиниб оценивается в третьей фазе клинических исследований для лечения различных форм рассеянного склероза, и его безопасность и эффективность не оценивались ни одним регулирующим органом во всем мире. Для получения дополнительной информации о клинических исследованиях толебрутиниба посетите сайт www.clinicaltrials.gov.

О HERCULESHERCULES (идентификатор клинического исследования: NCT04411641) — двойное слепое рандомизированное клиническое исследование 3 фазы, оценивающее эффективность и безопасность толебрутиниба у участников с нрСПМС. nrSPMS определялся на исходном уровне как наличие диагноза SPMS с расширенной шкалой статуса инвалидности (EDSS) от 3,0 до 6,5, отсутствие клинических рецидивов в течение предыдущих 24 месяцев и документированные доказательства накопления инвалидности за предыдущие 12 месяцев. Участники были рандомизированы (2:1) для приема либо пероральной ежедневной дозы толебрутиниба, либо соответствующего плацебо в течение примерно 48 месяцев.

Первичной конечной точкой была 6-месячная CDP, определенная как увеличение на ≥1,0 ​​балла по сравнению с исходным показателем EDSS, если исходный балл составляет ≤5,0, или увеличение на ≥0,5 балла, когда исходный балл по EDSS был >5,0. Вторичные конечные точки включали время до начала 3-месячного CDP по шкале EDSS, общее количество новых или увеличивающихся гиперинтенсивных поражений T2, выявленных с помощью МРТ, время до начала подтвержденного улучшения инвалидности, 3-месячное изменение в тесте с 9 лунками и T25. -FW-тест, а также безопасность и переносимость толебрутиниба.

О компании SanofiМы — инновационная глобальная компания в области здравоохранения, движимая одной целью: мы стремимся к чудесам науки, чтобы улучшить жизнь людей. Наша команда по всему миру стремится преобразовать медицинскую практику, работая над тем, чтобы превратить невозможное в возможное. Мы предоставляем потенциально изменяющие жизнь варианты лечения и спасающую жизнь вакцинацию миллионам людей во всем мире, ставя при этом устойчивое развитие и социальную ответственность в центр наших амбиций.

Sanofi вперед Заявления прогнозного характераНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, как это определено в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками. Заявления прогнозного характера – это заявления, которые не являются историческими фактами. Эти заявления включают прогнозы и оценки, а также лежащие в их основе предположения, заявления относительно планов, целей, намерений и ожиданий в отношении будущих финансовых результатов, событий, операций, услуг, разработки и потенциала продуктов, а также заявления относительно будущих результатов. Заявления прогнозного характера обычно обозначаются словами «ожидает», «предполагает», «полагает», «намеревается», «оценивает», «планирует» и аналогичными выражениями. Хотя руководство Санофи считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, разумны, инвесторов предупреждают, что прогнозная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенностям, многие из которых трудно предсказать и, как правило, находятся вне контроля Санофи. это может привести к тому, что фактические результаты и события будут существенно отличаться от тех, которые выражены, подразумеваются или прогнозируются в прогнозной информации и заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, будущим клиническим данным и анализу, включая постмаркетинговые, решения регулирующих органов, таких как FDA или EMA, относительно того, следует ли и когда одобрить какое-либо лекарство, устройство. или биологическая заявка, которая может быть подана для любых таких кандидатов на продукты, а также их решения относительно маркировки и других вопросов, которые могут повлиять на доступность или коммерческий потенциал таких кандидатов на продукты, тот факт, что кандидаты на продукты, если они будут одобрены, могут не оказаться коммерчески успешными, будущее одобрение и коммерческий успех терапевтических альтернативы, способность Санофи извлекать выгоду из возможностей внешнего роста, совершать соответствующие транзакции и/или получать разрешения регулирующих органов, риски, связанные с интеллектуальной собственностью и любыми связанными с ними незавершенными или будущими судебными разбирательствами, а также конечный результат таких судебных разбирательств, тенденции обменных курсов и преобладающие процентные ставки. , нестабильные экономические и рыночные условия, инициативы по сдерживанию затрат и последующие изменения в них, а также влияние, которое пандемии или другие глобальные кризисы могут оказать на нас, наших клиентов, поставщиков, продавцов и других деловых партнеров, а также на финансовое состояние любого из них. из них, а также на наших сотрудников и на мировую экономику в целом. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждавшиеся или выявленные в публичных документах, поданных Санофи в SEC и AMF, в том числе те, которые перечислены в разделах «Факторы риска» и «Предостережения относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Санофи по форме 20. -F за год, закончившийся 31 декабря 2023 г. За исключением случаев, предусмотренных действующим законодательством, Санофи не берет на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру какой-либо прогнозной информации. или заявления.

Источник: Санофи

Опубликовано : 2024-12-16 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова