Tolebrutinib, Tekrarlamayan İkincil Progresif Multipl Skleroz için FDA Tarafından Çığır Açan Tedavi Olarak Belirlendi

Drugslib'i takip edin

Paris, 13 Aralık 2024. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), tekrarlamayan ikincil ilerleyici multipl skleroz (nrSPMS) hastası yetişkinlerin tedavisi için tolebrutinib'e Çığır Açan Tedavi unvanını verdi. Bu, HERCULES faz 3 çalışmasının olumlu sonuçlarına dayanmaktadır; bu, tolebrutinib'in, 6 aylık doğrulanmış sakatlık ilerlemesinin (CDP) başlangıcına kadar geçen süreyi plaseboya kıyasla %31 geciktirdiğini göstermektedir (HR 0,69; %95 CI 0,55-0,88; p) =0,0026), ikincil sonlanım noktalarının daha fazla analizi, tolebrutinib ile doğrulanmış sakatlık iyileşmesi yaşayan katılımcı sayısının neredeyse iki katı olduğunu ortaya koyuyor (%10) plaseboyla karşılaştırıldığında (%5) (HR 1,88; %95 GA 1,10 ila 3,21; nominal p=0,021).

FDA Çığır Açan Terapi tanımı, bu süreci hızlandırmak için tasarlanmıştır. ABD'de ciddi veya yaşamı tehdit eden durumları hedef alan ilaçların geliştirilmesi ve gözden geçirilmesi. Bu tanımlamaya hak kazanan ilaçlar, ilacın mevcut ilaçlara göre klinik olarak anlamlı son noktalarda önemli iyileşmeler gösterebileceğine dair ön klinik kanıtlar göstermelidir.

Karaciğer enzimlerinde yükselmeler (>3xULN) tolebrutinib alan katılımcıların %4,1'inde gözlenirken plasebo grubunda bu oran %1,6'ydı. Tolebrutinib grubundaki katılımcıların küçük bir oranı (%0,5) >20xULN düzeyinde zirve ALT artışları yaşadı ve bunların tümü tedavinin ilk 90 günü içinde meydana geldi. Karaciğer enzimlerindeki yükselme vakalarının biri hariç tümü, başka bir tıbbi müdahale gerekmeden çözüldü. Daha sık izlemenin uygulanması ciddi karaciğer sekellerinin hafifletilmesine yardımcı olmuştur.

Tolebrutinib'e ilişkin düzenleyici başvurular şu anda ABD için sonuçlandırılıyor ve AB için hazırlanıyor. Diğer ilaçlarda olduğu gibi Sanofi, tolebrutinib için de düzenleyici başvuru kabul edildikten sonra bunu onaylamayı planlıyor. Birincil ilerleyen MS'te PERSEUS faz 3 çalışması şu anda devam ediyor ve çalışma sonuçlarının 2025'in ikinci yarısında olması bekleniyor.

Tolebrutinib şu anda klinik araştırma altındadır ve güvenliği ve etkinliği herhangi bir düzenleyici otorite tarafından değerlendirilmemiştir.

Multipl skleroz hakkındaMultipl skleroz kronik, immün aracılı, nörodejeneratif bir hastalıktır. Bu, zamanla geri dönüşü olmayan sakatlıkların birikmesine neden olabilir. Fiziksel ve bilişsel engellilik bozuklukları, sağlık durumunun kademeli olarak bozulmasına yol açarak hastaların bakımını ve yaşam kalitesini etkiler. Engellilik birikimi MS'te karşılanmayan önemli bir tıbbi ihtiyaç olmaya devam etmektedir. Bugüne kadar mevcut ilaçların ana hedefi periferik B ve T hücreleri olurken, sakatlık birikimine yol açtığına inanılan doğuştan gelen bağışıklık, mevcut ilaçlar tarafından büyük ölçüde ele alınmıyor. Şu anda onaylanmış veya MS için test edilen son aşamadaki ilaçlar esas olarak edinsel bağışıklık sistemini hedef alıyor ve/veya klinik fayda sağlamak amacıyla doğrudan merkezi sinir sistemi içinde etki etmiyor.

nrSPMS, hastalığın tekrarlaması durmuş ancak sakatlık biriktirmeye devam eden, yorgunluk, bilişsel bozukluk, denge ve yürüme bozukluğu, bağırsak ve/veya mesane fonksiyonu kaybı, cinsel ilişki gibi semptomlar yaşayan MS'li kişileri ifade eder. diğerlerinin yanı sıra işlev bozuklukları.

Tolebrutinib hakkındaTolebrutinib, araştırma amaçlı, oral, beyne nüfuz eden ve biyoaktif bir Bruton tirozin kinaz (BTK) inhibitörüdür. B lenfositlerini ve hastalıkla ilişkili mikrogliaları modüle ettiği tahmin edilen beyin omurilik sıvısı konsantrasyonları. Tolebrutinib, multipl sklerozun çeşitli formlarının tedavisi için faz 3 klinik çalışmalarda değerlendirilmektedir ve güvenliği ve etkinliği dünya çapında herhangi bir düzenleyici otorite tarafından değerlendirilmemiştir. Tolebrutinib klinik çalışmaları hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.clinicaltrials.gov adresini ziyaret edin.

HERCULESHERCULES Hakkında (klinik çalışma tanımlayıcı: NCT04411641), nrSPMS'li katılımcılarda tolebrutinib'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren çift kör, randomize, faz 3 klinik bir çalışmadır. nrSPMS, başlangıçta, genişletilmiş sakatlık durumu ölçeği (EDSS) 3,0 ile 6,5 arasında olan bir SPMS tanısına sahip olmak, önceki 24 ay boyunca klinik relaps olmaması ve önceki 12 ayda sakatlık birikiminin belgelenmiş kanıtı olarak tanımlandı. Katılımcılar, yaklaşık 48 aya kadar oral günlük dozda tolebrutinib veya eşleşen plasebo almak üzere randomize edildi (2:1).

Birincil son nokta, şu şekilde tanımlanan 6 aylık CDP idi: başlangıç ​​puanı ≤5,0 olduğunda başlangıç ​​EDSS puanına göre ≥1,0 ​​puanlık artış veya başlangıç ​​EDSS puanı >5,0 olduğunda ≥0,5 puanlık artış. İkincil son noktalar arasında EDSS skoru ile değerlendirilen 3 aylık CDP'nin başlangıcına kadar geçen süre, MRI tarafından tespit edilen yeni veya genişleyen T2 hiperintens lezyonların toplam sayısı, doğrulanmış sakatlık iyileşmesinin başlangıcına kadar geçen süre, 9 delikli çivi testinde 3 aylık değişiklik ve T25 yer alıyordu. -FW testinin yanı sıra tolebrutinib'in güvenliği ve tolere edilebilirliği.

Sanofi HakkındaBiz, tek bir amaç doğrultusunda hareket eden yenilikçi, küresel bir sağlık şirketiyiz: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilimin mucizelerinin peşindeyiz. Dünyanın her yerindeki ekibimiz, imkansızı mümkün kılmak için çalışarak tıp uygulamalarını dönüştürmeye kendini adamıştır. Sürdürülebilirlik ve sosyal sorumluluğu hedeflerimizin merkezine koyarken, dünya çapında milyonlarca insana potansiyel olarak hayat değiştirebilecek tedavi seçenekleri ve hayat kurtaran aşı koruması sağlıyoruz.

Sanofi ileri - amaçlı beyanlar Bu basın bülteni, değiştirildiği haliyle 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı gibi ileriye dönük beyanlar içermektedir. İleriye yönelik beyanlar, tarihsel gerçekler olmayan beyanlardır. Bu beyanlar, öngörüleri ve tahminleri ve bunların temelini oluşturan varsayımları, gelecekteki mali sonuçlara, olaylara, faaliyetlere, hizmetlere, ürün geliştirme ve potansiyele ilişkin planlar, hedefler, niyetler ve beklentilere ilişkin beyanları ve gelecekteki performansa ilişkin beyanları içerir. Geleceğe yönelik beyanlar genel olarak “bekliyor”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyet ediyor”, “tahmin ediyor”, “planlıyor” ve benzeri ifadelerle tanımlanmaktadır. Her ne kadar Sanofi yönetimi bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inansa da, yatırımcılar ileriye dönük bilgi ve beyanların birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genellikle Sanofi'nin kontrolü dışında olan çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Gerçek sonuçların ve gelişmelerin, ileriye dönük bilgi ve beyanlarda ifade edilen, ima edilen veya öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek durumlar. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında olan belirsizlikleri, pazarlama sonrası da dahil olmak üzere gelecekteki klinik verileri ve analizleri, herhangi bir ilacın, cihazın onaylanıp onaylanmayacağına ve ne zaman onaylanacağına ilişkin FDA veya EMA gibi düzenleyici otoritelerin aldığı kararları içerir. Bu tür ürün adaylarından herhangi biri için yapılabilecek biyolojik başvuru veya biyolojik başvurular, etiketlemeye ilişkin kararlar ve bu ürün adaylarının bulunabilirliğini veya ticari potansiyelini etkileyebilecek diğer hususlar, ürün adaylarının onaylanması durumunda ticari açıdan başarılı olamayabileceği, gelecek Tedavi alternatiflerinin onaylanması ve ticari başarısı, Sanofi'nin dış büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya düzenleyici izinleri alma becerisi, fikri mülkiyetle ilgili riskler ve ilgili devam eden veya gelecekteki davalar ve bu tür davaların nihai sonucu, döviz kurlarındaki eğilimler ve geçerli faiz oranları, değişken ekonomik koşullar ve piyasa koşulları, maliyet sınırlama girişimleri ve bunlara ilişkin müteakip değişiklikler ve pandeminin veya diğer küresel krizlerin bizim, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız üzerindeki etkisi ve herhangi birinin mali durumu Bunların yanı sıra çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerinde de etkisi var. Riskler ve belirsizlikler aynı zamanda, Sanofi'nin Form 20'deki yıllık raporundaki “Risk Faktörleri” ve “İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Beyanı” altında listelenenler de dahil olmak üzere, Sanofi tarafından SEC ve AMF'ye yapılan kamuya açık dosyalardaki tartışılan veya belirlenen belirsizlikleri de içermektedir. -F 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar dışında Sanofi, ileriye dönük herhangi bir bilgiyi güncelleme veya revize etme yükümlülüğünde değildir. veya ifadeler.

Kaynak: Sanofi

Gönderildi : 2024-12-16 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler